Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Luuytimen stroomasoluinfuusiot kantasolusiirtokomplikaatioihin

keskiviikko 11. joulukuuta 2019 päivittänyt: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Vaiheen I tutkimus luuytimen stroomasoluinfuusioista akuutin siirrännäis-isäntätaudin, luuytimen vajaatoiminnan ja kudosvaurioiden hoitoon allogeenisen kantasolusiirron jälkeen

Tausta:

  • Luuydinbiopsioista saatuja luuytimen stroomasoluja (BMSC) voidaan käyttää tulehduksia ja immuunijärjestelmän sairauksia aiheuttavien häiriöiden hoitoon. BMSC:tä on käytetty graft versus host -taudin (GVHD) hoitoon, komplikaatioon, joka voi kehittyä kantasolusiirron jälkeen. BMSC:tä on käytetty myös muiden transplantaation jälkeisten komplikaatioiden, kuten luuytimen vajaatoiminnan tai kudosvaurioiden, hoitoon.
  • National Institutes of Health (NIH) on kehittänyt menetelmän BMSC:n keräämiseksi ja säilyttämiseksi vapaaehtoisilta luovuttajilta. Nämä luovuttajat ovat läpäisseet testit varmistaakseen, että heidän solunsa ovat tarpeeksi terveitä käytettäviksi hoitoon. Tutkijat haluavat käyttää kerättyjä soluja ihmisten hoitoon, joilla on GVHD, luuydinvika tai kudosvaurio kantasolusiirron jälkeen.

Tavoitteet:

- Testaa NIH:n keräämän BMSC:n turvallisuutta ja tehokkuutta kantasolusiirtojen komplikaatioiden hoidossa.

Kelpoisuus:

  • 18–75-vuotiaat henkilöt, joilla on kantasolusiirron aiheuttamia komplikaatioita.
  • Komplikaatioita ovat akuutti GVHD, huono luuytimen toiminta tai kudos- tai elinvaurio.

Design:

  • Osallistujat seulotaan fyysisellä kokeella ja sairaushistorialla. Heille tehdään myös kuvantamistutkimuksia ja verikokeita.
  • Osallistujat toimittavat veri-, iho- ja luuydinnäytteet ennen BMSC-hoitoa. Lisää näytteitä, mukaan lukien kudosnäytteitä, kerätään hoidon alkamisen jälkeen.
  • Osallistujat saavat enintään kolme BMSC-infuusiota. Jokaisen infuusion välillä on viikko. Osallistujia seurataan tarkasti jokaisen infuusion aikana. Kaikki sivuvaikutukset hoidetaan.
  • Hoitoa seurataan säännöllisillä verikokeilla ja fyysisilla kokeilla.
  • Infuusioiden päätyttyä osallistujat saavat säännöllisiä seurantakäyntejä jopa 2 vuoden ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Luuytimen aspiraatiosta/biopsiasta johdetuilla luuytimen stroomasoluilla (BMSC) on tärkeitä anti-inflammatorisia ja immunosuppressiivisia ominaisuuksia, jotka tekevät niistä sopivia ehdokkaita tulehdus- ja rappeutumissairauksien soluhoitoon. BMSC tukahduttaa lymfosyyttien immuunivastetta ja voi hioa tulehduskohtia ja edistää paranemista. BMSC:tä käytettiin ensimmäisen kerran ihmisillä refraktaarisen akuutin käänteishyljintäsairauden (aGVHD) menestyksekkääseen hoitoon. Äskettäisessä monikeskustutkimuksessa, jossa hoidettiin refraktorista aGVHD:tä, 66 %:n vasteprosentti ja jatkuva eloonjääminen reagoivilla potilailla. BMSC:tä arvioidaan parhaillaan akuutissa GVHD:ssä useissa meneillään olevissa tutkimuksissa maailmanlaajuisesti. BMSC:tä on käytetty myös siirron jälkeisten tilojen hoitoon, jotka eivät johdu suoraan GVHD:stä. Vasteita on raportoitu hemorragisessa kystiitissä ja pneumoperitoneumissa. BMSC:tä arvioidaan myös tulehdus- ja autoimmuunisairauksien hoidossa.

NIH:n kliinisen keskuksen verensiirtolääketieteen osaston solunkäsittelyosasto on kehittänyt menetelmän kliinisen BMSC:n keräämiseksi, laajentamiseksi ja kylmäsäilyttämiseksi FDA Drug Master File (DMF) -tiedoston alla. Luuydin aspiroidaan vapaaehtoisilta luovuttajilta, jotka osallistuvat protokollan 10-CC-0053 mukaisesti ja jotka ovat läpäisseet normaalin veren ja luuytimen luovuttajien seulonnan, ja BMSC:tä laajennetaan in vitro. Koska BMSC-luovuttajia ei tarvitse HLA-sovittaa vastaanottajansa kanssa tässä tutkimuksessa, BMSC-arkistoa käytetään BMSC:n lähteenä tässä tutkimuksessa.

Tämä on ensimmäinen tutkimus NIH BMSC -solutuotteen turvallisuudesta kantasolusiirron saajille. Tässä vaiheen I tutkimuksessa, joka on avoin aikuisille NIH-allogeenisen kantasolusiirron (SCT) saajille, arvioimme kiinteän annoksen BMSC-infuusioiden turvallisuutta (tavoiteannos 2 x 106 BMSC:tä /kg (+/- 10 %)) potilaat, joilla on akuutti GVHD, luuytimen vajaatoiminta tai kudosvaurio allogeenisen SCT:n jälkeen. Jopa kolme BMSC-infuusiota annetaan 7 3 päivän välein. Turvallisuutta seurataan jatkuvasti toksisuuden pysäytyssäännöllä, joka perustuu hoitoon liittyvien vakavien haittatapahtumien määrään. Elinspesifiset kliiniset vasteet mitataan. Mikäli mahdollista, yritämme myös tunnistaa verensiirron saaneen BMSC:n vauriokohdissa biopsiamateriaalissa. Suunnitelmissa on kerätä enintään 10 aihetta 6 kuukauden aikana.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

10

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

  • SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:

5.1.1 Allogeenisen SCT:n historia

Jokainen tutkittava, joka on saanut allogeenisen SCT:n NIH:ssa, on kelvollinen, jos heillä on yksi tai useampi seuraavista ehdoista. Koehenkilöt voivat jatkaa tavanomaisten hoitojen saamista sairauteensa, mutta he eivät saa liittyä uuteen tutkimussuunnitelmaan sairauden hoitamiseksi BMSC-infuusioiden arviointijakson aikana.

5.1.1.1 Akuutti GVHD

Biopsia, joka on vahvistettu 14 päivän kuluessa tutkimustoimenpiteestä (ellei se ole mahdollista anatomisen sijainnin tai kliinisen vasta-aiheen vuoksi) akuutti GVHD, joka vaikuttaa suolistoon ja/tai maksaan ja/tai ihoon, määritelty steroidiresistentiksi: ei reagoinut 2 mg:n tai sitä suurempaan annokseen /kg metyyliprednisolonia (tai vastaavaa) 7 päivän jälkeen TAI steroidiriippuvainen: GVHD:n hallintaan vaaditaan metyyliprednisolonia (tai vastaavaa) vähintään 1 mg/kg vähintään 7 päivän ajan. Pelkästään ihoon vaikuttava GVHD on harvoin tappava, ja se on poissuljettu. Akuutti GVHD määritellään käyttämällä NIH:n konsensusmääritelmää, joka sisältää klassisen akuutin (< 100 päivää siirron tai DLI:n jälkeen, akuuttien GVHD-ominaisuuksien esiintyminen, kroonisten GVHD-ominaisuuksien puuttuminen) JA jatkuvan/toistuvan/myöhäisen alkaneen akuutin (> 100 päivää siirron tai DLI:n jälkeen) , akuuttien GVHD-ominaisuuksien esiintyminen, kroonisten GVHD-ominaisuuksien puuttuminen).

