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Orales Propanolol für chirurgisch nicht zugängliche kavernöse Malformationen

1. Mai 2018 aktualisiert von: Yashar Kalani, MD, University of Virginia

Orales Propanolol für chirurgisch unzugängliche zerebrale und spinale kavernöse Fehlbildungen

Der Zweck dieser Studie ist es, die Rolle von Propranolol als alternative Behandlung für kavernöse Missbildungen bei Patienten zu bewerten, die möglicherweise keine idealen Kandidaten für eine Operation sind.

Studienübersicht

Detaillierte Beschreibung

Patienten im Alter zwischen 1 und 80 Jahren, bei denen eine oder mehrere kavernöse Fehlbildungen der Wirbelsäule oder des Gehirns diagnostiziert wurden, die nicht chirurgisch behandelt werden können, werden in diese randomisierte Studie aufgenommen. Alle geeigneten Patienten werden in eine von zwei Gruppen aufgenommen. Gruppe 1 erhält 36 Monate lang dreimal täglich orale Propranolol-Tabletten. Gruppe 2 erhält 36 Monate lang dreimal täglich orale Placebo-Tabletten. Vor Beginn der Behandlung werden alle bildgebenden Verfahren, einschließlich MRTs, ausgewertet. Beim ersten Besuch wird eine Blutprobe für die Genomanalyse entnommen. Die Patienten werden alle 6 Monate in die Klinik zurückkehren. Jedes Mal, wenn der Patient in die Klinik zurückkehrt, erfolgt eine Überwachung, wie sich der Patient fühlt, und eine Bewertung, wie der Patient das Propranolol verträgt. Am Ende der drei Jahre werden die Gutachter feststellen, ob das Propranolol in der Lage war, das Wachstum der kavernösen Missbildung zu stoppen und die Bildgebungsmerkmale der Läsion im MRT zu verändern. Nach Abschluss der Studie erhalten die Patienten das Studienmedikament nicht mehr.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

346

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22903
        • Univeristy of Virginia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Monate bis 78 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose des isolierten oder familiären kavernösen Malformationssyndroms:

    • symptomatische kavernöse Fehlbildung, die einer chirurgischen Resektion nicht zugänglich ist.
    • Familiäre kavernöse Fehlbildung mit Krampfanfällen, anderen neurologischen Symptomen oder chirurgisch nicht zugänglicher Läsion.
  2. Schriftliche und informierte Zustimmung, die vor Studieneinschreibung eingeholt wurde.
  3. Das Subjekt ist in der Lage und bereit, für ambulante Besuche zurückzukehren.
  4. Negativer Schwangerschaftstest zum Zeitpunkt der Einschreibung für Frauen und gebärfähiges Potenzial.

Ausschlusskriterien:

  1. Alter unter 1 Jahr.
  2. Propranolol-Allergie oder Allergie gegen andere B-Blocker.
  3. Geschätzte Lebenserwartung von weniger als 1 Jahr.
  4. Vorgeschichte von schwerer Anämie, Herzfunktionsstörung oder Diabetes.
  5. Ein psychiatrisches oder Drogenmissbrauchsproblem, das die Einhaltung der Studie beeinträchtigen kann.
  6. Schwangere und stillende Frauen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Gruppe 1: Propranolol-Gruppe
Gruppe 1: Propranolol – eine Gruppe randomisierter Patienten erhält 36 Monate lang eine Propranolol-Pille dreimal täglich.
Eine randomisierte Gruppe von Patienten mit zerebralen oder spinalen kavernösen Missbildungen erhält 36 Monate lang dreimal täglich Propranolol-Tabletten.
Placebo-Komparator: Gruppe 2: Placebo-Gruppe
Gruppe 2: Placebo – eine Gruppe randomisierter Patienten erhält 36 Monate lang eine Placebo-Pille dreimal täglich.
Eine randomisierte Gruppe von Patienten mit zerebralen oder spinalen kavernösen Missbildungen erhält 36 Monate lang eine Placebo-Tablette zum Einnehmen, dreimal täglich.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der symptomatischen und stillen Blutungen im MRT
Zeitfenster: 36 Monate
Mittels MRT-Bildgebung wird die Größe der kavernösen Fehlbildung gemessen. Das primäre Ergebnis ist die Anzahl der symptomatischen und stummen Blutungen, wie sie durch die Überprüfung einer bei jedem Besuch erhaltenen axialen T2-gewichteten Feinschnitt-MRT beurteilt wird.
36 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Rate der De-novo-Läsionsbildung; Änderungen in der Rate von Durchbruchanfällen oder anderen neurologischen Defiziten
Zeitfenster: 36 Monate
Das sekundäre Ergebnis ist die Rate der De-novo-Läsionsbildung; Änderungen in der Rate von Durchbruchanfällen oder anderen neurologischen Defiziten; Lebensqualität gemessen mit dem SF-36 bei jedem Besuch, Patientenzufriedenheit mit der Behandlung; und die Inzidenz von Behandlungsversagen.
36 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Ermittler

  • Hauptermittler: Yashar Kalani, MD, PHD, University of Virginia Medical Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

7. Februar 2018

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Januar 2019

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Januar 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. April 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. Mai 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. Mai 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. Mai 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Mai 2018

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2018

Mehr Informationen

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Propranolol Tablette zum Einnehmen

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