Langsigtet åbent sikkerheds- og effektivitetsstudie af Adalimumab hos personer med colitis ulcerosa

EKSPERIMENTEL: Adalimumab 40 mg EOW/EW

Åbent adalimumab 40 mg hver anden uge (EOW) eller hver uge (EW). Deltagere, der kom ind fra en åben-label kohorte, fortsatte deres tidligere doseringsregime af adalimumab EOW eller EW; deltagere, der kom ind fra en dobbeltblind kohorte, fik adalimumab EOW.

Biologisk: adalimumab

adalimumab fyldte sprøjter indgivet som subkutan injektion EW eller EOW

Andre navne:

• ABT-D2E7
• HUMIRA

Delvis Mayo-score: Ændring fra baseline over tid

Den partielle Mayo-score (Mayo-score uden endoskopi) går fra 0 (normal eller inaktiv sygdom) til 9 (alvorlig sygdom) og beregnes som summen af ​​3 subscores (afføringsfrekvens, rektal blødning og lægens globale vurdering [PGA]), hver hvoraf spænder fra 0 (normal) til 3 (alvorlig sygdom). En negativ ændring i Partial Mayo-score indikerer forbedring.

Mayo Score: Ændring fra baseline over tid

Mayo-scoren går fra 0 (normal eller inaktiv sygdom) til 12 (alvorlig sygdom) og beregnes som summen af ​​3 subscores (afføringsfrekvens, rektal blødning, endoskopi og lægens globale vurdering [PGA]), som hver spænder fra 0 (normal) til 3 (alvorlig sygdom). En negativ ændring i Mayo-score indikerer forbedring.

Procentdel af deltagere med remission pr. delvis Mayo-score over tid

Den partielle Mayo-score (Mayo-score uden endoskopi) går fra 0 (normal eller inaktiv sygdom) til 9 (alvorlig sygdom) og beregnes som summen af ​​3 subscores (afføringsfrekvens, rektal blødning og lægens globale vurdering [PGA]), hver hvoraf spænder fra 0 (normal) til 3 (alvorlig sygdom). Remission blev defineret som partiel Mayo-score ≤ 2 uden subscore > 1.

Mayo Endoscopy Subscore: Ændring fra baseline over tid

Mayo Endoscopy subscore varierer fra 0 (normal) til 3 (alvorlig sygdom). En negativ ændring i Mayo Endoscopy subscore indikerer forbedring.

Mayo rektal blødning Subscore: Ændring fra baseline over tid

Mayo Rectal Bleeding subscore varierer fra 0 (normal) til 3 (alvorlig sygdom). En negativ ændring i Mayo Rectal Bleeding subscore indikerer forbedring.

Mayo Physician's Global Assessment of Disease Severity Subscore: Ændring fra baseline over tid

Mayo Physician's Global Assessment of Disease Severity subscore varierer fra 0 (normal) til 3 (alvorlig sygdom). En negativ ændring i Mayo Physician's Global Assessment of Disease Severity subscore indikerer forbedring.

Mayo Stool Frequency Subscore: Ændring fra baseline over tid

Mayo Stool Frequency subscore varierer fra 0 (normal) til 3 (alvorlig sygdom). En negativ ændring i Mayo Stool Frequency subscore indikerer forbedring.

Spørgeskema for inflammatorisk tarmsygdom (IBDQ): Ændring fra baseline over tid

IBDQ er et spørgeskema med 32 punkter, der vurderer, hvordan forsøgspersonen havde det i løbet af de 2 uger før måletidspunktet. Spørgsmål er relateret til symptomer, forsøgspersonen kunne have haft som følge af UC, hvordan forsøgspersonen havde det generelt, hvordan forsøgspersonens humør var, og sociale og arbejdsmæssige problemer, forsøgspersonen måtte have, som følge af UC. En stigning i IBDQ-score indikerer mindre indvirkning af UC på forsøgspersonens liv. Svarene på hvert spørgsmål spænder fra 1 (signifikant svækkelse) til 7 (ingen svækkelse), med den samlede score fra 32 (meget dårlig) til 224 (perfekt sundhedsrelateret livskvalitet).

