- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT05002218
Træning i ataksi - personer med degenerative cerebellare sygdomme
De neurale virkninger af balance versus aerob træning hos personer med degenerative cerebellare sygdomme
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Degenerative cerebellare sygdomme er en gruppe af lidelser, der forårsager alvorlige handicap og kan være dødelige. Der er i øjeblikket ingen kendte sygdomsmodificerende behandlinger tilgængelige til brug, og der er et kritisk behov for at finde behandlinger, der bremser sygdomsprogression og tillader berørte individer at leve mere funktionelle liv. Balance og aerob træning viser lovende behandlinger for degenerative cerebellare sygdomme, men de neurale virkninger af begge træningsmetoder er ikke blevet grundigt undersøgt. Det er afgørende at forstå, hvordan træningen påvirker hjernen, og især lillehjernen, for at afgøre, om den ene træningsmetode er bedre til at bremse sygdomsprogressionen end den anden. Målet med dette forslag er at sammenligne de neurale virkninger af balance versus aerob træning hos personer med degenerative cerebellare sygdomme. Efterforskeren antager, at aerob træning forårsager neuroplastiske ændringer i lillehjernen, mens balancetræning forårsager forbedringer for mennesker med cerebellar degeneration ved at påvirke hjernestrukturer uden for lillehjernen. Hvis denne hypotese er sand, kan aerob træning have mere indflydelse på sygdomsprogression end balancetræning, da det direkte påvirker cerebellum.
For at undersøge hypotesen vil forskellige neuroimaging teknikker blive brugt. I MÅL 1 vil investigator sammenligne cerebellar volumen før og efter deltagerne udfører enten 6 måneders balance- eller aerob træning. I AIM 2 vil investigator undersøge, om neurale ændringer har klinisk betydning ved at korrelere cerebellare volumenændringer med kliniske mål for ataksi. Til sidst, for MÅL 3, vil efterforskeren bruge diffusionstensor-billeddannelse og hviletilstand fMRI-scanninger til at undersøge, hvordan begge træningsmetoder påvirker cerebellar mikrostruktur og funktionelle cerebellare forbindelser. Efterforskeren håber, at en detaljeret forståelse af, hvordan hver træningsmetode påvirker lillehjernen, vil føre til mere målrettede træningsregimer med det formål at bremse sygdomsprogressionen af disse ødelæggende sygdomme.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Diagnosticeret med spinocerebellar ataksi
- Cerebellar atrofi på MR
- Forekomst af ataksi ved klinisk undersøgelse
- Evne til sikkert at køre på en stationær motionscykel
Ekskluderingskriterier:
- Andre neurologiske tilstande
- Hjerte sygdom
- Kognitiv svækkelse
- Medicinsk ustabilitet
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Dobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Aerob træning
Deltagerne får udleveret en stationær motionscykel til hjemmebrug.
De vil blive instrueret i at bruge motionscyklen fem gange om ugen i tredive minutters sessioner.
Recepten af træningsintensiteten vil være baseret på forsøgspersonens VO2max bestemt på dagen før test.
Træningsprogrammet starter ved 60 % af intensiteten pr. session og øges derefter med trin på 5 % intensitet hver 2. session, indtil deltagerne når 30 minutters træning ved 80 % intensitet.
Deltagerne vil blive kontaktet ugentligt via e-mail eller telefon for at besvare eventuelle spørgsmål om træningsprotokollen og vil blive bedt om at logge hver træningssession.
Forsøgspersoner vil registrere varigheden af træningen, opfattet anstrengelse, gennemsnitlig puls, maksimal puls og distance.
|
Aerob træning på stationær cykel 5 gange om ugen i 30 minutter om dagen.
|
|
Aktiv komparator: Balance træning
En fysioterapeut vil skræddersy et hjemmebalancetræningsprogram for hver deltager baseret på præ-træningsevner.
Forsøgspersonerne vil blive bedt om at udføre øvelser fem gange om ugen i 30 minutters sessioner.
Både dynamiske og statiske øvelser vil blive udført i siddende og stående stilling.
Øvelserne starter med at stabilisere sig i en udfordrende statisk position og udvikle sig til dynamiske arm- og benbevægelser i samme eller modificerede position.
Deltagerne vil blive kontaktet ugentligt via e-mail eller telefon for at besvare eventuelle spørgsmål om træningsprotokollen og vil blive bedt om at logge deres træningsindsats med hensyn til hyppighed og niveau af balanceudfordring.
|
Balancetræning 5 gange om ugen i 30 minutter efter anvisning fra en terapeut.
Standard for pleje.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i Assessment and Rating of Ataxia (SARA) Score
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder
|
Dette er for at måle ataksi-sværhedsgrad.
Skalaen til vurdering og rating af ataksi (SARA) vil blive administreret før og efter træning.
SARA er en 8-punkts præstationsbaseret skala, der giver en totalscore på 0 (ingen ataksi) til 40 (mest svær ataksi) - hvor højere score indikerer mere svær ataksi.
Scorerne er baseret på patientens præstation af gang, stående stilling, siddeevne, taleforstyrrelse, fingerjagt, næse-finger-test, hurtige vekslende håndbevægelser og hæl-skinne glide.
Ændringen i score fra baseline til 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder vil blive rapporteret.
|
Baseline, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst af cerebellar volumen
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder
|
For at bestemme cerebellar volumen vil hver T1-scanning blive inspiceret visuelt for at sikre inklusion af kun minimale bevægelsesartefakter.
Alle billeder vil blive behandlet på en blind måde for at opretholde nøjagtigheden og konsistensen af volumenberegningen.
Regionale cerebellare volumener vil blive beregnet ved hjælp af SUIT-værktøjskassen i SPM12-softwaren.
|
Baseline, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder
|
|
Gennemsnitlig ganghastighed
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder
|
Dette er for at måle den gennemsnitlige tid til at gennemføre 8-meter gangtesten.
Deltagerne vil gå 8 meter så hurtigt som muligt tre forskellige gange.
Ganghastigheden vil blive rapporteret som meter per sekund (m/s).
|
Baseline, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder
|
|
Dynamisk Gang Index Score
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder
|
Den dynamiske gangindex (DGI) vil blive udført for at vurdere balancen.
Patienterne vil blive bedt om at gå 20 fod, og forhold som hastighed og hovedstilling vil blive varieret som tidligere beskrevet.
Eksaminatoren vil derefter vurdere forsøgspersonens bevægelser på en firepunkts ordinal skala, der spænder fra 0 (laveste funktionsniveau) til 3 (højeste funktionsniveau).
Den samlede score rækkevidde er 0 til 24, hvor højere scorer indikerer bedre dynamisk balance og funktionel mobilitet.
|
Baseline, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder
|
|
Timed Up and Go (TUG)
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder
|
Timed Up and Go-testen vil blive udført for at vurdere balancen.
Når testlederen siger "Start", vil deltagerne rejse sig fra siddepositionen og gå omkring en kegle, der er placeret 3 meter væk, hvorefter de vender tilbage til stolen og sætter sig ned igen.
Deltagerne bliver tidtaget fra det øjeblik testlederen siger "Start" indtil de sidder ned igen.
|
Baseline, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder
|
|
Trætheds Sværhedsgrads Skala (FSS) Score
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder
|
FSS er et spørgeskema med ni emner, der måler træthedens sværhedsgrad.
Hvert emne vurderes på en 7-punkts Likert-skala fra 1 (meget uenig) til 7 (meget enig).
Point for alle ni emner lægges sammen for at beregne den samlede score, som spænder fra 9 til 63.
Højere score indikerer større træthedsgrad.
|
Baseline, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder
|
|
Livskvalitet (QOL) - Fysisk Helbred
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder
|
WHOQOL-BREF måler selvopfattet livskvalitet på fire områder: Fysisk Sundhed, Psykisk, Sociale Relationer og Miljø.
Scorer er afledt fra en 5-punkts Likert-skala, hvor højere scorer indikerer bedre livskvalitet på det specifikke område.
For at beregne domænescorerne ganges gennemsnittet af spørgsmålene inden for hvert domæne med 4, og disse scorer transformeres til en 0-100 skala for fortolkning.
|
Baseline, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder
|
|
Livskvalitet (QOL) - Psykologisk
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder
|
WHOQOL-BREF måler selvopfattet livskvalitet på fire områder: Fysisk Helbred, Psykisk, Sociale Relationer og Miljø.
Scoring er baseret på en 5-punkts Likert-skala, hvor højere scoring indikerer bedre livskvalitet inden for det specifikke område.
For at beregne domænescorerne ganges gennemsnittet af scoringen for spørgsmålene inden for hvert domæne med 4, og disse scoringer transformeres til en 0-100 skala for fortolkning.
|
Baseline, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder
|
|
Livskvalitet (QOL) - Sociale Relationer
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder
|
WHOQOL-BREF måler selvopfattet livskvalitet på fire områder: Fysisk Helbred, Psykisk, Sociale Relationer og Miljø.
Scoring er baseret på en 5-punkts Likert-skala, hvor højere score indikerer bedre livskvalitet inden for det specifikke område.
For at beregne domænescoringen ganges gennemsnitsværdien for spørgsmålene i hvert domæne med 4, og disse scoringer omregnes til en 0-100 skala for fortolkning.
|
Baseline, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder
|
|
Livskvalitet (QOL) - Miljø
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder
|
WHOQOL-BREF måler selvopfattet livskvalitet på fire områder: Fysisk Helbred, Psykisk, Sociale Relationer og Miljø.
Scorer beregnes ud fra en 5-punkts Likert-skala, hvor højere scorer indikerer bedre livskvalitet på det specifikke område.
For at beregne domænescorerne ganges gennemsnittet af spørgsmålene inden for hvert domæne med 4, og disse scorer omregnes til en skala fra 0 til 100 for fortolkning.
|
Baseline, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder
|
|
Hyppigheden af ønskede ændringer i diffus tensor billeddannelse
Tidsramme: 6 måneder
|
Diffusionsdata vil blive forbehandlet for bevægelse og korrigeret for geometrisk forvrængning ved hjælp af ExploreDTI.
For hver deltager vil b-matrixen blive reorienteret for at give et mere præcist estimat af diffusionstensororienteringer.
Estimation af diffusionstensor vil blive udført ved hjælp af en ikke-lineær mindste kvadraters tilpasningsmetode.
FA og Mean Diffusivity (MD) kort vil blive genereret.
Helehjerne traktografi vil blive udført ved hjælp af alle hjernevokseler med FA ≤ 0,2 som udsædningsregion.
|
6 måneder
|
|
Prævalens af ønskede ændringer i hviletilstands fMRI-scanninger
Tidsramme: 6 måneder
|
Denne måling vil være et primært resultat for Mål 3. De anatomiske og funktionelle data vil blive forbehandlet og analyseret ved hjælp af Statistical Parametric Mapping (SPM12) og CONN-toolbox Version 14p.
|
6 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Scott M Barbuto, MD, Assistant Professor of Rehabilitation and Regenerative Medicine
Publikationer og nyttige links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- AAAT8388
- 1K23NS121518-01A1 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Cerebellar ataksi
-
Rush University Medical CenterAfsluttetFragilt X Tremor/Ataxia SyndromeForenede Stater
-
Randi J. Hagerman, MDAfsluttetFragilt X-associeret Tremor/Ataxia SyndromeForenede Stater
-
Rush University Medical CenterAfsluttetFragilt X Associeret Tremor-ataxia SyndromeForenede Stater
-
Biohaven Pharmaceuticals, Inc.AfsluttetSpinocerebellære ataksier | Spinocerebellar Ataksi Genotype Type 1 | Spinocerebellar Ataksi Genotype Type 2 | Spinocerebellar Ataksi Genotype Type 3 | Spinocerebellar Ataxia Genotype Type 6 | Spinocerebellar Ataksi Genotype Type 7 | Spinocerebellar Ataxia Genotype Type 8 | Spinocerebellar Ataxia Genotype...Forenede Stater
-
Institute of Child HealthGreat Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation TrustAfsluttetAtaxia Telangiectasia (AT)Det Forenede Kongerige
-
Matrix Biomed, Inc.The University of Texas Health Science Center, HoustonIkke rekrutterer endnuAtaxia Telangiectasia | Ataxia Telangiectasia Louis-Bar | Ataksi Telangiectasia hos børnForenede Stater
-
Indiana UniversityRehabilitation Hospital of IndianaIkke rekrutterer endnuCerebellar degeneration | Cerebellære læsioner | Cerebellar atrofi | Cerebellar Disorders
-
I.R.C.C.S. Fondazione Santa LuciaIRCCS National Neurological Institute "C. Mondino" FoundationRekrutteringCerebellar degeneration | Cerebellær MalformationItalien
-
Peking University First HospitalRekrutteringÆtiologi | Fysiopatologi | Cerebellar atrofiKina
-
Federico II UniversityAfsluttetSPINOCEREBELLAR ATAXIA 2Italien
Kliniske forsøg med Aerob træning
-
Riphah International UniversityAfsluttet
-
Chinese University of Hong KongThe Hong Kong Polytechnic UniversityUkendt
-
Memorial Sloan Kettering Cancer CenterRekrutteringBrystkræft | BrystkarcinomForenede Stater
-
Federal University of BahiaUkendt
-
Onassis Cardiac Surgery CentreInstitute of Cardiology, Warsaw, Poland; Asklepieion Voulas General HospitalAfsluttetHjertefejlGrækenland, Polen
-
University of BarcelonaAfsluttet
-
Riphah International UniversityRekrutteringMenstruationscyklusPakistan
-
University of MalagaAfsluttetTestikelkimcellekræftSpanien
-
Gazi UniversityAfsluttetMotionstræningTyrkiet (Türkiye)
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisUkendtParkinsons sygdomFrankrig