Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Smeltetabletter av enalapril hos små barn med hjertesvikt på grunn av medfødt hjertesykdom (LENA-WP09)

8. januar 2016 oppdatert av: Ethicare GmbH
Pediatrisk klinisk studie med 50 barn, fra nyfødt til under 6 år, som lider av hjertesvikt på grunn av medfødt hjertesykdom, for å oppnå pediatriske farmakokinetiske og farmakodynamiske data for enalapril og dets aktive metabolitt enalaprilat mens de behandles i 8 uker med enalapril i form av smeltetabletter (ODMT), for å beskrive doseeksponeringen i denne pasientpopulasjonen.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne kliniske studien er en av tre kliniske studier av EU-kommisjonens (FP7)-finansierte "LENA" (Merking av Enalapril fra nyfødte til ungdom)-prosjektet: 50 barn med hjertesvikt på grunn av medfødt hjertesykdom (LENA-Work Package (WP) 09 Trial), og 50 barn med hjertesvikt på grunn av dilatert kardiomyopati (LENA-WP08 Trial) blir behandlet med en optimal dose enalapril ODMTs i opptil 8 uker etter grundig, individualisert titrering og blir invitert til å delta i 10 måneders sikkerhetsoppfølging- opp Studie (LENA-WP10 Trial).

I denne WP09-forsøket får barn fra nyfødt til under 6 år, som er naive til enalaprilbehandling eller byttet fra en forbehandling med angiotensin-konverterende enzym (ACE)-hemmer, en startdose for å undersøke reaksjonen over 8 timer før en beslutning om første dosenivå tas. Alltid inntil 7 dager senere gis neste høyere dose på sykehuset, pasienten overvåkes i 4 og deretter alltid 2 timer før beslutning om foreskrevet dose for neste doseringsperiode tas. I denne studien er det definert en måldose tilsvarende måldosen for voksne (20 mg enalapril hos en 70 år gammel voksen med 0,282 mg/kg/dag enalapril). Enalapril ODMTs på 0,25 mg og 1 mg styrke er tilgjengelig for å tillate et individuelt dosetitreringsskjema.

Vektavhengig, farmakokinetiske (PK) og farmakodynamiske (PD) data samles inn én gang i løpet av en hel PK/PD-dag over 12, henholdsvis 6 timer, og enkelt PK/PD-prøver ved hvert dosetitreringsbesøk og hvert to-ukentlige studiekontrollbesøk til siste besøk etter 8 ukers behandling. Blodtrykk og nyreovervåking utføres ved hvert besøk før det tas stilling til dosenivå for neste behandlingsperiode.

Utforskende farmakogenomikk og metabolomiske studier er lagt til som en delstudie for bedre å forstå den underliggende sykdommen, dens progresjon samt virkningen av ACE-hemmingen på hjerteutfall og nyrefunksjon.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

50

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015 CN
        • Sophia Children's Hospital, Erasmus MC
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Marijke Van der Meulen, MD,PhD
        • Ta kontakt med:
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • Wilhelmina Children's Hospital, University Medical Center Utrecht
        • Hovedetterforsker:
          • J.M.P. J. Breur, MD,PhD
        • Ta kontakt med:
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11129
        • Univerzitetska Dečja Klinika
        • Hovedetterforsker:
          • Ida Jovanovic, Prof,MD,PhD
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Michael Burch, Prof,MD,PhD
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1095
        • Hungarian Paediatric Heart Centre, Göttsegen Gyorgy Hungarian Institute of Cardiology
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Andras Szatmari, Prof,MD,Phd
        • Underetterforsker:
          • Laszlo Ablonczy, MD
  • Østerrike
      • Vienna, Østerrike, 1090
        • Medical University of Vienna
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Christoph Male, Prof,MD,PhD
        • Underetterforsker:
          • Vanessa Swoboda, MD
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 dag til 5 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Pasienter som oppfyller følgende inklusjonskriterier kan registreres:

  • Alder fra fødsel til under 6 år.
  • Mannlige og kvinnelige pasienter.
  • Vekt over 2,5 kg.
  • Diagnose av hjertesvikt på grunn av medfødt hjertesykdom som krever reduksjon av etterbelastning ved medikamentell behandling.
  • Pasienter kan være naive for ACE-hemmere.
  • Personer som allerede bruker ACE-hemmere som er villige til å bytte til enalapril smeltetabletter.
  • Pasient og/eller forelder(e)/juridisk representant ga skriftlig informert samtykke og samtykke fra pasienten i henhold til nasjonal lovgivning og så langt det er mulig fra barnet.

Ekskluderingskriterier:

Pasienter som oppfyller noen av følgende eksklusjonskriterier kan ikke registreres i denne studien:

  • Nyfødte hvis født < 37 uker med svangerskap.
  • Alvorlig hjertesvikt og/eller sluttstadium hjertesvikt som utelukker introduksjon eller fortsettelse av ACE-hemmer.
  • For lavt blodtrykk, f.eks. ˂P5
  • Ukorrigert primær obstruktiv klaffesykdom, eller signifikant systemisk ventrikulær utstrømningsobstruksjon, dilatert restriktiv eller hypertrofisk kardiomyopati.
  • Ukorrigert alvorlig perifer stenose av store arterier inkludert alvorlig coarctation av aorta.
  • Alvorlig nedsatt nyrefunksjon med serumkreatinin >2x øvre normalgrense (ULN) (i henhold til sykehusets testmetodikk)
  • Historie med angioødem.
  • Overfølsomhet overfor ACE-hemmere.

  • Samtidig medisinering:

    • Dobbel ACE-hemmerbehandling
    • Reninhemmere
    • Angiotensin II-antagonister
    • Ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler (inkludert ibuprofen) bortsett fra aspirin og paracetamol
  • Allerede registrert i en intervensjonsstudie med et undersøkelseslegemiddel, med mindre det ikke kan vises noen interferens med den nåværende studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Legemiddeladministrasjon
Enalapril smeltetablett (ODMT), 0,25 mg eller 1 mg, administrert 1x/dag eller 2x/dag i opptil 8 uker
Legemiddel: Enalapril smeltetablett
8 ukers behandling, åpen, ukontrollert, PK/PD, vurderinger av akseptabilitet og smak og sikkerhetsvurderinger etter inntak av Enalapril i form av 0,25 mg eller 1 mg ODMT.
Andre navn:
  • Enalapril ODMT

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Area under the Curve (AUC) av enalapril og dets aktive metabolitt enalaprilat etter administrering av enalapril ODMT hos barn med hjertesvikt
Tidsramme: 0 timer til 12 timer
Arealet under kurven (AUC) av enalapril og enalaprilat måles ved første dose eller når som helst under steady state for å vurdere biotilgjengeligheten til enalapril ODMT hos små barn med hjertesvikt på grunn av medfødt hjertesykdom (nyfødt til under 6 år); beskrivende farmakokinetisk undersøkelse
0 timer til 12 timer
Maksimal konsentrasjon (Cmax) av enalapril og dets aktive metabolitt
Tidsramme: 0 timer til 12 timer
Maksimal konsentrasjon (Cmax) av enalapril og enalaprilat måles ved første dose eller når som helst under steady state for å vurdere biotilgjengeligheten av enalapril ODMT hos små barn med hjertesvikt på grunn av medfødt hjertesykdom (nyfødt til under 6 år); beskrivende farmakokinetisk undersøkelse
0 timer til 12 timer
Tid til maksimal konsentrasjon (Tmax) av enalapril og dets aktive metabolitt
Tidsramme: 0 timer til 12 timer
Tid til maksimal konsentrasjon (Tmax) av enalapril og enalaprilat måles ved første dose eller når som helst under steady state for å vurdere biotilgjengeligheten til enalapril ODMT hos små barn med hjertesvikt på grunn av medfødt hjertesykdom (nyfødt til under 6 år); beskrivende farmakokinetisk undersøkelse
0 timer til 12 timer

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall pasienter som opplever rehospitalisering på grunn av hjertesvikt
Tidsramme: I løpet av 8 ukers behandling
Antall pasienter som opplever rehospitalisering på grunn av hjertesvikt, inkludert behov for hjertetransplantasjon eller institusjon av mekanisk sirkulasjonsstøtte
I løpet av 8 ukers behandling
Død på grunn av forverring av den underliggende sykdommen
Tidsramme: I løpet av 8 ukers behandling
Død på grunn av forverring av den underliggende sykdommen
I løpet av 8 ukers behandling
AUC for enalapril og dets aktive metabolitt enalaprilat etter administrering av enalapril ODMT i to aldersundergrupper av barn med hjertesvikt
Tidsramme: 0 timer til 12 timer
AUC for enalapril og enalaprilat måles ved første dose eller når som helst under steady state for å vurdere biotilgjengeligheten av enalapril ODMT hos små barn med hjertesvikt på grunn av medfødt hjertesykdom i alderen som setter nyfødt til under 1 år og 1 til mindre enn 6 år; beskrivende farmakokinetisk undersøkelse
0 timer til 12 timer
Cmax for enalapril og dets aktive metabolitt enalaprilat etter administrering av enalapril ODMTs i to aldersundergrupper av barn med hjertesvikt
Tidsramme: 0 timer til 12 timer
Cmax for enalapril og enalaprilat måles ved første dose eller når som helst under steady state for å vurdere biotilgjengeligheten av enalapril ODMT hos små barn med hjertesvikt på grunn av medfødt hjertesykdom i alderen som setter nyfødt til under 1 år og 1 til mindre enn 6 år; beskrivende farmakokinetisk undersøkelse
0 timer til 12 timer
Tmax for enalapril og dets aktive metabolitt enalaprilat etter administrering av enalapril ODMTs i to aldersundergrupper av barn med hjertesvikt
Tidsramme: 0 timer til 12 timer
Tmax for enalapril og enalaprilat måles ved første dose eller når som helst under steady state for å vurdere biotilgjengeligheten av enalapril ODMT hos små barn med hjertesvikt på grunn av medfødt hjertesykdom i alderen setter nyfødt til under 1 år og 1 til mindre enn 6 år; beskrivende farmakokinetisk undersøkelse
0 timer til 12 timer
Renin
Tidsramme: Fordose, 4 timer etter første dose, førdose ved hvert titreringsbesøk og studiekontrollbesøk (dager 14, 28, 42) frem til siste besøk (dag 56)
Renin som markør for renin-angiotensin-aldosteron-systemet ved hvert studiebesøk frem til slutten av behandlingen ved 8 uker; eksplorativ farmakodynamisk undersøkelse
Fordose, 4 timer etter første dose, førdose ved hvert titreringsbesøk og studiekontrollbesøk (dager 14, 28, 42) frem til siste besøk (dag 56)
Angiotensin 1
Tidsramme: Fordose, 4 timer etter første dose, førdose ved hvert titreringsbesøk og studiekontrollbesøk (dager 14, 28, 42) frem til siste besøk (dag 56)
Angiotensin 1 som markør for renin-angiotensin-aldosteron-systemet ved hvert studiebesøk frem til slutten av behandlingen ved 8 uker; eksplorativ farmakodynamisk undersøkelse
Fordose, 4 timer etter første dose, førdose ved hvert titreringsbesøk og studiekontrollbesøk (dager 14, 28, 42) frem til siste besøk (dag 56)
Aldosteron
Tidsramme: Fordose, 4 timer etter første dose, førdose ved hvert titreringsbesøk og studiekontrollbesøk (dager 14, 28, 42) frem til siste besøk (dag 56)
Aldosteron som markør for renin-angiotensin-aldosteron-systemet ved hvert studiebesøk frem til slutten av behandlingen ved 8 uker; eksplorativ farmakodynamisk undersøkelse
Fordose, 4 timer etter første dose, førdose ved hvert titreringsbesøk og studiekontrollbesøk (dager 14, 28, 42) frem til siste besøk (dag 56)
Plasma Renin aktivitet
Tidsramme: Fordose, 4 timer etter første dose, førdose ved hvert titreringsbesøk og studiekontrollbesøk (dager 14, 28, 42) frem til siste besøk (dag 56)
Plasma-reninaktivitet som markør for renin-angiotensin-aldosteron-systemet ved hvert studiebesøk frem til slutten av behandlingen ved 8 uker; eksplorativ farmakodynamisk undersøkelse
Fordose, 4 timer etter første dose, førdose ved hvert titreringsbesøk og studiekontrollbesøk (dager 14, 28, 42) frem til siste besøk (dag 56)
Hjerne natriuretiske peptider (BNP).
Tidsramme: Ved screeningbesøk og deretter forhåndsdosering ved hvert titreringsbesøk og studiekontrollbesøk (dager 14, 28, 42) frem til siste besøk (dag 56)
Måling av natriuretiske peptider i hjernen som indikator på sykdommens alvorlighetsgrad ved hvert besøk frem til slutten av behandlingen ved 8 uker
Ved screeningbesøk og deretter forhåndsdosering ved hvert titreringsbesøk og studiekontrollbesøk (dager 14, 28, 42) frem til siste besøk (dag 56)
Akseptabilitet av ODMT-ene
Tidsramme: Tidspunkt for vurdering: ved første dosebesøk, ved ett studiekontrollbesøk (dag 14, 28 eller 42), ved siste besøk (dag 56)
Akseptabilitetsvurdering etter alderstilpasset skala
Tidspunkt for vurdering: ved første dosebesøk, ved ett studiekontrollbesøk (dag 14, 28 eller 42), ved siste besøk (dag 56)
Smakbarheten til ODMT-ene
Tidsramme: Tidspunkt for vurdering: ved første dosebesøk, ved ett studiekontrollbesøk (dag 14, 28 eller 42), ved siste besøk (dag 56)
Smakevurdering etter alderstilpasset skala
Tidspunkt for vurdering: ved første dosebesøk, ved ett studiekontrollbesøk (dag 14, 28 eller 42), ved siste besøk (dag 56)
Blodtrykk
Tidsramme: Fordosering ved hvert besøk, over 8 timer ved første dosebesøk, over 4 timer ved første titreringsbesøk (dag 3 til 7), i 2 timer etter alle etterfølgende titreringsbesøk, forhåndsdose ved alle studiekontrollbesøk (dag 14, 28, 42), ved siste besøk (dag 56)
Sikkerhetsovervåkingsparameter for å bestemme neste dosereseptnivå
Fordosering ved hvert besøk, over 8 timer ved første dosebesøk, over 4 timer ved første titreringsbesøk (dag 3 til 7), i 2 timer etter alle etterfølgende titreringsbesøk, forhåndsdose ved alle studiekontrollbesøk (dag 14, 28, 42), ved siste besøk (dag 56)
Serum kalium
Tidsramme: Fordose ved hvert besøk: Screeningbesøk, innledende dosebesøk, alle titreringsbesøk, alle studiekontrollbesøk (dag 14, 28, 42) opp til siste besøk (dag 56)
Nyreovervåkingsparameter for å bestemme neste dosereseptnivå
Fordose ved hvert besøk: Screeningbesøk, innledende dosebesøk, alle titreringsbesøk, alle studiekontrollbesøk (dag 14, 28, 42) opp til siste besøk (dag 56)
Blod urea nitrogen (BUN)
Tidsramme: Fordose ved hvert besøk: Screeningbesøk, første dosebesøk, alle titreringsbesøk, alle studiekontrollbesøk (dag 14, 28, 42) opp til siste besøk (dag 56)
Nyreovervåkingsparameter for å bestemme neste dosereseptnivå
Fordose ved hvert besøk: Screeningbesøk, første dosebesøk, alle titreringsbesøk, alle studiekontrollbesøk (dag 14, 28, 42) opp til siste besøk (dag 56)
Kreatinin
Tidsramme: Fordose ved hvert besøk: Screeningbesøk, første dosebesøk, alle titreringsbesøk, alle studiekontrollbesøk (dag 14, 28, 42) opp til siste besøk (dag 56)
Nyreovervåkingsparameter for å bestemme neste dosereseptnivå
Fordose ved hvert besøk: Screeningbesøk, første dosebesøk, alle titreringsbesøk, alle studiekontrollbesøk (dag 14, 28, 42) opp til siste besøk (dag 56)
Mikroalbuminuri
Tidsramme: Fordose ved hvert besøk: Screeningbesøk, første dosebesøk, alle titreringsbesøk, alle studiekontrollbesøk (dag 14, 28, 42) opp til siste besøk (dag 56)
Nyreovervåkingsparameter for å bestemme neste dosereseptnivå
Fordose ved hvert besøk: Screeningbesøk, første dosebesøk, alle titreringsbesøk, alle studiekontrollbesøk (dag 14, 28, 42) opp til siste besøk (dag 56)
Forkortende brøk
Tidsramme: Vurderingstidspunkter: ved screeningbesøk og ved siste besøk (dag 56)
Forkortingsfraksjon i ekkokardiografi
Vurderingstidspunkter: ved screeningbesøk og ved siste besøk (dag 56)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ethicare GmbH

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Ida Jovanovic, Prof,MD,PhD, Univerzitetska Dečja Klinika Belgrade
  • Hovedetterforsker: Christoph Male, Prof,MD,PhD, Medical University of Vienna
  • Hovedetterforsker: Michael Burch, Prof,MD,PhD, Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust London
  • Studiestol: Milica Bajcetic, Prof,MD,PhD, Univerzitetska Dečja Klinika Belgrade
  • Hovedetterforsker: Michiel Dalinghaus, MD,PhD, Sophia Children's Hospital, Erasmus MC Rotterdam
  • Hovedetterforsker: J.M.P. J Breur, MD,PhD, Wilhelmina Children's Hospital, University Medical Center Utrecht
  • Hovedetterforsker: András Szatmári, Prof,MD,PhD, Hungarian Paediatric Heart Centre, Göttsegen Gyorgy Hungarian Institute of Cardiology Budapest

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. januar 2016

Primær fullføring (Forventet)

1. juni 2017

Studiet fullført (Forventet)

1. juni 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. januar 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. januar 2016

Først lagt ut (Anslag)

12. januar 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

12. januar 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. januar 2016

Sist bekreftet

1. januar 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2015-602295-02
  • 2015-002396-18 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Informasjon om alvorlige bivirkninger

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hjertefeil

Kliniske studier på Enalapril smeltetablett

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Cyprus

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere