Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Knoglemarvs stromalcelleinfusioner for stamcelletransplantationskomplikationer

11. december 2019 opdateret af: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

En fase I undersøgelse af knoglemarvs stromalcelleinfusioner til behandling af akut graft versus værtssygdom, marvsvigt og vævsskade efter allogen stamcelletransplantation

Baggrund:

  • Knoglemarvsstromaceller (BMSC) fra knoglemarvsbiopsier kan bruges til at behandle lidelser, der forårsager inflammation og immunsystemsygdomme. BMSC er blevet brugt til at behandle graft versus host disease (GVHD), en komplikation, der kan udvikle sig efter stamcelletransplantationer. BMSC er også blevet brugt til at behandle andre post-transplantationskomplikationer, såsom marvsvigt eller vævsskade.
  • National Institutes of Health (NIH) har udviklet en procedure til indsamling og bevarelse af BMSC fra frivillige donorer. Disse donorer har bestået tests for at sikre, at deres celler er sunde nok til at blive brugt til behandling. Forskere ønsker at bruge de indsamlede celler til at behandle mennesker med GVHD, marvsvigt eller vævsskade efter stamcelletransplantationer.

Mål:

- At teste sikkerheden og effektiviteten af ​​NIH-indsamlet BMSC til behandling af komplikationer fra stamcelletransplantationer.

Berettigelse:

  • Personer mellem 18 og 75 år, der har komplikationer fra stamcelletransplantationer.
  • Komplikationer er akut GVHD, dårlig knoglemarvsfunktion eller vævs- eller organskade.

Design:

  • Deltagerne vil blive screenet med en fysisk undersøgelse og sygehistorie. De vil også have billeddiagnostiske undersøgelser og blodprøver.
  • Deltagerne vil give blod-, hud- og knoglemarvsprøver før BMSC-behandlingen. Yderligere prøver, herunder vævsprøver, vil blive indsamlet efter behandlingens start.
  • Deltagerne får op til tre BMSC-infusioner. Der vil gå en uge mellem hver infusion. Deltagerne vil blive overvåget nøje under hver infusion. Eventuelle bivirkninger vil blive behandlet.
  • Behandlingen vil blive overvåget med hyppige blodprøver og fysiske undersøgelser.
  • Efter afslutningen af ​​infusionerne vil deltagerne have regelmæssige opfølgningsbesøg i op til 2 år.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Knoglemarvsstromaceller (BMSC) afledt af knoglemarvsaspiration/biopsi har vigtige antiinflammatoriske og immunsuppressive egenskaber, som gør dem til egnede kandidater til cellulær terapi af inflammatoriske og degenerative lidelser. BMSC undertrykker lymfocyttimmunrespons og kan skærpe ind på steder med inflammation og fremme heling. BMSC blev først brugt i mennesker til succesfuld behandling af refraktær akut graft versus host sygdom (aGVHD). En nylig multicenterundersøgelse, der behandlede refraktær aGVHD, rapporterede en responsrate på 66 % og en vedvarende overlevelse hos responderende patienter. BMSC bliver i øjeblikket evalueret ved akut GVHD i flere igangværende undersøgelser verden over. BMSC er også blevet brugt til at behandle post-transplantationstilstande, der ikke direkte skyldes GVHD. Der er rapporteret reaktioner ved hæmoragisk blærebetændelse og pneumoperitoneum. BMSC er også under evaluering i behandlingen af ​​inflammatoriske og autoimmune lidelser.

Cellebehandlingssektionen af ​​afdelingen for transfusionsmedicin på det kliniske center NIH har udviklet en procedure til indsamling, udvidelse og kryokonservering af klinisk kvalitet BMSC under en FDA Drug Master File (DMF). Marv vil blive aspireret fra frivillige donorer, der deltager i protokol 10-CC-0053, som har bestået standardscreeningen for blod- og marvdonorer, og BMSC vil blive udvidet in vitro. Da det ikke er nødvendigt at HLA-matche BMSC-donorer med deres modtager til denne undersøgelse, vil et BMSC-depot blive brugt som kilden til BMSC til denne undersøgelse.

Dette vil være det første forsøg med sikkerheden af ​​NIH BMSC-celleproduktet hos stamcelletransplanterede modtagere. I dette fase I-studie, der er åbent for voksne NIH-allogene stamcelletransplantations- (SCT)-modtagere, vil vi evaluere sikkerheden ved en fast dosis af BMSC-infusioner (måldosis på 2 x 106 BMSC'er/kg (+/- 10%)) i patienter med akut GVHD, marvsvigt eller vævsskade efter allogen SCT. Op til tre BMSC-infusioner vil blive givet hver 7. med 3 dages mellemrum. Sikkerheden vil blive overvåget kontinuerligt med en stopregel for toksicitet baseret på den behandlingsrelaterede alvorlige bivirkninger. Organspecifikke kliniske responser vil blive målt. Hvor det er muligt, vil vi også forsøge at identificere transfunderet BMSC på skadesteder i biopsimateriale. Det er planlagt at akkumulere op til 10 fag over en 6-måneders periode.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

  • INKLUSIONSKRITERIER:

5.1.1 Historie om allogen SCT

Ethvert emne, der har modtaget en allogen SCT på NIH, er berettiget, hvis de har en eller flere af følgende betingelser. Forsøgspersoner kan fortsætte med at modtage standardbehandlinger for deres tilstand, men kan ikke indgå i en ny undersøgelsesprotokol til behandling af tilstanden i perioden med evaluering af BMSC-infusioner.

5.1.1.1 Akut GVHD

Biopsi bekræftet inden for 14 dage efter forsøgsintervention (medmindre det ikke er muligt at udføre på grund af anatomisk placering eller klinisk kontraindikation) akut GVHD, der påvirker tarm og/eller lever og/eller hud, defineret som steroid refraktær: manglende respons på mere end eller lig med 2 mg /kg methylprednisolon (eller tilsvarende) efter 7 dage ELLER steroidafhængig: kræver methylprednisolon (eller tilsvarende) større end eller lig med 1 mg/kg i mere end eller lig med 7 dage til kontrol af GVHD. GVHD, der alene påvirker huden, er sjældent dødelig og er udelukket. Akut GVHD er defineret ved hjælp af NIH-konsensusdefinitionen inklusive Klassisk akut (< 100 dage efter transplantation eller DLI, tilstedeværelse af akutte GVHD-træk, fravær af kroniske GVHD-træk) OG Vedvarende/tilbagevendende/sent indsættende akut (> 100 dage efter transplantation eller DLI) , tilstedeværelse af akutte GVHD-træk, fravær af kroniske GVHD-træk).

5.1.1.2 Marvsvigt

Dårlig graftfunktion ved tilstedeværelse af >95 % donor myeloid kimærisme: defineret som blodplade- eller erytrocyttransfusionsafhængig ELLER absolut neutrofiltal, der vedvarer <500/(Mikro)l i 14 dage uden andre reversible eller behandlelige årsager.

5.1.1.3 Lungeskade

Lungeskade fra: Diffus alveolær blødning (DAH), Cryptogenic Organizing Pneumonia (COP), Bronchiolitis Obliterans Syndrome (BOS), idiopatisk interstitiel pneumoni (IP), Adult respiratory distress syndrome (ARDS) diagnosticeret ved udelukkelse af aktiv infektion. Også forværring af pneumomediastinum eller pneumothorax vedvarer efter 7 dage; i risiko for at forårsage hæmodynamiske ændringer i forbindelse med nogen af ​​disse diagnoser.

5.1.1.4 Leverskade

Klinisk diagnosticeret sinusoidal obstruktionssyndrom (SOS), tidligere kendt som veno-okklusiv sygdom (VOD), med bilirubin > 2 gange ULN eller transaminaser > 3 gange ULN og stigende.

5.1.1.5 Hæmoragisk blærebetændelse (HC)

HC, der kræver kontinuerlig blæreskylning ELLER kræver transfusion af røde blodlegemer eller blodplader i det mindste intermitterende i de sidste 7 dage ELLER HC, der ikke reagerer på antivirale lægemidler efter 10 dage.

5.1.1.6 Mave-tarmkanalen

Pneumoperitoneum, tarmperforation ikke modtagelig for korrigerende kirurgi ELLER blodtransfusionsbehov > 1 enhed pr. dag i 7 dage.

5.1.2 Alder: ældre end eller lig med 18 år og under eller lig med 75 år.

5.1.3 Prævention

Forsøgspersoner, der kan fødes eller fødes, skal være villige til at bruge en medicinsk acceptabel form for prævention, som inkluderer afholdenhed, mens de behandles i denne undersøgelse.

5.1.4 Transplantation udført på NIH.

EXKLUSIONSKRITERIER:

5.2.1 Amning eller gravide kvinder (på grund af ukendt risiko for foster eller nyfødte).

5.2.2 Allergisk over for gentamicin

5.2.3 Vægt mindre end 20 kg (ikke informativt for forskningsprøvetagning)

5.2.4 Patienter med signifikant organsvigt ved baseline, hvilket fremgår af et af følgende:

  1. <TAB>Symptomatisk hjertesvigt i hvile eller med minimal aktivitet eller anstrengelse, hvor intervention er indiceret
  2. <TAB>Kreatinin > 3,0 X ULN
  3. <TAB>Reduceret iltmætning i hvile (f.eks. pulsoximeter < 88 % eller PaO2 mindre end eller lig med 55 mmHg)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Det primære endepunkt for denne undersøgelse er at karakterisere sikkerheden af ​​knoglemarvsstromaceller (BMSC).

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Minocher M Battiwalla, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

14. november 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2013

Studieafslutning (Faktiske)

8. marts 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. juni 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. juni 2012

Først opslået (Skøn)

4. juli 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. december 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. december 2019

Sidst verificeret

8. marts 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 120010
  • 12-H-0010

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Graft-versus-værtssygdom

Kliniske forsøg med Knoglemarvs stromalcelleinfusion

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Morocco

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner