Sikkerhed og effektivitet af Abatacept ved IgG4-relateret sygdom

Inklusionskriterier:

1. Er mand eller kvinde 18 år eller ældre
2. Mød American College of Rheumatology (ACR)/EULAR 2018 klassifikationskriterier for IgG4-RD
3. Har aktiv sygdom baseret på et IgG4-RD Responder Index (RI) ≥2 ved screening med sygdomsmanifestation i mindst ét ​​organsystem ekskl. lymfeknuder ved screening
4. Kan have modtaget tidligere IgG4-RD-behandling eller ej
5. Skal være villig til at nedtrappe enhver systemisk kortikosteroidbehandling inden for 4 uger efter første dosis af forsøgslægemidlet.
6. Skal kunne og være villig til at seponere ethvert immunsuppressivt middel ved screening (f. methotrexat, mycophenolatmofetil, 6-mercaptopurin, tacrolimus, cyclophosphamid eller azathioprin).
7. Ingen historie med alvorlige allergiske reaktioner over for monoklonale antistoffer.
8. Er i stand til og villig til at gennemføre hele studiet i henhold til studieskemaet.
9. Er villige til at give afkald på andre former for eksperimentel behandling under undersøgelsen.
10. Kan give skriftligt informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

1. Anamnese eller bevis for en klinisk ustabil/ukontrolleret lidelse, tilstand eller sygdom (herunder, men ikke begrænset til, kardiopulmonal, onkologisk, renal, hepatisk, metabolisk, hæmatologisk eller psykiatrisk) anden end IgG4-RD, som efter efterforskerens mening ville udgøre en risiko for patientsikkerheden eller forstyrre undersøgelsens evaluering, procedurer eller afslutning.
2. Malignitet inden for 5 år (undtagen med succes behandlet in situ livmoderhalskræft, resekeret pladecelle- eller basalcellekarcinom i huden eller prostatacancer uden recidiv ≥3 år efter prostatektomi).
3. Leversygdom: Akut eller kronisk ikke-IgG4-relateret leversygdom, der anses for at være tilstrækkelig alvorlig til at svække deres evne til at deltage i forsøget.
4. Ukontrolleret sygdom: bevis for en anden ukontrolleret tilstand, herunder stof- og alkoholmisbrug, som kan forstyrre deltagelse i forsøget i henhold til protokollen.
5. Tilstedeværelse af tilbagevendende eller kroniske infektioner, defineret som ≥3 infektioner, der kræver antimikrobielle stoffer inden for de seneste 6 måneder før screening.
6. Aktiv infektion, der kræver hospitalsindlæggelse eller behandling med parenterale antimikrobielle midler inden for 30 dage før randomisering.
7. Forudgående brug af rituximab (eller andre B-celle-depleterende midler) inden for 6 måneder efter registrering, medmindre det er påvist, at B-celler er repopuleret.
8. Brug af ethvert forsøgsmiddel inden for 5 halveringstider af midlet (eller 6 måneder, hvis halveringstiden er ukendt) før tilmelding.
9. Antal hvide blodlegemer < 2,5 x 103/µL.
10. Absolut neutrofiltal (ANC) < 1,0 x 103/µL.
11. IgG4-relateret nyresygdom med serumkreatinin >2,0 mg/dL.
12. Hæmoglobin < 10 g/dL.
13. Blodpladeantal < 75 x 109/L.
14. Kendt positivt resultat for HIV I eller II antistof, hepatitis B overfladeantigen, hepatitis B kerneantistof eller hepatitis C antistof.
15. Har modtaget levende vacciner inden for 4 uger efter tilmelding.
16. Manglende evne til at kommunikere pålideligt med efterforskeren.
17. Patienten er gravid eller ammer, eller planlægger at blive gravid, mens han er tilmeldt undersøgelsen, indtil studiets afslutning (EOS).
18. Positiv graviditetstest ved screening eller under undersøgelsen.
19. Forsøgspersoner, der ikke accepterer at bruge medicinsk acceptable præventionsmetoder.
20. Mandlig patient med en gravid partner, der ikke er villig til at bruge kondom under behandlingen og op til studiebesøgets afslutning (EOS).
21. Kendt eller mistænkt følsomhed over for pattedyrcelle-afledte produkter eller komponenter i undersøgelseslægemidlet.
22. Anamnese med alkohol- og/eller stofmisbrug inden for 12 måneder før screening.
23. Ude af stand til eller uvillig til at deltage i opfølgende vurderinger eller påkrævede protokolprocedurer.