HLA haploidenttinen luuydinsiirto potilailla, joilla on vaikea sirppisolutauti (DREPHAPLO)
tiistai 26. elokuuta 2025 päivittänyt: Nathalie Dhédin, Centre Hospitalier Intercommunal Creteil
Luuydintransplantaatio HLA haploidenttinen alennetun intensiteetin hoitoon ja GvHD:n ehkäisyyn perustuen siirron jälkeiseen syklofosfamidiin potilailla, joilla on vaikea sirppisolutauti
monikeskinen interventiobiolääketieteen tutkimusvaihe II, prospektiivinen, ei-satunnaistettu haploidenttisten luuydinsiirtojen arviointi alennetun intensiteetin ehdoin ja GvHD:n ehkäisyn jälkeen, joka perustuu syklofosfamidin antoon transplantaation jälkeen potilailla, joilla on vaikea sirppisolusairaus.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Valmis
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Sirppisolusairaus on vakava sairaus, jossa esiintyy usein kivuliaita kriisejä ja progressiivisia usean elimen vaurioita. Huolimatta sen hallinnan edistymisestä, erityisesti hydroksikarbamidin käyttöönoton jälkeen, sirppisolupotilaiden keskimääräinen kuolinikä oli noin 40 vuotta tuoreessa yhdysvaltalaisessa tutkimuksessa. Vaikeat muodot, jotka ovat resistenttejä hydroksiurealle tai aivovaskulopatialle, vaativat verensiirto-ohjelmia koko ajan, koska ne ovat alttiita raudan ylikuormituksen ja alloimmunisaation riskeille. Luuytimensiirto parantaa lähes 95 prosenttia lapsista ja nuorista, jotka ovat saaneet HLA-identtisistä sisaruksista. Potilailla, joilla ei ole HLA-identtistä luovuttajaa, on raportoitu mielenkiintoisia tuloksia haploidenttisissä luuydinsiirroissa, joissa ei ole ex vivo T-solujen ehtymistä ja jotka on otettu ei-myeloablatiivisen hoito-ohjelman ja GvHD-ehkäisyn jälkeen suurella syklofosfamidiannoksella luuydinsiirron jälkeen. Tämä 14 potilaalle suoritettu lähestymistapa paransi tehokkaasti 50 % potilaista ja 50 % on hylännyt elinsiirron. Toimenpiteeseen ei liittynyt kuolemaa tai vakavaa GvHD:tä.
DREPHAPLO-protokollan tavoitteena on arvioida tätä lähestymistapaa sirppisolupotilaiden populaatiossa, jolla on taudin vakavia komplikaatioita, mikä tuo suoraa hyötyä potilaille, joiden sairaus on parantunut vähintään puolella heistä.
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Ilmoittautuminen
25
Vaihe
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Créteil, Ranska, 94000
- CHU Henri-Mondor
-
Créteil, Ranska, 94000
- intercommunal hospital of Créteil
-
Marseille, Ranska
- CHU La Timone
-
Paris, Ranska
- Saint-Louis Hospital
-
Paris, Ranska
- Hospital Necker
-
Paris, Ranska
- Hospital Robert-Debré
-
Strasbourg, Ranska
- CHU Strasbourg
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
13 vuotta - 40 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Osallistumiskriteerien vastaanottaja:
- Ikä: 13-40 vuotta
Vaikea sirppisolu, jolla on vähintään yksi seuraavista kriteereistä:
- Ahtautuva vaskulopatia, johon liittyy epänormaali MRA huolimatta pitkittyneestä verensiirto-ohjelmasta
- PAH varmistettu oikeanpuoleisella katetroinnilla mPAP:lla > 25 mmHg
- Systolinen ejektiofraktio < 55 % ja kolmikulmaisen regurgitaationopeus> 2,5 m/s etäisyydellä akuutista jaksosta
- Ei mahdollisuutta verensiirtoon tai erittäin monimutkaiseen verensiirtoon
- Ilmoita albumiini / kreatiniini > 30 mg / mmol, vahvistettu 3 kertaa, kaukana akuutista episodista ja jatkuva hydroksiureasta tai IEC:stä huolimatta
- GFR <80 ml / min / 1,73 m2 (CKD-Epi ilman etnistä kriteeriä)
- Aikaisempi akuutti maksan sekvestraatio maksan vajaatoiminnalla
- Akuutti rintasyndrooma tai vaso-okklusiiviset kriisit hydroksiurean alla
- Sirppisolusiirron komplikaatiot, jotka edellyttävät vaihto-ohjelmaa ilman mahdollista vetäytymistä yhden vuoden jälkeen
- Ei geno-identtistä luovuttajaa, mutta haploidenttinen pääluovuttaja (vanhempi, sisarus, aikuinen lapsi tai HbAA AS)
- Punainen ja ymmärtänyt tiedotuskirjeen ja allekirjoittanut tietoisen suostumuksen
- Potilaat, jotka kuuluvat sosiaaliturvajärjestelmään (sosiaaliturva tai yleinen sairausvakuutus)
Poissulkemiskriteerien vastaanottaja:
- Potilas, jolla on geno-identtinen luovuttaja
- Suorituskyky: ECOG> 1
- keuhkosairaus: FEV1 ja FVC <50 % ennustettu,
- pistemäärä PAH NYHA≥2
- Maksasairaus, jossa bilirubiini on > 50 µmol/l
- sydämen vajaatoiminta, jonka NYHA≥3 pistemäärän ejektiofraktio < 45 % tai lyhenevä fraktio < 24 %
- anti-HLA-alloimmunisaatio luovuttajaa tai luovuttajan punasoluantigeenejä vastaan
- Serologia tai HIV-viruskuorma positiivinen
- Potilaat, jotka perhe-, sosiaalisista tai maantieteellisistä syistä eivät halua, että heitä seurataan säännöllisesti neuvolassa
- vakava hallitsematon infektio sisällyttämisen tai siirteen aikana
- raskaana oleva nainen (positiivinen beeta-HCG) tai imetyksen aikana
- kyvytön aikuinen potilas, luottamus, holhooja tai turvata oikeutta
Osallistumiskriteerit luovuttaja
- Ikä> 18 vuotta ja < 60 vuotta
- Viruksen serologinen talous sallii siirteen
- Ei vasta-aiheita yleisanestesialle
- Ei vasta-aiheita G-CSF:n antamiselle (sirppisoluominaisuuden olemassaolo ei ole vasta-aihe)
- Vastaanottajavasta-aineen tunnistamat HLA-antigeenit puuttuvat
- Hemoglobiini S < 50 %
- Kun useat luovuttajat ovat yhteensopivia: valitse ABO-vastaanottajan mukaan: valitse ABO-yhteensopivuus ja suuri yhteensopimattomuus ja pieni yhteensopimattomuus ja lopuksi suuri ja pieni yhteensopimattomuus.
- Tietoon perustuvan suostumuksen allekirjoitus
- Ei-luovuttajat: β HCG -positiivinen tai tiedossa oleva raskaus
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseiden lukumäärä
1
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / ArmOsallistujaryhmä / Arm |
Interventio / HoitoInterventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: luuytimensiirto
Kaikille mukana oleville potilaille tehdään haploidenttinen luuydinsiirto seuraavalla ehdollistamista ja GvHD:n ehkäisyä koskevalla protokollalla Ilmastointi
GvHD:n ennaltaehkäisy
|
haploidenttinen luuytimensiirto
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Selviämistodennäköisyys
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Eloonjääminen ilman sirppisolujen eloonjäämisprosenttia (hemoglobiinin elektroforeesi, joka on samankaltainen kuin luovuttajalta, eli HbS:n prosenttiosuus ei ylitä 10 %:a etäisyydellä suoritetuista luovuttajan verensiirroista ja stabiilisti ja ilman muuta kuin lievää GvHDc:tä
|
2 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Selviämistodennäköisyys
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Eloonjääminen ilman sirppisolujen eloonjäämisprosenttia (hemoglobiinin elektroforeesi, joka on samankaltainen kuin luovuttajalta, eli HbS:n prosenttiosuus ei ylitä 10 %:a etäisyydellä suoritetuista luovuttajan verensiirroista ja stabiilisti ja ilman muuta kuin lievää GvHDc:tä
|
1 vuosi
|
|
hematologinen uudelleenmuodostus
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
määritellään neutrofiilien määräksi > 500 / mm3 ja verihiutaleiksi > 20 000 / mm3 kolmena peräkkäisenä päivänä.
|
2 vuotta
|
|
Kimerismi
Aikaikkuna: kuussa 1
|
Kimerismi koko väestön perifeerisessä veressä ja CD3+ -populaatiossa keskusten tavallisesti käyttämillä tekniikoilla
|
kuussa 1
|
|
Kimerismi
Aikaikkuna: kuussa 2
|
Kimerismi koko väestön perifeerisessä veressä ja CD3+ -populaatiossa keskusten tavallisesti käyttämillä tekniikoilla
|
kuussa 2
|
|
Kimerismi
Aikaikkuna: kuukaudessa 3
|
Kimerismi koko väestön perifeerisessä veressä ja CD3+ -populaatiossa keskusten tavallisesti käyttämillä tekniikoilla
|
kuukaudessa 3
|
|
Kimerismi
Aikaikkuna: kuussa 4
|
Kimerismi koko väestön perifeerisessä veressä ja CD3+ -populaatiossa keskusten tavallisesti käyttämillä tekniikoilla
|
kuussa 4
|
|
Kimerismi
Aikaikkuna: kuussa 5
|
Kimerismi koko väestön perifeerisessä veressä ja CD3+ -populaatiossa keskusten tavallisesti käyttämillä tekniikoilla
|
kuussa 5
|
|
Kimerismi
Aikaikkuna: kuussa 6
|
Kimerismi koko väestön perifeerisessä veressä ja CD3+ -populaatiossa keskusten tavallisesti käyttämillä tekniikoilla
|
kuussa 6
|
|
Kimerismi
Aikaikkuna: kuussa 9
|
Kimerismi koko väestön perifeerisessä veressä ja CD3+ -populaatiossa keskusten tavallisesti käyttämillä tekniikoilla
|
kuussa 9
|
|
Kimerismi
Aikaikkuna: kuussa 12
|
Kimerismi koko väestön perifeerisessä veressä ja CD3+ -populaatiossa keskusten tavallisesti käyttämillä tekniikoilla
|
kuussa 12
|
|
Kimerismi
Aikaikkuna: kuussa 24
|
Kimerismi koko väestön perifeerisessä veressä ja CD3+ -populaatiossa keskusten tavallisesti käyttämillä tekniikoilla
|
kuussa 24
|
|
hemoglobiinielektroforeesi
Aikaikkuna: 1 kuukauden kohdalla
|
1 kuukauden kohdalla
|
|
|
hemoglobiinielektroforeesi
Aikaikkuna: 2 kuukauden iässä
|
2 kuukauden iässä
|
|
|
hemoglobiinielektroforeesi
Aikaikkuna: 3 kuukauden iässä
|
3 kuukauden iässä
|
|
|
hemoglobiinielektroforeesi
Aikaikkuna: 4 kuukauden iässä
|
4 kuukauden iässä
|
|
|
hemoglobiinielektroforeesi
Aikaikkuna: 5 kuukauden iässä
|
5 kuukauden iässä
|
|
|
hemoglobiinielektroforeesi
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
|
6 kuukauden iässä
|
|
|
hemoglobiinielektroforeesi
Aikaikkuna: 9 kuukauden iässä
|
9 kuukauden iässä
|
|
|
hemoglobiinielektroforeesi
Aikaikkuna: 12 kuukauden iässä
|
12 kuukauden iässä
|
|
|
hemoglobiinielektroforeesi
Aikaikkuna: 24 kuukauden iässä
|
24 kuukauden iässä
|
|
|
graft versus host -taudin esiintyminen
Aikaikkuna: kuussa 24
|
arvioida kuukausittain M1:stä M6:een ja M9, M12, M24
|
kuussa 24
|
|
astetta siirrännäinen isäntä vastaan
Aikaikkuna: kuussa 24
|
GvHD:n ilmaantuvuus ja aste, myrkylliset kuolemat ja infektiokomplikaatiot ja sekundaarinen syöpä
|
kuussa 24
|
|
myrkyllisten kuolemien esiintyminen
Aikaikkuna: kuussa 24
|
kuussa 24
