Retrospektive Kohortenstudie zur Anwendung von Rebif® bei Patienten mit pädiatrischer Multipler Sklerose (MS) (REPLAY) (REPLAY)

Retrospektive Kohorte

In dieser retrospektiven Kohortenstudie wurden pädiatrische Teilnehmer, darunter sowohl Kinder (unter 12 Jahren) als auch Jugendliche (im Alter von 12 bis unter 18 Jahren), die Rebif® zur Behandlung demyelinisierender Ereignisse erhielten, beobachtet. In dieser Studie wurden Krankenakten von Teilnehmern, die zwischen 1997 und 2009 ausgewertet wurden, überprüft. Der Beobachtungszeitraum begann mit der ersten vor Ort verfügbaren Krankenakte bis zur letzten vor Ort verfügbaren Krankenakte oder dem Ende des Beobachtungszeitraums (31. Dezember 2009), je nachdem, was zuerst eintrat.

Arzneimittel: Rebif®

Dies ist eine retrospektive Kohortenstudie mit pädiatrischen Teilnehmern, darunter sowohl Kinder (im Alter von weniger als 12 Jahren) als auch Jugendliche (im Alter von 12 bis unter 18 Jahren), die Rebif® zur Behandlung von demyelinisierenden Ereignissen ausgesetzt waren (Dosierungsschema gemäß Entscheidung des Prüfarztes).

Anzahl der Teilnehmer mit vorab festgelegten medizinischen Ereignissen

Diese vordefinierten Kategorien medizinischer Ereignisse wurden bewertet: Reaktionen an der Injektionsstelle, grippeähnliche Symptome, Lebererkrankungen, Erkrankungen der Blutzellen, allergische Reaktionen, Epilepsie und Krampferkrankungen, Schilddrüsenfunktionsstörungen, Autoimmunerkrankungen, Knochen-/Epiphysen- und Knorpelerkrankungen, schwere Infektionen, bösartige Erkrankungen. Jede Kategorie, die durch eine Gruppe von Ereignissen definiert ist, die am besten zum medizinischen Konzept passt, entweder unter Verwendung eines medizinischen Standardwörterbuchs für regulatorische Aktivitäten (MedDRA) Abfrage (SMQ), z. PTs) (einschließlich Verfahren und Labortests) oder mithilfe einer benutzerdefinierten Abfrage, z. B. „Schwerwiegende Infektionen“ wurde von allen PTs definiert, die in Systemorganklasse (SOC) Infektionen und Befall als schwerwiegend eingestuft wurden. Teilnehmer können mehr als einmal in einer Kategorie (Teilnehmer könnten mehrere medizinische Veranstaltungen in Bezug auf eine bestimmte Kategorie gemeldet haben) sowie in mehr als einer Kategorie vertreten sein.

Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden medizinischen Ereignissen und nicht schwerwiegenden medizinischen Ereignissen (vom Prüfarzt im Zusammenhang mit Rebif® gemeldet)

Medizinische Ereignisse in der retrospektiven Studie sind äquivalent zu unerwünschten Ereignissen in einer prospektiven klinischen Studie. Ein medizinisches Ereignis wurde definiert als jedes unerwünschte medizinische Ereignis in Form von Anzeichen, Symptomen, abnormalen Laborbefunden oder Krankheiten, das während einer klinischen Studie mit einem Prüfpräparat (IMP) auftritt oder sich im Vergleich zum Ausgangswert verschlimmert, unabhängig vom kausalen Zusammenhang und sogar wenn kein IMP verabreicht wurde. Schwerwiegendes medizinisches Ereignis: Ein medizinisches Ereignis, das zum Tod führte; war lebensbedrohlich; zu anhaltender/erheblicher Behinderung/Unfähigkeit geführt hat; einen bestehenden stationären Krankenhausaufenthalt zur Folge hatte/verlängerte; war eine angeborene Anomalie/Geburtsfehler; oder war ein medizinisch wichtiger Zustand. Teilnehmer können in mehr als einer Kategorie vertreten sein, da Teilnehmer, die ein schwerwiegendes medizinisches Ereignis erlebt haben, möglicherweise auch ein nicht schwerwiegendes medizinisches Ereignis erlitten haben, das vom Prüfarzt im Zusammenhang mit Rebif® gemeldet wurde, sodass sie in diesem Fall in beiden Kategorien gezählt werden.

Anzahl der Teilnehmer mit anormalen Laborparametern

Auf Anomalien untersuchte Laborparameter waren: Gesamtzahl der weißen Blutkörperchen (Neutrophile, Lymphozyten, Leukozyten, Monozyten, Eosinophile und Basophile), Differentialhämatogramm (Hämatokrit, Erythrozyten, Hämoglobin und Blutplättchen), Aspartat-Aminotransferase (AST), Alanin-Aminotransferase (ALT) und Schilddrüsentests (einschließlich Triiodthyronin, Thyroxin, Thyroperoxidase-Antikörper und Schilddrüsen-stimulierendes Hormon). Aufgrund des retrospektiven Charakters der Studie sollten Labordaten mit Vorsicht interpretiert werden, da die Daten nicht nach einem bestimmten Zeitplan erhoben wurden und die Studienzeit pro Teilnehmer nicht standardisiert war.

Jährliche medizinisch bestätigte klinische Schubrate vor Beginn der Behandlung mit Rebif® und während der Behandlung mit Rebif®

Medizinisch bestätigte klinische Schübe wurden definiert als das Auftreten neuer neurologischer Symptome, die mehr als 30 Tage nach einem vorangegangenen Anfall auftraten und länger als oder gleich 24 Stunden anhielten, ohne dass eine bekannte interkurrente Erkrankung vorlag. Die annualisierte Schubrate wurde als Anzahl der Attacken pro Jahr definiert.

Zeit bis zum ersten medizinisch bestätigten klinischen Rückfall nach Beginn der Behandlung mit Rebif®

Medizinisch bestätigte klinische Schübe wurden definiert als das Auftreten neuer neurologischer Symptome, die mehr als 30 Tage nach einem vorangegangenen Anfall auftraten und länger als oder gleich 24 Stunden anhielten, ohne dass eine bekannte interkurrente Erkrankung vorlag.