ULTRASE® MT20:n turvallisuus- ja tehokkuustutkimus potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF) ja eksokriininen haiman vajaatoiminta (PI)
Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, crossover-tutkimus Ultrase® MT20:n turvallisuuden ja tehon vertaamiseksi lumelääkkeeseen steatorrean korjaamisessa potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Ilmoittautuminen
Vaihe
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
- DeVos Children's Hospital
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- Rainbow Babies & Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Pennsylvania State University, The Milton S. Hershey Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
- University of Utah Health Sciences Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujien tai heidän laillisesti valtuutetun edustajansa on ymmärrettävä tutkimuksen luonne ja allekirjoitettava tietoinen suostumuslomake sekä vanhempien lomake
Osallistujilla on oltava vahvistettu CF-diagnoosi, joka perustuu yhteen tai useampaan CF-fenotyypin mukaiseen kliiniseen piirteeseen ja johonkin seuraavista:
- Genotyyppi, jossa on 2 tunnistettavaa CF:n mukaista mutaatiota
- Hikikloriditesti yli 60 millimoolia litrassa (mmol/l) kvantitatiivisella pilokarpiini-iontoforeesilla
- Osallistujilla on oltava PI, joka osoitetaan ulosteen elastaasi-1:n (FE-1) pitoisuudella alle 100 mikrogrammaa grammaa kohden (mcg/g) ulosteita (ScheBo-testi), ja heidän on vaadittava haimaentsyymilisää
- Osallistujien on oltava kliinisesti vakaat, mikä on osoitettu lääketieteellisellä ja lääkityshistorialla, fyysisellä perustutkimuksella, mukaan lukien elintoiminnot ja laboratorioanalyysit
- Osallistujien tulee olla vähintään 7-vuotiaita
Osallistujilla tulee olla riittävä ravitsemustila seuraavan painoindeksin (BMI) perusteella:
- 7–20-vuotiaiden osallistujien BMI:n on oltava suurempi tai yhtä suuri kuin viides prosenttipiste
- Yli 20-vuotiaiden naispuolisten osallistujien BMI:n on oltava suurempi tai yhtä suuri kuin 16
- Yli 20-vuotiaiden miespuolisten osallistujien BMI:n on oltava suurempi tai yhtä suuri kuin 16,5
- Osallistujilla on oltava optimaalinen kliininen annos haimaentsyymejä (Ultrase® MT18 tai MT20 tai muita haimaentsyymivalmisteita, mukaan lukien Ultrase® MT12) ennen tutkimukseen osallistumista, ja heidän tulee sietää tämä lääkitys tutkijan näkemyksen mukaan.
- Osallistujien on kyettävä nielemään kapseleita ja kyettävä syömään runsaasti rasvaa sisältävää ruokavaliota, joka lasketaan 2 grammalla (± 15 %) rasvaa painokiloa kohti päivässä.
- Tutkijan mielestä osallistujien tulee pystyä ja halukkaita suorittamaan tämä tutkimus
- Naispuolisten osallistujien on oltava premenarkeaalisia, kirurgisesti steriilejä tai postmenopausaalisia vähintään 12 peräkkäisen kuukauden ajan. Muuten hedelmällisessä iässä olevat naiset (WOCBP) eivät saa olla raskaana ja heidän on täytynyt käyttää hyväksyttävää ehkäisymenetelmää vähintään kuukauden ajan ennen tutkimukseen tuloa.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistujat, joilla on tunnettu vasta-aihe, herkkyys tai yliherkkyys Ultraselle tai mille tahansa sian proteiinille
- Osallistujat, joilla on tunnettu allergia elintarvike- ja kosmetiikkaaineelle (FD&C), sininen nro 2 väriaineindikaattori (jakkaramerkki)
- Osallistujat, jotka eivät halua lopettaa kiellettyjen lääkkeiden tai tuotteiden käyttöä tutkimukseen saapuessaan ja koko tutkimuksen ajan
- Osallistujat, jotka käyttävät huumeita
- Osallistujat, jotka käyttävät säännöllisesti suoliston stimulantteja ja/tai laksatiiveja
- Osallistujat, joilla on akuutti haimatulehdus tai kroonisen haimasairauden akuutti paheneminen
- Osallistujat, joilla on akuutti keuhkotulehdus
- Osallistujat, joilla on ollut suolen resektio
- Osallistujat, jotka kärsivät kaikista dysmotiliteettihäiriöistä
- Osallistujat, joilla on krooninen tai vaikea vatsakipu
- Osallistujat, jotka saavat enteraalista letkuruokintaa eivätkä halua lopettaa tutkimuksen aikana
- Osallistujat, joilla tiedetään olevan merkittävä lääketieteellinen sairaus, joka vaarantaisi heidän hyvinvointinsa tai häiritsisi tutkimustuloksia
- Osallistujat, joilla on kliinisesti merkittävä portaalihypertensio tai joilla on tällä hetkellä diagnoosi
- Osallistujat, joiden tiedetään lisäävän ulosteen rasvan menetystä, mukaan lukien keliakia, sappisyöpä, sapen ahtauma, sappikivitauti, Crohnin tauti, haimasyöpä, säteilysuolitulehdus, trooppinen syöpä, Whipplen tauti, laktoosi-intoleranssi, pseudomembranoottinen koliitti
- Osallistujat, joilla on nykyinen diagnoosi tai joilla on ollut täydellinen distaalinen suolitukosoireyhtymä (DIOS) viimeisten 6 kuukauden aikana; tai osallistujat, joilla oli 2 tai useampia DIOS-jaksoja viimeisen vuoden aikana
- Osallistujat, joilla on huonosti hallinnassa oleva diabetes, tutkijan mielestä
- Naispuoliset osallistujat, jotka ovat raskaana tai imettävät
- Osallistujat, jotka saivat tutkimuslääkettä 30 päivän sisällä ennen tutkimukseen tuloa
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseiden lukumäärä
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / ArmOsallistujaryhmä / Arm |
Interventio / HoitoInterventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
|
Plaseboa yhdistettiin Ultrase® MT 20 kapseliin suun kautta päivittäin 6-7 päivän ajan joko ensimmäisen tai toisen interventiojakson aikana.
|
|
Kokeellinen: Ultrase® MT20
|
Ultrase® MT 20 -kapselit, jotka sisältävät enteropäällysteisiä minitabletteja suun kautta päivittäin annoksella, joka on vakiintunut ensimmäisen stabilointijakson aikana (4 päivää), tutkijan harkinnan mukaan, 6-7 päivän ajan joko ensimmäisen tai toisen interventiojakson aikana.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Rasvan imeytymisprosentti (CFA)
Aikaikkuna: Päivä 3 - Päivä 7 ensimmäisessä interventiojaksossa ja toisessa interventiojaksossa
|
CFA:n prosenttiosuus (%) laskettiin muodossa ([rasvan saanti - rasvan erittyminen]/rasvan saanti)*100, joka määritettiin 72 tunnin jakson aikana kerätyistä ulosteista, joka voi jatkua 96 tuntiin molempien interventiojaksojen aikana.
Keskimääräinen CFA-prosentti laskettiin 72 tunnin/96 tunnin ajanjaksolle 3. päivän ja 7. päivän välisenä aikana ensimmäisen ja toisen interventiojakson aikana.
|
Päivä 3 - Päivä 7 ensimmäisessä interventiojaksossa ja toisessa interventiojaksossa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Typpiabsorptiokerroin (CNA)
Aikaikkuna: Päivä 3 - Päivä 7 ensimmäisessä interventiojaksossa ja toisessa interventiojaksossa
|
Prosenttiosuus (%) CNA laskettiin [(typen saanti-typen erittyminen)/typen saanti]*100, määritettynä ulosteista, jotka oli kerätty 72 tunnin aikana, joka voi jatkua 96 tuntiin molempien interventiojaksojen aikana.
Typen saanti laskettiin proteiinin saanti/6,25.
Keskimääräinen prosentuaalinen CNA laskettiin 72 tunnin/96 tunnin ajanjaksolle 3. päivän ja 7. päivän välisenä aikana ensimmäisen ja toisen interventiojakson aikana.
|
Päivä 3 - Päivä 7 ensimmäisessä interventiojaksossa ja toisessa interventiojaksossa
|
Muut tulostoimenpiteet
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Suolen liikkeiden määrä
Aikaikkuna: Päivä 3 ensimmäisellä interventiojaksolla ja toisella interventiojaksolla
|
Kunkin osallistujan suolen liikkeiden lukumäärä laskettiin osallistujan päivittäisten ulosteiden tiheydestä.
Keskimääräinen päivittäinen suolen liikkeiden lukumäärä päivänä 3 ensimmäisen hoitojakson ja toisen hoitojakson aikana tehtiin yhteenveto.
|
Päivä 3 ensimmäisellä interventiojaksolla ja toisella interventiojaksolla
|
|
Prosenttiosuus ulosteesta luokiteltuna johdonmukaisuuden mukaan
Aikaikkuna: Päivä 4 ensimmäisellä interventiojaksolla ja toisella interventiojaksolla
|
Ulosteen konsistenssi luokiteltiin kovaksi, muodostuneeksi/normaaliksi, pehmeäksi tai vetiseksi ulosteeksi.
Kunkin osallistujan tietyn koostumuksen omaavien ulosteiden prosenttiosuus laskettiin tietyn koostumuksen omaavien ulosteiden lukumääränä suhteessa ulosteiden kokonaismäärään keruujakson aikana.
Keskimääräinen prosenttiosuus ulosteesta, jolla oli spesifinen konsistenssi 4. päivänä ensimmäisen hoitojakson ja toisen hoitojakson aikana kaikista osallistujista tehtiin yhteenveto.
|
Päivä 4 ensimmäisellä interventiojaksolla ja toisella interventiojaksolla
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Ensimmäinen Lähetetty
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin päivitys julkaistu
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- UMT20CF05-01
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi
Kliiniset tutkimukset Ultrase® MT20
-
NCT00513682ValmisKystinen fibroosi | Haiman vajaatoiminta
-
NCT02589392ValmisAtooppinen ihottuma
-
NCT01817465ValmisFunktionaalinen dyspepsia
-
NCT02162316Tuntematon
-
NCT06179277ValmisParodontaalin tulehdus | Kruunun pidennys
-
NCT02596009ValmisKeuhkosairaus, krooninen obstruktiivinen (COPD)
-
NCT02034708Valmis
-
NCT00255047ValmisPertussis | Kurkkumätä | Polio