Pediatric Exploratory Research Study of EGCG Use and Safety (PERSEUS) (PERSEUS)

Einschlusskriterien:

• Männer und Frauen im Alter von 6 bis 12 Jahren am ersten Behandlungstag.
• Klinische Diagnose von DS (vollständige Trisomie 21 oder transloziert), bestätigt durch Chromosomenanalyse (Karyotypisierung) (Kohorte I) oder molekulare Diagnose für FXS (Mutationen oder Prämutationen auf dem Gen Fmr1 für fragile geistige Behinderung 1 des X-Chromosoms) (Kohorte II). Ein Karyotyp wird durchgeführt, wenn er in der DS-Population nicht verfügbar ist. Eine molekulare FXS-Diagnose wird durchgeführt, wenn sie in der FXS-Population nicht verfügbar ist.
• Ein Körpergewicht unter 50 kg.
• Elternteil oder Erziehungsberechtigter/Vertreter und Betreuer bereit, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.
• Geistiges Alter ≥ 3 Jahre (Brunet-Lézine-Skala C-Version, Bildbenennung und rezeptives Vokabular des WPPSI-IV)
• Studienteilnehmer müssen über ausreichendes Seh- und Hörvermögen verfügen, um an Studienauswertungen teilnehmen zu können. Leichter Hörverlust ist erlaubt.
• Verfügbarkeit von Eltern/Betreuern, um das Subjekt zu klinischen Besuchen zu begleiten, Informationen über das Verhalten und die Symptome des Subjekts bereitzustellen und die Einhaltung des Medikationsplans sicherzustellen.
• Die Probanden müssen in der Lage sein, grundlegende Anweisungen zu verstehen. Zur Bewertung werden Benennungs- und Verstehensaufgaben des WPPSI-IV herangezogen

Ausschlusskriterien:

• Studienteilnehmer mit einer aktuellen DSM-5-Diagnose (Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders) einer primären psychiatrischen Diagnose (einschließlich Autismus-Spektrum-Störung). Für Sekundärdiagnosen wie Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung, Depression und Verhaltensstörung sind Personen mit festem Medikamentenregime (ein Regime, das sich in den 6 Wochen vor der Einschreibung nicht ändert) zugelassen, solange sie als stabil angesehen werden und ihre Medikation stört den Studienverlauf nicht.
• Persönliche Vorgeschichte von infantilen Krämpfen, Epilepsie, schweren Kopfverletzungen oder Infektionen des zentralen Nervensystems (ZNS) (z. Meningitis), mit Ausnahme eines einzelnen isolierten Fieberkrampfes.
• Patienten mit Anfällen in der Vorgeschichte aus primären Ursachen (wie West-Syndrom und Lennox-Gastaut-Syndrom) oder sekundären Ursachen.
• Klinische Vorgeschichte von mittelschwerer oder schwerer obstruktiver Schlafapnoe (OSA) gemäß Definition durch Apnoe-Hypopnoe-Index (AHI) (> 15 Ereignisse pro Stunde, die durch positive Atemwegsdrucktherapie mit stabilen Einstellungen nicht gut kontrolliert werden) für mindestens 3 Monate vor dem Screening-Besuch.
• Patienten mit einer Schilddrüsenerkrankung, die nicht durch eine Schilddrüsenhormon- bzw. Schilddrüsenhormontherapie kontrolliert wird (erhöhtes basales Schilddrüsen-stimulierendes Hormon (TSH) > 10 microU/mL).
• Nachweis einer aktiven, klinisch signifikanten und instabilen gastrointestinalen, renalen, hepatischen, endokrinen oder kardiovaskulären Erkrankung.
• Herz-Kreislauf-, systolischer Blutdruck (SBP) und/oder diastolischer Blutdruck (DBP) außerhalb des 95. Perzentils für das Alter; Ruhepuls über 100 bpm.
• Herz-Kreislauf, EKG: klinisch relevante EKG-Anomalien beim Screening. Die Auskultation ist obligatorischer Bestandteil der kardiovaskulären Untersuchung.
• Klinisch signifikante Anomalien in den Labortestergebnissen beim Screening, es sei denn, der Prüfarzt ist akzeptabel.
• Lebensbedrohliche Krankheit oder größere Operation in den 3 Monaten vor der Studie.
• Begleiterkrankungen oder -beschwerden oder klinisch signifikante Befunde beim Screening, die die Durchführung der Studie beeinträchtigen könnten oder die nach Ansicht des Prüfarztes zu einem inakzeptablen Risiko für den Studienteilnehmer führen könnten.
• Patienten mit Risikofaktoren für eine Leberfunktionsstörung, wie Lebererkrankungen in der Vorgeschichte, frühere klinisch signifikante Leberanomalien in Labortests, frühere Allergie oder Unverträglichkeit mit Lebererkrankungen oder klinisch signifikante Anomalien in Leberlabortests beim Screening
• Teilnahme an anderen klinischen Studien in den letzten 3 Monaten vor der Studie.
• Gleichzeitige Einnahme von nicht zugelassenen Medikamenten.
• Aktuelle Einnahme von Vitaminpräparaten, Catechinen oder EGCG-haltigen Produkten (d.h. TEAVIGO, Mega Green Tea Kapseln Life Extension oder Font-UP Grand Fontaine Laboratories) für mindestens 3 Monate vor dem Screening.