Antígeno leucocitario humano (HLA)-Trasplante de células madre hematopoyéticas haploidénticas para pacientes con anemia aplásica
30 de diciembre de 2012 actualizado por: Ho Joon Im, Asan Medical Center
Trasplante de células hematopoyéticas alogénicas HLA-haploidénticas usando depleción de CD3±CD19 para pacientes con anemia aplásica después del condicionamiento de fludarabina, ciclofosfamida y globulina antitimocítica
Justificación: la quimioterapia con fludarabina, ciclofosfamida y globulina antitimocito puede inducir que el injerto cruce la barrera inmunológica en el contexto de un trasplante de células hematopoyéticas alogénicas HLA-haploidénticas. Además, el agotamiento de las células CD3±CD19 puede contribuir a prevenir el desarrollo de la enfermedad aguda grave de injerto contra huésped (EICH) en trasplantes haploidénticos.
Propósito: Este ensayo de fase I/II tiene como objetivo evaluar la seguridad y la eficacia de la fludarabina, la ciclofosfamida y la globulina antitimocítica con injertos con depleción de CD3±CD19 de donantes haploidénticos en el tratamiento de pacientes con anemia aplásica.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
12
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Seoul, Corea, república de, 138-736
- Asan Medical Center
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 21 años (ADULTO, NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
Diagnóstico de insuficiencia medular potencialmente mortal (anemia aplásica grave) de etiología no maligna que cumple 2 de los siguientes criterios:
- Recuento de granulocitos < 500/mm3,
- Recuento corregido de reticulocitos < 1%,
- Recuento de plaquetas < 20.000/mm3
- Ningún miembro de la familia con HLA idéntico o donante de médula no emparentado estrechamente compatible (8 de 8 compatibles con locus HLA) disponible
- Donante emparentado HLA-haploidéntico disponible
Criterio de exclusión:
- Hemoglobinuria paroxística nocturna o anemia de Fanconi
- Anomalías citogenéticas clonales o síndromes mielodisplásicos
- Infecciones fúngicas activas
- VIH positivo
- Enfermedad grave distinta de la anemia aplásica que limitaría gravemente la probabilidad de supervivencia durante el procedimiento de injerto
- embarazada o amamantando
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: NO_ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
EXPERIMENTAL: HAPLO
|
Comenzando el día 4 y continuando hasta que se recupere el conteo sanguíneo
60 mg/kg IV los días 3 y 2
Los días -3 a -1
30 mg/M2 una vez al día IV en los días -6 a -2
Agotamiento inmunogenético en CliniMACS
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Evaluar la tasa de injerto y la supervivencia del trasplante de células madre de sangre periférica haploidénticas empobrecidas en CD3±CD19 después del acondicionamiento con fludarabina, ciclofosfamida y globulina antitimocitos.
Periodo de tiempo: 2 años después del trasplante
|
2 años después del trasplante
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Para evaluar el injerto y el fracaso del injerto
Periodo de tiempo: 28 días después del trasplante
|
Número de pacientes que fracasaron en el injerto a los 28 días.
|
28 días después del trasplante
|
|
Para estimar el riesgo de EICH aguda
Periodo de tiempo: 100 días después del trasplante
|
Número de pacientes con EICH aguda.
|
100 días después del trasplante
|
|
Evaluar la mortalidad relacionada con el tratamiento
Periodo de tiempo: 100 días después del trasplante
|
Número de muertes después del trasplante
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100 días después del trasplante
|
|
Para estimar la supervivencia global
Periodo de tiempo: 1 año después del trasplante
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1 año después del trasplante
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Woodard P, Cunningham JM, Benaim E, Chen X, Hale G, Horwitz E, Houston J, Kasow K, Leung W, Wang W, Yusuf U, Handgretinger R. Effective donor lymphohematopoietic reconstitution after haploidentical CD34+-selected hematopoietic stem cell transplantation in children with refractory severe aplastic anemia. Bone Marrow Transplant. 2004 Feb;33(4):411-8. doi: 10.1038/sj.bmt.1704358.
- Kremens B, Basu O, Grosse-Wilde H, Sauerwein W, Schaefer UW, Havers W. Transplantation of CD34-enriched peripheral stem cells from an HLA-haplotype mismatched donor to a patient with severe aplastic anemia. Bone Marrow Transplant. 2001 Jan;27(1):111-3. doi: 10.1038/sj.bmt.1702748.
- Lacerda JF, Martins C, Carmo JA, Lourenco F, Juncal C, Ismail S, Lacerda JM. Haploidentical stem cell transplantation with purified CD34+ cells after a chemotherapy-alone conditioning regimen in heavily transfused severe aplastic anemia. Biol Blood Marrow Transplant. 2005 May;11(5):399-400. doi: 10.1016/j.bbmt.2005.02.007. No abstract available.
- Klingebiel T, Cornish J, Labopin M, Locatelli F, Darbyshire P, Handgretinger R, Balduzzi A, Owoc-Lempach J, Fagioli F, Or R, Peters C, Aversa F, Polge E, Dini G, Rocha V; Pediatric Diseases and Acute Leukemia Working Parties of the European Group for Blood and Marrow Transplantation (EBMT). Results and factors influencing outcome after fully haploidentical hematopoietic stem cell transplantation in children with very high-risk acute lymphoblastic leukemia: impact of center size: an analysis on behalf of the Acute Leukemia and Pediatric Disease Working Parties of the European Blood and Marrow Transplant group. Blood. 2010 Apr 29;115(17):3437-46. doi: 10.1182/blood-2009-03-207001. Epub 2009 Dec 29.
- Koh KN, Im HJ, Kim BE, Choi ES, Jang S, Kwon SW, Park CJ, Seo JJ. Haploidentical haematopoietic stem cell transplantation using CD3 or CD3/CD19 depletion and conditioning with fludarabine, cyclophosphamide and antithymocyte globulin for acquired severe aplastic anaemia. Br J Haematol. 2012 Apr;157(1):139-42. doi: 10.1111/j.1365-2141.2011.08924.x. Epub 2011 Nov 5. No abstract available.
- Im HJ, Koh KN, Suh JK, Lee SW, Choi ES, Jang S, Kwon SW, Park CJ, Seo JJ. Refinement of treatment strategies in ex vivo T-cell-depleted haploidentical SCT for pediatric patients. Bone Marrow Transplant. 2015 Feb;50(2):225-31. doi: 10.1038/bmt.2014.232. Epub 2014 Oct 13.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de julio de 2009
Finalización primaria (ACTUAL)
1 de julio de 2012
Finalización del estudio (ACTUAL)
1 de julio de 2012
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de abril de 2010
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de abril de 2010
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
16 de abril de 2010
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ESTIMAR)
3 de enero de 2013
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de diciembre de 2012
Última verificación
1 de diciembre de 2012
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades de la médula ósea
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de insuficiencia de la médula ósea
- Anemia
- Anemia Aplásica
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antirreumáticos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes antineoplásicos, alquilantes
- Agentes alquilantes
- Agonistas mieloablativos
- Ciclofosfamida
- Fludarabina
- Suero Antilinfocito
Otros números de identificación del estudio
- AMCPHO-SCT0802
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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