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Arimoclomol bei Amyotroper Lateralsklerose

22. August 2023 aktualisiert von: ZevraDenmark

Eine randomisierte, Placebo-kontrollierte Phase-3-Studie mit Arimoclomol bei Amyotropher Lateralsklerose

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Arimoclomol bei amyotroper Lateralsklerose (ALS)

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Screening von bis zu 4 Wochen Behandlung von bis zu 76 Wochen

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

245

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Catholic University Leuven
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum (CVK) - Ambulanz fuer ALS und andere Motoneuronenerkrankungen
      • Hannover, Deutschland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH) - Klinik fuer Neurologie
      • Ulm, Deutschland, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Neurologie
  • Frankreich
      • Montpellier, Frankreich, 34295
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire (CHRU) Montpellier - Hopital Gui De Chauliac
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - Centre d'Investigation Clinique Neurosciences 1422
  • Italien
      • Milano, Italien, 20138
        • Instituti Clinica Scientifici Maugeri - IRCCS
      • Torino, Italien, 10126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria (AUO) di Torino - Citta'della Salute e della Scienza di Torino
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Niederlande
      • Utrecht, Niederlande, 3584CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 01-684
        • Centrum Medyczne NeuroProtect
      • Warsaw, Polen, 02-473
        • Citi Clinic
  • Schweden
      • Umeå, Schweden, 90737
        • Umeå University Hospital
  • Schweiz
      • Saint Gallen, Schweiz, 9007
        • Kantonsspital St.Gallen, Muskelzentrum/ALS Clinic
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron ALS Unit. Consultas Externas; Office: 9-10-11
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Carlos III - Hospital Universitario La Paz, ALS Unit
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center (SJHMC) - Barrow Neurological Institute (BNI) - The Gregory W. Fulton ALS and Neuromuscular Disease Center
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85018
        • HonorHealth Neurology
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • UC Irvine Health ALS and Neuromuscular Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC) - Landon Center on Aging
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • Hospital for Special Surgery
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97213
        • Providence Brain & Spine Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • University of Pensylvania, Perelman Center for Advanced Medicine - Penn Neuroscience Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22908
        • University of Virginia Health System
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3BG
        • Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Das Subjekt erfüllt die überarbeiteten El Escorial-Kriterien für klinisch mögliche, klinisch wahrscheinliche / klinisch wahrscheinliche ALS, laborgestützte oder klinisch eindeutige ALS oder familiäre ALS
  • 18 Monate oder weniger seit dem ersten Auftreten von Schwäche (z. Gliederschwäche, Dysarthrie, Dysphagie, Kurzatmigkeit).
  • ALSFRS-R gleich oder höher als 35 und erigierter (sitzender) SVC-Prozentsatz, vorhergesagt gleich oder höher als 70 % beim Screening

Ausschlusskriterien:

  • Tracheotomie oder Verwendung einer nicht-invasiven Beatmung für mehr als 2 Stunden während der Wachstunden zum Zeitpunkt des Screenings oder der Baseline
  • schwanger oder stillend
  • aktuelle oder geplante Verwendung von Zwerchfellstimulation
  • Jeder andere relevante medizinisch signifikante Zustand, der ein Risiko für den Probanden darstellen oder die Sicherheitsbewertung beeinträchtigen könnte oder ein erhöhtes Risiko hat, während der Studie zum Tode zu führen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Arimoclomol
248 mg Arimoclomol-Base (entsprechend 400 mg Arimoclomolcitrat) 3-mal täglich
Arzneimittel: Arimoclomol
2 Kapseln (2 x 124 mg Arimoclomol-Base; entsprechend 2 x 200 mg Arimoclomolcitrat) dreimal täglich eingenommen
Placebo-Komparator: Placebo
248 mg entsprechendes Placebo dreimal täglich
Arzneimittel: Placebo
2 passende Placebo-Kapseln, dreimal täglich eingenommen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kombinierte Bewertung von Funktion und Überleben (CAFS)
Zeitfenster: Über 76 Wochen

Die kombinierte Bewertung von Funktion und Überleben (CAFS) ist ein zusammengesetzter Endpunkt, der 1) die Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der überarbeiteten ALS-Funktionsbewertungsskala (ALSFRS-R) und 2) den Überlebensendpunkt (Zeit bis zur dauerhaften unterstützten Beatmung [PAV], Tracheotomie oder …) umfasst Tod).

Beim ALSFRS-R werden 12 Funktionen auf 5-stufigen ordinalen Bewertungsskalen (von 0 bis 4) mit einem Gesamtpunktzahlbereich (Minimal- und Maximalpunktzahl) von 0-48 (Summe aller 12 Elemente) bewertet. Je höher die Punktzahl, desto besser funktioniert es.

Für den Überlebensendpunkt gilt: Je länger die Zeit bis zur PAV, Tracheotomie oder zum Tod dauert, desto besser ist das Ergebnis.

Der CAFS-Score eines Patienten stellt den Rang eines Patienten in der Studie dar, basierend auf dem Vergleich des Ergebnisses des Patienten sowohl hinsichtlich der Änderung von ALSFRS-R als auch der Zeit bis zum Ereignis (PAV, Tracheotomie oder Tod) mit dem Ergebnis aller anderen Patienten in der Studie in a paarweise Mode. Ein höherer Rangwert (Bereich 0–1) gilt als besseres Ergebnis.

Die gemeldeten Werte sind die mittleren Rangwerte in jeder Gruppe für den zusammengesetzten Endpunkt.
Über 76 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zur permanenten assistierten Beatmung (PAV) / Tracheotomie / Tod
Zeitfenster: Über 76 Wochen
Zeit vom Ausgangswert bis zu einem der Ereignisse (PAV / Tracheotomie / Tod). PAV ist definiert als der erste von 7 aufeinanderfolgenden Tagen, an denen PAV für mehr als 22 Stunden/Tag verwendet wurde
Über 76 Wochen
Änderung vom Ausgangswert bis Woche 76 (oder Ende des Versuchs) in der überarbeiteten ALS-Funktionsbewertungsskala (ALSFRS-R)
Zeitfenster: Woche 76 (oder Ende der Testphase)
Der ALSFRS-R-Score basiert auf einer Bewertungsskala, bei der 12 Funktionen auf 5-stufigen ordinalen Bewertungsskalen (von 0 bis 4) mit einer maximalen Punktzahl von 48 (Summe aller 12 Elemente) bewertet werden. Je höher die Punktzahl, desto besser funktioniert es.
Woche 76 (oder Ende der Testphase)
Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 76 (oder Ende des Versuchs) in Prozent (%) der vorhergesagten langsamen Vitalkapazität (SVC)
Zeitfenster: Woche 76 (oder Ende der Testphase)
Die Slow Vital Capacity (SVC) ist ein Maß für die Atemfunktion. Der SVC misst das Volumen, das bei voller Einatmung ausgeatmet werden kann, nachdem man möglichst langsam bis zum Maximum ausgeatmet hat. Der Prozentsatz (%) des vorhergesagten SVC wird angegeben.
Woche 76 (oder Ende der Testphase)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

ZevraDenmark

Ermittler

  • Hauptermittler: Michael Benatar, MD PhD, University of Miami

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. Juli 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

18. Dezember 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

18. Dezember 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. März 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. April 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. April 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. August 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. August 2023

Zuletzt verifiziert

1. August 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ORARIALS-01

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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