Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Trametinib til behandling af patienter med recidiverende eller refraktær juvenil myelomonocytisk leukæmi

23. maj 2026 opdateret af: National Cancer Institute (NCI)

Et fase 2-studie af MEK-hæmmeren Trametinib (NSC# 763093) hos børn med recidiverende eller refraktær juvenil myelomonocytisk leukæmi

Dette fase II-studie undersøger, hvor godt trametinib virker ved behandling af patienter med juvenil myelomonocytisk leukæmi, der er kommet tilbage (tilbagefaldende) eller ikke reagerer på behandlingen (refraktær). Trametinib kan stoppe væksten af ​​tumorceller ved at blokere nogle af de enzymer, der er nødvendige for cellevækst.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

PRIMÆR MÅL:

I. At bestemme den objektive responsrate på trametinib hos børn med recidiverende eller refraktær juvenil myelomonocytisk leukæmi (JMML).

SEKUNDÆRE MÅL:

I. For yderligere at definere og beskrive toksiciteten af ​​enkeltstof trametinib hos børn med recidiverende eller refraktær JMML.

II. For yderligere at karakterisere farmakokinetikken af ​​trametinib hos børn med recidiverende eller refraktær JMML.

III. At prospektivt evaluere mutant allelbyrde som en markør for sygdomsaktivitet i JMML.

IV. At måle frekvensen af ​​komplette responser hos børn med tilbagevendende eller refraktær JMML.

V. At måle varigheden af ​​respons blandt respondenter.

UNDERSØGENDE MÅL:

I. At beskrive fordelingen af ​​JMML diagnostiske kriterier hos børn med recidiverende eller refraktær JMML.

OMRIDS:

Patienterne får trametinib oralt (PO) én gang dagligt (QD) på dag 1-28 i hver cyklus. Behandlingen gentages hver 28. dag i op til 12 cyklusser i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet. Patienter gennemgår computertomografi (CT) eller magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) ved baseline og kan gennemgå en knoglemarvsaspiration eller biopsi ved baseline, på dag 28 i cyklus 1 og 2, ved alle efterfølgende ulige nummererede cyklusser og ved behandlingens afslutning.

Efter afsluttet undersøgelsesbehandling følges patienterne årligt i op til 5 år.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
10

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Forenede Stater, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Loma Linda, California, Forenede Stater, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61637
        • OSF Children's Hospital of Illinois
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Forenede Stater, 45404
        • Dayton Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 måned til 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienterne skal være >= 1 måned og < 22 år gamle på tidspunktet for studiestart

  • Patienter skal have haft histologisk verifikation af juvenil myelomonocytisk leukæmi (JMML) ved den oprindelige diagnose og i øjeblikket have recidiverende eller refraktær sygdom; diagnosen stilles ud fra følgende kriterier

    • JMML kategori 1 (alle følgende): diagnosekriterierne skal omfatte alle funktioner i kategori 1 og ENTEN (i) et af funktionerne i kategori 2 ELLER (ii) to funktioner fra kategori 3 for at stille diagnosen

      • Splenomegali
      • > 1000 (1 x 10^9/uL) cirkulerende monocytter
      • < 20 % blaster i knoglemarven eller perifert blod
      • Fravær af t(9;22)- eller BCR/ABL-fusionsgenet

    • JMML kategori 2 (mindst et af følgende, hvis mindst to kategori 3-kriterier ikke er til stede):

      • Somatisk mutation i RAS eller PTPN11
      • Klinisk diagnose af NF1- eller NF1-genmutation
      • Homozygot mutation i CBL
      • Monosomi 7

    • JMML kategori 3 (mindst to af følgende, hvis ingen kategori 2-kriterier er opfyldt):

      • Cirkulerende myeloide prækursorer
      • Antal hvide blodlegemer, > 10.000 (10 x 10^9/ uL)
      • Øget hæmoglobin F for alder
      • Klonal cytogenetisk abnormitet
      • GM-CSF overfølsomhed
  • Patienter med refraktær eller recidiverende JMML skal have haft mindst én cyklus med intensiv frontlinjebehandling eller mindst 2 cyklusser af et deoxyribonukleinsyre (DNA) demethyleringsmiddel med vedvarende sygdom, defineret ved kliniske symptomer eller tilstedeværelsen af ​​en klonal abnormitet; frontline-terapi er defineret som én cyklus af intravenøs kemoterapi, der inkluderer et af følgende midler: fludarabin, cytarabin eller en hvilken som helst anthracyclin, men specifikt udelukker oral 6-mercaptopurin; frontlinjeterapi vil også omfatte enhver konditioneringskur som en del af en stamcelletransplantation; patienter, der på noget tidspunkt transformerer til AML med mere end 20 % blaster, er ikke kvalificerede til dette forsøg
  • Patienter skal have en Lansky eller Karnofsky præstationsstatusscore på >= 50, svarende til Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) kategori 0, 1 eller 2; brug Karnofsky til patienter > 16 år og Lansky til patienter =< 16 år; patienter, der er ude af stand til at gå på grund af lammelse, men som sidder oppe i kørestol, vil blive betragtet som ambulante med henblik på at vurdere præstationsscore

  • Patienter skal være fuldt ud restitueret fra de akutte toksiske virkninger af al tidligere kemoterapi, immunterapi eller strålebehandling før studieindskrivning

    • Myelosuppressiv kemoterapi: Patienter skal være fuldstændigt restituerede efter alle akutte toksiske virkninger af kemoterapi, immunterapi eller strålebehandling inden studieindskrivning; der skal være gået mindst 14 dage siden afslutningen af ​​cytotoksisk behandling, med undtagelse af hydroxyurinstof

      • Bemærk: cytoreduktion med hydroxyurinstof kan påbegyndes og fortsættes i op til 24 timer før start af protokolbehandling
    • Hæmatopoietiske vækstfaktorer: mindst 14 dage efter den sidste dosis af en langtidsvirkende vækstfaktor (f.eks. pegfilgrastim) eller 7 dage for korttidsvirkende vækstfaktor; for midler, som har kendte bivirkninger, der er opstået mere end 7 dage efter administration, skal denne periode forlænges ud over det tidsrum, hvori der vides at forekomme bivirkninger
    • Biologisk (anti-neoplastisk middel): der skal være gået mindst 7 dage siden afslutningen af ​​behandlingen med et biologisk middel; for midler, der har kendte bivirkninger, der er opstået mere end 7 dage efter administration, skal denne periode forud for indskrivning forlænges ud over det tidsrum, hvor der vides at forekomme bivirkninger

    • Monoklonale antistoffer:

      • Mindst 30 dage efter afslutningen af ​​enhver form for immunterapi, f.eks. tumorvacciner
      • Der skal være gået mindst 3 halveringstider siden tidligere behandling, der omfattede et monoklonalt antistof

    • Strålebehandling:

      • >= 2 uger skal være gået siden lokal palliativ ekstern strålebehandling (XRT) (lille port)
      • >= 6 måneder skal være forløbet, hvis tidligere kraniospinal XRT blev modtaget, hvis >= 50 % af bækkenet var bestrålet, eller hvis traumatisk hjerneskade (TBI) blev modtaget
      • >= 4 uger skal være gået, hvis der blev givet anden væsentlig knoglemarvsbestråling
    • Stamcelletransplantation eller redning uden TBI: ingen tegn på aktiv graft versus (vs.) værtssygdom og >= 3 måneder skal være gået siden transplantation; >= 4 uger skal være gået siden enhver donorlymfocytinfusion
  • Patienter må ikke vides at være refraktære over for røde blodlegemer eller blodpladetransfusioner

  • Kreatininclearance eller radioisotop glomerulær filtrationshastighed (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 (inden for 7 dage før tilmelding) eller et serumkreatinin baseret på alder/køn som følger (inden for 7 dage før tilmelding):

    • Alder: Maksimal serumkreatinin (mg/dL)

      • 1 måned til < 6 måneder: 0,4 (mand) 0,4 (kvinde)
      • 6 måneder til < 1 år: 0,5 (mand) 0,5 (kvinde)
      • 1 til < 2 år: 0,6 (mand) 0,6 (kvinde)
      • 2 til < 6 år: 0,8 (mand) 0,8 (kvinde)
      • 6 til < 10 år: 1 (mand) 1 (kvinde)
      • 10 til < 13 år: 1,2 (mand) 1,2 (kvinde)
      • 13 til < 16 år: 1,5 (mand) 1,4 (kvinde)
      • >= 16 år: 1,7 (mand) 1,4 (kvinde)
  • Total bilirubin =< 1,5 x øvre normalgrænse (ULN) for alder (inden for 7 dage før tilmelding)
  • Serum glutamat pyruvat transaminase (SGPT) (alanin aminotransferase [ALT]) =< 3 x ULN (=< 135 U/L) (inden for 7 dage før tilmelding) (til formålet med denne undersøgelse er ULN for SGPT 45 U /L)
  • Serumalbumin >= 2 g/dL (inden for 7 dage før tilmelding)
  • Afkortningsfraktion på >= 27 % ved ekkokardiogram ELLER udstødningsfraktion på >= 50 % ved multi-gated acquisition (MUGA)
  • Korrigeret QT (ved Bazetts formel [QTcB]) interval < 450 msek.
  • Patienter skal kunne sluge tabletter eller væske; brug af en nasogastrisk eller gastrostomisonde (G) er også tilladt

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, der er gravide eller ammer, er ikke kvalificerede til denne undersøgelse, da der endnu ikke er tilgængelig information om human føtal eller teratogene toksicitet; negative graviditetstests skal indhentes hos piger, der er postmenarkale; patienter med reproduktionspotentiale må ikke deltage, medmindre de har indvilliget i at bruge en effektiv præventionsmetode under undersøgelsesterapiens varighed; kvinder i den fødedygtige alder bør rådes til at bruge effektiv prævention i 4 måneder efter den sidste dosis trametinib; trametinib kan også potentielt udskilles i mælk, og derfor er ammende kvinder udelukket; kvindelige patienter bør ikke amme under behandling med trametinib og i 4 måneder efter den sidste dosis; Mandlige patienter skal bruge kondom under samleje og acceptere ikke at blive far til et barn under behandlingen og i 4 måneder efter seponering af trametinib for at undgå unødig eksponering af trametinib til fosteret

  • Samtidig medicinering

    • Kortikosteroider: Patienter, der har behov for kortikosteroider, som ikke har været på en stabil eller faldende dosis af kortikosteroid i de 7 dage før indskrivning, er ikke kvalificerede; hvis det bruges til at modificere immunbivirkninger relateret til tidligere behandling, skal der være gået >= 14 dage siden sidste dosis kortikosteroid

      • Bemærk: Hydrocortison brugt som præmedicinering for at forhindre transfusionsrelaterede reaktioner betragtes ikke som et samtidig kortikosteroid
    • Undersøgelseslægemidler: Patienter, der i øjeblikket får et andet forsøgslægemiddel, er ikke kvalificerede
    • Anti-cancer-midler: Patienter, der i øjeblikket får andre anti-cancer-midler, er ikke berettigede (undtagen patienter, der får hydroxyurinstof, som kan fortsættes indtil 24 timer før start af protokolbehandling)
    • Anti-graft versus host disease (GVHD) eller midler til at forhindre organafstødning efter transplantation: Patienter, der får cyclosporin, tacrolimus eller andre midler til at forhindre enten graft-versus-host-sygdom efter knoglemarvstransplantation eller organafstødning efter transplantation, er ikke berettiget til denne prøvelse
    • Hjertemedicin: enhver medicin til behandling af venstre ventrikulær systolisk dysfunktion
  • Patienter, der har en ukontrolleret infektion, er ikke berettigede
  • Patienter, som efter investigators mening muligvis ikke er i stand til at overholde sikkerhedsovervågningskravene i undersøgelsen, er ikke kvalificerede
  • Patienter med en historie med hepatisk sinusoid obstruktiv syndrom (veno-okklusiv sygdom) inden for de foregående 3 måneder er ikke kvalificerede
  • Patienter med en anamnese med eller aktuelle beviser/risiko for retinal veneokklusion (RVO) eller central serøs retinopati (CSR) er ikke kvalificerede
  • Patienter med en historie med RVO eller CSR eller prædisponerende faktorer for RVO eller CSR (f.eks. ukontrolleret glaukom eller okulær hypertension
  • Patienter med ukontrollerede systemiske sygdomme såsom hypertension eller diabetes mellitus er ikke berettigede; blodtrykket skal være =< den 95. percentil for alder, højde og køn
  • Patienter med en anamnese med allergisk reaktion, der tilskrives forbindelser af lignende kemisk eller biologisk sammensætning som MEK-hæmmeren, trametinib, er ikke kvalificerede
  • Patienter med en klinisk diagnose af Noonan syndrom er ikke kvalificerede; Bemærk: Patienter med Casitas B-lineage lymfom (CBL) syndrom, også kendt som Noonan-lignende syndrom, er berettiget til at tilmelde sig

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Behandling (trametinib)
Patienter får trametinib PO QD på dag 1-28 i hver cyklus. Behandlingen gentages hver 28. dag i op til 12 cyklusser i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet. Patienter gennemgår en knoglemarvsaspiration eller biopsi ved baseline, på dag 28 i cyklus 1 og 2, ved alle efterfølgende ulige cyklusser og ved behandlingens afslutning.
Medicin: Trametinib
Givet PO
Andre navne:
  • GSK1120212
  • JTP-74057
  • MEK-hæmmer GSK1120212
  • GSK 1120212
  • GSK-1120212
  • GSK 212
  • GSK-212
  • GSK212
  • JTP 74057
  • JTP74057
Procedure: Knoglemarvsaspiration og biopsi
Gennemgå knoglemarvsaspiration eller biopsi

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Objektiv respons
Tidsramme: 12 cyklusser (1 cyklus = 28 dage)
Responsrater vil blive beregnet som procentdelen af ​​evaluerbare patienter, der reagerer, og konfidensintervaller vil blive konstrueret under hensyntagen til to-trins design. En responder er defineret som en patient, der opnår den bedste respons af PR eller CR på undersøgelsen, før den har en samlet respons på PD; alle andre vil blive betragtet som ikke-responderende. Definitionerne af respons er baseret på en publikation (PMID: 25552679) med titlen "Criteria for evaluating response and outcome in clinical trials for children with juvenil myelomonocytic leukæmi". Patienter kan kategoriseres som at have oplevet fuldstændig remission, delvis remission, stabil sygdom eller progressiv sygdom baseret på en kombination af kliniske og molekylære variabler.
12 cyklusser (1 cyklus = 28 dage)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Komplet svar
Tidsramme: 12 cyklusser (1 cyklus = 28 dage)
Fuldstændige responsrater vil blive beregnet som procentdelen af ​​evaluerbare patienter, som havde et generelt bedste respons af komplet respons, og konfidensintervaller vil blive konstrueret under hensyntagen til to-trinsdesignet.
12 cyklusser (1 cyklus = 28 dage)
Forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: Op til cyklus 12 (1 cyklus = 28 dage)
Vil blive vurderet af National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events version 5.0. Vil rapportere procentdelen af ​​patienter inden for hvert sygdomsstratum, der oplevede en grad 3 eller højere toksicitet med tilskrivning af mulig, sandsynlig eller sikker, mens de var i protokolbehandling eller inden for 30 dage efter den sidste dosis af behandlingen.
Op til cyklus 12 (1 cyklus = 28 dage)
Farmakokinetiske (PK) parametre for Trametinib
Tidsramme: Op til cyklus 12 (1 cyklus = 28 dage)
En beskrivende analyse af farmakokinetiske parametre for trametinib vil blive udført for at definere systemisk eksponering, lægemiddelclearance, Trametinib-koncentrationer og andre farmakokinetiske parametre. PK-parametrene vil blive opsummeret med simpel opsummerende statistik, herunder middelværdier, medianer, intervaller og standardafvigelser (hvis tal og fordeling tillader det).
Op til cyklus 12 (1 cyklus = 28 dage)
Trametinib-koncentrationer
Tidsramme: Op til cyklus 12 (1 cyklus = 28 dage)
Vil blive målt ved massespektrometri. Vil blive analyseret beskrivende. Værdier vil blive opsummeret med middelværdier og standardafvigelser.
Op til cyklus 12 (1 cyklus = 28 dage)
Mutant Allele Burden
Tidsramme: Op til cyklus 12 (1 cyklus = 28 dage)
Vil blive målt ved næste generations sekvensering. Den procentvise ændring i mutant allelbyrde vil blive analyseret beskrivende. Værdier vil blive opsummeret med middelværdier og standardafvigelser.
Op til cyklus 12 (1 cyklus = 28 dage)
Varighed af svar
Tidsramme: Op til 5 år
Varighed af respons (Mål 1.2.5) vil blive defineret som tiden fra den første forekomst af PR eller CR indtil den første forekomst af PD, død eller afslutning af undersøgelsen. Patienter, der skrider frem, vil blive anset for at have haft en begivenhed, patienter, der dør før fremskridt, vil blive anset for at have en konkurrerende begivenhed, og patienter, der forlader undersøgelsen, før de fortsætter, vil blive censureret på tidspunktet for sidste kontakt. Analysen vil blive udført ved hjælp af metoden fra Gray.
Op til 5 år

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Mutant allel byrde
Tidsramme: Op til cyklus 12 (1 cyklus = 28 dage)
Vil blive målt ved massespektrometri. Vil blive analyseret beskrivende. Værdier vil blive opsummeret med middelværdier, standardafvigelser og 95 % konfidensintervaller.
Op til cyklus 12 (1 cyklus = 28 dage)
Trametinib-koncentrationer
Tidsramme: Op til cyklus 12 (1 cyklus = 28 dage)
Vil blive målt ved massespektrometri. Vil blive analyseret beskrivende. Værdier vil blive opsummeret med middelværdier, standardafvigelser og 95 % konfidensintervaller.
Op til cyklus 12 (1 cyklus = 28 dage)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
National Cancer Institute (NCI)

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Children's Oncology Group

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Elliot Stieglitz, Children's Oncology Group

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
9. september 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. marts 2023

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
3. oktober 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
16. juni 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. juni 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
19. juni 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
27. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. maj 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • NCI-2017-00921 (Registry Identifier: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • ADVL1521 (Anden identifikator: CTEP)
  • U54CA196519 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Juvenil myelomonocytisk leukæmi

Kliniske forsøg med Trametinib

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger