Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Zimura sammenlignet med sham hos patienter med autosomal recessiv Stargardt-sygdom (STGD1)

13. april 2026 opdateret af: Astellas Pharma Global Development, Inc.

Et fase 2b randomiseret, dobbeltmaskeret, kontrolleret forsøg for at fastslå sikkerheden og effektiviteten af ​​Zimura™ (komplement C5-hæmmer) sammenlignet med sham hos forsøgspersoner med autosomal recessiv Stargardt-sygdom

For at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​Zimura™ (komplementfaktor C5-hæmmer) sammenlignet med Sham hos forsøgspersoner med autosomal recessiv Stargardt sygdom 1 (STGD1).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
121

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige, EH3 9HA
        • Princess Alexandra Eye Pavillion
      • London, Det Forenede Kongerige, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85053
        • Retinal Research Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Jules Stein Eye Institute/ David Geffen School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32607
        • VitreoRetinal Associates
      • Pensacola, Florida, Forenede Stater, 32503
        • Retina Specialty Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
        • University of Michigan/Kellogg Eye Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • The Retina Center
    • New Jersey
      • Bloomfield, New Jersey, Forenede Stater, 07003
        • Retina Center of NJ, LLC.
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Casey Eye Institute/Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Wills Eye Hospital/Mid Atlantic Retina
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • UPMC Eye Center
    • South Carolina
      • West Columbia, South Carolina, Forenede Stater, 29169
        • Palmetto Retina Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78705
        • Austin Retina Associates
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Willow Park, Texas, Forenede Stater, 76087
        • Strategic Clinical Research Group
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah John A. Moran Eye Center
  • Frankrig
      • Créteil, Frankrig, 94010
        • Creteil University Eye Clinic University Paris EST
      • Paris, Frankrig, 75012
        • Centre ophtalmologique des Quinzes Vingts
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankrig, 69004
        • Hôpital de la Croix-Rousse
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Hadassah University Hospital
      • Petah Tikva, Israel, 4941492
        • Rabin Medical Center, Beilinson campus
      • Rehovot, Israel, 7610001
        • Kaplan Medical Center
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Tel-Aviv Sourasky Medical Center, Ichilov Hospital
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • AOU Policlinico Sant'Orsola Malpighi, U.O. Oftalmologia,
      • Florence, Italien, 50121
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milan, Italien, 20132
        • Ospedale San Raffaele
      • Naples, Italien, 80131
        • University of Campania Luigi Vanvitelli Eye Clinic
      • Rome, Italien, 00133
        • Fondazione Policlinico Tor Vergata, UOSD Patologie Retiniche
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08022
        • Institut de la Macula
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • University of Bonn
      • München, Tyskland, 80336
        • Augenklinik der LMU München
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • University of Tuebingen
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, H-1083
        • Semmelweis Egyetem
      • Budapest, Ungarn, 1133
        • Budapest Retina Institute
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • University of Debrecen DE KK Szemészeti Klinika
      • Pécs, Ungarn, 7621
        • Ganglion Medical Center
      • Szeged, Ungarn, 6720
        • Szegedi Tudomanyegyetem, Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont, Szemeszeti Klinika

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 60 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mindst to patogene mutationer af ABCA4-genet bekræftet af et CLIA-certificeret laboratorium
  • Bedst korrigeret synsstyrke i undersøgelsesøjet mellem 20/20 - 20/200 Snellen ækvivalent, inklusive

Ekskluderingskriterier:

  • Makulaatrofi sekundært til enhver anden tilstand end STGD1 i begge øjne
  • Enhver tidligere behandling for STGD1 inklusive genterapi, stamcelleterapi eller enhver tidligere intravitreal behandling for enhver indikation i begge øjne
  • Deltagelse i et interventionsstudie af et vitamin A-derivat ≤ 3 måneder før screening
  • Tilstedeværelse af intraokulær inflammation, makulært hul, patologisk nærsynethed, epiretinal membran, tegn på betydelig vitreo-makulær trækkraft, glaslegemeblødning eller afaki
  • Enhver intraokulær kirurgi eller termisk laser inden for 3 måneder efter forsøgets start. Enhver tidligere termisk laser i makulærområdet
  • Diabetes mellitus
  • HbA1c-værdi på ≥6,5 %
  • Slagtilfælde inden for 12 måneder efter indtræden i forsøget
  • Enhver større kirurgisk procedure inden for en måned efter forsøgets start eller forventes under forsøget
  • Enhver behandling med et forsøgsmiddel inden for de seneste 60 dage for enhver tilstand
  • Kvinder, der er gravide eller ammer
  • Kendte alvorlige allergier over for det fluoresceinfarvestof, der anvendes i angiografi, povidonjod eller over for komponenterne i Zimura-formuleringen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: avacincaptad pegol
Deltagerne vil modtage avacincaptad pegol månedligt i op til 17 måneder.
Medicin: avacincaptad pegol
Intravitreal injektion
Andre navne:
  • ARC1905
  • Izervay
  • Zimura (tidligere navn)
Sham-komparator: Falsk
Deltagerne vil modtage en matchende sham månedligt i op til 17 måneder.
Medicin: Falsk
Intravitreal injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig ændringshastighed i arealet af ellipsoidzone-defekten fra baseline til måned 18
Tidsramme: Baseline til måned 18
Området af ellipsoidzone-defekt blev målt ved en face spektral domæne-optisk koherenstomografi. Ændringshastigheden (hældning) i området af ellipsoidzone-defekt fra baseline til måned 18 blev estimeret ved brug af blandet model for gentagne målinger (MMRM).
Baseline til måned 18

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i bedst korrigerede synsskarphed (BCVA) ved brug af Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) bogstaver fra baseline ved måned 18
Tidsramme: Baseline og måned 18
BCVA i undersøgelsesøjet blev vurderet ved hjælp af ETDRS synsskærpetestdiagram.
ETDRS synsskærpescore (ETDRS-bogstaver) beregnes ud fra antallet af læste bogstaver på ETDRS-diagrammet.
Minimum og maksimum mulige score er 0-100.
En højere score repræsenterede forbedret synsfunktion.
En positiv ændring fra baseline indikerer et fald i symptomatologi.
Ændring i BCVA fra baseline ved måned 18 blev estimeret ved hjælp af MMRM.
Baseline og måned 18
Ændring i fotopisk eller mesopisk makula følsomhed målt med mikroperimetri fra baseline ved måned 18
Tidsramme: Baseline og måned 18
Fotopisk eller mesopisk makulær følsomhed blev målt ved mikroperimetri. Deltagerne fik enten en fotopisk eller mesopisk måling afhængigt af de ressourcer, der var tilgængelige på deres center. Forskerne blev forsynet med én måling uanset hvilke lysforhold vurderingen blev udført under. En højere score repræsenterede en øget retinal følsomhed. En positiv ændring fra baseline indikerer en forbedring af symptomatologien. Ændring i fotopisk eller mesopisk makulær følsomhed fra baseline ved måned 18 blev estimeret ved hjælp af MMRM.
Baseline og måned 18
Antal deltagere med bivirkninger (AEs)
Tidsramme: Op til 18 måneder

En bivirkning defineres som enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, herunder uønskede og utilsigtede tegn, symptomer eller sygdomme, der tidsmæssigt er forbundet med brugen af et lægemiddel, og som ikke nødvendigvis skal have en årsagssammenhæng med denne behandling.

Bivirkninger omfatter sygdomme med debut under forsøget eller forværringer af allerede eksisterende sygdomme. Forværring af en allerede eksisterende sygdom defineres som en væsentlig stigning i sygdommens sværhedsgrad sammenlignet med forsøgets start og blev vurderet, når en deltager krævede ny eller yderligere behandling for den pågældende sygdom. Manglende eller utilstrækkelig klinisk respons eller effekt blev ikke registreret som en bivirkning.
Op til 18 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Astellas Pharma Global Development, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Medical Director, Astellas Pharma Global Development, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
12. januar 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. marts 2025

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. marts 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
1. december 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. december 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
6. december 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
15. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. april 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • OPH2005
  • 2017-004783-35 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Adgang til anonymiserede data på individuelt deltagerniveau indsamlet i løbet af undersøgelsen, foruden undersøgelsesrelateret understøttende dokumentation, er planlagt for undersøgelser udført med godkendte produktindikationer og formuleringer, samt forbindelser, der er afsluttet under udvikling. Undersøgelser udført med produktindikationer eller formuleringer, der forbliver aktive i udvikling, vurderes efter undersøgelsens afslutning for at afgøre, om individuelle deltagerdata kan deles. Betingelser og undtagelser er beskrevet under sponsorspecifikke detaljer for Astellas på www.clinicalstudydatarequest.com.

IPD-delingstidsramme

Adgang til data på deltagerniveau tilbydes forskerne efter offentliggørelsen af ​​det primære manuskript (hvis relevant) og er tilgængelig, så længe Astellas har juridisk bemyndigelse til at levere dataene.

IPD-delingsadgangskriterier

Forskere skal indsende et forslag til at udføre en videnskabelig relevant analyse af undersøgelsens data. Forskningsforslaget gennemgås af et uafhængigt forskningspanel. Hvis forslaget godkendes, gives adgang til undersøgelsesdataene i et sikkert datadelingsmiljø efter modtagelse af en underskrevet datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Stargardts makuladystrofi

Kliniske forsøg med avacincaptad pegol

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger