Retrospektywne badanie kohortowe stosowania preparatu Rebif® u dzieci ze stwardnieniem rozsianym (MS) (POWTÓRKA) (REPLAY)

Kohorta retrospektywna

W tym retrospektywnym badaniu kohortowym obserwowano dzieci i młodzież, w tym zarówno dzieci (w wieku poniżej 12 lat), jak i młodzież (w wieku od 12 do mniej niż 18 lat), które otrzymywały Rebif® w leczeniu zdarzeń demielinizacyjnych. W tym badaniu dokonano przeglądu dokumentacji medycznej uczestników ocenianych w latach 1997-2009. Okres obserwacji rozpoczynał się od pierwszej dokumentacji medycznej dostępnej na miejscu do ostatniej dokumentacji medycznej dostępnej na miejscu lub do końca okresu obserwacji (31 grudnia 2009 r.), w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.

Lek: Rebif®

Jest to retrospektywne badanie kohortowe z udziałem dzieci i młodzieży (w wieku poniżej 12 lat) i młodzieży (w wieku od 12 do mniej niż 18 lat), którym podawano Rebif® w leczeniu epizodów demielinizacyjnych (schemat dawkowania według decyzji badacza)

Liczba Uczestników z określonymi Zdarzeniami Medycznymi

Oceniono te wstępnie określone kategorie zdarzeń medycznych: reakcje w miejscu wstrzyknięcia, objawy grypopodobne, zaburzenia czynności wątroby, zaburzenia komórek krwi, reakcje alergiczne, padaczka i drgawki, dysfunkcja tarczycy, choroby autoimmunologiczne, zaburzenia kości/nasad kości i chrząstki, poważne infekcje, nowotwory. Każda kategoria zdefiniowana przez grupę zdarzeń, które najlepiej pasują do koncepcji medycznej przy użyciu standardowego słownika medycznego dla działań regulacyjnych (MedDRA) Query (SMQ), np. Nowotwory złośliwe zostały zdefiniowane przez SMQ Nowotwory złośliwe (wąski zakres) zawierające ponad 1800 różnych preferowanych terminów ( PT) (w tym procedury i testy laboratoryjne) lub przy użyciu dostosowanego zapytania, np. Poważne infekcje zostały zdefiniowane przez wszystkie PT ocenione jako poważne w Klasyfikacja układów i narządów (SOC) Zakażenia i zarażenia pasożytnicze. Uczestnik może być reprezentowany więcej niż jeden raz w danej kategorii (Uczestnik mógł zgłosić kilka zdarzeń medycznych należących do danej kategorii) jak również w więcej niż jednej kategorii.

Liczba uczestników z poważnymi zdarzeniami medycznymi i zdarzeniami medycznymi niebędącymi poważnymi (zgłoszonymi przez badacza jako związane z produktem Rebif®)

Zdarzenia medyczne w badaniu retrospektywnym są równoważne ze zdarzeniami niepożądanymi w prospektywnym badaniu klinicznym. Zdarzenie medyczne zdefiniowano jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne w postaci objawów przedmiotowych, podmiotowych, nieprawidłowych wyników badań laboratoryjnych lub choroby, które pojawiło się lub pogorszyło w stosunku do stanu początkowego podczas badania klinicznego badanego produktu leczniczego (IMP), niezależnie od związku przyczynowego, a nawet jeśli nie podano IMP. Poważne zdarzenie medyczne: zdarzenie medyczne, które spowodowało śmierć; zagrażał życiu; spowodował trwałą/znaczną niepełnosprawność/niezdolność; spowodowały/przedłużyły dotychczasową hospitalizację pacjenta; była wrodzoną anomalią/wadą wrodzoną; lub był stanem ważnym z medycznego punktu widzenia. Uczestnicy mogą być reprezentowani w więcej niż jednej kategorii, ponieważ uczestnik, który doświadczył poważnego zdarzenia medycznego, mógł również doświadczyć zdarzenia innego niż poważny, zgłoszonego przez Badacza jako związanego z produktem Rebif®, więc w takim przypadku zostanie on zaliczony do obu kategorii.

Liczba uczestników z nieprawidłowymi parametrami laboratoryjnymi

Parametry laboratoryjne oceniane pod kątem nieprawidłowości obejmowały: całkowitą liczbę białych krwinek (neutrofile, limfocyty, leukocyty, monocyty, eozynofile i bazofile), hematogram różnicowy (hematokryt, erytrocyty, hemoglobina i płytki krwi), aminotransferaza asparaginianowa (AST), aminotransferaza alaninowa (ALT) oraz badania tarczycy (w tym trójjodotyronina, tyroksyna, przeciwciała przeciw tyreoperoksydazie i hormon tyreotropowy). Ze względu na retrospektywny charakter badania dane laboratoryjne należy interpretować z ostrożnością, ponieważ dane nie zostały zebrane zgodnie z określonym harmonogramem, a czas trwania badania na uczestnika nie został wystandaryzowany.

Roczny odsetek nawrotów klinicznych potwierdzonych medycznie przed rozpoczęciem leczenia preparatem Rebif® i podczas leczenia preparatem Rebif®

Potwierdzone medycznie nawroty kliniczne zdefiniowano jako pojawienie się nowych objawów neurologicznych, które wystąpiły ponad 30 dni po poprzednim ataku i utrzymywały się przez co najmniej 24 godziny przy braku znanej choroby współistniejącej. Roczny wskaźnik nawrotów zdefiniowano jako liczbę ataków rocznie.

Czas do pierwszego medycznie potwierdzonego nawrotu klinicznego po rozpoczęciu leczenia produktem Rebif®

Potwierdzone medycznie nawroty kliniczne zdefiniowano jako pojawienie się nowych objawów neurologicznych, które wystąpiły ponad 30 dni po poprzednim ataku i utrzymywały się przez co najmniej 24 godziny przy braku znanej choroby współistniejącej.