36-elementers kortformular sundhedsundersøgelse version 2 (SF-36) Mental komponentscore: Ændring fra baseline over tid

SF-36 er en sundhedsrelateret undersøgelse, der vurderer deltagerens livskvalitet og består af 36 spørgsmål, der dækker 8 sundhedsdomæner: fysisk funktion, kropslige smerter, rollebegrænsninger på grund af fysiske problemer og følelsesmæssige problemer, generel sundhed, mental sundhed, social funktion. , vitalitet og 2 komponentscores (mental [MCS] og fysisk [PCS]). MCS bestod af social funktion, vitalitet, mental sundhed og rolle-emotionelle skalaer. PCS bestod af fysisk funktion, kropslige smerter, rolle-fysiske og generelle sundhedsskalaer. Hvert domæne scores ved at summere de enkelte elementer og transformere scorerne til en skala fra 0 (dårligst helbred) til 100 (bedste helbred) med højere score, der indikerer bedre sundhedsstatus eller funktion.

36-elementers kortformede sundhedsundersøgelse version 2 (SF-36) Fysisk komponentscore: Ændring fra baseline over tid

SF-36 er en sundhedsrelateret undersøgelse, der vurderer deltagerens livskvalitet og består af 36 spørgsmål, der dækker 8 sundhedsdomæner: fysisk funktion, kropslige smerter, rollebegrænsninger på grund af fysiske problemer og følelsesmæssige problemer, generel sundhed, mental sundhed, social funktion. , vitalitet og 2 komponentscores (mental [MCS] og fysisk [PCS]). MCS bestod af social funktion, vitalitet, mental sundhed og rolle-emotionelle skalaer. PCS bestod af fysisk funktion, kropslige smerter, rolle-fysiske og generelle sundhedsskalaer. Hvert domæne scores ved at summere de enkelte elementer og transformere scorerne til en skala fra 0 (dårligst helbred) til 100 (bedste helbred) med højere score, der indikerer bedre sundhedsstatus eller funktion.

Arbejdsproduktivitet og aktivitetsnedsættelse: Generel sundhed Version 2.0 (WPAI:GH) Arbejdstid savnet på grund af colitis ulcerosa: Ændring fra baseline over tid

WPAI:GH-spørgeskemaet blev brugt til at vurdere arbejds- og aktivitetsnedsættelse på grund af symptomer på colitis ulcerosa i de sidste 7 dage. Det selvadministrerede spørgeskema måler effekten af ​​forsøgspersonens helbredsproblemer på arbejde og daglige aktiviteter i den foregående uge, specifikt antallet af udeblevet timer fra arbejdet på grund af helbredsproblemer, hvor meget forsøgspersonens helbredsproblemer påvirkede arbejdsproduktiviteten, og hvor meget forsøgspersonens helbredsproblemer påvirkede almindelige aktiviteter. Lave scores indikerer ringe eller ingen indvirkning af helbredsproblemer på arbejde og aktiviteter, og en negativ ændring i WPAI-score indikerer forbedring.

WPAI:GH Nedsættelse under arbejde: Ændring fra baseline over tid

WPAI:GH-spørgeskemaet blev brugt til at vurdere arbejds- og aktivitetsnedsættelse på grund af symptomer på colitis ulcerosa i de sidste 7 dage. Det selvadministrerede spørgeskema måler effekten af ​​forsøgspersonens helbredsproblemer på arbejde og daglige aktiviteter i den foregående uge, specifikt antallet af udeblevet timer fra arbejdet på grund af helbredsproblemer, hvor meget forsøgspersonens helbredsproblemer påvirkede arbejdsproduktiviteten, og hvor meget forsøgspersonens helbredsproblemer påvirkede almindelige aktiviteter. Lave scores indikerer ringe eller ingen indvirkning af helbredsproblemer på arbejde og aktiviteter, og en negativ ændring i WPAI-score indikerer forbedring.

WPAI:GH Samlet arbejdsnedsættelse: Ændring fra baseline over tid

WPAI:GH-spørgeskemaet blev brugt til at vurdere arbejds- og aktivitetsnedsættelse på grund af symptomer på colitis ulcerosa i de sidste 7 dage. Det selvadministrerede spørgeskema måler effekten af ​​forsøgspersonens helbredsproblemer på arbejde og daglige aktiviteter i den foregående uge, specifikt antallet af udeblevet timer fra arbejdet på grund af helbredsproblemer, hvor meget forsøgspersonens helbredsproblemer påvirkede arbejdsproduktiviteten, og hvor meget forsøgspersonens helbredsproblemer påvirkede almindelige aktiviteter. Lave scores indikerer ringe eller ingen indvirkning af helbredsproblemer på arbejde og aktiviteter, og en negativ ændring i WPAI-score indikerer forbedring.

WPAI:GH Aktivitetsnedsættelse: Ændring fra baseline over tid

WPAI:GH-spørgeskemaet blev brugt til at vurdere arbejds- og aktivitetsnedsættelse på grund af symptomer på colitis ulcerosa i de sidste 7 dage. Det selvadministrerede spørgeskema måler effekten af ​​forsøgspersonens helbredsproblemer på arbejde og daglige aktiviteter i den foregående uge, specifikt antallet af udeblevet timer fra arbejdet på grund af helbredsproblemer, hvor meget forsøgspersonens helbredsproblemer påvirkede arbejdsproduktiviteten, og hvor meget forsøgspersonens helbredsproblemer påvirkede almindelige aktiviteter. Lave scores indikerer ringe eller ingen indvirkning af helbredsproblemer på arbejde og aktiviteter, og en negativ ændring i WPAI-score indikerer forbedring.

Colectomy rate

Kolektomihastighederne blev estimeret ved hjælp af Kaplan-Meier-metoden baseret på tiden til første kolektomi.

Health Care Resource Utilization (HCRU): Kumulativt antal ikke-planlagte anvendelser

HCRU vurderer hyppigheden af ​​ikke-planlagte ambulante besøg, skadestuebesøg eller indlæggelser på grund af colitis ulcerosa siden sidste besøg. Det kumulative antal ikke-planlagte anvendelser i løbet af undersøgelsen præsenteres.

Antal deltagere med uønskede hændelser

En uønsket hændelse (AE) er defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse hos en patient eller klinisk forsøgsperson, der har administreret et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling. Investigatoren vurderede sammenhængen mellem hver hændelse og brugen af ​​undersøgelseslægemidlet som enten sandsynligvis relateret, muligvis relateret, sandsynligvis ikke relateret eller ikke relateret. En alvorlig uønsket hændelse (SAE) er en hændelse, der resulterer i døden, er livstruende, kræver eller forlænger hospitalsindlæggelse, resulterer i en medfødt anomali, vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet eller er en vigtig medicinsk hændelse, der baseret på lægelig vurdering, kan bringe emnet i fare og kan kræve medicinsk eller kirurgisk indgreb for at forhindre nogen af ​​de ovennævnte udfald. Behandlingsfremkaldende hændelser (TEAE'er/TESAE'er) defineres som enhver hændelse, der begyndte eller forværredes i sværhedsgrad efter den første dosis af undersøgelseslægemidlet. For flere detaljer om uønskede hændelser, se venligst afsnittet Bivirkninger.

Hæmatologi: Gennemsnitlig ændring fra baseline til endelige værdier i hæmoglobin

Blodprøver til laboratorietest blev udført ved hvert studiebesøg efter spørgeskemaer og vitale tegnbestemmelser.

Hæmatologi: Gennemsnitlig ændring fra baseline til endelige værdier i hæmatokrit

Blodprøver til laboratorietest blev udført ved hvert studiebesøg efter spørgeskemaer og vitale tegnbestemmelser.

Hæmatologi: Gennemsnitlig ændring fra baseline til endelige værdier i antal røde blodlegemer, blodpladetal, hvide blodlegemer, neutrofiler, lymfocytter, monocytter, eosinofiler og basofiler

Blodprøver til laboratorietest blev udført ved hvert studiebesøg efter spørgeskemaer og vitale tegnbestemmelser.

Klinisk kemi: Gennemsnitlig ændring fra baseline til endelige værdier i alaninaminotransferase, aspartataminotransferase og alkalisk fosfatase

Blodprøver til laboratorietest blev udført ved hvert studiebesøg efter spørgeskemaer og vitale tegnbestemmelser.

Klinisk kemi: Gennemsnitlig ændring fra baseline til endelige værdier i total bilirubin, kreatinin og urinsyre

Blodprøver til laboratorietest blev udført ved hvert studiebesøg efter spørgeskemaer og vitale tegnbestemmelser.

Klinisk kemi: Gennemsnitlig ændring fra baseline til endelige værdier i blodurea nitrogen, uorganisk fosfat, calcium, natrium, kalium, glukose, kolesterol og triglycerider

Blodprøver til laboratorietest blev udført ved hvert studiebesøg efter spørgeskemaer og vitale tegnbestemmelser.

Klinisk kemi: Gennemsnitlig ændring fra baseline til endelige værdier i albumin og totalt protein

Blodprøver til laboratorietest blev udført ved hvert studiebesøg efter spørgeskemaer og vitale tegnbestemmelser.

Klinisk kemi: Gennemsnitlig ændring fra baseline til endelige værdier i højfølsomt C-reaktivt protein

Blodprøver til laboratorietest blev udført ved hvert studiebesøg efter spørgeskemaer og vitale tegnbestemmelser.