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Clinical Trials on Homozygous αº-thalassemia in Germany

Insgesamt 27 ergebnisse

Charite University, Berlin, Germany

Unbekannt

RM-493-Behandlungsstudie bei Patienten mit Proopiomelanocortin (POMC)-Mangel

Homozygote oder zusammengesetzte heterozygote POMC-, LEPR- oder PCSK1-Genmutation

Deutschland
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Aktiv, nicht rekrutierend

Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Mitapivat bei Teilnehmern mit transfusionsabhängiger Alpha- oder Beta-Thalassämie (α- oder β-TDT) (ENERGIZE-T)

Transfusionsabhängige Alpha-Thalassämie | Transfusionsabhängige Beta-Thalassämie

Spanien, Taiwan, Thailand, Vereinigte Staaten, Frankreich, Kanada, Malaysia, Deutschland, Niederlande, Bulgarien, Vereinigtes Königreich, Truthahn, Italien, Griechenland, Vereinigte Arabische Emirate, Brasilien, Dänemark, ... und mehr
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
CRISPR Therapeutics

Rekrutierung

Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von CTX001 bei pädiatrischen Teilnehmern mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie (TDT)

Hämatologische Erkrankungen | Genetische Krankheiten, angeboren | Hämoglobinopathien | Thalassämie | Beta-Thalassämie

Vereinigte Staaten, Deutschland, Italien, Vereinigtes Königreich, Kanada
bluebird bio

Aktiv, nicht rekrutierend

Langzeit-Follow-up von Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie, die mit einer Ex-vivo-Gentherapie behandelt wurden

Transfusionsabhängige Beta-Thalassämie

Vereinigte Staaten, Frankreich, Vereinigtes Königreich, Australien, Thailand, Italien, Deutschland, Griechenland
bluebird bio

Abgeschlossen

Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit des Arzneimittels LentiGlobin® BB305 bei Teilnehmern mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie, die keinen β0/β0-Genotyp haben

Beta-Thalassämie

Frankreich, Vereinigtes Königreich, Vereinigte Staaten, Thailand, Italien, Deutschland
bluebird bio

Abgeschlossen

Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit des Arzneimittels LentiGlobin® BB305 bei Teilnehmern mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie

Beta-Thalassämie

Vereinigte Staaten, Deutschland, Vereinigtes Königreich, Frankreich, Griechenland, Italien
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
CRISPR Therapeutics

Aktiv, nicht rekrutierend

Eine Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie zur Bewertung von CTX001 bei Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie

Hämatologische Erkrankungen | Genetische Krankheiten, angeboren | Hämoglobinopathien | Thalassämie | Beta-Thalassämie

Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Kanada, Deutschland, Italien
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
CRISPR Therapeutics

Rekrutierung

Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit einer Einzeldosis von CTX001 bei Teilnehmern mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie und schwerer Sichelzellanämie

Hämatologische Erkrankungen | Genetische Krankheiten, angeboren | Sichelzellenanämie | Hämoglobinopathien | Sichelzellenanämie | Thalassämie | Beta-Thalassämie

Vereinigte Staaten, Italien, Deutschland, Saudi-Arabien
Celgene
Acceleron Pharma, Inc., a wholly-owned subsidiary of Merck & Co., Inc., Rahway...

Rekrutierung

Studie zur Sicherheit und PK von Luspatercept (ACE-536) bei pädiatrischen Teilnehmern, die aufgrund von Beta (β)-Thalassämie regelmäßige Erythrozytentransfusionen benötigen.

Beta-Thalassämie

Vereinigte Staaten, Truthahn, Italien, Thailand, Deutschland, Griechenland, China, Indien, Libanon
Novartis Pharmaceuticals

Rekrutierung

Langzeitsicherheit und Verträglichkeit von Inclisiran bei Teilnehmern mit HeFH oder HoFH, die die Studien ORION-16 oder ORION-13 für Jugendliche abgeschlossen haben (V-PEDS-OLE)

Heterozygote oder homozygote familiäre Hypercholesterinämie

Niederlande, Israel, Ungarn, Italien, Deutschland, Spanien, Vereinigte Staaten, Frankreich, Norwegen, Russische Föderation, Südafrika, Truthahn, Vereinigtes Königreich, Kanada, Schweiz, Brasilien, Libanon, Slowenien, Polen, Ta... und mehr
Novartis Pharmaceuticals

Abgeschlossen

Eine Erweiterungsstudie zur Eisenchelat-Therapie mit Deferasirox (ICL670) bei β-Thalassämie-Patienten mit transfusionsbedingter Eisenüberladung

Transfusionelle Eisenüberladung bei β-Thalassämie

Vereinigte Staaten, Griechenland, Argentinien, Deutschland, Belgien, Italien, Vereinigtes Königreich, Frankreich, Tunesien, Kanada, Truthahn, Brasilien
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
CRISPR Therapeutics

Anmeldung auf Einladung

Eine Langzeit-Follow-up-Studie bei Probanden, die CTX001 erhalten haben

Hämatologische Erkrankungen | Genetische Krankheiten, angeboren | Sichelzellenanämie | Hämoglobinopathien | Sichelzellenanämie | Thalassämie | Beta-Thalassämie

Vereinigte Staaten, Kanada, Italien, Vereinigtes Königreich, Deutschland
Silence Therapeutics plc

Abgeschlossen

Eine Studie untersucht die Sicherheit, Verträglichkeit, pharmakokinetische und pharmakodynamische Reaktion von SLN124 bei Erwachsenen mit Alpha-/Beta-Thalassämie und myelodysplastischem Syndrom mit sehr geringem und geringem Risiko

Nicht transfusionsabhängige Thalassämie | Myelodysplastisches Syndrom mit niedrigem Risiko | Myelodysplastisches Syndrom mit sehr geringem Risiko

Thailand, Israel, Jordanien, Vereinigtes Königreich, Deutschland, Italien, Malaysia
Novartis Pharmaceuticals

Abgeschlossen

Erweiterungsstudie zur Eisenchelat-Therapie mit Deferasirox bei Patienten mit β-Thalassämie und seltener chronischer Anämie

Anämie | Hämosiderose

Vereinigte Staaten, Deutschland, Belgien, Vereinigtes Königreich, Italien, Kanada, Frankreich
Amryt Pharma

Aktiv, nicht rekrutierend

Wirksamkeit und Sicherheit von Lomitapid bei pädiatrischen Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH)

Homozygote Familiäre Hypercholesterinämie (HoFH)

Deutschland, Israel, Italien, Saudi-Arabien, Spanien, Tunesien
Celgene

Rekrutierung

Eine Studie zur Bewertung der Langzeitsicherheit bei Teilnehmern, die an anderen klinischen Studien zu Luspatercept (ACE-536) teilgenommen haben

Beta-Thalassämie | Myelodysplastische Syndrome (MDS) | Myeloproliferative Neoplasma (MPN)-assoziierte Myelofibrose

Vereinigte Staaten, Japan, Israel, Vereinigtes Königreich, Truthahn, Griechenland, Frankreich, Australien, Belgien, Bulgarien, Kanada, Deutschland, Italien, Malaysia, Spanien, Schweden, Taiwan, Thailand, Tunesien, China, Libanon, ...
Regeneron Pharmaceuticals
Sanofi

Abgeschlossen

Studie an Teilnehmern mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH) (ODYSSEY HoFH)

Homozygote familiäre Hypercholesterinämie

Vereinigte Staaten, Südafrika, Kanada, Griechenland, Japan, Ukraine, Österreich, Tschechien, Frankreich, Deutschland, Italien, Taiwan, Truthahn
Novartis Pharmaceuticals

Abgeschlossen

Studie zur Bewertung der Wirkung einer Langzeitdosierung von Inclisiran bei Patienten mit hohem kardiovaskulärem Risiko und erhöhtem LDL-C (ORION-8)

Erhöhtes Cholesterin | Homozygote familiäre Hypercholesterinämie | Heterozygote familiäre Hypercholesterinämie | ASCVD

Vereinigte Staaten, Kanada, Tschechien, Dänemark, Deutschland, Ungarn, Niederlande, Polen, Südafrika, Spanien, Schweden, Ukraine, Vereinigtes Königreich
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Abgeschlossen

Eine Studie zu Lumacaftor in Kombination mit Ivacaftor bei Mukoviszidose-Patienten im Alter von 12 Jahren und älter, die homozygot für die F508del-CFTR-Mutation sind (TRAFFIC)

Zystische Fibrose, homozygot für die F508del-CFTR-Mutation

Vereinigte Staaten, Deutschland, Kanada, Niederlande, Tschechische Republik, Italien, Irland, Schweden, Vereinigtes Königreich, Australien, Frankreich
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Abgeschlossen

Eine Studie zu Lumacaftor in Kombination mit Ivacaftor bei Mukoviszidose-Patienten im Alter von 12 Jahren und älter, die homozygot für die F508del-CFTR-Mutation sind (TRANSPORT)

Zystische Fibrose, homozygot für die F508del-CFTR-Mutation

Vereinigte Staaten, Frankreich, Spanien, Belgien, Kanada, Österreich, Australien, Deutschland, Vereinigtes Königreich, Dänemark
University Hospital Tuebingen
Merck Sharp & Dohme LLC

Abgeschlossen

Bewertung des homonymen Sehverlusts und seiner Auswirkungen auf die visuelle Exploration, die Aktivitäten des täglichen Lebens (ADL) und die Lebensqualität (QoL) (Hemi-Drive)

Homonyme Hemianopsie

Deutschland
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Medical... und andere Mitarbeiter

Abgeschlossen

Multizentrische Studie zur Eisenüberladung: Pilotstudie (MCSIO)

Sichelzellenanämie | Thalassämie | Diamond-Blackfan-Anämie

Vereinigtes Königreich, Vereinigte Staaten, Deutschland
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Medical... und andere Mitarbeiter

Abgeschlossen

Multizentrische Studie zur Eisenüberladung: Umfragestudie (MCSIO) (MCSIO)

Sichelzellenanämie | Thalassämie | Diamond-Blackfan-Anämie

Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Deutschland
Novartis Pharmaceuticals

Beendet

Sicherheit und Wirksamkeit von INC280 und Buparlisib (BKM120) bei Patienten mit rezidivierendem Glioblastom

c-MET-Inhibitor; PI3K-Inhibitor, PTEN-Mutationen, homozygoter Del. von PTEN oder PTEN-Neg. von IHC, c-Met Ampli. von FISH, INC280, BKM120, Buparlisib; Wiederkehrendes GBM

Spanien, Schweiz, Deutschland, Vereinigte Staaten, Niederlande
Novartis Pharmaceuticals

Rekrutierung

CINC424A2X01B Rollover-Protokoll

Akute myeloische Leukämie | Primäre Myelofibrose | Polycythaemia Vera | Thalassämie | Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit

Korea, Republik von, Italien, Belgien, Japan, Deutschland, Australien, Bulgarien, Chile, China, Dänemark, Griechenland, Ungarn, Israel, Libanon, Polen, Portugal, Russische Föderation, Slowakei, Südafrika, Spanien, Schweden, Thailand, Indi... und mehr
Novartis Pharmaceuticals

Abgeschlossen

Erweiterter Zugang zu Deferasirox für Patienten mit angeborenen Erkrankungen der roten Blutkörperchen und chronischer Eisenüberladung

Myelofibrose | Sichelzellenanämie | Thalassämie | Diamond-Blackfan-Anämie

Vereinigte Staaten, Niederlande, Taiwan, Thailand, Italien, Deutschland, Spanien, Kanada, Belgien, Griechenland, Truthahn, Vereinigtes Königreich
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Abgeschlossen

A Phase 3 Rollover Study of Lumacaftor in Combination With Ivacaftor in Subjects 12 Years and Older With Cystic Fibrosis

Cystic Fibrosis, Homozygous or Heterozygous for the F508del-CFTR Mutation

Vereinigte Staaten, Frankreich, Vereinigtes Königreich, Deutschland, Spanien, Belgien, Kanada, Australien, Niederlande, Dänemark, Tschechische Republik, Italien, Österreich, Irland, Schweden

Clinical Trials on Homozygous αº-thalassemia in Germany

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Bulgaria

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

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