Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Smeltetabletter af enalapril til små børn med hjertesvigt på grund af medfødt hjertesygdom (LENA-WP09)

8. januar 2016 opdateret af: Ethicare GmbH
Pædiatrisk klinisk forsøg med 50 børn, fra nyfødt til under 6 år, der lider af hjertesvigt på grund af medfødt hjertesygdom, for at opnå pædiatriske farmakokinetiske og farmakodynamiske data for enalapril og dets aktive metabolit enalaprilat, mens de behandles i 8 uger med enalapril i form af smeltetabletter (ODMT'er), for at beskrive dosiseksponeringen i denne patientpopulation.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette kliniske forsøg er et af tre kliniske forsøg fra Europa-Kommissionens (FP7)-finansierede "LENA" (Mærkning af Enalapril fra nyfødte til unge) projekt: 50 børn med hjertesvigt på grund af medfødt hjertesygdom (LENA-Work Package (WP) 09 Trial), og 50 børn med hjertesvigt på grund af dilateret kardiomyopati (LENA-WP08 Trial) bliver behandlet med en optimal dosis af enalapril ODMT'er i op til 8 uger efter grundig, individualiseret titrering og bliver inviteret til at deltage i 10 måneders sikkerhedsopfølgning- up-undersøgelse (LENA-WP10 Trial).

I dette WP09-forsøg får børn fra nyfødte til under 6 år, som er naive over for enalaprilbehandling eller skiftet fra en angiotensin-konverterende enzym (ACE)-hæmmer-forbehandling, en startdosis for at undersøge reaktionen over 8 timer før en beslutning om det første dosisniveau træffes. Altid op til 7 dage senere gives næste højere dosis på sygehuset, patienten superviseres i 4 og derefter altid 2 timer før der tages stilling til den ordinerede dosis til næste doseringsperiode. I denne undersøgelse defineres en måldosis svarende til den voksne måldosis (20 mg enalapril hos en 70-årig voksen med 0,282 mg/kg/dag enalapril). Enalapril ODMT'er på 0,25 mg og 1 mg styrke er tilgængelige for at muliggøre et individuelt dosistitreringsskema.

Vægtafhængig, farmakokinetiske (PK) og farmakodynamiske (PD) data indsamles én gang på en fuld PK/PD-dag over 12, henholdsvis 6 timer, og enkelte PK/PD-prøver ved hvert dosistitreringsbesøg og hvert to-ugentligt undersøgelseskontrolbesøg indtil sidste besøg efter 8 ugers behandling. Blodtryks- og nyremonitorering udføres ved hvert besøg, inden der tages stilling til dosisniveauet for den næste behandlingsperiode.

Farmakogenomiske og metabolomiske eksplorative undersøgelser er tilføjet som et delstudie for bedre at forstå den underliggende sygdom, dens progression samt virkningen af ​​ACE-hæmningen på hjerteresultat og nyrefunktion.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

50

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond street Hospital for Children NHS Trust
  • Holland
      • Rotterdam, Holland, 3015 CN
        • Sophia Children's Hospital, Erasmus MC
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
        • Wilhelmina Children's Hospital, University Medical Center Utrecht
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11129
        • Univerzitetska Dečja Klinika
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1095
        • Hungarian Paediatric Heart Centre, Göttsegen Gyorgy Hungarian Institute of Cardiology
  • Østrig
      • Vienna, Østrig, 1090
        • Medical University of Vienna

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 dag til 5 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Patienter, der opfylder følgende inklusionskriterier, kan tilmeldes:

  • Alder fra fødsel til under 6 år.
  • Mandlige og kvindelige patienter.
  • Vægt større end 2,5 kg.
  • Diagnose af hjertesvigt på grund af medfødt hjertesygdom, der kræver reduktion af efterbelastning ved lægemiddelbehandling.
  • Forsøgspersoner kan være naive over for ACE-hæmmere.
  • Personer, der allerede er i behandling med ACE-hæmmere, der er villige til at skifte til enalapril smeltetabletter.
  • Patient og/eller forælder(e)/juridisk repræsentant gav skriftligt informeret samtykke og samtykke fra patienten i henhold til national lovgivning og så vidt muligt fra barnet.

Ekskluderingskriterier:

Patienter, der opfylder et af følgende eksklusionskriterier, kan ikke tilmeldes dette forsøg:

  • Nyfødte, hvis de er født < 37 ugers svangerskab.
  • Alvorligt hjertesvigt og/eller hjertesvigt i slutstadiet, der udelukker introduktion eller fortsættelse af ACE-hæmmer.
  • For lavt blodtryk, f.eks. ˂P5
  • Ukorrigeret primær obstruktiv klapsygdom eller signifikant systemisk ventrikulær udstrømningsobstruktion, dilateret restriktiv eller hypertrofisk kardiomyopati.
  • Ukorrigeret alvorlig perifer stenose af store arterier, herunder alvorlig coarctation af aorta.
  • Svært nedsat nyrefunktion med serumkreatinin >2x øvre normalgrænse (ULN) (i henhold til hospitalets testmetode)
  • Historie om angioødem.
  • Overfølsomhed over for ACE-hæmmere.

  • Samtidig medicinering:

    • Dobbelt ACE-hæmmer terapi
    • Reninhæmmere
    • Angiotensin II-antagonister
    • Ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler (inklusive ibuprofen) undtagen aspirin og paracetamol
  • Allerede tilmeldt et interventionsstudie med et forsøgslægemiddel, medmindre der ikke kan påvises interferens med det aktuelle studie.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lægemiddeladministration
Enalapril smeltetablet (ODMT), 0,25 mg eller 1 mg, administreret 1x/dag eller 2x/dag i op til 8 uger
Medicin: Enalapril smeltetablet
8-ugers behandling, åben, ukontrolleret, PK/PD, acceptabilitets- og smagsvurderinger og sikkerhedsvurderinger efter indtagelse af Enalapril i form af 0,25 mg eller 1 mg ODMT'er
Andre navne:
  • Enalapril ODMT

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Area under the Curve (AUC) af enalapril og dets aktive metabolit enalaprilat efter administration af enalapril ODMT'er til børn med hjertesvigt
Tidsramme: 0 timer til 12 timer
Area under the Curve (AUC) af enalapril og enalaprilat måles ved første dosis eller på et hvilket som helst tidspunkt under steady state for at vurdere biotilgængeligheden af ​​enalapril ODMT'er hos små børn med hjertesvigt på grund af medfødt hjertesygdom (nyfødt til under 6 år); beskrivende farmakokinetisk undersøgelse
0 timer til 12 timer
Maksimal koncentration (Cmax) af enalapril og dets aktive metabolit
Tidsramme: 0 timer til 12 timer
Maksimal koncentration (Cmax) af enalapril og enalaprilat måles ved første dosis eller når som helst under steady state for at vurdere biotilgængeligheden af ​​enalapril ODMT'er hos små børn med hjertesvigt på grund af medfødt hjertesygdom (nyfødt til under 6 år); beskrivende farmakokinetisk undersøgelse
0 timer til 12 timer
Tid til maksimal koncentration (Tmax) af enalapril og dets aktive metabolit
Tidsramme: 0 timer til 12 timer
Tid til maksimal koncentration (Tmax) af enalapril og enalaprilat måles ved første dosis eller et hvilket som helst tidspunkt under steady state for at vurdere biotilgængeligheden af ​​enalapril ODMT'er hos små børn med hjertesvigt på grund af medfødt hjertesygdom (nyfødt til under 6 år); beskrivende farmakokinetisk undersøgelse
0 timer til 12 timer

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter, der oplever genindlæggelse på grund af hjertesvigt
Tidsramme: I løbet af 8 ugers behandling
Antal patienter, der oplever genindlæggelse på grund af hjertesvigt, herunder behov for hjertetransplantation eller indførelse af mekanisk kredsløbsstøtte
I løbet af 8 ugers behandling
Dødsfald på grund af forværring af den underliggende sygdom
Tidsramme: I løbet af 8 ugers behandling
Dødsfald på grund af forværring af den underliggende sygdom
I løbet af 8 ugers behandling
AUC for enalapril og dets aktive metabolit enalaprilat efter administration af enalapril ODMT'er i to aldersundergrupper af børn med hjertesvigt
Tidsramme: 0 timer til 12 timer
AUC for enalapril og enalaprilat måles ved første dosis eller på et hvilket som helst tidspunkt under steady state for at vurdere biotilgængeligheden af ​​enalapril ODMT'er hos små børn med hjertesvigt på grund af medfødt hjertesygdom i alderen sætter nyfødt til under 1 år og 1 til mindre end 6 år; beskrivende farmakokinetisk undersøgelse
0 timer til 12 timer
Cmax for enalapril og dets aktive metabolit enalaprilat efter administration af enalapril ODMT'er i to aldersundergrupper af børn med hjertesvigt
Tidsramme: 0 timer til 12 timer
Cmax for enalapril og enalaprilat måles ved første dosis eller på et hvilket som helst tidspunkt under steady state for at vurdere biotilgængeligheden af ​​enalapril ODMT'er hos små børn med hjertesvigt på grund af medfødt hjertesygdom i den alder, hvor nyfødte er mindre end 1 år og 1 til mindre. end 6 år; beskrivende farmakokinetisk undersøgelse
0 timer til 12 timer
Tmax for enalapril og dets aktive metabolit enalaprilat efter administration af enalapril ODMT'er i to aldersundergrupper af børn med hjertesvigt
Tidsramme: 0 timer til 12 timer
Tmax for enalapril og enalaprilat måles ved første dosis eller på et hvilket som helst tidspunkt under steady state for at vurdere biotilgængeligheden af ​​enalapril ODMT'er hos små børn med hjertesvigt på grund af medfødt hjertesygdom i alderen sætter nyfødt til mindre end 1 år og 1 til mindre end 6 år; beskrivende farmakokinetisk undersøgelse
0 timer til 12 timer
Renin
Tidsramme: Præ-dosis, 4 timer efter første dosis, præ-dosis ved hvert titreringsbesøg og undersøgelseskontrolbesøg (dage 14, 28, 42) op til sidste besøg (dag 56)
Renin som markør for renin-angiotensin-aldosteron-systemet ved hvert studiebesøg op til slutningen af ​​behandlingen efter 8 uger; eksplorativ farmakodynamisk undersøgelse
Præ-dosis, 4 timer efter første dosis, præ-dosis ved hvert titreringsbesøg og undersøgelseskontrolbesøg (dage 14, 28, 42) op til sidste besøg (dag 56)
Angiotensin 1
Tidsramme: Præ-dosis, 4 timer efter første dosis, præ-dosis ved hvert titreringsbesøg og undersøgelseskontrolbesøg (dage 14, 28, 42) op til sidste besøg (dag 56)
Angiotensin 1 som markør for renin-angiotensin-aldosteron-systemet ved hvert studiebesøg op til slutningen af ​​behandlingen efter 8 uger; eksplorativ farmakodynamisk undersøgelse
Præ-dosis, 4 timer efter første dosis, præ-dosis ved hvert titreringsbesøg og undersøgelseskontrolbesøg (dage 14, 28, 42) op til sidste besøg (dag 56)
Aldosteron
Tidsramme: Præ-dosis, 4 timer efter første dosis, præ-dosis ved hvert titreringsbesøg og undersøgelseskontrolbesøg (dage 14, 28, 42) op til sidste besøg (dag 56)
Aldosteron som markør for renin-angiotensin-aldosteron-systemet ved hvert studiebesøg op til slutningen af ​​behandlingen efter 8 uger; eksplorativ farmakodynamisk undersøgelse
Præ-dosis, 4 timer efter første dosis, præ-dosis ved hvert titreringsbesøg og undersøgelseskontrolbesøg (dage 14, 28, 42) op til sidste besøg (dag 56)
Plasma Renin aktivitet
Tidsramme: Præ-dosis, 4 timer efter første dosis, præ-dosis ved hvert titreringsbesøg og undersøgelseskontrolbesøg (dage 14, 28, 42) op til sidste besøg (dag 56)
Plasma-reninaktivitet som markør for renin-angiotensin-aldosteron-systemet ved hvert studiebesøg op til slutningen af ​​behandlingen efter 8 uger; eksplorativ farmakodynamisk undersøgelse
Præ-dosis, 4 timer efter første dosis, præ-dosis ved hvert titreringsbesøg og undersøgelseskontrolbesøg (dage 14, 28, 42) op til sidste besøg (dag 56)
Hjerne natriuretiske peptider (BNP'er).
Tidsramme: Ved screeningsbesøg og derefter præ-dosis ved hvert titreringsbesøg og undersøgelseskontrolbesøg (dage 14, 28, 42) op til sidste besøg (dag 56)
Måling af natriuretiske peptider i hjernen som indikator for sygdommens sværhedsgrad ved hvert besøg op til behandlingens afslutning efter 8 uger
Ved screeningsbesøg og derefter præ-dosis ved hvert titreringsbesøg og undersøgelseskontrolbesøg (dage 14, 28, 42) op til sidste besøg (dag 56)
Acceptabilitet af ODMT'erne
Tidsramme: Vurderingstidspunkter: ved indledende dosisbesøg, ved ét undersøgelseskontrolbesøg (dag 14, 28 eller 42), ved sidste besøg (dag 56)
Acceptabilitetsvurdering efter en alderssvarende skala
Vurderingstidspunkter: ved indledende dosisbesøg, ved ét undersøgelseskontrolbesøg (dag 14, 28 eller 42), ved sidste besøg (dag 56)
Smaglighed af ODMT'erne
Tidsramme: Vurderingstidspunkter: ved indledende dosisbesøg, ved ét undersøgelseskontrolbesøg (dag 14, 28 eller 42), ved sidste besøg (dag 56)
Smagsvurdering i henhold til en alderssvarende skala
Vurderingstidspunkter: ved indledende dosisbesøg, ved ét undersøgelseskontrolbesøg (dag 14, 28 eller 42), ved sidste besøg (dag 56)
Blodtryk
Tidsramme: Præ-dosis ved hvert besøg, over 8 timer ved indledende dosisbesøg, over 4 timer ved første titreringsbesøg (dag 3 til 7), i 2 timer efter alle efterfølgende titreringsbesøg, foruddosis ved alle undersøgelseskontrolbesøg (dag 14, 28, 42), ved sidste besøg (dag 56)
Sikkerhedsovervågningsparameter for at beslutte næste dosisordinationsniveau
Præ-dosis ved hvert besøg, over 8 timer ved indledende dosisbesøg, over 4 timer ved første titreringsbesøg (dag 3 til 7), i 2 timer efter alle efterfølgende titreringsbesøg, foruddosis ved alle undersøgelseskontrolbesøg (dag 14, 28, 42), ved sidste besøg (dag 56)
Serum kalium
Tidsramme: Fordosis ved hvert besøg: Screeningsbesøg, indledende dosisbesøg, alle titreringsbesøg, alle undersøgelseskontrolbesøg (dag 14, 28, 42) op til sidste besøg (dag 56)
Nyremonitoreringsparameter for at beslutte næste dosisordinationsniveau
Fordosis ved hvert besøg: Screeningsbesøg, indledende dosisbesøg, alle titreringsbesøg, alle undersøgelseskontrolbesøg (dag 14, 28, 42) op til sidste besøg (dag 56)
Urinstof nitrogen i blodet (BUN)
Tidsramme: Fordosis ved hvert besøg: Screeningsbesøg, indledende dosisbesøg, alle titreringsbesøg, alle undersøgelseskontrolbesøg (dag 14, 28, 42) op til sidste besøg (dag 56)
Nyremonitoreringsparameter for at beslutte næste dosisordinationsniveau
Fordosis ved hvert besøg: Screeningsbesøg, indledende dosisbesøg, alle titreringsbesøg, alle undersøgelseskontrolbesøg (dag 14, 28, 42) op til sidste besøg (dag 56)
Kreatinin
Tidsramme: Fordosis ved hvert besøg: Screeningsbesøg, indledende dosisbesøg, alle titreringsbesøg, alle undersøgelseskontrolbesøg (dag 14, 28, 42) op til sidste besøg (dag 56)
Nyremonitoreringsparameter for at beslutte næste dosisordinationsniveau
Fordosis ved hvert besøg: Screeningsbesøg, indledende dosisbesøg, alle titreringsbesøg, alle undersøgelseskontrolbesøg (dag 14, 28, 42) op til sidste besøg (dag 56)
Mikroalbuminuri
Tidsramme: Fordosis ved hvert besøg: Screeningsbesøg, indledende dosisbesøg, alle titreringsbesøg, alle undersøgelseskontrolbesøg (dag 14, 28, 42) op til sidste besøg (dag 56)
Nyremonitoreringsparameter for at beslutte næste dosisordinationsniveau
Fordosis ved hvert besøg: Screeningsbesøg, indledende dosisbesøg, alle titreringsbesøg, alle undersøgelseskontrolbesøg (dag 14, 28, 42) op til sidste besøg (dag 56)
Forkortende fraktion
Tidsramme: Vurderingstidspunkter: ved screeningsbesøg og ved sidste besøg (dag 56)
Forkortende fraktion i ekkokardiografi
Vurderingstidspunkter: ved screeningsbesøg og ved sidste besøg (dag 56)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ethicare GmbH

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Ida Jovanovic, Prof,MD,PhD, Univerzitetska Dečja Klinika Belgrade
  • Ledende efterforsker: Christoph Male, Prof,MD,PhD, Medical University of Vienna
  • Ledende efterforsker: Michael Burch, Prof,MD,PhD, Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust London
  • Studiestol: Milica Bajcetic, Prof,MD,PhD, Univerzitetska Dečja Klinika Belgrade
  • Ledende efterforsker: Michiel Dalinghaus, MD,PhD, Sophia Children's Hospital, Erasmus MC Rotterdam
  • Ledende efterforsker: J.M.P. J Breur, MD,PhD, Wilhelmina Children's Hospital, University Medical Center Utrecht
  • Ledende efterforsker: András Szatmári, Prof,MD,PhD, Hungarian Paediatric Heart Centre, Göttsegen Gyorgy Hungarian Institute of Cardiology Budapest

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2016

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. juni 2017

Studieafslutning (Forventet)

1. juni 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. januar 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. januar 2016

Først opslået (Skøn)

12. januar 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

12. januar 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. januar 2016

Sidst verificeret

1. januar 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2015-602295-02
  • 2015-002396-18 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Oplysninger om alvorlige bivirkninger

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hjertefejl

Kliniske forsøg med Enalapril smeltetablet

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Djibouti

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner