Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Rekombinant Von Willebrand-faktor hos personer med svær Von Willebrand-sygdom, der gennemgår operation

29. april 2021 opdateret af: Baxalta now part of Shire

En fase 3, prospektiv, multicenter-undersøgelse til evaluering af effektivitet og sikkerhed af rekombinant Von Willebrand-faktor (rVWF) med eller uden ADVATE i elektive kirurgiske procedurer hos personer med svær Von Willebrand-sygdom

Formålet med studiet er at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​rekombinant von Willebrand faktor (rVWF) med eller uden ADVATE ved større og mindre elektive kirurgiske indgreb hos voksne patienter med arvelig svær von Willebrands sygdom (VWD).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • The Perth Blood Institute
      • Perth, Western Australia, Australien, 6000
        • Fiona Stanley Hospital
  • Den Russiske Føderation
      • Barnaul, Den Russiske Føderation, 656024
        • Regional Budgetary State Healthcare Institution (SHI) "Regional Clinical Hospital"
      • Kirov, Den Russiske Føderation, 610027
        • FSI Kirov Institute of Hematology and Blood Transfusion FMBA
  • Det Forenede Kongerige
    • Devon
      • Plymouth, Devon, Det Forenede Kongerige, PL6 8DH
        • Derriford Hospital
    • Greater London
      • London, Greater London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Det Forenede Kongerige, OX3 7LJ
        • Churchill Hospital
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami, Jackson Memorial Hospital
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Georgia Regents University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • John Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Case Western Reserve University Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53233
        • Blood Center of South East Wisconsin
  • Holland
      • Rotterdam, Holland, 3015 CE
        • Erasmus Medisch Centrum
  • Italien
      • Firenze (Florence), Italien, 50139
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria Careggi
      • Milano, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Italien, 00144
        • Umberto I Policlinico di Roma, Universitá di Roma La Sapienza
  • Kalkun
      • Izmir, Kalkun, 35100
        • Ege University Medical Faculty
  • Spanien
      • A Coruña, Spanien, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Tri-Service General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 11490
        • National Taiwan University Hospital
  • Tjekkiet
      • Ostrava, Tjekkiet, 70852
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
  • Tyskland
    • Rheinland-Pfalz
      • Mainz, Rheinland-Pfalz, Tyskland, 55101
        • Universitatsmedizin der Johannes Gutenberg Universitat Mainz
  • Ukraine
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
  • Østrig
      • Vienna, Østrig, 1090
        • AKH - Medizinische Universitat Wien

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af svær von Willebrands sygdom (VWD) som anført nedenfor og planlagt kirurgisk indgreb

    1. Type 1 (Von Willebrand-faktor: Ristocetin-cofaktoraktivitet (VWF:RCo) <20 IE/dL), eller
    2. Type 2A (som verificeret ved multimermønster), Type 2B (som diagnosticeret ved genotype), Type 2N (FVIII:C<10% og historisk dokumenteret genetik), Type 2M eller
    3. Type 3 (Von Willebrand faktor antigen (VWF:Ag) ≤ 3 IE/dL)
  • VWD med en historie med behov for substitutionsbehandling med von Willebrand faktor (VWF) koncentrat for at kontrollere blødning
  • Hvis type 3 VWD (VWF Antigen /VWF:Ag ≤ 3 IE/dL), har deltageren en sygehistorie på mindst 20 eksponeringsdage for VWF/FVIII-koagulationsfaktorkoncentrater (inklusive kryopræcipitat eller friskfrosset plasma)
  • Hvis type 1 eller type 2 VWD, deltageren har en sygehistorie på 5 eksponeringsdage eller en tidligere større operation, der kræver VWF/FVIII koagulationsfaktorkoncentrater (inklusive kryopræcipitat eller friskfrosset plasma)
  • Deltageren er mindst 18 år
  • Hvis en kvinde i den fødedygtige alder, præsenterer deltageren med en negativ graviditetstest
  • Hvis det er relevant, accepterer deltageren at anvende passende præventionsforanstaltninger under undersøgelsens varighed
  • Deltageren er villig og i stand til at overholde kravene i protokollen

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose af pseudo VWD eller en anden arvelig eller erhvervet koagulationsforstyrrelse (f.eks. kvalitative og kvantitative blodpladelidelser eller forhøjet protrombintid [PT] / internationalt normaliseret forhold [INR] > 1,4)
  • Anamnese eller tilstedeværelse af en VWF-hæmmer ved screening
  • Anamnese eller tilstedeværelse af en faktor VIII (FVIII)-hæmmer med en titer ≥ 0,4 BU (Nijmegen-modificeret Bethesda-assay) eller ≥ 0,6 BU (ved Bethesda-assay)
  • Kendt overfølsomhed over for nogen af ​​komponenterne i undersøgelseslægemidlerne, såsom muse- eller hamsterproteiner
  • Sygehistorie med immunologiske lidelser, eksklusive sæsonbetinget allergisk rhinitis/konjunktivitis, mild astma, fødevareallergi eller dyreallergi
  • Sygehistorie med en tromboembolisk hændelse
  • HIV-positiv med et absolut CD4-tal < 200/mm3
  • Blodpladetal < 100.000/ml
  • Diagnose af signifikant leversygdom, som påvist af, men ikke begrænset til, et eller flere af følgende: serum alanin aminotransferase (ALT) 5 gange den øvre grænse for normal; hypoalbuminæmi; portalvene hypertension (f. tilstedeværelse af ellers uforklarlig splenomegali, historie med esophageal varicer) eller levercirrhose klassificeret som barn B eller C
  • Diagnose af nyresygdom med et serumkreatininniveau ≥ 2,5 mg/dL
  • Deltageren er blevet behandlet med et immunmodulerende lægemiddel, eksklusive topisk behandling (f.eks. salver, næsespray), inden for 30 dage før underskrivelse af det informerede samtykke
  • Deltageren er gravid eller ammer på det tidspunkt, hvor informeret indhold indhentes
  • Deltageren har deltaget i et andet klinisk studie, der involverer et forsøgsprodukt (IP), andet end rVWF med eller uden ADVATE, eller forsøgsenhed inden for 30 dage før tilmelding eller er planlagt til at deltage i en anden klinisk undersøgelse, der involverer en IP eller forsøgsenhed i løbet af forløbet af denne undersøgelse. Imidlertid kan kvalificerede patienter, der deltager i rVWF-profylakseundersøgelsen (071301), tilmeldes.
  • Progressiv dødelig sygdom og/eller forventet levetid på mindre end 3 måneder
  • Deltageren identificeres af investigator som værende ude af stand eller uvillig til at samarbejde med undersøgelsesprocedurer
  • Deltageren lider af en psykisk tilstand, der gør ham/hende ude af stand til at forstå arten, omfanget og mulige konsekvenser af undersøgelsen og/eller bevis på en usamarbejdsvillig holdning
  • Deltageren er i fængsel eller tvangsfængsling i henhold til lovgivningsmæssig og/eller juridisk kendelse
  • Deltageren er medlem af undersøgelsesteamet, der udfører denne undersøgelse, eller i et afhængigt forhold til et af undersøgelsesteamets medlemmer. Forsørgerforhold omfatter nære slægtninge (dvs. børn, partner/ægtefælle, søskende, forældre) samt ansatte.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Rekombinant von Willebrand Factor (rVWF)
Operationsdeltagere behandlet med rekombinant von Willebrand Factor (rVWF)
Biologisk: Rekombinant von Willebrand Factor (rVWF)
rVWF vil blive administreret ved intravenøs bolusinfusion. Deltagere, der er planlagt til større operation, vil gennemgå en baseline farmakokinetisk vurdering før operationen. Det peri- og postoperative substitutionsregime vil blive individualiseret i henhold til PK-resultaterne, intensiteten og varigheden af ​​den hæmostatiske udfordring og institutionens standard for pleje.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet hæmostatisk effektivitet vurderet af investigator (hæmofililæge)
Tidsramme: 24 timer efter sidste peri-operative infusion eller ved afslutning af dag 14 (± 2 dage) besøg, alt efter hvad der indtræffer tidligere
Hæmostatisk effekt vil blive vurderet på en skala fra fremragende - god - moderat - ingen. Fremragende: Intra- og postoperativ hæmostase opnået med rVWF med vores uden ADVATE var lige så god eller bedre end forventet for den type kirurgiske indgreb, der blev udført i et hæmostatisk normalt individ. Godt: Intra- og postoperativ hæmostase opnået med rVWF med eller uden ADVATE var sandsynligvis lige så god som forventet for den type kirurgiske indgreb, der blev udført i et hæmostatisk normalt individ. Moderat: Intra- og postoperativ hæmostase med rVWF med eller uden ADVATE var klart mindre end optimal for den udførte type procedure, men blev opretholdt uden behov for at ændre rVWF-koncentratet. Ingen: Deltageren oplevede ukontrolleret blødning, der var resultatet af utilstrækkelig terapeutisk respons på trods af korrekt dosering, hvilket nødvendiggjorde en ændring af rVWF-koncentrat.
24 timer efter sidste peri-operative infusion eller ved afslutning af dag 14 (± 2 dage) besøg, alt efter hvad der indtræffer tidligere

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Intraoperativt faktisk versus forudsagt blodtab vurderet af den opererende kirurg
Tidsramme: Dag 0 (ved afslutningen af ​​operationen)
Det forudsagte blodtab vil blive estimeret præoperativt af den opererende kirurg baseret på et hæmostatisk normalt individ af samme køn, alder, statur og comorbiditet som deltageren. Det faktiske blodtab vil blive vurderet bestående af det estimerede blodtab, herunder i vatpinde, håndklæder og sug under indgrebet, efter anæstesilægens journal.
Dag 0 (ved afslutningen af ​​operationen)
Intraoperativt faktisk blodtab i forhold til forventet blodtab
Tidsramme: Dag 0 (ved afslutningen af ​​operationen)
Faktisk blodtab i forhold til forventet blodtab vil blive beregnet som [Faktisk blodtab (mL)] divideret med [Forudsagt blodtab (mL) ganget med 100.
Dag 0 (ved afslutningen af ​​operationen)
Intraoperativ faktisk versus forudsagt blodtabsscore vurderet af den operationelle kirurg
Tidsramme: Dag 0 (ved afslutningen af ​​operationen)
Hæmostatisk effekt vil blive vurderet på en skala fra fremragende - god - moderat - ingen. Fremragende: Intraoperativt blodtab var mindre end eller lig med det maksimale blodtab, der forventes for den type procedure, der udføres hos et hæmostatisk normalt individ (≤ 100%). Godt: Intraoperativt blodtab var op til 50 % mere end det maksimale forventede blodtab for den type procedure, der blev udført hos et hæmostatisk normalt forsøgsperson (101-150 %) Moderat: Intraoperativt blodtab var mere end 50 % af det maksimale forventede blodtab for den type procedure, der udføres i et hæmostatisk normalt individ (>150%). Ingen: Ukontrolleret blødning, der var resultatet af utilstrækkelig terapeutisk respons på trods af korrekt dosering, hvilket nødvendiggjorde en ændring af koagulationsfaktorerstatningsregimen.
Dag 0 (ved afslutningen af ​​operationen)
Intraoperativ hæmostatisk effektivitetsscore vurderet af den opererende kirurg
Tidsramme: Dag 0 (ved afslutningen af ​​operationen)
Hæmostatisk effekt vil blive vurderet på en skala fra fremragende - god - moderat - ingen. Fremragende: Intraoperativ hæmostase opnået med rVWF med vores uden ADVATE var lige så god eller bedre end forventet for den type kirurgiske indgreb, der blev udført i et hæmostatisk normalt individ. Godt: Intraoperativ hæmostase opnået med rVWF med eller uden ADVATE var sandsynligvis lige så god som forventet for den type kirurgiske indgreb, der blev udført hos et hæmostatisk normalt individ. Moderat: Intraoperativ hæmostase med rVWF med eller uden ADVATE var klart mindre end optimal for den udførte type procedure, men blev opretholdt uden behov for at ændre rVWF-koncentratet. Ingen: Deltageren oplevede ukontrolleret blødning, der var resultatet af utilstrækkelig terapeutisk respons på trods af korrekt dosering, hvilket nødvendiggjorde en ændring af rVWF-koncentrat.
Dag 0 (ved afslutningen af ​​operationen)
Daglig intra- og postoperativ vægtjusteret dosis af rVWF med eller uden ADVATE
Tidsramme: Dagligt fra operationsdag til postoperativ dag 14 (± 2 dage)
Dagligt fra operationsdag til postoperativ dag 14 (± 2 dage)
Forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: Fra første infusion af forsøgsprodukt til afslutning af undersøgelsen (dvs. 14 (± 2) dage efter operationen)
Treatment Emergent Adverse Events (TEAE'er) og behandlingsfremkommende alvorlige bivirkninger (TESAE'er) vil blive evalueret.
Fra første infusion af forsøgsprodukt til afslutning af undersøgelsen (dvs. 14 (± 2) dage efter operationen)
Forekomst af trombotiske hændelser
Tidsramme: Fra første infusion af forsøgsprodukt til afslutning af undersøgelsen (dvs. 14 (± 2) dage efter operationen)
Treatment Emergent Adverse Events (TEAE'er) og behandlingsfremkomne alvorlige bivirkninger (TESAE'er) vil blive evalueret for trombotiske hændelser.
Fra første infusion af forsøgsprodukt til afslutning af undersøgelsen (dvs. 14 (± 2) dage efter operationen)
Forekomst af alvorlige allergiske reaktioner (f.eks. anafylaksi)
Tidsramme: Fra første infusion af forsøgsprodukt til afslutning af undersøgelsen (dvs. 14 (± 2) dage efter operationen)
Treatment Emergent Adverse Events (TEAE'er) og behandlingsfremkommende alvorlige bivirkninger (TESAE'er) vil blive evalueret for alvorlige allergiske reaktioner.
Fra første infusion af forsøgsprodukt til afslutning af undersøgelsen (dvs. 14 (± 2) dage efter operationen)
Antal deltagere, der udviklede hæmmende og totale bindende antistoffer mod Von Willebrand-faktor (VWF) og hæmmende antistoffer mod faktor VIII (FVIII)
Tidsramme: Testning fandt sted gennem hele undersøgelsen ved screening, forudgående PK-infusion, før kirurgi, efter kirurgi i tilfælde af kraftig blødning eller uforklarlig blødning, på postoperativ dag 7 og ved undersøgelsens afslutningsbesøg (dvs. 14 (± 2) dage efter kirurgi).
Deltagerne blev behandlet med rekombinant van Willebrand Factor (rVWF) med eller uden ADVATE.
Testning fandt sted gennem hele undersøgelsen ved screening, forudgående PK-infusion, før kirurgi, efter kirurgi i tilfælde af kraftig blødning eller uforklarlig blødning, på postoperativ dag 7 og ved undersøgelsens afslutningsbesøg (dvs. 14 (± 2) dage efter kirurgi).
Antal deltagere, der udviklede antistoffer mod kinesisk hamster-ovarieprotein (CHO), muse-immunoglobulin G (IgG) eller rekombinant furin (rFurin)
Tidsramme: Testning fandt sted gennem hele undersøgelsen ved screening, forudgående PK-infusion, før kirurgi, efter kirurgi i tilfælde af kraftig blødning eller uforklarlig blødning, på postoperativ dag 7 og ved undersøgelsens afslutningsbesøg (dvs. 14 (± 2) dage efter kirurgi).
Deltagerne blev behandlet med rekombinant van Willebrand Factor (rVWF) med eller uden ADVATE.
Testning fandt sted gennem hele undersøgelsen ved screening, forudgående PK-infusion, før kirurgi, efter kirurgi i tilfælde af kraftig blødning eller uforklarlig blødning, på postoperativ dag 7 og ved undersøgelsens afslutningsbesøg (dvs. 14 (± 2) dage efter kirurgi).
Farmakokinetik: Areal under plasmakoncentration versus tid-kurven fra 0 til 72 timer efter infusion (AUC 0-72 timer/dosis)
Tidsramme: PK-målinger blev udført inden for 30 minutter før infusion og efter infusion efter 30 (± 5) minutter, 60 (± 5) minutter, 6 (± 1) timer, 12 (± 1) timer, 24 (± 2) timer, 48 (± 2) timer og 72 (± 2) timer.
Denne vurdering er kun påkrævet for personer, der gennemgår større operationer. Forsøgspersonerne vil modtage en PK-infusion i en dosis på 50±5 IE/kg rVWF:RCo inden for 42 dage før operationen. Arealet under plasmakoncentration/tidskurven fra 0 til 72 timer efter infusion vil blive beregnet ved hjælp af den lineære trapezformede regel. Til beregning af AUC(0-72h) vil niveauerne efter 72 timer blive lineært interpoleret/ekstrapoleret fra de 2 nærmeste prøvetagningstidspunkter. PK-analyse blev udført for følgende analytter: VWF Ristocetin Cofactor Activity (VWF:RCo), VWF Antigen Activity (VWF:Ag), VWF Collagen Binding Activity (VWF:CB), VWF Activity Measured INNOVANCE VWF Ac Assay (VWF:Ac) , FVIII koagulationsaktivitet (FVIII:C)
PK-målinger blev udført inden for 30 minutter før infusion og efter infusion efter 30 (± 5) minutter, 60 (± 5) minutter, 6 (± 1) timer, 12 (± 1) timer, 24 (± 2) timer, 48 (± 2) timer og 72 (± 2) timer.
Farmakokinetik: Areal under plasmakoncentration versus tid kurve fra tid 0 til uendelig (AUC 0-∞/dosis)
Tidsramme: PK-målinger blev udført inden for 30 minutter før infusion og efter infusion efter 30 (± 5) minutter, 60 (± 5) minutter, 6 (± 1) timer, 12 (± 1) timer, 24 (± 2) timer, 48 (± 2) timer og 72 (± 2) timer.
Denne vurdering er kun påkrævet for personer, der gennemgår større operationer. Forsøgspersonerne vil modtage en PK-infusion i en dosis på 50±5 IE/kg rVWF:RCo inden for 42 dage før operationen. Arealet under plasmakoncentration/tidskurven fra tid 0 til uendeligt og arealet under første momentkurve fra tid 0 til uendeligt vil blive beregnet som summen af ​​AUC eller AUMC fra tidspunkt 0 til tidspunktet for sidste kvantificerbare koncentration plus en hale arealkorrektion beregnet som henholdsvis Ct/λz og Ct/λz(t+1/λz), hvor Ct er den sidste kvantificerbare koncentration, t er tidspunktet for sidste kvantificerbare koncentration og λz er terminal- eller dispositionshastighedskonstanten. PK-analyse blev udført for følgende analytter: VWF Ristocetin Cofactor Activity (VWF:RCo), VWF Antigen Activity (VWF:Ag), VWF Collagen Binding Activity (VWF:CB), VWF Activity Measured INNOVANCE VWF Ac Assay (VWF:Ac) , FVIII koagulationsaktivitet (FVIII:C)
PK-målinger blev udført inden for 30 minutter før infusion og efter infusion efter 30 (± 5) minutter, 60 (± 5) minutter, 6 (± 1) timer, 12 (± 1) timer, 24 (± 2) timer, 48 (± 2) timer og 72 (± 2) timer.
Farmakokinetik: Gennemsnitlig opholdstid (MRT)
Tidsramme: PK-målinger blev udført inden for 30 minutter før infusion og efter infusion efter 30 (± 5) minutter, 60 (± 5) minutter, 6 (± 1) timer, 12 (± 1) timer, 24 (± 2) timer, 48 (± 2) timer og 72 (± 2) timer.
Denne vurdering er kun påkrævet for personer, der gennemgår større operationer. Forsøgspersonerne vil modtage en PK-infusion i en dosis på 50±5 IE/kg rVWF:RCo inden for 42 dage før operationen. Gennemsnitlig opholdstid vil blive beregnet som areal under den første momentkurve fra tid 0 til uendeligt divideret med arealet under kurven tid 0 til uendelig minus T/2, hvor T er varigheden af ​​infusionen. PK-analyse blev udført for følgende analytter: VWF Ristocetin Cofactor Activity (VWF:RCo), VWF Antigen Activity (VWF:Ag), VWF Collagen Binding Activity (VWF:CB), VWF Activity Measured INNOVANCE VWF Ac Assay (VWF:Ac)
PK-målinger blev udført inden for 30 minutter før infusion og efter infusion efter 30 (± 5) minutter, 60 (± 5) minutter, 6 (± 1) timer, 12 (± 1) timer, 24 (± 2) timer, 48 (± 2) timer og 72 (± 2) timer.
Farmakokinetik: Clearance (CL)
Tidsramme: PK-målinger blev udført inden for 30 minutter før infusion og efter infusion efter 30 (± 5) minutter, 60 (± 5) minutter, 6 (± 1) timer, 12 (± 1) timer, 24 (± 2) timer, 48 (± 2) timer og 72 (± 2) timer.
Denne vurdering er kun påkrævet for personer, der gennemgår større operationer. Forsøgspersonerne vil modtage en PK-infusion i en dosis på 50±5 IE/kg rVWF:RCo inden for 42 dage før operationen. Clearance vil blive beregnet som dosis (IE/kg) divideret med arealet under kurven tid 0 til uendelig. PK-analyse blev udført for følgende analytter: VWF Ristocetin Cofactor Activity (VWF:RCo), VWF Antigen Activity (VWF:Ag), VWF Collagen Binding Activity (VWF:CB), VWF Activity Measured INNOVANCE VWF Ac Assay (VWF:Ac)
PK-målinger blev udført inden for 30 minutter før infusion og efter infusion efter 30 (± 5) minutter, 60 (± 5) minutter, 6 (± 1) timer, 12 (± 1) timer, 24 (± 2) timer, 48 (± 2) timer og 72 (± 2) timer.
Farmakokinetik: Incremental Recovery (IR)
Tidsramme: PK-målinger blev udført inden for 30 minutter før infusion og efter infusion efter 30 (± 5) minutter, 60 (± 5) minutter, 6 (± 1) timer, 12 (± 1) timer, 24 (± 2) timer, 48 (± 2) timer og 72 (± 2) timer.
Denne vurdering er kun påkrævet for personer, der gennemgår større operationer. Forsøgspersonerne vil modtage en PK-infusion i en dosis på 50±5 IE/kg rVWF:RCo inden for 42 dage før operationen. Inkrementel restitution vil blive beregnet som (Cmax minus Cpreinfusion) divideret med dosis (IE/kg), hvor kg refererer til kropsvægten på doseringstidspunktet, og Cmax er den observerede maksimale koncentration før korrektion for præ-infusionsværdier. PK-analyse blev udført for følgende analytter: VWF Ristocetin Cofactor Activity (VWF:RCo), VWF Antigen Activity (VWF:Ag), VWF Collagen Binding Activity (VWF:CB), VWF Activity Measured INNOVANCE VWF Ac Assay (VWF:Ac)
PK-målinger blev udført inden for 30 minutter før infusion og efter infusion efter 30 (± 5) minutter, 60 (± 5) minutter, 6 (± 1) timer, 12 (± 1) timer, 24 (± 2) timer, 48 (± 2) timer og 72 (± 2) timer.
Farmakokinetik: Eliminationsfase halveringstid (T1/2)
Tidsramme: PK-målinger blev udført inden for 30 minutter før infusion og efter infusion efter 30 (± 5) minutter, 60 (± 5) minutter, 6 (± 1) timer, 12 (± 1) timer, 24 (± 2) timer, 48 (± 2) timer og 72 (± 2) timer.
Denne vurdering er kun påkrævet for personer, der gennemgår større operationer. Forsøgspersonerne vil modtage en PK-infusion i en dosis på 50±5 IE/kg rVWF:RCo inden for 42 dage før operationen. Terminal- eller dispositionshalveringstid (T1/2) vil blive beregnet som ln2/λz, hvor λz er den terminale eliminationshastighedskonstant som beregnet i WinNonlin NCA ved brug af mindst tre kvantificerbare koncentrationer. PK-analyse blev udført for følgende analytter: VWF Ristocetin Cofactor Activity (VWF:RCo), VWF Antigen Activity (VWF:Ag), VWF Collagen Binding Activity (VWF:CB), VWF Activity Measured INNOVANCE VWF Ac Assay (VWF:Ac)
PK-målinger blev udført inden for 30 minutter før infusion og efter infusion efter 30 (± 5) minutter, 60 (± 5) minutter, 6 (± 1) timer, 12 (± 1) timer, 24 (± 2) timer, 48 (± 2) timer og 72 (± 2) timer.
Farmakokinetik: Distributionsvolumen ved steady state (Vss)
Tidsramme: PK-målinger blev udført inden for 30 minutter før infusion og efter infusion efter 30 (± 5) minutter, 60 (± 5) minutter, 6 (± 1) timer, 12 (± 1) timer, 24 (± 2) timer, 48 (± 2) timer og 72 (± 2) timer.
Denne vurdering er kun påkrævet for personer, der gennemgår større operationer. Forsøgspersonerne vil modtage en PK-infusion i en dosis på 50±5 IE/kg rVWF:RCo inden for 42 dage før operationen. Vss vil blive beregnet som clearance ganget med den gennemsnitlige opholdstid. PK-analyse blev udført for følgende analytter: VWF Ristocetin Cofactor Activity (VWF:RCo), VWF Antigen Activity (VWF:Ag), VWF Collagen Binding Activity (VWF:CB), VWF Activity Measured INNOVANCE VWF Ac Assay (VWF:Ac)
PK-målinger blev udført inden for 30 minutter før infusion og efter infusion efter 30 (± 5) minutter, 60 (± 5) minutter, 6 (± 1) timer, 12 (± 1) timer, 24 (± 2) timer, 48 (± 2) timer og 72 (± 2) timer.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

6. juli 2016

Studieafslutning (Faktiske)

6. juli 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. oktober 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. november 2014

Først opslået (Skøn)

5. november 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. maj 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. april 2021

Sidst verificeret

1. april 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 071101
  • 2014-003575-38 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Von Willebrands sygdom

Kliniske forsøg med Rekombinant von Willebrand Factor (rVWF)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Serbia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner