- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT02985346
Eficacia de las células madre mesenquimales de médula ósea en la hemosiderosis pulmonar
6 de diciembre de 2016 actualizado por: Weiping Tan, Sun Yat-sen University
Hospital Memorial Sun Yat-sen
La hemosiderosis pulmonar (HP) es un depósito de hemosiderina pulmonar causado por una hemorragia alveolocapilar.
La HP es fácil de recurrente y puede provocar fibrosis e insuficiencia pulmonar si la enfermedad no se controla bien.
El esteroide es el fármaco más común que se administra en la fase aguda de la enfermedad.
Sin embargo, considerando los efectos secundarios, el esteroide no es adecuado para el mantenimiento a largo plazo.
Por lo tanto, es necesario explorar una nueva terapia.
Las células madre mesenquimales de la médula ósea (BMSC, por sus siglas en inglés) son un tipo de células madre adultas con un alto potencial de autorrenovación y diferenciación multidireccional en la médula ósea.
Se ha convertido en un tema candente en la terapia inmunosupresora y de reparación de tejidos en los últimos años.
Hasta la fecha, se han observado búsqueda, colonización y diferenciación de BMSC en el pulmón en modelos animales de hipertensión pulmonar, neumonitis por radiación y fibrosis pulmonar.
Se había informado que el trasplante de BMSC en lesiones pulmonares agudas en ratones, la inflamación de la lesión pulmonar puede mejorar significativamente.
El objetivo de este estudio es explorar el efecto de BMSC en PH y su mecanismo, y explorar una nueva forma de promover la reparación de IPH.
Se espera que mejore el estado de la terapia de la HPI en niños, especialmente mejore el pronóstico de la HP refractaria.
Descripción general del estudio
Estado
Desconocido
Condiciones
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
100
Fase
- Fase temprana 1
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año a 16 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes diagnosticados de hemosiderosis pulmonar a una edad menor de 18 años.
Criterio de exclusión:
- Pacientes que no pueden terminar las causas establecidas o fallecen durante las causas.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: Grupo BMSC
Los pacientes recibieron células madre mesenquimales de médula ósea (BMSC) más el tratamiento estándar
|
|
Comparador activo: Grupo de control
Los pacientes recibieron tratamiento estándar.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
---|---|
Remisión completa
Periodo de tiempo: 3-6 meses
|
3-6 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
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Publicaciones Generales
- Byrd RB, Gracey DR. Immunosuppressive treatment of idiopathic pulmonary hemosiderosis. JAMA. 1973 Oct 22;226(4):458-9. No abstract available.
- Airaghi L, Ciceri L, Giannini S, Ferrero S, Meroni PL, Tedeschi A. Idiopathic pulmonary hemosiderosis in an adult. Favourable response to azathioprine. Monaldi Arch Chest Dis. 2001 Jun;56(3):211-3.
- Calabrese F, Giacometti C, Rea F, Loy M, Sartori F, Di Vittorio G, Abudureheman A, Thiene G, Valente M. Recurrence of idiopathic pulmonary hemosiderosis in a young adult patient after bilateral single-lung transplantation. Transplantation. 2002 Dec 15;74(11):1643-5. doi: 10.1097/00007890-200212150-00027.
- Chen RL, Chuang SS. Silent idiopathic pulmonary hemosiderosis with iron-deficiency anemia but normal serum ferritin. J Pediatr Hematol Oncol. 2007 Jul;29(7):509-11. doi: 10.1097/MPH.0b013e3180950372. No abstract available.
- Rojas M, Xu J, Woods CR, Mora AL, Spears W, Roman J, Brigham KL. Bone marrow-derived mesenchymal stem cells in repair of the injured lung. Am J Respir Cell Mol Biol. 2005 Aug;33(2):145-52. doi: 10.1165/rcmb.2004-0330OC. Epub 2005 May 12.
- Wang G, Bunnell BA, Painter RG, Quiniones BC, Tom S, Lanson NA Jr, Spees JL, Bertucci D, Peister A, Weiss DJ, Valentine VG, Prockop DJ, Kolls JK. Adult stem cells from bone marrow stroma differentiate into airway epithelial cells: potential therapy for cystic fibrosis. Proc Natl Acad Sci U S A. 2005 Jan 4;102(1):186-91. doi: 10.1073/pnas.0406266102. Epub 2004 Dec 22.
- Lee JW, Fang X, Gupta N, Serikov V, Matthay MA. Allogeneic human mesenchymal stem cells for treatment of E. coli endotoxin-induced acute lung injury in the ex vivo perfused human lung. Proc Natl Acad Sci U S A. 2009 Sep 22;106(38):16357-62. doi: 10.1073/pnas.0907996106. Epub 2009 Aug 31.
- Knight DA, Rossi FM, Hackett TL. Mesenchymal stem cells for repair of the airway epithelium in asthma. Expert Rev Respir Med. 2010 Dec;4(6):747-58. doi: 10.1586/ers.10.72.
- Hoffman AM, Paxson JA, Mazan MR, Davis AM, Tyagi S, Murthy S, Ingenito EP. Lung-derived mesenchymal stromal cell post-transplantation survival, persistence, paracrine expression, and repair of elastase-injured lung. Stem Cells Dev. 2011 Oct;20(10):1779-92. doi: 10.1089/scd.2011.0105. Epub 2011 Jul 6.
- Liu AR, Liu L, Chen S, Yang Y, Zhao HJ, Liu L, Guo FM, Lu XM, Qiu HB. Activation of canonical wnt pathway promotes differentiation of mouse bone marrow-derived MSCs into type II alveolar epithelial cells, confers resistance to oxidative stress, and promotes their migration to injured lung tissue in vitro. J Cell Physiol. 2013 Jun;228(6):1270-83. doi: 10.1002/jcp.24282.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de enero de 2017
Finalización primaria (Anticipado)
1 de diciembre de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de diciembre de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de diciembre de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
7 de diciembre de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
7 de diciembre de 2016
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de diciembre de 2016
Última verificación
1 de diciembre de 2016
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- WTan
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