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Studio per valutare la sicurezza e l'attività preliminare dell'eribulina mesilato nei partecipanti pediatrici con rabdomiosarcoma recidivato/refrattario (RMS), sarcoma dei tessuti molli non rabdomiosarcoma (NRSTS) e sarcoma di Ewing (EWS)

7 settembre 2022 aggiornato da: Eisai Inc.

Uno studio di fase 2, multicentrico, in aperto per valutare la sicurezza e l'attività preliminare dell'eribulina mesilato in soggetti pediatrici con rabdomiosarcoma (RMS) recidivante/refrattario, sarcoma dei tessuti molli non rabdomiosarcoma (NRSTS) e sarcoma di Ewing (EWS)

Questo studio sarà condotto come valutazione della sicurezza e dell'attività preliminare dell'eribulina mesilato nei partecipanti pediatrici con rabdomiosarcoma recidivato/refrattario (RMS), sarcoma dei tessuti molli non rabdomiosarcoma (NRSTS) o sarcoma di Ewing (EWS) per determinare se ciascuna coorte giustifica ulteriori indagini.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
23

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Loma Linda, California, Stati Uniti, 92350
        • Loma Linda University Cancer Center
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Southern California Permanente Medical Group
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital- San Diego
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Nemours / A.I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Nemours Children's Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children - Indiana University
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Stati Uniti, 50309
        • Blank Children's Hospital
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • CS Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08853
        • Rutgers Cancer Institute of Nj
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97227
        • Randall Children's Hospital at Legacy Emanuel
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Stati Uniti, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Health Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Children's Hosptial of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età: da ≥12 mesi a <18 anni al momento del consenso informato
  • Diagnosi: rabdomiosarcoma (RMS) confermato istologicamente, sarcoma dei tessuti molli non rabdomiosarcoma (NRSTS) (grado 2 o 3) o sarcoma di Ewing (EWS) che è recidivato o refrattario (terapia di prima linea fallita)

  • La presenza di malattia misurabile che soddisfa i seguenti criteri:

    • Almeno 1 lesione di ≥1,0 ​​centimetro (cm) nel diametro più lungo per un non linfonodo o ≥1,5 cm nel diametro dell'asse corto per un linfonodo misurabile in serie secondo i criteri di valutazione della risposta nei tumori solidi (RECIST) 1.1 utilizzando tomografia computerizzata/risonanza magnetica (TC/MRI).
    • Le lesioni che hanno subito la radioterapia devono mostrare successive evidenze radiografiche di aumento delle dimensioni di almeno il 20% per essere considerate una lesione bersaglio.
  • Opzioni terapeutiche: l'attuale stato di malattia del partecipante deve essere tale per cui non esiste una terapia curativa nota o una terapia dimostrata per prolungare la sopravvivenza con una qualità di vita accettabile.
  • Livello delle prestazioni: Punteggio delle prestazioni ≥50%. Karnofsky (per partecipanti >16 anni) o Lansky (per partecipanti ≤16 anni). I partecipanti che non sono in grado di camminare a causa di paralisi e/o precedenti interventi chirurgici, ma che sono su una sedia a rotelle, saranno considerati deambulanti ai fini della valutazione del punteggio delle prestazioni.

  • I partecipanti devono essersi completamente ripresi dagli effetti tossici acuti di tutte le precedenti terapie antitumorali e devono soddisfare la seguente durata minima dalla precedente terapia diretta antitumorale prima della somministrazione del farmaco in studio. Se, dopo il periodo di tempo richiesto, vengono soddisfatti i criteri numerici di ammissibilità, ad esempio i criteri emocromocitometrici, si considera che il partecipante si sia ripreso adeguatamente:

    • Chemioterapia citotossica o altra chemioterapia nota per essere mielosoppressiva: ≥21 giorni dopo l'ultima dose di chemioterapia citotossica o mielosoppressiva (42 giorni se precedente nitrosourea).
    • Agenti antitumorali non noti per essere mielosoppressivi (p. es., non associati a conta piastrinica ridotta o conta assoluta dei neutrofili [ANC]): ≥7 giorni dopo l'ultima dose dell'agente.
    • Anticorpi monoclonali ≥ 3 emivite devono essere trascorse dall'infusione dell'ultima dose di anticorpo (inclusi gli inibitori del checkpoint) e la tossicità correlata alla precedente terapia anticorpale deve essere riportata al Grado ≤1.
    • Fattori di crescita ematopoietici: ≥14 giorni dopo l'ultima dose di un fattore di crescita a lunga durata d'azione (p. es., Neulasta) o 7 giorni per un fattore di crescita a breve durata d'azione. Per gli agenti che hanno eventi avversi noti (AE) che si verificano oltre 7 giorni dopo la somministrazione, questo periodo deve essere esteso oltre il tempo durante il quale è noto che si verificano gli AE. La durata di questo intervallo deve essere discussa con lo sponsor.
    • Interleuchine, interferoni e citochine (diversi dai fattori di crescita ematopoietici): ≥21 giorni dopo il completamento di interleuchine, interferoni o citochine (diversi dai fattori di crescita ematopoietici)
    • Infusioni di cellule staminali (con o senza irradiazione corporea totale [TBI]): ≥84 giorni
    • Trapianto allogenico (non autologo) di midollo osseo o di cellule staminali, o qualsiasi infusione di cellule staminali inclusa l'infusione di linfociti del donatore o l'infusione boost: ≥84 giorni dopo l'infusione e nessuna evidenza di malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD)
    • Infusione di cellule staminali autologhe inclusa l'infusione boost: ≥42 giorni
    • Terapia cellulare: ≥42 giorni dopo il completamento di qualsiasi tipo di terapia cellulare (p. es., cellule T modificate, cellule natural killer, cellule dendritiche, ecc.)
    • Radioterapia (XRT)/irradiazione a fascio esterno inclusi protoni: ≥14 giorni dopo XRT locale; ≥150 giorni dopo TBI, XRT craniospinale o se radioterapia a ≥50% del bacino; ≥42 giorni se altre radiazioni BM sostanziali
    • Terapia radiofarmaceutica (p. es., anticorpi radiomarcati, 131I-metaiodobenzilguanidina): ≥42 giorni dopo la terapia radiofarmaceutica somministrata per via sistemica.

  • Adeguata funzionalità del midollo osseo, definita come:

    • ANC ≥1,0 ​​× 10^9/litro (L)
    • Conta piastrinica ≥100 × 10^9/L (indipendente dalle trasfusioni, definita come non ricevere trasfusioni piastriniche entro un periodo di 7 giorni prima della somministrazione del farmaco in studio)
    • Emoglobina almeno 8,0 grammi per decilitro (g/dL) al basale (le trasfusioni di sangue sono consentite durante il periodo di screening per correggere i valori di emoglobina inferiori a 8,0 g/dL) Nota: poiché le trasfusioni di sangue sono consentite per soddisfare i criteri di emoglobina, i partecipanti che richiedono trasfusioni non deve risultare refrattario alle trasfusioni di globuli rossi o piastrine.

  • Adeguata funzionalità renale, definita come:

    • Una creatinina sierica basata su età/sesso, derivata dalla formula di Schwartz per la stima della velocità di filtrazione glomerulare (GFR)
    • Oppure clearance della creatinina o GFR ≥50 millilitri al minuto (mL/min)/1,73 metri quadrati (m^2) sulla base di una raccolta di creatinina nelle urine delle 12 o 24 ore

  • Funzionalità epatica adeguata, definita come:

    • Bilirubina (somma di coniugato + non coniugato) ≤1,5 ​​× limite superiore della norma (ULN) per età
    • Alanina aminotransferasi (ALT) ≤110 unità per litro (U/L). Ai fini di questo studio, l'ULN per ALT è 45 U/L
    • Albumina sierica ≥2 g/dL
  • Consenso informato: tutti i partecipanti e/o i loro genitori o rappresentanti legalmente autorizzati devono firmare un consenso informato scritto. Il consenso, ove opportuno, sarà ottenuto secondo le linee guida istituzionali. I partecipanti devono essere disposti a rispettare tutti gli aspetti del protocollo.

Criteri di esclusione:

  • Gravidanza, allattamento al seno, contraccezione: donne che allattano o sono incinte allo screening o al basale (come documentato da un test positivo per beta corionico umano [β-hCG] o gonadotropina corionica umana [hCG] con una sensibilità minima di 25 unità internazionali per litro [ IU/L] o unità equivalenti di β-hCG [o hCG]). È richiesta una valutazione di base separata se è stato ottenuto un test di gravidanza di screening negativo più di 72 ore prima della prima dose del farmaco oggetto dello studio.

