Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at vurdere sikkerheden og den foreløbige aktivitet af eribulinmesylat hos pædiatriske deltagere med recidiverende/refraktær rhabdomyosarkom (RMS), non-rhabdomyosarkom blødt vævssarkom (NRSTS) og Ewing sarkom (EWS)

7. september 2022 opdateret af: Eisai Inc.

En fase 2, multicenter, åben-label undersøgelse til vurdering af sikkerhed og foreløbig aktivitet af eribulinmesylat hos pædiatriske forsøgspersoner med recidiverende/refraktær rhabdomyosarkom (RMS), non-rhabdomyosarkom blødt vævssarkom (NRSTS) og Ewing-sarkom (EWS)

Denne undersøgelse vil blive udført som en vurdering af sikkerheden og den foreløbige aktivitet af eribulinmesylat hos pædiatriske deltagere med recidiverende/refraktær rhabdomyosarkom (RMS), non-rhabdomyosarkom bløddelssarkom (NRSTS) eller Ewing sarkom (EWS) for at bestemme, om hver kohorte kræver yderligere undersøgelse.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
23

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Loma Linda, California, Forenede Stater, 92350
        • Loma Linda University Cancer Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Southern California Permanente Medical Group
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady Children's Hospital- San Diego
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Nemours / A.I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Nemours Children's Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children - Indiana University
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Forenede Stater, 50309
        • Blank Children's Hospital
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • CS Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08853
        • Rutgers Cancer Institute of Nj
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97227
        • Randall Children's Hospital at Legacy Emanuel
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Forenede Stater, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Health Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Children's Hosptial of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder: ≥12 måneder til <18 år på tidspunktet for informeret samtykke
  • Diagnose: Histologisk bekræftet rhabdomyosarkom (RMS), non-rhabdomyosarkom bløddelssarkom (NRSTS) (grad 2 eller 3) eller Ewing sarkom (EWS), som er recidiverende eller refraktær (mislykket frontlinjebehandling)

  • Tilstedeværelsen af ​​målbar sygdom, der opfylder følgende kriterier:

    • Mindst 1 læsion på ≥1,0 ​​centimeter (cm) i den længste diameter for en ikke-lymfeknude eller ≥1,5 cm i den korte aksediameter for en lymfeknude, der er serielt målbar i henhold til Respons Evaluation Criteria In Solid Tumors (RECIST) 1.1 ved hjælp af computertomografi/magnetisk resonansbilleddannelse (CT/MRI).
    • Læsioner, der har fået strålebehandling, skal vise efterfølgende radiografisk tegn på en stigning i størrelse med mindst 20 % for at blive betragtet som en mållæsion.
  • Terapeutiske muligheder: Deltagerens aktuelle sygdomstilstand skal være en, for hvilken der ikke er nogen kendt helbredende terapi eller terapi, der er bevist at forlænge overlevelse med en acceptabel livskvalitet.
  • Præstationsniveau: Præstationsscore ≥50%. Karnofsky (for deltagere >16 år) eller Lansky (for deltagere ≤16 år). Deltagere, der ikke er i stand til at gå på grund af lammelser og/eller tidligere operationer, men som sidder i kørestol, vil blive betragtet som ambulante med henblik på at vurdere præstationsscore.

  • Deltagerne skal være fuldt ud restitueret fra de akutte toksiske virkninger af al tidligere anticancerterapi og skal opfylde følgende minimumsvarighed fra tidligere anticancer-styret behandling før administration af studielægemidlet. Hvis de numeriske berettigelseskriterier er opfyldt efter den krævede tidsramme, f.eks. blodtællingskriterier, anses deltageren for at være kommet sig tilstrækkeligt:

    • Cytotoksisk kemoterapi eller anden kemoterapi, der vides at være myelosuppressiv: ≥21 dage efter den sidste dosis af cytotoksisk eller myelosuppressiv kemoterapi (42 dage hvis tidligere nitrosourea).
    • Anticancermidler, der ikke vides at være myelosuppressive (f.eks. ikke forbundet med reduceret antal blodplader eller absolut neutrofiltal [ANC]): ≥7 dage efter den sidste dosis af midlet.
    • Monoklonale antistoffer ≥ 3 halveringstider skal være forløbet fra infusion af sidste dosis antistof (inklusive checkpoint-hæmmere), og toksicitet relateret til tidligere antistofbehandling skal genfindes til grad ≤1.
    • Hæmatopoietiske vækstfaktorer: ≥14 dage efter sidste dosis af en langtidsvirkende vækstfaktor (f.eks. Neulasta) eller 7 dage for en korttidsvirkende vækstfaktor. For midler, der har kendte bivirkninger (AE'er), der forekommer mere end 7 dage efter administration, skal denne periode forlænges ud over det tidsrum, hvor AE'er vides at forekomme. Varigheden af ​​dette interval skal drøftes med sponsoren.
    • Interleukiner, interferoner og cytokiner (bortset fra hæmatopoietiske vækstfaktorer): ≥21 dage efter afslutningen af ​​interleukiner, interferoner eller cytokiner (bortset fra hæmatopoietiske vækstfaktorer)
    • Stamcelleinfusioner (med eller uden total kropsbestråling [TBI]): ≥84 dage
    • Allogen (ikke-autolog) knoglemarvs- eller stamcelletransplantation eller enhver stamcelleinfusion inklusive donorlymfocytinfusion eller boostinfusion: ≥84 dage efter infusion og ingen tegn på graft versus host disease (GVHD)
    • Autolog stamcelleinfusion inklusive boost-infusion: ≥42 dage
    • Cellulær terapi: ≥42 dage efter afslutningen af ​​enhver form for cellulær terapi (f.eks. modificerede T-celler, naturlige dræberceller, dendritiske celler osv.)
    • Strålebehandling (XRT)/ekstern strålebestråling inklusive protoner: ≥14 dage efter lokal XRT; ≥150 dage efter TBI, kraniospinal XRT eller hvis stråling til ≥50 % af bækkenet; ≥42 dage, hvis anden væsentlig BM-stråling
    • Radiofarmaceutisk behandling (f.eks. radioaktivt mærket antistof, 131I-metaiodobenzylguanidin): ≥42 dage efter systemisk administreret radiofarmaceutisk behandling.

  • Tilstrækkelig knoglemarvsfunktion, defineret som:

    • ANC ≥1,0 ​​× 10^9/liter (L)
    • Blodpladeantal ≥100 × 10^9/L (transfusionsuafhængig, defineret som ikke at modtage blodpladetransfusioner inden for en 7-dages periode forud for administration af studielægemidlet)
    • Hæmoglobin mindst 8,0 gram pr. deciliter (g/dL) ved baseline (blodtransfusioner er tilladt i screeningsperioden for at korrigere hæmoglobinværdier under 8,0 g/dL) Bemærk: Da blodtransfusioner er tilladt at opfylde hæmoglobinkriterierne, har deltagere behov for transfusion må ikke vides at være refraktær over for røde blodlegemer eller blodpladetransfusioner.

  • Tilstrækkelig nyrefunktion, defineret som:

    • Et serumkreatinin baseret på alder/køn, afledt af Schwartz-formlen til estimering af glomerulær filtrationshastighed (GFR)
    • Eller kreatininclearance eller GFR ≥50 milliliter pr. minut (mL/min)/1,73 kvadratmeter (m^2) baseret på en 12 eller 24 timers urinkreatininopsamling

  • Tilstrækkelig leverfunktion, defineret som:

    • Bilirubin (summen af ​​konjugeret + ukonjugeret) ≤1,5 ​​× øvre normalgrænse (ULN) for alder
    • Alaninaminotransferase (ALT) ≤110 enheder pr. liter (U/L). Til formålet med denne undersøgelse er ULN for ALT 45 U/L
    • Serumalbumin ≥2 g/dL
  • Informeret samtykke: Alle deltagere og/eller deres forældre eller juridisk autoriserede repræsentanter skal underskrive et skriftligt informeret samtykke. Samtykke, når det er relevant, vil blive indhentet i henhold til institutionelle retningslinjer. Deltagerne skal være villige til at overholde alle aspekter af protokollen.

Ekskluderingskriterier:

  • Graviditet, amning, prævention: Kvinder, der ammer eller er gravide ved screening eller baseline (som dokumenteret ved en positiv beta-human chorionisk [β-hCG] eller human choriongonadotropin [hCG] test med en minimumsfølsomhed på 25 internationale enheder pr. liter [ IU/L] eller tilsvarende enheder af β-hCG [eller hCG]). En separat baseline-vurdering er påkrævet, hvis en negativ screeningsgraviditetstest blev opnået mere end 72 timer før den første dosis af undersøgelseslægemidlet.

    • Kvinder i den fødedygtige alder (alle kvinder efter puberteten vil blive anset for at være i den fødedygtige alder, medmindre de har tidlig overgangsalder [amenoré i mindst 12 på hinanden følgende måneder, i den passende aldersgruppe og uden anden kendt eller mistænkt årsag] eller er blevet steriliseret kirurgisk [dvs. bilateral tubal ligering, total hysterektomi eller bilateral ooforektomi, alle med operation mindst 1 måned før dosering]) som:
    • Accepter ikke at bruge en højeffektiv præventionsmetode i hele undersøgelsesperioden og i 6 måneder efter seponering af undersøgelseslægemidlet, dvs.
    • Total afholdenhed (hvis det er deres foretrukne og sædvanlige livsstil);
    • En intrauterin enhed (IUD) eller intrauterint system (IUS);
    • Et præventionsimplantat;
    • Et oralt præventionsmiddel (skal være på en stabil dosis af det samme orale hormonelle præventionsmiddel i mindst 4 uger før dosering med forsøgslægemidlet og i undersøgelsens varighed og i 6 måneder efter seponering af undersøgelseslægemidlet); eller
    • Må ikke have en vasektomiseret partner med bekræftet azoospermi.

For steder uden for Den Europæiske Union (EU) er det tilladt, at hvis en meget effektiv præventionsmetode ikke er passende eller acceptabel for deltageren, eller deltageren har påbegyndt/justeret/ændret oralt hormonpræventionsmiddel/dosis inden for 4 uger før for at studere lægemiddeladministration, så skal deltageren acceptere at bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode, dvs. dobbeltbarriere præventionsmetoder såsom kondomer plus mellemgulv eller cervikal/hvælvingshætte med sæddræbende middel.

  • Mænd, der ikke har fået foretaget en vellykket vasektomi (bekræftet azoospermi), eller hvis de og deres kvindelige partnere ikke opfylder ovenstående kriterier (dvs. ikke er i den fødedygtige alder eller praktiserer højeffektiv prævention i hele undersøgelsesperioden eller i 3 måneder efter seponering af undersøgelseslægemidlet) . Ingen sæddonation er tilladt i undersøgelsesperioden eller i 3 måneder efter seponering af undersøgelseslægemidlet.

    - Samtidig medicin:

  • Kortikosteroider: Deltagere, der får kortikosteroider, og som ikke har været på en stabil eller faldende dosis af kortikosteroid i mindst 7 dage før studiets lægemiddeladministration (undtagen når det er indiceret for metastaser i centralnervesystemet [CNS], så må deltagerne ikke have fået kortikosteroider i mindst 28 dage)
  • Anticancermidler: deltagere, der i øjeblikket modtager andre anticancermidler
  • Anti-GVHD-midler Post-transplantation: Deltagere, der får ciclosporin, tacrolimus eller andre midler for at forhindre graft-versus-host-sygdom efter knoglemarvstransplantation

  • Stærke CYP3A4-inducere/hæmmere

    • Modtaget tidligere behandling med eribulinmesylat
    • Enhver anden malignitet, der krævede behandling (bortset fra ikke-melanom hudkræft eller histologisk bekræftet fuldstændig udskæring af carcinom in situ), inden for 2 år før administration af studielægemidlet
    • Har overfølsomhed over for eribulin eller et eller flere af hjælpestofferne
    • Har en tidligere historie med viral hepatitis (B eller C) som vist ved positiv serologi (tilstedeværelse af antigener) eller har en ukontrolleret infektion, der kræver behandling. Deltagere med en kendt tidligere historie med hepatitis B eller C kan være berettigede indtil aftale med sponsoren.
    • Har > grad 1 perifer sensorisk neuropati eller > grad 1 perifer motorisk neuropati graderet i henhold til den modificerede ("Balis") pædiatriske skala af perifere neuropatier
    • Har hjertepatologi: Deltagere med kendt kongestiv hjertesvigt, symptomatisk eller venstre ventrikel (LV) ejektionsfraktion <50 % eller forkortende fraktion <27 %
    • Deltagere med medfødt lang QT-syndrom, bradyarytmier eller QTc >480 millisekund (ms) på mindst 2 separate elektrokardiogrammer (EKG'er).
    • Har CNS-sygdom: Deltagere med hjerne- eller subdurale metastaser er ikke berettigede, medmindre metastaserne er asymptomatiske og ikke kræver behandling eller er blevet tilstrækkeligt behandlet med lokal terapi (f.eks. kirurgi eller strålebehandling) og har ophørt med brugen af ​​kortikosteroider til denne indikation i kl. mindst 4 uger før administration af studielægemidlet. Bekræftelse af radiografisk stabilitet skal udføres ved at sammenligne hjerneskanningen (CT eller MR) udført i screeningsperioden, ved brug af samme billeddannelsesmodalitet, med en hjerneskanning udført tidligere (og efter lokal terapi, hvor det er relevant). Deltagerne skal være klinisk stabile. Det er ikke hensigten med denne protokol at behandle deltagere med aktive hjernemetastaser.

Bemærk: CNS-billeddannelse er påkrævet for at bekræfte berettigelse til deltagere med en kendt historie med CNS-sygdom.

  • Har haft eller planlægger at have følgende invasive procedurer:

    • Større kirurgisk indgreb eller betydelig traumatisk skade inden for 28 dage før administration af studielægemidlet
    • Laparoskopisk procedure eller åben biopsi inden for 7 dage før administration af studielægemidlet
    • Centrallinjeplacering eller subkutan portplacering betragtes ikke som større operation, men skal placeres mindst 2 dage før studiemedicins administration
    • Kernebiopsi, inklusive knoglemarvsbiopsi, inden for 2 dage før administration af studielægemidlet
    • Finnål aspirer inden for 3 dage før undersøgelseslægemiddeladministration
  • Har nogen alvorlig samtidig sygdom, som efter investigator(erne) mener kan påvirke deltagerens sikkerhed eller forstyrre undersøgelsesvurderingerne
  • Deltagere med kendt human immundefektvirus (HIV); på grund af manglende tilgængelige sikkerhedsdata for eribulinbehandling hos HIV-inficerede deltagere

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Eribulinmesylat 1,4 mg/m^2: RMS
Pædiatriske deltagere med recidiverende/refraktær rhabdomyosarkom (RMS) vil modtage eribulinmesylat administreret som en intravenøs (IV) infusion på dag 1 og 8 i hver 21-dages cyklus i en dosis på 1,4 milligram pr. m2 (mg/m^2). Deltagerne vil fortsætte studieterapien indtil progression af sygdommen (i henhold til responsevalueringskriterier i faste tumorer [RECIST] 1.1), utålelig toksicitet eller tilbagetrækning af samtykke.
Medicin: Eribulinmesylat
Intravenøs infusion
Eksperimentel: Eribulinmesylat 1,4 mg/m^2: NRSTS
Pædiatriske deltagere med non-rhabdomyosarkom bløddelssarkom (NRSTS) vil modtage eribulinmesylat administreret som en IV-infusion på dag 1 og 8 i hver 21-dages cyklus i en dosis på 1,4 mg/m^2. Deltagerne vil fortsætte studieterapien indtil progression af sygdommen (ifølge RECIST 1.1), utålelig toksicitet eller tilbagetrækning af samtykke.
Medicin: Eribulinmesylat
Intravenøs infusion
Eksperimentel: Eribulinmesylat 1,4 mg/m^2: EWS
Pædiatriske deltagere med Ewing sarkom (EWS) vil modtage eribulinmesylat administreret som en IV-infusion på dag 1 og 8 i hver 21-dages cyklus i en dosis på 1,4 mg/m^2. Deltagerne vil fortsætte studieterapien indtil progression af sygdommen (ifølge RECIST 1.1), utålelig toksicitet eller tilbagetrækning af samtykke.
Medicin: Eribulinmesylat
Intravenøs infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med objektiv respons
Tidsramme: Fra randomiseringsdatoen til første dokumentation for sygdomsprogression (PD) eller dødsdato, alt efter hvad der indtrådte først (ca. 32 måneder)
Procentdel af deltagere, der opnår det bedste objektive svar med delvist svar (PR) eller fuldstændigt svar (CR) pr. RECIST 1.1, med op til 24 uger efter, at alle deltagere har gennemført svarvurdering. Responsvurdering blev bestemt af investigator. CR blev defineret som forsvinden af ​​alle mållæsioner. Eventuelle patologiske lymfeknuder (hvad enten de er mål eller ikke-mål) skal have en reduktion i den korte akse til mindre end (<) 10 millimeter (mm). PR blev defineret som et fald på mindst 30 procent (%) i summen af ​​diametre af mållæsioner, idet der blev taget udgangspunkt i sumdiametrene.
Fra randomiseringsdatoen til første dokumentation for sygdomsprogression (PD) eller dødsdato, alt efter hvad der indtrådte først (ca. 32 måneder)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Progressionsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: Fra tidspunktet fra den første dosisdato til datoen for sygdomsprogression (PD) eller dødsdatoen, alt efter hvad der indtrådte først (op til ca. 32 måneder)
PFS blev defineret som tiden fra den første dosisdato til datoen for PD eller dødsdatoen (alt efter hvad der indtrådte først). PD blev defineret som en stigning på mindst 20 % i summen af ​​diametre af mållæsioner, idet man tog som reference den mindste sum af undersøgelsen (dette inkluderede basislinjesummen, hvis den var den mindste i undersøgelsen). Ud over den relative stigning på 20 % skal summen også vise en absolut stigning på mindst 5 mm. (Bemærk: udseendet af en eller flere nye læsioner blev også betragtet som progression). Data for dette sekundære endepunkt blev indsamlet og analyseret frem til den primære afslutningsdato (PCD). Da der ikke blev indsamlet yderligere data, rapporteres data kun indtil PCD.
Fra tidspunktet fra den første dosisdato til datoen for sygdomsprogression (PD) eller dødsdatoen, alt efter hvad der indtrådte først (op til ca. 32 måneder)
Antal deltagere med eventuelle behandlingsfremkomne bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Fra datoen for administration af første dosis op til 28 dage efter den sidste dosis, eller indtil opløsning, alt efter hvad der kom først (op til ca. 45 måneder)
En AE var enhver uønsket medicinsk hændelse hos deltageren administreret med et forsøgsprodukt. En SAE var enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis: resulterede i døden; livstruende; kræver deltagerindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse; resulterede i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet; var en medfødt anomali/fødselsdefekt (hos barnet af en deltager, der var udsat for undersøgelseslægemidlet). En behandlingsudløst bivirkning (TEAE) blev defineret som en AE, der opstår under behandlingen, efter at have været fraværende ved forbehandlingen (Baseline) eller (1) genopstår under behandlingen, efter at have været til stede ved forbehandlingen (Baseline), men stoppet før behandlingen, eller ( 2) forværres i sværhedsgrad under behandlingen i forhold til forbehandlingstilstanden, når AE er kontinuerlig.
Fra datoen for administration af første dosis op til 28 dage efter den sidste dosis, eller indtil opløsning, alt efter hvad der kom først (op til ca. 45 måneder)
Antal deltagere med et skift fra baseline til værste post-baseline fælles terminologikriterier for uønskede hændelser (CTCAE) karakter i laboratorieværdi
Tidsramme: Fra første dosis af forsøgslægemidlet op til cirka 32 måneder
Laboratorieresultater blev bedømt ved hjælp af CTCAE Version 4.03. I henhold til CTCAE skalerer Grade 1 som Mild; Grad 2 skalaer som Moderat; Grad 3 skalaer som alvorlig eller medicinsk signifikant, men ikke umiddelbart livstruende; Grad 4 skalaer som livstruende konsekvenser. Data for dette sekundære endepunkt blev indsamlet og analyseret op til PCD. Da der ikke blev indsamlet yderligere data, rapporteres data kun indtil PCD.
Fra første dosis af forsøgslægemidlet op til cirka 32 måneder
Antal deltagere med klinisk signifikant ændring fra baseline i elektrokardiogram (EKG) værdier
Tidsramme: Fra første dosis af forsøgslægemidlet op til cirka 32 måneder
Data for dette sekundære endepunkt blev indsamlet og analyseret op til PCD. Da der ikke blev indsamlet yderligere data, rapporteres data kun indtil PCD.
Fra første dosis af forsøgslægemidlet op til cirka 32 måneder
Antal deltagere med klinisk signifikant ændring fra baseline i vitale tegnværdier
Tidsramme: Fra første dosis af forsøgslægemidlet op til cirka 32 måneder
Data for dette sekundære endepunkt blev indsamlet og analyseret op til PCD. Da der ikke blev indsamlet yderligere data, rapporteres data kun indtil PCD.
Fra første dosis af forsøgslægemidlet op til cirka 32 måneder
Antal deltagere med skift fra baseline til værste post-baseline for Lansky Play-performance-skalaen
Tidsramme: Baseline op til cirka 32 måneder
Reducerede aktiviteter i dagligdagen blev vurderet ved hjælp af Lansky Play Performance Scale, hvor 100 = fuldt aktiv; 90=mindre restriktioner i anstrengende fysisk aktivitet; 80=aktiv, bliver hurtigere træt; 70=større begrænsning af leg, mindre tid brugt på legeaktivitet; 60=op og rundt, aktivt spil minimalt; roligere aktiviteter; 50=ligger det meste af dagen; ingen aktiv leg, al stille leg og aktiviteter; 40=hovedsagelig i sengen; rolige aktiviteter; 30=sengbundet; har brug for hjælp selv til stille leg; 20=sover ofte; leg begrænset til meget passive aktiviteter; 10=spiller ikke eller står ud af sengen; 5=reagerer ikke 0=død. Data for dette sekundære endepunkt blev indsamlet og analyseret op til PCD. Da der ikke blev indsamlet yderligere data, rapporteres data kun indtil PCD.
Baseline op til cirka 32 måneder
Antal deltagere med skift fra baseline til værste post-baseline for Karnofsky Performance Status Scores
Tidsramme: Baseline op til cirka 32 måneder
Karnofsky præstationsstatus vurderet som bedste og værste score ændring fra baseline ved hjælp af Karnofsky præstationskriterier. Score klassificerede deltagere baseret på funktionsnedsættelse. Spænder fra 0-100, lavere score, værste overlevelse for de fleste alvorlige sygdomme, 100 = normal; ingen klager; ingen tegn på sygdom; 90 = i stand til at fortsætte normal aktivitet med indsats, mindre tegn eller symptomer på sygdom; 80 = normal aktivitet med anstrengelse; nogle tegn eller symptomer på sygdom;70= bekymrer sig om sig selv; ude af stand til at fortsætte normal aktivitet eller udføre aktivt arbejde;60=kræver lejlighedsvis hjælp, men i stand til at tage sig af de fleste personlige behov;50=kræver betydelig assistance;hyppig lægebehandling omsorg;40=handicappet;kræver særlig pleje; assistance;30=svært invalideret;hospitalisering angivet,selvom døden ikke er nært forestående;20=meget syg;hospitalisering; 10 = døende; dødelige processer forværres gradvist; 0 = døde. Data for dette endepunkt blev indsamlet; analyseret op til PCD. Da der ikke indsamles yderligere data, rapporteres data kun indtil PCD.
Baseline op til cirka 32 måneder
Varighed af svar (DOR)
Tidsramme: Fra dagen for første dokumentation for PR eller CR til dagen for sygdomsprogression eller død (op til ca. 32 måneder)
DOR blev defineret som tiden fra den første dato for dokumenteret PR eller CR til datoen for sygdomsprogression eller dødsdato (alt efter hvad der indtrådte først). CR blev defineret som forsvinden af ​​alle mållæsioner. Eventuelle patologiske lymfeknuder (hvad enten de er mål eller ikke-mål) skal have en reduktion i den korte akse til <10 mm. PR blev defineret som et fald på mindst 30 % i summen af ​​diametre af mållæsioner, idet der blev taget udgangspunkt i sumdiametrene. PD blev defineret som en stigning på mindst 20 % i summen af ​​diametre af mållæsioner, idet man tog som reference den mindste sum af undersøgelsen (dette inkluderede basislinjesummen, hvis den var den mindste i undersøgelsen). Data for dette sekundære endepunkt blev indsamlet og analyseret op til PCD. Da der ikke blev indsamlet yderligere data, rapporteres data kun indtil PCD.
Fra dagen for første dokumentation for PR eller CR til dagen for sygdomsprogression eller død (op til ca. 32 måneder)
Samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: Fra dagen for første dosis til dødsdagen, op til ca. 45 måneder
OS blev defineret som tiden fra den første dosisdato til dødsdatoen.
Fra dagen for første dosis til dødsdagen, op til ca. 45 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Eisai Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
17. april 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
7. januar 2021

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
21. januar 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
15. februar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. februar 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
22. februar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
5. oktober 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. september 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • E7389-G000-223

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Ewing Sarkom

Kliniske forsøg med Eribulinmesylat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger