Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

IL-1-receptorhæmmer for granulomatøse komplikationer hos patienter med kronisk granulomatøs sygdom

6. april 2020 opdateret af: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

En retrospektiv analyse af effektivitet og sikkerhed af interleukin-1 receptorhæmmer til behandling af granulomatøse komplikationer hos patienter med kronisk granulomatøs sygdom

"Kineret" (INN: Anakinra) neutraliserer den biologiske aktivitet af interleukin-1α (IL-1α) og interleukin-1β (IL-1β) ved samtidig inhibering af binding til interleukin-1 receptor I (IL-1RI). Interleukin-1 (IL-1) er det vigtigste pro-inflammatoriske cytokin, der medierer mange cellulære responser. Anakinra hæmmer reaktionerne forårsaget af IL-1 in vitro, herunder induktion af nitrogenoxid og prostaglandin E2 og/eller dannelsen af ​​kollagenase af synovialceller, fibroblaster og chondrocytter. Ifølge offentliggjorte data har patienter med den kroniske granulomatøse sygdom en øget sekretion af interleukin-1, hvilket bidrager til udviklingen af ​​granulomatøs inflammation. Blokering af interleukin-1 reducerer aktiviteten af ​​det vigtigste pro-inflammatoriske kompleks - inflammasomerne, og genopretter også autofagiprocessen, der er svækket hos patienter med kronisk granulomatøs sygdom. På denne måde forhindrer inhibering af IL-1-receptoren aktiveringen af ​​medfødte immunitetsceller og forhindrer opretholdelsen af ​​patologisk pro-inflammatorisk signalering under tilstande med IL-1-overproduktion. Effektiviteten og sikkerheden af ​​behandlingen med ovennævnte lægemiddel er baseret på resultaterne af internationale undersøgelser af brugen af ​​anakinra hos patienter med kronisk granulomatøs sygdom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Forskningen vil omfatte en gruppe patienter med en molekylærgenetisk bekræftet diagnose af kronisk granulomatøs sygdom, som har granulomatøse komplikationer på baggrund af en indledende omfattende undersøgelse.

Denne undersøgelse vil omfatte kliniske data; laboratorieprøver - klinisk og biokemisk analyse af blod (med en vurdering af inflammatorisk aktivitet); molekylærgenetiske metoder til påvisning af mutationer i generne CYBB, CYBA, NCF2, NCF1 eller NCF4; metoder til undersøgelse af neutrofilers funktionelle aktivitet (kemiluminescens af neutrofiler, test med rhodamin); metoder til vurdering af pro-inflammatoriske interleukiner; mikrobiologisk testning af bronchoalveolær lavage; histologisk undersøgelse af lungebiopsier; samt resultaterne af visualiseringsteknikker (ultralydsundersøgelse af abdominale organer, CT-scanning af bryst og abdominale organer). Negativ galactomannan og mangel på mikroorganismevækst i bronkoalveolær lavage og/eller manglende respons på kompleks antibakteriel og antifungal behandling i to til tre uger bekræfter tilstedeværelsen af ​​granulomatøse komplikationer hos patienter. Det næste trin er terapi med en hæmmer af IL-1-receptoren (Anakinra). Evaluering af effekt- og sikkerhedsterapi er baseret på resultater af kontrolundersøgelser efter 3-6 måneder fra behandlingsstart og omfatter en vurdering af niveauet af C-reaktivt protein og pro-inflammatoriske cytokiner samt resultaterne af CT scanning af bryst og maveorganer.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

13

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 117198
        • Dmitry Rogachev National Research Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 14 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Granulomatøse forandringer i lunger eller lever ifølge CT-scanning.
  • Negativ galactomannan og mangel på mikroorganismevækst i bronchoalveolær lavage og/eller manglende respons på kompleks antibakteriel og antifungal behandling i to til tre uger.
  • Underskrevet informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, som ikke opfylder inklusionskriterierne.
  • Patientens eller dennes juridiske repræsentanters modvilje mod at deltage i forskningen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: intervention/behandling
Anakinra (Kineret)
Medicin: Kineret
Kineret i en dosis på 8 mg/kg dagligt subkutant dagligt, hver dag på samme tid
Andre navne:
  • IL-1 receptorhæmmer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
samlet overlevelse
Tidsramme: 6 måneder
Vurdering af samlet overlevelse hos patienter med kronisk granulomatøs sygdom under behandling med en inhibitor af IL-1-receptor
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
3 måneders begivenhedsfri overlevelse
Tidsramme: 3 måneder
Vurdering af hændelsesfri overlevelse hos patienter med kronisk granulomatøs sygdom efter behandling af granulomatøse komplikationer med en hæmmer af IL-1-receptoren (Anakinra).
3 måneder
6 måneders begivenhedsfri overlevelse
Tidsramme: 6 måneder
Vurdering af hændelsesfri overlevelse hos patienter med kronisk granulomatøs sygdom efter behandling af granulomatøse komplikationer med en hæmmer af IL-1-receptoren (Anakinra).
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Anna Shcherbina, PhD, National Research Center for Pediatric Hematology , Moscow, Russian Federation

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. september 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

16. januar 2019

Studieafslutning (Faktiske)

1. januar 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. oktober 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. oktober 2019

Først opslået (Faktiske)

23. oktober 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. april 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. april 2020

Sidst verificeret

1. april 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NCPHOI-2019-05

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Kronisk granulomatøs sygdom

Kliniske forsøg med Kineret

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Guatemala

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner