Transplante de antígeno leucocitário humano (HLA) - células-tronco hematopoiéticas haploidênticas para pacientes com anemia aplástica
30 de dezembro de 2012 atualizado por: Ho Joon Im, Asan Medical Center
Transplante de células hematopoiéticas alogênicas HLA-haploidênticas usando depleção de CD3±CD19 para pacientes com anemia aplástica após condicionamento de fludarabina, ciclofosfamida e globulina antitimócito
Justificativa: A quimioterapia com fludarabina, ciclofosfamida e globulina anti-timócito pode induzir o enxerto através da barreira imunológica no cenário de transplante de células hematopoiéticas alogênicas HLA-haploidênticas. Além disso, a depleção de células CD3±CD19 pode contribuir para prevenir o desenvolvimento de doença aguda grave do enxerto contra o hospedeiro (GVHD) no transplante haploidêntico.
Objetivo: Este estudo de fase I/II é avaliar a segurança e eficácia da fludarabina, ciclofosfamida e globulina antitimócito com enxerto depletado de CD3±CD19 de doadores haploidênticos no tratamento de pacientes com anemia aplástica.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
12
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Seoul, Republica da Coréia, 138-736
- Asan Medical Center
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 21 anos (ADULTO, CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
Diagnóstico de insuficiência medular com risco de vida (anemia aplástica grave) de etiologia não maligna que atende a 2 dos seguintes critérios:
- Contagem de granulócitos < 500/mm3,
- Contagem corrigida de reticulócitos < 1%,
- Contagem de plaquetas < 20.000/mm3
- Nenhum membro da família idêntico ao HLA ou doador de medula não relacionado (8 de 8 HLA-locus compatível) disponível
- Doador relacionado com HLA-haploidêntico disponível
Critério de exclusão:
- Hemoglobinúria Paroxística Noturna ou Anemia de Fanconi
- Anormalidades citogenéticas clonais ou síndromes mielodisplásicas
- Infecções fúngicas ativas
- HIV positivo
- Doença grave, exceto anemia aplástica, que limitaria severamente a probabilidade de sobrevivência durante o procedimento de enxerto
- grávida ou amamentando
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: NON_RANDOMIZED
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
EXPERIMENTAL: HAPLO
|
Começando no dia 4 e continuando até que as contagens de sangue se recuperem
60 mg/kg IV no dia 3 e -2
Nos dias -3 a -1
30mg/M2 uma vez ao dia IV nos dias -6 a -2
Depleção imunogenética em CliniMACS
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Avaliar a taxa de enxerto e a sobrevivência de transplante de células-tronco haploidênticas de sangue periférico depletadas de CD3±CD19 após condicionamento com fludarabina, ciclofosfamida e globulina anti-timócito.
Prazo: 2 anos após o transplante
|
2 anos após o transplante
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Para avaliar o enxerto e a falha do enxerto
Prazo: 28 dias após o transplante
|
Número de pacientes que falharam na enxertia em 28 dias.
|
28 dias após o transplante
|
|
Para estimar o risco de DECH aguda
Prazo: 100 dias após o transplante
|
Número de pacientes com DECH aguda.
|
100 dias após o transplante
|
|
Para avaliar a mortalidade relacionada ao tratamento
Prazo: 100 dias após o transplante
|
Número de óbitos após transplante
|
100 dias após o transplante
|
|
Para estimar a sobrevida global
Prazo: 1 ano após o transplante
|
1 ano após o transplante
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Woodard P, Cunningham JM, Benaim E, Chen X, Hale G, Horwitz E, Houston J, Kasow K, Leung W, Wang W, Yusuf U, Handgretinger R. Effective donor lymphohematopoietic reconstitution after haploidentical CD34+-selected hematopoietic stem cell transplantation in children with refractory severe aplastic anemia. Bone Marrow Transplant. 2004 Feb;33(4):411-8. doi: 10.1038/sj.bmt.1704358.
- Kremens B, Basu O, Grosse-Wilde H, Sauerwein W, Schaefer UW, Havers W. Transplantation of CD34-enriched peripheral stem cells from an HLA-haplotype mismatched donor to a patient with severe aplastic anemia. Bone Marrow Transplant. 2001 Jan;27(1):111-3. doi: 10.1038/sj.bmt.1702748.
- Lacerda JF, Martins C, Carmo JA, Lourenco F, Juncal C, Ismail S, Lacerda JM. Haploidentical stem cell transplantation with purified CD34+ cells after a chemotherapy-alone conditioning regimen in heavily transfused severe aplastic anemia. Biol Blood Marrow Transplant. 2005 May;11(5):399-400. doi: 10.1016/j.bbmt.2005.02.007. No abstract available.
- Klingebiel T, Cornish J, Labopin M, Locatelli F, Darbyshire P, Handgretinger R, Balduzzi A, Owoc-Lempach J, Fagioli F, Or R, Peters C, Aversa F, Polge E, Dini G, Rocha V; Pediatric Diseases and Acute Leukemia Working Parties of the European Group for Blood and Marrow Transplantation (EBMT). Results and factors influencing outcome after fully haploidentical hematopoietic stem cell transplantation in children with very high-risk acute lymphoblastic leukemia: impact of center size: an analysis on behalf of the Acute Leukemia and Pediatric Disease Working Parties of the European Blood and Marrow Transplant group. Blood. 2010 Apr 29;115(17):3437-46. doi: 10.1182/blood-2009-03-207001. Epub 2009 Dec 29.
- Koh KN, Im HJ, Kim BE, Choi ES, Jang S, Kwon SW, Park CJ, Seo JJ. Haploidentical haematopoietic stem cell transplantation using CD3 or CD3/CD19 depletion and conditioning with fludarabine, cyclophosphamide and antithymocyte globulin for acquired severe aplastic anaemia. Br J Haematol. 2012 Apr;157(1):139-42. doi: 10.1111/j.1365-2141.2011.08924.x. Epub 2011 Nov 5. No abstract available.
- Im HJ, Koh KN, Suh JK, Lee SW, Choi ES, Jang S, Kwon SW, Park CJ, Seo JJ. Refinement of treatment strategies in ex vivo T-cell-depleted haploidentical SCT for pediatric patients. Bone Marrow Transplant. 2015 Feb;50(2):225-31. doi: 10.1038/bmt.2014.232. Epub 2014 Oct 13.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de julho de 2009
Conclusão Primária (REAL)
1 de julho de 2012
Conclusão do estudo (REAL)
1 de julho de 2012
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de abril de 2010
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de abril de 2010
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
16 de abril de 2010
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)
3 de janeiro de 2013
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de dezembro de 2012
Última verificação
1 de dezembro de 2012
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças da Medula Óssea
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios de Insuficiência da Medula Óssea
- Anemia
- Anemia Aplástica
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Antirreumáticos
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes Antineoplásicos Alquilantes
- Agentes Alquilantes
- Agonistas Mieloablativos
- Ciclofosfamida
- Fludarabina
- Soro Antilinfócito
Outros números de identificação do estudo
- AMCPHO-SCT0802
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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