Carfilzomib og Melphalan før stamcelletransplantation til behandling af patienter med myelomatose

Inklusionskriterier:

• Serumkreatinin =< 2 mg/dL
• Absolut neutrofiltal >= 1000/uL
• Blodpladetal >= 50.000/uL
• Hæmoglobin >= 8,0 g/dL
• Diagnose af symptomatisk MM

• Målbar sygdom med myelomatose på tidspunktet for basislinjeværdier for sygdomsvurdering som defineret af mindst én af følgende:

  • Serum monoklonalt protein >= 1,0 g/dL
  • >= 200 mg monoklonalt protein i urinen ved 24 timers elektroforese
  • Serum immunoglobulin fri let kæde >=10 mg/dL OG unormalt serum immunoglobulin kappa til lambda fri let kæde forhold
  • Knoglemarvsplasmaceller >= 30 %
  • BEMÆRK: For patienter uden tilbagefald før transplantation, målbar sygdom på diagnosetidspunktet
  • BEMÆRK: For patienter, der har haft et sygdomstilfald før transplantationen, målbar sygdom på tidspunktet for det seneste tilbagefald umiddelbart før transplantationen; BEMÆRK: Hvis patienten havde behandling for den recidiverende sygdom før transplantationen, skal patienten have målbar sygdom på tilbagefaldstidspunktet før denne behandling
• Patienten overvejes til autolog stamcelletransplantation med fuld dosis melphalan (200 mg/m^2)
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus (PS) 0, 1 eller 2
• Genvundet fra toksicitet fra tidligere kemoterapi (ekskluderer grad 1 neurotoksicitet og hæmatologisk toksicitet)
• Giv informeret skriftligt samtykke
• Ejektionsfraktion >= 45 %
• Korrigeret pulmonal diffusionskapacitet på mere end eller lig med 50 %
• Forceret udåndingsvolumen på 1 sekund (FEV1) >= 50 %
• Forceret vitalkapacitet (FVC) >= 50 %
• Negativ graviditetstest udført =< 7 dage før registrering, kun for kvinder i den fødedygtige alder

• Villig til at vende tilbage til Mayo Clinic Rochester, Mayo Clinic Arizona, Mayo Clinic Florida for behandling

  • Bemærk: Under den aktive overvågningsfase af en undersøgelse (dvs. aktiv behandling og observation) skal deltagerne være villige til at vende tilbage til den samtykkende institution for opfølgning
• Villig til at give blod- og knoglemarvsprøver til korrelative forskningsformål

Ekskluderingskriterier:

• Tidligere autolog eller allogen knoglemarvs-/perifert blodstamcelletransplantation
• Mere end to tidligere regimer til behandling af MM
• Myokardieinfarkt inden for 6 måneder før tilmelding, eller har New York Heart Association (NYHA) klasse III eller IV hjertesvigt, ukontrolleret angina, svære ukontrollerede ventrikulære arytmier eller elektrokardiografiske tegn på akut iskæmi eller abnormiteter i aktivt ledningssystem; BEMÆRK: Inden studiestart skal enhver elektrokardiogram (EKG) abnormitet ved screening dokumenteres af investigator som ikke medicinsk relevant
• Seroreaktivitet for human immundefektvirus (HIV), human T-lymfotropisk virus (HTLV) I eller II, hepatitis B-virus (HBV), hepatitis C-virus (HCV)
• Anden aktiv malignitet < 2 år før registrering; UNDTAGELSER: Ikke-melanotisk hudkræft eller carcinom-in-situ i livmoderhalsen; BEMÆRK: Hvis der er en historie eller tidligere malignitet, må de ikke modtage anden specifik behandling for deres kræftsygdom

• Enhver af følgende:

  • Gravide kvinder eller kvinder med reproduktionsevne, som ikke er villige til at bruge effektiv prævention
  • Sygeplejerske kvinder
  • Mænd, der ikke er villige til at bruge kondom (selvom de har gennemgået en tidligere vasektomi), mens de har samleje med en kvinde, mens de tager stoffet og i 28 dage efter behandlingens ophør.
• Anden komorbiditet, som ville forstyrre patientens mulighed for at deltage i forsøget, f.eks. ukontrolleret infektion, ukompenseret lungesygdom
• Samtidig kemoterapi, strålebehandling eller enhver anden terapi, der anses for at være forsøgsvis; BEMÆRK: Bisfosfonater anses for at være støttende behandling snarere end terapi og er derfor tilladt under protokolbehandling
• Kendte allergier over for nogen af ​​komponenterne i undersøgelsesbehandlingsregimet eller påkrævede hjælpebehandlinger