    • Donne in età fertile (tutte le donne dopo la pubertà saranno considerate in età fertile a meno che non abbiano una menopausa precoce [amenorreica per almeno 12 mesi consecutivi, nella fascia di età appropriata e senza altra causa nota o sospetta] o siano state sterilizzate chirurgicamente [vale a dire, legatura delle tube bilaterale, isterectomia totale o ovariectomia bilaterale, tutte con intervento chirurgico almeno 1 mese prima della somministrazione]) che:
    • Non accetti di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace per l'intero periodo dello studio e per 6 mesi dopo l'interruzione del farmaco in studio, vale a dire:
    • Astinenza totale (se è il loro stile di vita preferito e abituale);
    • Un dispositivo intrauterino (IUD) o un sistema intrauterino (IUS);
    • Un impianto contraccettivo;
    • Un contraccettivo orale (deve assumere una dose stabile dello stesso prodotto contraccettivo ormonale orale per almeno 4 settimane prima della somministrazione del farmaco in studio e per la durata dello studio e per 6 mesi dopo l'interruzione del farmaco in studio); o
    • Non avere un partner vasectomizzato con azoospermia confermata.

Per i siti al di fuori dell'Unione Europea (UE), è consentito che se un metodo contraccettivo altamente efficace non è appropriato o accettabile per il partecipante, o se il partecipante ha iniziato/adattato/modificato il prodotto contraccettivo ormonale orale/dose entro 4 settimane prima per studiare la somministrazione del farmaco, il partecipante deve accettare di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile dal punto di vista medico, ovvero metodi contraccettivi a doppia barriera come preservativi più diaframma o cappuccio cervicale / volta con spermicida.

  • Uomini che non hanno avuto successo con una vasectomia (azoospermia confermata) o se loro e le loro partner di sesso femminile non soddisfano i criteri di cui sopra (vale a dire, non potenzialmente fertili o che praticano una contraccezione altamente efficace per tutto il periodo dello studio o per 3 mesi dopo l'interruzione del farmaco in studio) . Non è consentita alcuna donazione di sperma durante il periodo dello studio o per 3 mesi dopo l'interruzione del farmaco oggetto dello studio.

    - Farmaci concomitanti:

  • Corticosteroidi: i partecipanti che ricevono corticosteroidi che non hanno ricevuto una dose stabile o decrescente di corticosteroidi per almeno 7 giorni prima della somministrazione del farmaco in studio (eccetto quando indicato per metastasi del sistema nervoso centrale [SNC], quindi i partecipanti non devono aver ricevuto corticosteroidi per almeno 28 giorni)
  • Agenti antitumorali: partecipanti che stanno attualmente ricevendo altri agenti antitumorali
  • Agenti anti-GVHD Post-trapianto: partecipanti che ricevono ciclosporina, tacrolimus o altri agenti per prevenire la malattia del trapianto contro l'ospite dopo il trapianto di midollo osseo

  • Forti induttori/inibitori del CYP3A4

    • Precedente terapia con eribulina mesilato
    • Qualsiasi altro tumore maligno che ha richiesto un trattamento (ad eccezione del cancro della pelle non melanoma o dell'escissione completa del carcinoma in situ confermata istologicamente), entro 2 anni prima della somministrazione del farmaco in studio
    • Ha ipersensibilità all'eribulina o ad uno qualsiasi degli eccipienti
    • Ha una precedente storia di epatite virale (B o C) come dimostrato da sierologia positiva (presenza di antigeni) o ha un'infezione incontrollata che richiede un trattamento. I partecipanti con una storia precedente nota di epatite B o C possono essere idonei in attesa di accordo con lo sponsor.
    • Ha > Grado 1 neuropatia periferica sensoriale o > Grado 1 neuropatia periferica motoria classificata secondo la Modified ("Balis") Pediatric Scale of Peripheral Neuropathies
    • Ha patologia cardiaca: partecipanti con insufficienza cardiaca congestizia nota, frazione di eiezione sintomatica o ventricolare sinistra (LV) <50% o frazione di accorciamento <27%
    • - Partecipanti con sindrome congenita del QT lungo, bradiaritmie o QTc> 480 millisecondi (msec) su almeno 2 elettrocardiogrammi separati (ECG).
    • Ha una malattia del SNC: i partecipanti con metastasi cerebrali o subdurali non sono ammissibili a meno che le metastasi non siano asintomatiche e non richiedano trattamento o siano stati adeguatamente trattati con terapia locale (p. es., chirurgia o radioterapia) e abbiano interrotto l'uso di corticosteroidi per questa indicazione per a almeno 4 settimane prima della somministrazione del farmaco in studio. La conferma della stabilità radiografica deve essere effettuata confrontando la scansione cerebrale (TC o RM) eseguita durante il periodo di screening, utilizzando la stessa modalità di imaging, con una scansione cerebrale eseguita in precedenza (e dopo la terapia locale ove applicabile). I partecipanti devono essere clinicamente stabili. Non è intenzione di questo protocollo trattare i partecipanti con metastasi cerebrali attive.

Nota: l'imaging del sistema nervoso centrale è necessario per confermare l'idoneità per i partecipanti con una storia nota di malattia del sistema nervoso centrale.

  • Ha avuto o sta pianificando di sottoporsi alle seguenti procedure invasive:

    • Procedura chirurgica maggiore o lesione traumatica significativa entro 28 giorni prima della somministrazione del farmaco oggetto dello studio
    • - Procedura laparoscopica o biopsia aperta entro 7 giorni prima della somministrazione del farmaco in studio
    • Il posizionamento della linea centrale o il posizionamento del port sottocutaneo non è considerato un intervento chirurgico maggiore, ma deve essere posizionato almeno 2 giorni prima della somministrazione del farmaco oggetto dello studio
    • Biopsia del nucleo, inclusa la biopsia del midollo osseo, entro 2 giorni prima della somministrazione del farmaco in studio
    • Aspirato con ago sottile entro 3 giorni prima della somministrazione del farmaco oggetto dello studio
  • Ha una grave malattia concomitante che, secondo l'opinione dello sperimentatore (i), potrebbe influire sulla sicurezza del partecipante o interferire con le valutazioni dello studio
  • Partecipanti con noto virus dell'immunodeficienza umana (HIV); a causa della mancanza di dati disponibili sulla sicurezza per la terapia con eribulina nei partecipanti con infezione da HIV

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Eribulina mesilato 1,4 mg/m^2: RMS
I partecipanti pediatrici con rabdomiosarcoma (RMS) recidivato/refrattario riceveranno eribulina mesilato somministrato come infusione endovenosa (IV) nei giorni 1 e 8 di ciascun ciclo di 21 giorni alla dose di 1,4 milligrammi per metro quadrato (mg/m^2). I partecipanti continueranno la terapia in studio fino alla progressione della malattia (secondo Criteri di valutazione della risposta nei tumori solidi [RECIST] 1.1), tossicità intollerabile o revoca del consenso.
Droga: Eribulina mesilato
Infusione endovenosa
Sperimentale: Eribulina mesilato 1,4 mg/m^2: NRSTS
I partecipanti pediatrici con sarcoma dei tessuti molli non rabdomiosarcoma (NRSTS) riceveranno eribulina mesilato somministrato come infusione endovenosa nei giorni 1 e 8 di ogni ciclo di 21 giorni alla dose di 1,4 mg/m^2. I partecipanti continueranno la terapia in studio fino alla progressione della malattia (secondo RECIST 1.1), tossicità intollerabile o revoca del consenso.
Droga: Eribulina mesilato
Infusione endovenosa
Sperimentale: Eribulina mesilato 1,4 mg/m^2: EWS
I partecipanti pediatrici con sarcoma di Ewing (EWS) riceveranno eribulina mesilato somministrato come infusione endovenosa nei giorni 1 e 8 di ciascun ciclo di 21 giorni alla dose di 1,4 mg/m^2. I partecipanti continueranno la terapia in studio fino alla progressione della malattia (secondo RECIST 1.1), tossicità intollerabile o revoca del consenso.
Droga: Eribulina mesilato
Infusione endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con risposta obiettiva
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione fino alla prima documentazione di progressione della malattia (PD) o data di morte, a seconda di quale si sia verificata per prima (circa 32 mesi)
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto la migliore risposta obiettiva di risposta parziale (PR) o risposta completa (CR) secondo RECIST 1.1, fino a 24 settimane dopo che tutti i partecipanti hanno completato la valutazione della risposta. La valutazione della risposta è stata determinata dall'investigatore. La CR è stata definita come la scomparsa di tutte le lesioni bersaglio. Eventuali linfonodi patologici (bersaglio o non bersaglio) devono presentare una riduzione dell'asse corto a meno di (<) 10 millimetri (mm). La PR è stata definita come una diminuzione di almeno il 30% (%) della somma dei diametri delle lesioni target, prendendo come riferimento la somma dei diametri basali.
Dalla data di randomizzazione fino alla prima documentazione di progressione della malattia (PD) o data di morte, a seconda di quale si sia verificata per prima (circa 32 mesi)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza libera da progressione (PFS)
Lasso di tempo: Dal tempo dalla data della prima dose alla data della progressione della malattia (PD) o alla data del decesso, a seconda di quale si sia verificata per prima (fino a circa 32 mesi)
La PFS è stata definita come il tempo intercorso tra la data della prima dose e la data della PD o la data del decesso (a seconda di quale evento si sia verificato per primo). La PD è stata definita come un aumento di almeno il 20% della somma dei diametri delle lesioni target, prendendo come riferimento la somma più piccola nello studio (questa includeva la somma di base se quella era la più piccola nello studio). Oltre all'incremento relativo del 20%, la somma deve dimostrare anche un incremento assoluto di almeno 5 mm. (Nota: anche la comparsa di una o più nuove lesioni è stata considerata progressione). I dati per questo endpoint secondario sono stati raccolti e analizzati fino alla data di completamento primario (PCD). Poiché non sono stati raccolti ulteriori dati, i dati vengono riportati solo fino al PCD.
Dal tempo dalla data della prima dose alla data della progressione della malattia (PD) o alla data del decesso, a seconda di quale si sia verificata per prima (fino a circa 32 mesi)
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE) emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Dalla data di somministrazione della prima dose fino a 28 giorni dopo l'ultima dose, o fino alla risoluzione, a seconda dell'evento che si è verificato per primo (fino a circa 45 mesi)
Un evento avverso era qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante a cui era stato somministrato un prodotto sperimentale. Un SAE era qualsiasi evento medico spiacevole che, a qualsiasi dose: provocava la morte; in pericolo di vita; richiede il ricovero ospedaliero del partecipante o il prolungamento del ricovero esistente; ha provocato una disabilità/incapacità persistente o significativa; era un'anomalia congenita/difetto alla nascita (nel figlio di un partecipante che è stato esposto al farmaco in studio). Un evento avverso emergente dal trattamento (TEAE) è stato definito come un evento avverso che emerge durante il trattamento, essendo stato assente al pretrattamento (Baseline) o (1) riemerge durante il trattamento, essendo stato presente al pretrattamento (Baseline) ma interrotto prima del trattamento, o ( 2) peggiora in gravità durante il trattamento rispetto allo stato pretrattamento, quando l'AE è continuo.
Dalla data di somministrazione della prima dose fino a 28 giorni dopo l'ultima dose, o fino alla risoluzione, a seconda dell'evento che si è verificato per primo (fino a circa 45 mesi)
Numero di partecipanti con un passaggio dal basale al peggiore Grado post-basale dei criteri di terminologia comune per gli eventi avversi (CTCAE) nel valore di laboratorio
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino a circa 32 mesi
I risultati di laboratorio sono stati classificati utilizzando CTCAE versione 4.03. Come da CTCAE, Grado 1 si classifica come Lieve; Grado 2 scale come Moderato; Scale di grado 3 come gravi o clinicamente significative ma non immediatamente pericolose per la vita; Scale di grado 4 come conseguenze pericolose per la vita. I dati per questo endpoint secondario sono stati raccolti e analizzati fino al PCD. Poiché non sono stati raccolti ulteriori dati, i dati vengono riportati solo fino al PCD.
Dalla prima dose del farmaco in studio fino a circa 32 mesi
Numero di partecipanti con variazione clinicamente significativa rispetto al basale nei valori dell'elettrocardiogramma (ECG).
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino a circa 32 mesi
I dati per questo endpoint secondario sono stati raccolti e analizzati fino al PCD. Poiché non sono stati raccolti ulteriori dati, i dati vengono riportati solo fino al PCD.
Dalla prima dose del farmaco in studio fino a circa 32 mesi
Numero di partecipanti con variazione clinicamente significativa rispetto al basale nei valori dei segni vitali
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino a circa 32 mesi
I dati per questo endpoint secondario sono stati raccolti e analizzati fino al PCD. Poiché non sono stati raccolti ulteriori dati, i dati vengono riportati solo fino al PCD.
Dalla prima dose del farmaco in studio fino a circa 32 mesi
Numero di partecipanti con passaggio dal basale al peggior post-basale per la scala delle prestazioni di Lansky Play
Lasso di tempo: Basale fino a circa 32 mesi
Le attività ridotte della vita quotidiana sono state valutate utilizzando la Lansky Play Performance Scale, dove 100=completamente attivo; 90=minori restrizioni nell'attività fisica intensa; 80=attivo, si stanca più velocemente; 70=maggiore restrizione del gioco, minor tempo trascorso in attività ludiche; 60=su e intorno, gioco attivo minimo; attività più tranquille; 50=sdraiato per gran parte della giornata; nessun gioco attivo, tutto il gioco e le attività tranquille; 40=prevalentemente a letto; attività tranquille; 30=costretto a letto; ha bisogno di assistenza anche per giocare tranquillamente; 20=dorme spesso; gioco limitato ad attività molto passive; 10=non gioca e non si alza dal letto; 5=non risponde 0=morto. I dati per questo endpoint secondario sono stati raccolti e analizzati fino al PCD. Poiché non sono stati raccolti ulteriori dati, i dati vengono riportati solo fino al PCD.
Basale fino a circa 32 mesi
Numero di partecipanti con passaggio dal basale al peggior post-basale per i punteggi dello stato delle prestazioni di Karnofsky
Lasso di tempo: Basale fino a circa 32 mesi
Stato delle prestazioni di Karnofsky valutato come variazione del punteggio migliore e peggiore rispetto al basale utilizzando i criteri di prestazione di Karnofsky. Punteggio dei partecipanti classificati in base alla compromissione funzionale. Varia da 0 a 100, punteggio più basso, peggior sopravvivenza per le malattie più gravi, 100=normale; nessun disturbo; nessuna evidenza di malattia; 90= in grado di svolgere attività normali con sforzo, segni o sintomi minori di malattia; 80= attività normale con sforzo;qualche segno o sintomo di malattia;70= si prende cura di sé;incapace di svolgere attività normali o svolgere un lavoro attivo;60=richiede assistenza occasionale, ma in grado di prendersi cura della maggior parte dei bisogni personali;50=richiede notevole assistenza;frequenti visite mediche cura;40=disabile;richiede cure speciali; assistenza;30=gravemente disabile;ricovero indicato, anche se la morte non è imminente;20=molto malato;ricovero; 10=moribondo;processi fatali in progressivo peggioramento;0=morto.I dati per questo endpoint sono stati raccolti;analizzati fino a PCD. Poiché non vengono raccolti ulteriori dati, i dati vengono riportati solo fino al PCD.
Basale fino a circa 32 mesi
Durata della risposta (DOR)
Lasso di tempo: Dal giorno della prima documentazione di PR o CR al giorno della progressione della malattia o del decesso (fino a circa 32 mesi)
Il DOR è stato definito come il tempo dalla prima data di PR o CR documentata alla data di progressione della malattia o alla data di morte (a seconda di quale si sia verificata per prima). La CR è stata definita come la scomparsa di tutte le lesioni bersaglio. Eventuali linfonodi patologici (bersaglio o non bersaglio) devono presentare una riduzione dell'asse corto a <10 mm. La PR è stata definita come una diminuzione di almeno il 30% della somma dei diametri delle lesioni target, prendendo come riferimento la somma dei diametri basali. La PD è stata definita come un aumento di almeno il 20% della somma dei diametri delle lesioni target, prendendo come riferimento la somma più piccola nello studio (questa includeva la somma di base se quella era la più piccola nello studio). I dati per questo endpoint secondario sono stati raccolti e analizzati fino al PCD. Poiché non sono stati raccolti ulteriori dati, i dati vengono riportati solo fino al PCD.
Dal giorno della prima documentazione di PR o CR al giorno della progressione della malattia o del decesso (fino a circa 32 mesi)
Sopravvivenza globale (SO)
Lasso di tempo: Dal giorno della prima dose al giorno del decesso, fino a circa 45 mesi
La OS è stata definita come il tempo dalla data della prima dose alla data del decesso.
Dal giorno della prima dose al giorno del decesso, fino a circa 45 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Eisai Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
17 aprile 2018

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
7 gennaio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
21 gennaio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
15 febbraio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 febbraio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
22 febbraio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
5 ottobre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 settembre 2022

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • E7389-G000-223

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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