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Trametinib bei der Behandlung von Patienten mit rezidivierter oder refraktärer juveniler myelomonozytärer Leukämie

23. Mai 2026 aktualisiert von: National Cancer Institute (NCI)

Eine Phase-2-Studie des MEK-Inhibitors Trametinib (NSC-Nr. 763093) bei Kindern mit rezidivierter oder refraktärer juveniler myelomonozytärer Leukämie

Diese Phase-II-Studie untersucht, wie gut Trametinib bei der Behandlung von Patienten mit juveniler myelomonozytärer Leukämie wirkt, die zurückgekehrt (rezidiviert) ist oder nicht auf die Behandlung anspricht (refraktär). Trametinib kann das Wachstum von Tumorzellen stoppen, indem es einige der für das Zellwachstum erforderlichen Enzyme blockiert.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

HAUPTZIEL:

I. Bestimmung der objektiven Ansprechrate auf Trametinib bei Kindern mit rezidivierender oder refraktärer juveniler myelomonozytärer Leukämie (JMML).

SEKUNDÄRE ZIELE:

I. Um die Toxizitäten von Trametinib als Einzelwirkstoff bei Kindern mit rezidivierendem oder refraktärem JMML weiter zu definieren und zu beschreiben.

II. Um die Pharmakokinetik von Trametinib bei Kindern mit rezidivierendem oder refraktärem JMML weiter zu charakterisieren.

III. Prospektive Bewertung der mutierten Allellast als Marker für die Krankheitsaktivität bei JMML.

IV. Um die Rate des vollständigen Ansprechens bei Kindern mit rezidivierendem oder refraktärem JMML zu messen.

V. Messung der Antwortdauer bei den Respondern.

EXPLORATORISCHES ZIEL:

I. Um die Verteilung der JMML-Diagnosekriterien bei Kindern mit rezidivierendem oder refraktärem JMML zu beschreiben.

GLIEDERUNG:

Die Patienten erhalten Trametinib oral (PO) einmal täglich (QD) an den Tagen 1-28 jedes Zyklus. Die Behandlung wird alle 28 Tage für bis zu 12 Zyklen wiederholt, sofern keine Krankheitsprogression oder inakzeptable Toxizität vorliegt. Die Patienten werden zu Studienbeginn einer Computertomographie (CT) oder Magnetresonanztomographie (MRT) unterzogen und können sich zu Studienbeginn, an Tag 28 der Zyklen 1 und 2, in allen nachfolgenden ungeradzahligen Zyklen und am Ende der Behandlung einer Knochenmarkpunktion oder -biopsie unterziehen.

Nach Abschluss der Studienbehandlung werden die Patienten bis zu 5 Jahre lang jährlich nachbeobachtet.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
10

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Vereinigte Staaten, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Loma Linda, California, Vereinigte Staaten, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Peoria, Illinois, Vereinigte Staaten, 61637
        • OSF Children's Hospital of Illinois
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Vereinigte Staaten, 45404
        • Dayton Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

1 Monat bis 21 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die Patienten müssen zum Zeitpunkt des Studieneintritts >= 1 Monat und < 22 Jahre alt sein

  • Bei den Patienten muss bei der ursprünglichen Diagnose ein histologischer Nachweis einer juvenilen myelomonozytären Leukämie (JMML) vorliegen und sie müssen derzeit einen Rückfall oder eine refraktäre Erkrankung haben; Die Diagnose wird anhand der folgenden Kriterien gestellt

    • JMML-Kategorie 1 (alle folgenden): Die diagnostischen Kriterien müssen alle Merkmale in Kategorie 1 und ENTWEDER (i) eines der Merkmale in Kategorie 2 ODER (ii) zwei Merkmale aus Kategorie 3 umfassen, um die Diagnose zu stellen

      • Splenomegalie
      • > 1000 (1 x 10^9/µL) zirkulierende Monozyten
      • < 20 % Blasten im Knochenmark oder peripheren Blut
      • Fehlen des t(9;22)- oder BCR/ABL-Fusionsgens

    • JMML-Kategorie 2 (mindestens eines der folgenden Kriterien, wenn nicht mindestens zwei Kriterien der Kategorie 3 vorliegen):

      • Somatische Mutation in RAS oder PTPN11
      • Klinische Diagnose von NF1 oder NF1-Genmutation
      • Homozygote Mutation in CBL
      • Monosomie 7

    • JMML-Kategorie 3 (mindestens zwei der folgenden Kriterien, wenn keine Kriterien der Kategorie 2 erfüllt sind):

      • Zirkulierende myeloische Vorläufer
      • Anzahl weißer Blutkörperchen, > 10.000 (10 x 10^9/µl)
      • Erhöhtes Hämoglobin F für das Alter
      • Klonale zytogenetische Anomalie
      • GM-CSF-Überempfindlichkeit
  • Patienten mit refraktärer oder rezidivierter JMML müssen mindestens einen Zyklus einer intensiven Erstlinientherapie oder mindestens 2 Zyklen eines Desoxyribonukleinsäure (DNA)-demethylierenden Mittels mit Persistenz der Krankheit erhalten haben, definiert durch klinische Symptome oder das Vorhandensein einer klonalen Anomalie; Erstlinientherapie ist definiert als ein Zyklus einer intravenösen Chemotherapie, die einen der folgenden Wirkstoffe umfasst: Fludarabin, Cytarabin oder ein beliebiges Anthracyclin, aber ausdrücklich orales 6-Mercaptopurin ausschließt; Die Erstlinientherapie umfasst auch alle Konditionierungsschemata als Teil einer Stammzelltransplantation; Patienten, die zu irgendeinem Zeitpunkt mit mehr als 20 % Blasten zu AML übergehen, sind für diese Studie nicht geeignet
  • Die Patienten müssen einen Lansky- oder Karnofsky-Performance-Status-Score von >= 50 aufweisen, was den Kategorien 0, 1 oder 2 der Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) entspricht; Verwenden Sie Karnofsky für Patienten > 16 Jahre und Lansky für Patienten =< 16 Jahre; Patienten, die aufgrund einer Lähmung nicht gehfähig sind, aber im Rollstuhl sitzen, gelten für die Bewertung der Leistungsbewertung als gehfähig

  • Die Patienten müssen sich vor der Aufnahme in die Studie vollständig von den akuten toxischen Wirkungen aller vorherigen Chemotherapien, Immuntherapien oder Strahlentherapien erholt haben

    • Myelosuppressive Chemotherapie: Die Patienten müssen sich vor der Aufnahme in die Studie vollständig von allen akuten toxischen Wirkungen einer Chemotherapie, Immuntherapie oder Strahlentherapie erholt haben; seit Beendigung der zytotoxischen Therapie müssen mindestens 14 Tage vergangen sein, mit Ausnahme von Hydroxyharnstoff

      • Hinweis: Die Zytoreduktion mit Hydroxyharnstoff kann eingeleitet und bis zu 24 Stunden vor Beginn der Protokolltherapie fortgesetzt werden
    • Hämatopoetische Wachstumsfaktoren: mindestens 14 Tage nach der letzten Dosis eines langwirksamen Wachstumsfaktors (z. B. Pegfilgrastim) oder 7 Tage für einen kurzwirksamen Wachstumsfaktor; bei Wirkstoffen, bei denen bekannte unerwünschte Ereignisse über 7 Tage nach der Verabreichung hinaus auftreten, muss dieser Zeitraum über den Zeitraum hinaus verlängert werden, in dem das Auftreten von unerwünschten Ereignissen bekannt ist
    • Biologikum (antineoplastischer Wirkstoff): Seit Abschluss der Therapie mit einem Biologikum müssen mindestens 7 Tage vergangen sein; Bei Wirkstoffen, bei denen Nebenwirkungen bekanntermaßen länger als 7 Tage nach der Verabreichung aufgetreten sind, muss dieser Zeitraum vor der Aufnahme über den Zeitraum hinaus verlängert werden, in dem Nebenwirkungen bekanntermaßen aufgetreten sind

    • Monoklonale Antikörper:

      • Mindestens 30 Tage nach Abschluss jeder Art von Immuntherapie, z. Tumorimpfstoffe
      • Seit einer vorherigen Therapie mit einem monoklonalen Antikörper müssen mindestens 3 Halbwertszeiten vergangen sein

    • Strahlentherapie:

      • >= 2 Wochen müssen vergangen sein seit lokaler palliativer externer Strahlentherapie (XRT) (kleiner Port)
      • >= 6 Monate müssen vergangen sein, wenn zuvor eine kraniospinale XRT erhalten wurde, wenn >= 50 % des Beckens bestrahlt wurden oder wenn ein Schädel-Hirn-Trauma (TBI) erlitten wurde
      • >= 4 Wochen müssen verstrichen sein, wenn eine andere umfangreiche Knochenmarksbestrahlung durchgeführt wurde
    • Stammzelltransplantation oder -rettung ohne TBI: kein Hinweis auf eine aktive Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit und >= 3 Monate müssen seit der Transplantation vergangen sein; Seit jeder Infusion von Spender-Lymphozyten müssen >= 4 Wochen vergangen sein
  • Patienten dürfen nicht als refraktär gegenüber Erythrozyten- oder Thrombozytentransfusionen bekannt sein

  • Kreatinin-Clearance oder glomeruläre Radioisotopenfiltrationsrate (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 (innerhalb von 7 Tagen vor der Einschreibung) oder ein Serum-Kreatinin basierend auf Alter/Geschlecht wie folgt (innerhalb von 7 Tagen vor der Einschreibung):

    • Alter: Maximales Serumkreatinin (mg/dL)

      • 1 Monat bis < 6 Monate: 0,4 (männlich) 0,4 (weiblich)
      • 6 Monate bis < 1 Jahr: 0,5 (männlich) 0,5 (weiblich)
      • 1 bis < 2 Jahre: 0,6 (männlich) 0,6 (weiblich)
      • 2 bis < 6 Jahre: 0,8 (männlich) 0,8 (weiblich)
      • 6 bis < 10 Jahre: 1 (männlich) 1 (weiblich)
      • 10 bis < 13 Jahre: 1,2 (männlich) 1,2 (weiblich)
      • 13 bis < 16 Jahre: 1,5 (männlich) 1,4 (weiblich)
      • >= 16 Jahre: 1,7 (männlich) 1,4 (weiblich)
  • Gesamtbilirubin = < 1,5 x Obergrenze des Normalwerts (ULN) für das Alter (innerhalb von 7 Tagen vor der Einschreibung)
  • Serum-Glutamat-Pyruvat-Transaminase (SGPT) (Alanin-Aminotransferase [ALT]) = < 3 x ULN (= < 135 U/L) (innerhalb von 7 Tagen vor Aufnahme) (für den Zweck dieser Studie beträgt der ULN für SGPT 45 U /L)
  • Serumalbumin >= 2 g/dl (innerhalb von 7 Tagen vor Aufnahme)
  • Verkürzungsfraktion von >= 27 % durch Echokardiogramm ODER Auswurffraktion von >= 50 % durch Multi-Gated Acquisition (MUGA)
  • Korrigiertes QT-Intervall (nach Bazett-Formel [QTcB]) < 450 ms
  • Patienten müssen in der Lage sein, Tabletten oder Flüssigkeit zu schlucken; Die Verwendung einer nasogastrischen oder Gastrostomie-(G)-Sonde ist ebenfalls erlaubt

Ausschlusskriterien:

  • Schwangere oder stillende Patientinnen sind für diese Studie nicht geeignet, da noch keine Informationen über humane fötale oder teratogene Toxizitäten vorliegen; bei Mädchen nach der Menarche müssen negative Schwangerschaftstests durchgeführt werden; gebärfähige Patienten dürfen nicht teilnehmen, es sei denn, sie haben zugestimmt, während der Dauer der Studientherapie eine wirksame Verhütungsmethode anzuwenden; Frauen im gebärfähigen Alter sollte geraten werden, für 4 Monate nach der letzten Trametinib-Dosis eine wirksame Verhütungsmethode anzuwenden; Trametinib kann möglicherweise auch in die Milch ausgeschieden werden, daher sind stillende Frauen ausgeschlossen; weibliche Patienten sollten während der Behandlung mit Trametinib und für 4 Monate nach der letzten Dosis nicht stillen; männliche Patienten müssen während des Geschlechtsverkehrs ein Kondom verwenden und sich verpflichten, während der Therapie und für 4 Monate nach Absetzen von Trametinib kein Kind zu zeugen, um eine unnötige Exposition des Fötus mit Trametinib zu vermeiden

  • Begleitmedikation

    • Kortikosteroide: Patienten, die Kortikosteroide benötigen und in den 7 Tagen vor der Aufnahme keine stabile oder abnehmende Kortikosteroiddosis erhalten haben, sind nicht förderfähig; wenn es zur Modifizierung unerwünschter Immunereignisse im Zusammenhang mit einer vorherigen Therapie verwendet wird, müssen >= 14 Tage seit der letzten Kortikosteroiddosis vergangen sein

      • Hinweis: Hydrocortison, das als Prämedikation zur Vorbeugung transfusionsbedingter Reaktionen verwendet wird, gilt nicht als gleichzeitiges Kortikosteroid
    • Prüfpräparate: Patienten, die derzeit ein anderes Prüfpräparat erhalten, sind nicht teilnahmeberechtigt
    • Antikrebsmittel: Patienten, die derzeit andere Antikrebsmittel erhalten, sind nicht geeignet (außer Patienten, die Hydroxyharnstoff erhalten, das bis 24 Stunden vor Beginn der Protokolltherapie fortgesetzt werden kann)
    • Anti-Graft-versus-Host-Reaktion (GVHD) oder Mittel zur Verhinderung einer Organabstoßung nach einer Transplantation: Patienten, die Ciclosporin, Tacrolimus oder andere Mittel erhalten, um entweder eine Graft-versus-Host-Erkrankung nach einer Knochenmarktransplantation oder eine Organabstoßung nach einer Transplantation zu verhindern, sind nicht betroffen für diese Studie geeignet
    • Herzmedikamente: alle Medikamente zur Behandlung der linksventrikulären systolischen Dysfunktion
  • Patienten mit einer unkontrollierten Infektion sind nicht förderfähig
  • Patienten, die nach Meinung des Prüfarztes möglicherweise nicht in der Lage sind, die Sicherheitsüberwachungsanforderungen der Studie zu erfüllen, sind nicht teilnahmeberechtigt
  • Patienten mit einer Vorgeschichte von hepatischem obstruktiven Sinusoidsyndrom (Venenverschlusskrankheit) innerhalb der letzten 3 Monate sind nicht teilnahmeberechtigt
  • Patienten mit einer Vorgeschichte oder aktuellen Anzeichen/Risiko eines retinalen Venenverschlusses (RVO) oder einer zentralen serösen Retinopathie (CSR) sind nicht teilnahmeberechtigt
  • Patienten mit RVO oder CSR in der Anamnese oder prädisponierenden Faktoren für RVO oder CSR (z. B. unkontrolliertes Glaukom oder okuläre Hypertonie).
  • Patienten mit unkontrollierten systemischen Erkrankungen wie Bluthochdruck oder Diabetes mellitus sind nicht förderfähig; Der Blutdruck muss =< das 95. Perzentil für Alter, Größe und Geschlecht sein
  • Patienten mit allergischen Reaktionen in der Vorgeschichte, die auf Verbindungen mit ähnlicher chemischer oder biologischer Zusammensetzung wie der MEK-Inhibitor Trametinib zurückzuführen sind, sind nicht geeignet
  • Patienten mit einer klinischen Diagnose des Noonan-Syndroms sind nicht förderfähig; Hinweis: Patienten mit Casitas-B-Lineage-Lymphom (CBL)-Syndrom, auch bekannt als Noonan-ähnliches Syndrom, sind für die Aufnahme berechtigt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Behandlung (Trametinib)
Die Patienten erhalten Trametinib PO QD an den Tagen 1–28 jedes Zyklus. Die Behandlung wird alle 28 Tage für bis zu 12 Zyklen wiederholt, sofern keine Krankheitsprogression oder inakzeptable Toxizität vorliegt. Die Patienten werden zu Studienbeginn, am 28. Tag der Zyklen 1 und 2, in allen folgenden Zyklen mit ungeraden Nummern und am Ende der Behandlung einer Knochenmarkpunktion oder -biopsie unterzogen.
Arzneimittel: Trametinib
PO gegeben
Andere Namen:
  • GSK1120212
  • JTP-74057
  • MEK-Inhibitor GSK1120212
  • GSK 1120212
  • GSK-1120212
  • GSK 212
  • GSK-212
  • GSK212
  • JTP 74057
  • JTP74057
Verfahren: Knochenmarkpunktion und Biopsie
Unterziehen Sie sich einer Knochenmarkpunktion oder -biopsie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Objektive Reaktion
Zeitfenster: 12 Zyklen (1 Zyklus = 28 Tage)
Die Ansprechraten werden als Prozentsatz der auswertbaren Patienten berechnet, die ansprechen, und es werden Konfidenzintervalle erstellt, die das zweistufige Design berücksichtigen. Ein Responder ist definiert als ein Patient, der in der Studie die beste PR- oder CR-Reaktion erreicht, bevor er eine allgemeine PD-Reaktion zeigt; alle anderen gelten als Non-Responder. Die Definitionen der Reaktion basieren auf einer Veröffentlichung (PMID: 25552679) mit dem Titel „Kriterien zur Bewertung der Reaktion und des Ergebnisses in klinischen Studien für Kinder mit juveniler myelomonozytischer Leukämie“. Patienten können basierend auf einer Kombination aus klinischen und molekularen Variablen in die Kategorien eingeteilt werden, bei denen eine vollständige Remission, eine teilweise Remission, eine stabile Erkrankung oder eine fortschreitende Erkrankung aufgetreten ist.
12 Zyklen (1 Zyklus = 28 Tage)

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Vollständige Antwort
Zeitfenster: 12 Zyklen (1 Zyklus = 28 Tage)
Die Rate des vollständigen Ansprechens wird als Prozentsatz der auswertbaren Patienten berechnet, die insgesamt das beste Ansprechen von „Vollständiges Ansprechen“ zeigten, und es werden Konfidenzintervalle unter Berücksichtigung des zweistufigen Designs erstellt.
12 Zyklen (1 Zyklus = 28 Tage)
Auftreten unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Bis Zyklus 12 (1 Zyklus = 28 Tage)
Wird anhand der Common Terminology Criteria for Adverse Events Version 5.0 des National Cancer Institute bewertet. Wird den Prozentsatz der Patienten innerhalb jeder Krankheitsschicht angeben, bei denen während der Protokolltherapie oder innerhalb von 30 Tagen nach der letzten Therapiedosis eine Toxizität 3. Grades oder höher aufgetreten ist, mit der Zuordnung „möglich“, „wahrscheinlich“ oder „sicher“.
Bis Zyklus 12 (1 Zyklus = 28 Tage)
Pharmakokinetische (PK) Parameter von Trametinib
Zeitfenster: Bis Zyklus 12 (1 Zyklus = 28 Tage)
Eine deskriptive Analyse der pharmakokinetischen Parameter von Trametinib wird durchgeführt, um die systemische Exposition, die Arzneimittelclearance, die Trametinib-Konzentrationen und andere pharmakokinetische Parameter zu definieren. Die PK-Parameter werden mit einfachen zusammenfassenden Statistiken zusammengefasst, einschließlich Mittelwerten, Medianwerten, Bereichen und Standardabweichungen (sofern Zahlen und Verteilung dies zulassen).
Bis Zyklus 12 (1 Zyklus = 28 Tage)
Trametinib-Konzentrationen
Zeitfenster: Bis Zyklus 12 (1 Zyklus = 28 Tage)
Wird massenspektrometrisch gemessen. Wird deskriptiv analysiert. Die Werte werden mit Mittelwerten und Standardabweichungen zusammengefasst.
Bis Zyklus 12 (1 Zyklus = 28 Tage)
Belastung durch mutiertes Allel
Zeitfenster: Bis Zyklus 12 (1 Zyklus = 28 Tage)
Wird durch Next-Generation-Sequenzierung gemessen. Die prozentuale Änderung der Mutanten-Allellast wird deskriptiv analysiert. Die Werte werden mit Mittelwerten und Standardabweichungen zusammengefasst.
Bis Zyklus 12 (1 Zyklus = 28 Tage)
Dauer der Antwort
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Die Ansprechdauer (Ziel 1.2.5) wird als die Zeit vom ersten Auftreten von PR oder CR bis zum ersten Auftreten von PD, Tod oder Studienabbruch definiert. Bei Patienten, bei denen es zu einer Progression kommt, wird davon ausgegangen, dass ein Ereignis aufgetreten ist, bei Patienten, die vor der Progression versterben, wird davon ausgegangen, dass es ein konkurrierendes Ereignis gibt, und bei Patienten, die die Studie vor der Progression abbrechen, wird zum Zeitpunkt des letzten Kontakts eine Zensur durchgeführt. Die Analyse erfolgt mit der Methode von Gray.
Bis zu 5 Jahre

Andere Ergebnismessungen

Andere Ergebnismessungen

Bei klinischen Studien eine im Protokoll beschriebene geplante Messung, die verwendet wird, um die Wirkung einer Intervention/Behandlung auf die Teilnehmer zu bestimmen. Bei Beobachtungsstudien eine Messung oder Beobachtung, die verwendet wird, um Muster von Krankheiten oder Merkmalen oder Assoziationen mit Expositionen, Risikofaktoren oder Behandlungen zu beschreiben. Arten von Ergebnismaßen umfassen primäres Ergebnismaß und sekundäres Ergebnismaß.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Belastung durch mutierte Allele
Zeitfenster: Bis Zyklus 12 (1 Zyklus = 28 Tage)
Wird massenspektrometrisch gemessen. Wird deskriptiv analysiert. Die Werte werden mit Mittelwerten, Standardabweichungen und 95 %-Konfidenzintervallen zusammengefasst.
Bis Zyklus 12 (1 Zyklus = 28 Tage)
Trametinib-Konzentrationen
Zeitfenster: Bis Zyklus 12 (1 Zyklus = 28 Tage)
Wird massenspektrometrisch gemessen. Wird deskriptiv analysiert. Die Werte werden mit Mittelwerten, Standardabweichungen und 95 %-Konfidenzintervallen zusammengefasst.
Bis Zyklus 12 (1 Zyklus = 28 Tage)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
National Cancer Institute (NCI)

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Children's Oncology Group

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Elliot Stieglitz, Children's Oncology Group

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
9. September 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
31. März 2023

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
3. Oktober 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
16. Juni 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
16. Juni 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
19. Juni 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
27. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
23. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • NCI-2017-00921 (Registrierungskennung: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • ADVL1521 (Andere Kennung: CTEP)
  • U54CA196519 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Juvenile myelomonozytäre Leukämie

Klinische Studien zur Trametinib

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