- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Search trials
Clinical Trials on Nedostatek esenciálních mastných kyselin in Colombia
Celkem 27 výsledků
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncDokončenoPoruchy oxidace mastných kyselin s dlouhým řetězcem (LC-FAOD) | Nedostatek acyl-CoA dehydrogenázy (VLCAD) s velmi dlouhým řetězcem | Deficit trifunkčního proteinu (TFP). | Nedostatek karnitin palmitoyltransferázy (CPT II). | Nedostatek 3-hydroxy-acyl-CoA dehydrogenázy (LCHAD) s dlouhým řetězcemSpojené státy, Spojené království
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncDokončenoPoruchy oxidace mastných kyselin s dlouhým řetězcem (LC-FAOD)Spojené státy
-
CENTOGENE GmbH RostockStaženoCholesterol ester skladování nemoc | Nedostatek kyselé lipázy | Deficit kyselé cholesterylesterhydrolázy, Wolmanův typNěmecko, Indie, Srí Lanka
-
Baylor College of MedicineChildren's National Research InstituteNáborNedostatek ornitin transkarbamylázy | Porucha cyklu močoviny | Nedostatek karbamylfosfátsyntetázy | Argininojantarová acidurie | Hyperargininémie | Citrulinémie 1 | Nedostatek ARGI | Nedostatek ASL | Nedostatek ASS | Nedostatek NAGSSpojené státy
-
National Institute of Neurological Disorders and...DokončenoNedostatek jantarové semialdehyddehydrogenázy | Nedostatek SSADHSpojené státy
-
Mendel TuchmanChildren's Hospital of Philadelphia; University of California, Los Angeles; Icahn... a další spolupracovníciDokončenoMethylmalonová acidémie | Nemoc z nedostatku karbamoyl-fosfát syntázy I | Propionová acidémie, typ I a/nebo typ II | Nedostatek ornitin karbamoyltransferázySpojené státy
-
National Institute of Neurological Disorders and...DokončenoSukcinový semialdehyd | Dehydrogenázový deficit | NemociSpojené státy
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS); Primary Immune...Zápis na pozvánkuADA-SCID | Omennův syndrom | SCID | Retikulární dysgeneze | XSCID | Děravý SCIDSpojené státy, Kanada
-
Baylor College of MedicineChildren's Hospital of Philadelphia; Children's Hospital Colorado; Seattle Children... a další spolupracovníciNáborNedostatek ornitin transkarbamylázy | Porucha cyklu močoviny | Argininojantarová acidurie | Hyperargininémie | Citrulinémie 1 | Nedostatek ARGI | Nedostatek ASL | Nedostatek ASSSpojené státy
-
Andrea GropmanNational Center for Research Resources (NCRR); Rare Diseases Clinical Research... a další spolupracovníciDokončenoNemoci mozku, metabolické, vrozené | Nedostatek ornitin transkarbamylázy | Porucha cyklu močovinySpojené státy
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS); Office of Rare... a další spolupracovníciZápis na pozvánkuOmennův syndrom | Retikulární dysgeneze | Těžká kombinovaná imunodeficience (SCID) | XSCID | Děravý SCID | ADA SCIDSpojené státy, Kanada
-
CENTOGENE GmbH RostockStaženoMetabolické poruchy | Tyrozinóza | Hepatorenální tyrosinémie | Deficit fumarylacetoacetázy | Nedostatek FahNěmecko, Srí Lanka, Indie
-
Georgetown UniversityDokončenoKonečné stadium onemocnění ledvin | HyperhomocysteinémieSpojené státy
-
Children's National Research InstituteNational Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)NáborHypoxicko-ischemická encefalopatie | Porucha cyklu močoviny | Organická acidémie | Porucha oxidace mastných kyselin | Choroba z javorového sirupu | Glutarová acidémie ISpojené státy
-
Aeglea BiotherapeuticsDokončenoNedostatek arginázy I | HyperargininémieSpojené státy, Itálie, Kanada, Francie, Spojené království, Rakousko, Německo
-
Genzyme, a Sanofi CompanyDokončenoPompeho nemoc (pozdní nástup) | Nemoc z hromadění glykogenu typu II (GSD-II) | Nemoc z nedostatku kyselé maltázy | Glykogenóza 2Spojené státy, Francie, Holandsko
-
Enzyvant Therapeutics GmBHDokončenoFarberova nemoc | Farberova nemoc | Farberova lipogranulomatóza | Nedostatek kyselé ceramidázy | Nedostatek ceramidázy | Nedostatek N-laurylsfingosindeacylázy | Mutace ASAH1Spojené státy, Egypt, Kanada, Itálie, Krocan, Argentina, Německo, Indie, Švédsko
-
Travere Therapeutics, Inc.NáborHomocystinurie v důsledku nedostatku CBSIrsko, Katar, Spojené státy, Spojené království
-
Genzyme, a Sanofi CompanySchváleno pro marketingNemoc z hromadění glykogenu typu II (GSD-II) | Nemoc z nedostatku kyselé maltázy | Glykogenóza 2 | Pompeho nemoc (pozdní nástup)Spojené státy
-
Genzyme, a Sanofi CompanyDokončenoNemoc z hromadění glykogenu typu II (GSD-II) | Pompeho nemoc | Glykogeneze 2 Deficit kyselé maltázySpojené státy, Kanada, Austrálie
-
SanofiNáborNedostatek kyselé sfingomyelinázy | Gaucherova choroba, splenomegalieFrancie
-
Genzyme, a Sanofi CompanyDokončenoGlykogeneze 2 Deficit kyselé maltázy | Pompeho nemoc (pozdní nástup) | Nemoc z hromadění glykogenu typu II (GSD II)Spojené státy, Holandsko, Spojené království, Německo
-
Spark TherapeuticsAktivní, ne náborLysozomální střádavá onemocnění | Onemocnění z hromadění glykogenu typu II | Glykogenová choroba typu 2 | Pompeho nemoc (pozdní nástup) | Pompeho nemoc | LOPD | Nedostatek kyselé maltázySpojené státy, Kanada, Holandsko, Francie, Dánsko, Německo, Itálie, Spojené království
-
Genzyme, a Sanofi CompanyDokončenoNemoc z hromadění glykogenu typu II (GSD-II) | Pompeho nemoc (pozdní nástup) | Glykogeneze typu II | Nedostatek kyselé maltázy (AMD)Spojené státy, Francie, Kanada, Holandsko, Austrálie
-
GlaxoSmithKlineUkončenoOnemocnění jater | HIV infekce | Trombocytopenie | Virus hepatitidy C | HBV | NASH - nealkoholická steatohepatitida | Virus lidské imunodeficience | Chronické onemocnění jater | HCV | Nealkoholická steatohepatitida | Virus hepatitidy BSpojené státy, Španělsko, Tchaj-wan, Itálie, Belgie, Francie, Korejská republika, Kanada, Ruská Federace, Pákistán, Polsko, Indie, Argentina
-
Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of... a další spolupracovníciNáborMukopolysacharidózy | Leukoencefalopatie | Leukodystrofie | Adrenoleukodystrofie | Adrenomyeloneuropatie | X-vázaná adrenoleukodystrofie | Gangliosidózy | Metachromatická leukodystrofie | Krabbeho nemoc | Refsumova nemoc | Cadasil | Sjogren-Larssonův syndrom | Allan-Herndon-Dudley syndrom | Nemoc bílé hmoty | Gangliosidóza... a další podmínkySpojené státy
-
National Cancer Institute (NCI)DokončenoHIV infekce | Clear Cell Renal Cell Carcinoma | Primární myelofibróza | Polycythemia Vera | Esenciální trombocytémie | Chronická myelomonocytární leukémie | Rekurentní akutní myeloidní leukémie dospělých | B-buněčný lymfom extranodální marginální zóny lymfoidní tkáně související se sliznicí | Uzlinový B-buněčný... a další podmínkySpojené státy