Estudio de cohorte retrospectivo del uso de Rebif® en sujetos con esclerosis múltiple (EM) pediátrica (REPLAY) (REPLAY)

Cohorte retrospectiva

En este estudio de cohorte retrospectivo se observaron participantes pediátricos, incluidos niños (menores de 12 años) y adolescentes (de 12 a menos de 18 años) que estuvieron expuestos a Rebif® para el tratamiento de eventos desmielinizantes. En este estudio se revisaron las historias clínicas de los participantes evaluados entre 1997 y 2009. El período de observación comenzó con el primer registro médico disponible en el sitio hasta el último registro médico disponible en el sitio o el final del período de observación (31 de diciembre de 2009), lo que ocurriera primero.

Droga: Rebif®

Este es un estudio de cohorte retrospectivo en participantes pediátricos, incluidos niños (menores de 12 años) y adolescentes (de 12 a menos de 18 años) que estuvieron expuestos a Rebif® para el tratamiento de eventos desmielinizantes (Régimen de dosis según decisión del investigador)

Número de participantes con eventos médicos preespecificados

Se evaluaron estas categorías de eventos médicos preespecificados: reacciones en el lugar de las inyecciones, síntomas similares a los de la gripe, trastornos hepáticos, trastornos de las células sanguíneas, reacciones alérgicas, epilepsia y trastornos convulsivos, disfunción tiroidea, enfermedades autoinmunes, trastornos óseos/epifisarios y del cartílago, infecciones graves, malignidades Cada categoría definida por el grupo de eventos que mejor se ajusta al concepto médico ya sea utilizando un diccionario médico estándar para actividades regulatorias (MedDRA) Consulta (SMQ), por ejemplo, Neoplasias malignas fue definida por la SMQ Neoplasias malignas (alcance limitado) que contiene más de 1800 términos preferidos diferentes ( PT) (incluidos los procedimientos y las pruebas de laboratorio) o utilizando una consulta personalizada, por ejemplo, Infecciones graves se definió por todos los PT evaluados como graves en Infecciones e infestaciones de System Organ Class (SOC). Los participantes pueden estar representados en más de una vez en una categoría (los participantes podrían haber informado varios eventos médicos pertenecientes a una categoría específica), así como en más de una categoría.

Número de participantes con eventos médicos graves y eventos médicos no graves (informados por el investigador en relación con Rebif®)

Los eventos médicos en el estudio retrospectivo son equivalentes a los eventos adversos en un estudio clínico prospectivo. Un evento médico se definió como cualquier evento médico adverso en forma de signos, síntomas, resultados de laboratorio anormales o enfermedades que surgen o empeoran en relación con la línea de base durante un estudio clínico con un medicamento en investigación (IMP), independientemente de la relación causal e incluso si no se ha administrado IMP. Evento médico grave: Un evento médico que resultó en la muerte; estaba en peligro la vida; resultó en una discapacidad/incapacidad persistente/significativa; resultó en/prolongó una hospitalización existente como paciente hospitalizado; fue una anomalía congénita/defecto de nacimiento; o era una condición médicamente importante. Los participantes pueden estar representados en más de una categoría, ya que el participante que haya experimentado un evento médico grave también puede haber experimentado un evento médico no grave informado por el investigador en relación con Rebif®, por lo que en ese caso se contará en ambas categorías.

Número de participantes con parámetros de laboratorio anormales

Los parámetros de laboratorio evaluados para anomalías fueron: recuento total de glóbulos blancos (neutrófilos, linfocitos, leucocitos, monocitos, eosinófilos y basófilos), hematograma diferencial (hematocrito, eritrocitos, hemoglobina y plaquetas), aspartato aminotransferasa (AST), alanina aminotransferasa (ALT) , y pruebas de tiroides (incluyendo triyodotironina, tiroxina, anticuerpo de tiroperoxidasa y hormona estimulante de la tiroides). Debido a la naturaleza retrospectiva del estudio, los datos de laboratorio deben interpretarse con cautela, ya que los datos no se recopilaron de acuerdo con un cronograma específico y el tiempo de estudio por participante no se estandarizó.

Tasa anualizada de recaídas clínicas médicamente confirmadas antes del inicio de Rebif® y durante el tratamiento con Rebif®

Las recaídas clínicas médicamente confirmadas se definieron como la aparición de nuevos síntomas neurológicos que ocurrieron más de 30 días después de un ataque anterior y persistieron durante más de 24 horas o igual en ausencia de una enfermedad intercurrente conocida. La tasa de recaída anualizada se definió como el número de ataques por año.

Tiempo hasta la primera recaída clínica médicamente confirmada posterior al inicio de Rebif®

Las recaídas clínicas médicamente confirmadas se definieron como la aparición de nuevos síntomas neurológicos que ocurrieron más de 30 días después de un ataque anterior y persistieron durante más de 24 horas o igual en ausencia de una enfermedad intercurrente conocida.