5.1.1.2 Ydinvika

Heikko siirteen toiminta >95 % luovuttajan myeloidikimeeristä: määritellään verihiutaleiden tai punasolujen siirrosta riippuvaiseksi TAI absoluuttiseksi neutrofiilimääräksi, joka säilyy <500/(mikro)l 14 päivän ajan ilman muita palautuvia tai hoidettavissa olevia syitä.

5.1.1.3 Keuhkovaurio

Keuhkovaurio: diffuusi alveolaarinen verenvuoto (DAH), kryptogeeninen organisoiva keuhkokuume (COP), keuhkoputkentulehdus (BOS), idiopaattinen interstitiaalinen keuhkokuume (IP), aikuisten hengitysvaikeusoireyhtymä (ARDS), joka on diagnosoitu aktiivisen infektion poissulkemisella. Myös paheneva pneumomediastinum tai ilmarinta, joka jatkuu 7 päivän jälkeen; on vaarassa aiheuttaa hemodynaamisia muutoksia minkä tahansa näistä diagnooseista.

5.1.1.4 Maksavaurio

Kliinisesti diagnosoitu sinusoidaalinen obstruktiooireyhtymä (SOS), joka tunnettiin aiemmin nimellä veno-okklusiivinen sairaus (VOD), jossa bilirubiini > 2 kertaa ULN tai transaminaasit > 3 kertaa ULN ja nousee.

5.1.1.5 Hemorraginen kystiitti (HC)

HC, joka vaatii jatkuvaa virtsarakon huuhtelua TAI vaatii punasolujen tai verihiutaleiden siirtoja vähintään ajoittain viimeisen 7 päivän aikana TAI HC, joka ei reagoi viruslääkkeisiin 10 päivän jälkeen.

5.1.1.6 Ruoansulatuskanava

Pneumoperitoneum, suolen perforaatio, joka ei ole altis korjaaville leikkauksille TAI verensiirtotarve > 1 yksikkö päivässä 7 päivän ajan.

5.1.2 Ikä: vähintään 18-vuotias ja alle 75-vuotias.

5.1.3 Syntymäsäännöstö

Koehenkilöiden, jotka voivat tulla raskaaksi tai tulla isäksi, on oltava valmiita käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää, joka sisältää raittiuden, kun heitä hoidetaan tässä tutkimuksessa.

5.1.4 Elinsiirto tehty NIH:ssa.

POISTAMISKRITEERIT:

5.2.1 Imettävät tai raskaana olevat naiset (tuntemattoman riskin vuoksi sikiölle tai vastasyntyneelle).

5.2.2 Allerginen gentamisiinille

5.2.3 Paino alle 20 kg (ei informatiivista tutkimusnäytteenoton kannalta)

5.2.4 Potilaat, joilla on merkittävä elinten vajaatoiminta lähtötilanteessa, minkä todistaa jokin seuraavista:

  1. <TAB>Oireinen sydämen vajaatoiminta levossa tai vähäisellä aktiivisuudella tai rasituksella, johon hoito on aiheellista
  2. <TAB>Kreatiniini > 3,0 X ULN
  3. <TAB>Happisaturaation lasku levossa (esim. pulssioksimetri < 88 % tai PaO2 pienempi tai yhtä suuri kuin 55 mmHg)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Tämän tutkimuksen ensisijainen päätepiste on luonnehtia luuytimen stroomasolujen (BMSC) turvallisuutta.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Tutkijat

  • Päätutkija: Minocher M Battiwalla, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 14. marraskuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. heinäkuuta 2013

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 8. maaliskuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Lauantai 30. kesäkuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 30. kesäkuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 4. heinäkuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 12. joulukuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 11. joulukuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Torstai 8. maaliskuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 120010
  • 12-H-0010

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Graft-versus-host -tauti

Kliiniset tutkimukset Luuytimen stroomasoluinfuusio

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa