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Un estudio secuencial de fase 2/3 de APL2 en pacientes con glomeruloesclerosis focal y segmentaria

17 de junio de 2026 actualizado por: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Un estudio secuencial de fase 2/3, de un solo brazo, de etiqueta abierta en adultos, seguido de un estudio multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego para evaluar la eficacia y seguridad de APL2 en adultos y adolescentes con glomeruloesclerosis focal y segmentaria

Este es un estudio secuencial de fase 2/3 para evaluar la eficacia y seguridad de infusiones subcutáneas (SC) dos veces por semana de APL2 en pacientes diagnosticados con GEFS. La parte inicial de la fase 2 es un estudio abierto de un solo grupo en adultos diagnosticados con GEFS. La fase 2 comenzará antes de la aleatorización para la fase 3. La parte de la fase 3 del estudio es un estudio multicéntrico, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo en adultos y adolescentes diagnosticados con FSGS.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Suspendido

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
270

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.
  • Nombre: Apellis Clinical Trial Information Line
  • Número de teléfono: 833-284-6361
  • Correo electrónico: clinicaltrials@apellis.com

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60643
        • Investigator Site 1
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Investigator Site 2

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad

    • Fase 2: adultos ≥18 años
    • Fase 3: adultos ≥18 años; si y donde se aprueba, adolescentes (de 12 a 17 años) al momento de firmar el formulario de consentimiento y asentimiento informado
  • Peso ≥30 kg y ≤100 kg en el momento del cribado

  • Diagnóstico de GEFS

    • Fase 2: GEFS primaria, genética o indeterminada diagnosticada mediante biopsia de riñón
    • Fase 3: GEFS primaria, genética o indeterminada diagnosticada mediante biopsia de riñón o por mutación genética de podocitos reconocida
  • Al menos 1,5 g/día de proteinuria en una recolección de orina de 24 horas de detección y una uPCR de al menos 1,5 g/g en al menos 2 muestras de FMU recolectadas durante la detección
  • Tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) ≥25 ml/min/1,73 m2
  • Régimen estable para el tratamiento de FSGS durante al menos 12 semanas antes de la aleatorización, sin ajustes ni cambios de dosis planificados o previstos en el régimen de tratamiento estable

Criterios de exclusión:

  • Exposición previa a APL2
  • Evidencia de mejora de la enfermedad renal en las 8 semanas previas al cribado o durante el período de cribado según los datos disponibles
  • GEFS secundaria a otra afección (p. ej., infecciosa, diabética, inducida por fármacos, obesidad, prematuridad, anemia falciforme, reflujo vesicoureteral, anomalías congénitas del riñón y del tracto urinario)
  • Diabetes mellitus tipo 1 o no controlada (HbA1C ≥8%) tipo 2
  • Historia del trasplante de riñón
  • Diagnóstico actual o previo de infección por VIH, hepatitis B o hepatitis C o serología positiva o carga viral durante el examen que sea indicativo de infección activa con cualquiera de estos virus.
  • Hipersensibilidad a APL2 o a alguno de los excipientes
  • Otra enfermedad renal significativa que, en opinión del investigador, confundiría la interpretación de los resultados del estudio.
  • Uso de rituximab, belimumab o cualquier terapia anticomplemento aprobada o en investigación dentro de las 5 vidas medias de ese producto antes del período de selección

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Fase 2 - APL2
Infusiones subcutáneas de APL2 (1080 mg/20 ml) dos veces por semana
Droga: APL2
Inhibidor del complemento (C3)
Experimental: Fase 3 - APL2

Adultos: Infusiones subcutáneas de APL2 (1080 mg/20 ml) dos veces por semana

Adolescentes:

≥50 kg: infusiones subcutáneas de APL2 (1080 mg/20 ml) dos veces por semana 35 a <50 kg: primera infusión subcutánea de 648 mg (12 ml) seguida de 810 mg (15 ml) en cada infusión posterior (es decir, dos veces por semana) 30 a <35 kg: primera y segunda infusión subcutánea de 540 mg (10 ml) seguida de 648 mg (12 ml) en cada infusión posterior (dos veces por semana)
Droga: APL2
Inhibidor del complemento (C3)
Comparador de placebos: Fase 3 - Placebo
Infusiones subcutáneas de una solución estéril, dos veces por semana, y en volumen equivalente al brazo activo según la edad y el peso del participante.
Otro: Placebo
Solución estéril de igual volumen al brazo activo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Fase 2: Evaluar la eficacia de APL2 en términos de cambio desde el valor inicial en la proporción logarítmica de proteína en orina transformada a creatinina (uPCR)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 12
El cambio con respecto al valor inicial en la uPCR transformada logarítmicamente se basará en la primera orina de la mañana (FMU) por triplicado
Línea de base hasta la semana 12
Fase 3: cambio desde el valor inicial en la proporción logarítmica de proteína en orina transformada a creatinina (uPCR)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
El cambio desde el valor inicial en la uPCR transformada logarítmicamente se basará en la primera orina de la mañana (FMU) por triplicado.
Línea de base hasta la semana 52

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Fase 2: Evaluar la eficacia de APL2 en términos de cambio desde el inicio en la relación logarítmica de albúmina a creatinina en orina (uACR)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 12
El cambio desde el valor inicial en uACR transformado logarítmicamente se basará en la primera orina de la mañana (FMU)
Línea de base hasta la semana 12
Fase 3: Cambio desde el valor inicial en la proporción logarítmica de proteína en orina transformada y creatinina (uPCR)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 104
El cambio desde el valor inicial en la uPCR transformada logarítmicamente se basará en la primera orina de la mañana (FMU) por triplicado.
Línea de base hasta la semana 104
Fase 3: Proporción de participantes que lograron la remisión completa
Periodo de tiempo: Semana 104
La remisión completa se define como participantes que han alcanzado uPCR <0,3 g/g
Semana 104
Fase 3: Pendiente de la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 104
La pendiente anualizada de la TFGe
Línea de base hasta la semana 104

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de diciembre de 2026

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de octubre de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de diciembre de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
15 de septiembre de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
2 de octubre de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
9 de octubre de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
22 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
17 de junio de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • APL2-FSG-319

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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