|
|
|
tarttuvien komplikaatioiden esiintyminen
Aikaikkuna: kuussa 24
|
kuussa 24
|
|
|
sekundaarisen syövän esiintyminen
Aikaikkuna: kuussa 24
|
kuussa 24
|
|
|
Lymfosyyttien immunofenotyypitys
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Lymfosyyttien immunofenotyypit T, B ja NK + laajennettu fenotyyppi, mukaan lukien aktivaatiomarkkerit, naiivien ihmisten ja muistojen arviointi, T reg populaatiot jne.) ja plasmaproteiinien elektroforeesi: 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta ja 24 kuukautta transplantaation jälkeen.
|
2 vuotta
|
|
ECOG-pisteiden arvo
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Index Trading ECOG täydellinen fyysinen tarkastus painon määrittämisellä
|
2 vuotta
|
|
Sirppisolusairauden komplikaatioiden arviointi
Aikaikkuna: 1 vuoden iässä
|
Mikroalbuminuria, kreatinuria; kaikukardiografia systolisen kammion ejektiofraktion mittaamiseen (helmikuu), PAH-tutkimus ja -mittaus IT Vmax; hengitystoimintatestit DLCO-mittauksella; Aivojen magneettikuvaus, jossa on käsivarsi- ja kohdunkaulan siirtoa edeltäviä poikkeavuuksia; Lantion radio
|
1 vuoden iässä
|
|
ferritiinin annostus
Aikaikkuna: kuukaudessa 3
|
Ferritiinin raudan ylikuormituksen arviointi
|
kuukaudessa 3
|
|
ferritiinin annostus
Aikaikkuna: kuussa 6
|
Ferritiinin raudan ylikuormituksen arviointi
|
kuussa 6
|
|
MRI raudan ylikuormitus
Aikaikkuna: 12 kuukauden iässä
|
maksan ja sydämen MRI raudan ylikuormituksen arvioimiseksi
|
12 kuukauden iässä
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Lanzkron S, Carroll CP, Haywood C Jr. Mortality rates and age at death from sickle cell disease: U.S., 1979-2005. Public Health Rep. 2013 Mar-Apr;128(2):110-6. doi: 10.1177/003335491312800206.
- Luznik L, O'Donnell PV, Symons HJ, Chen AR, Leffell MS, Zahurak M, Gooley TA, Piantadosi S, Kaup M, Ambinder RF, Huff CA, Matsui W, Bolanos-Meade J, Borrello I, Powell JD, Harrington E, Warnock S, Flowers M, Brodsky RA, Sandmaier BM, Storb RF, Jones RJ, Fuchs EJ. HLA-haploidentical bone marrow transplantation for hematologic malignancies using nonmyeloablative conditioning and high-dose, posttransplantation cyclophosphamide. Biol Blood Marrow Transplant. 2008 Jun;14(6):641-50. doi: 10.1016/j.bbmt.2008.03.005.
- Bashey A, Zhang X, Sizemore CA, Manion K, Brown S, Holland HK, Morris LE, Solomon SR. T-cell-replete HLA-haploidentical hematopoietic transplantation for hematologic malignancies using post-transplantation cyclophosphamide results in outcomes equivalent to those of contemporaneous HLA-matched related and unrelated donor transplantation. J Clin Oncol. 2013 Apr 1;31(10):1310-6. doi: 10.1200/JCO.2012.44.3523. Epub 2013 Feb 19.
- Bernaudin F, Socie G, Kuentz M, Chevret S, Duval M, Bertrand Y, Vannier JP, Yakouben K, Thuret I, Bordigoni P, Fischer A, Lutz P, Stephan JL, Dhedin N, Plouvier E, Margueritte G, Bories D, Verlhac S, Esperou H, Coic L, Vernant JP, Gluckman E; SFGM-TC. Long-term results of related myeloablative stem-cell transplantation to cure sickle cell disease. Blood. 2007 Oct 1;110(7):2749-56. doi: 10.1182/blood-2007-03-079665. Epub 2007 Jul 2.
- Habibi A, Arlet JB, Stankovic K, Gellen-Dautremer J, Ribeil JA, Bartolucci P, Lionnet F; centre de reference maladies rares << syndromes drepanocytaires majeurs >>. [French guidelines for the management of adult sickle cell disease: 2015 update]. Rev Med Interne. 2015 May 11;36(5 Suppl 1):5S3-84. doi: 10.1016/S0248-8663(15)60002-9. French.
- Kuentz M, Robin M, Dhedin N, Hicheri Y, Peffault de Latour R, Rohrlich P, Bordigoni P, Bruno B, Socie G, Bernaudin F. Is there still a place for myeloablative regimen to transplant young adults with sickle cell disease? Blood. 2011 Oct 20;118(16):4491-2; author reply 4492-3. doi: 10.1182/blood-2011-07-367490. No abstract available.
- Angelucci E, Matthes-Martin S, Baronciani D, Bernaudin F, Bonanomi S, Cappellini MD, Dalle JH, Di Bartolomeo P, de Heredia CD, Dickerhoff R, Giardini C, Gluckman E, Hussein AA, Kamani N, Minkov M, Locatelli F, Rocha V, Sedlacek P, Smiers F, Thuret I, Yaniv I, Cavazzana M, Peters C; EBMT Inborn Error and EBMT Paediatric Working Parties. Hematopoietic stem cell transplantation in thalassemia major and sickle cell disease: indications and management recommendations from an international expert panel. Haematologica. 2014 May;99(5):811-20. doi: 10.3324/haematol.2013.099747.
- Hsieh MM, Fitzhugh CD, Weitzel RP, Link ME, Coles WA, Zhao X, Rodgers GP, Powell JD, Tisdale JF. Nonmyeloablative HLA-matched sibling allogeneic hematopoietic stem cell transplantation for severe sickle cell phenotype. JAMA. 2014 Jul 2;312(1):48-56. doi: 10.1001/jama.2014.7192.
- Bolanos-Meade J, Fuchs EJ, Luznik L, Lanzkron SM, Gamper CJ, Jones RJ, Brodsky RA. HLA-haploidentical bone marrow transplantation with posttransplant cyclophosphamide expands the donor pool for patients with sickle cell disease. Blood. 2012 Nov 22;120(22):4285-91. doi: 10.1182/blood-2012-07-438408. Epub 2012 Sep 6.
- Kamani NR, Walters MC, Carter S, Aquino V, Brochstein JA, Chaudhury S, Eapen M, Freed BM, Grimley M, Levine JE, Logan B, Moore T, Panepinto J, Parikh S, Pulsipher MA, Sande J, Schultz KR, Spellman S, Shenoy S. Unrelated donor cord blood transplantation for children with severe sickle cell disease: results of one cohort from the phase II study from the Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN). Biol Blood Marrow Transplant. 2012 Aug;18(8):1265-72. doi: 10.1016/j.bbmt.2012.01.019. Epub 2012 Feb 16.
- McCurdy SR, Kanakry JA, Showel MM, Tsai HL, Bolanos-Meade J, Rosner GL, Kanakry CG, Perica K, Symons HJ, Brodsky RA, Gladstone DE, Huff CA, Pratz KW, Prince GT, Dezern AE, Gojo I, Matsui WH, Borrello I, McDevitt MA, Swinnen LJ, Smith BD, Levis MJ, Ambinder RF, Luznik L, Jones RJ, Fuchs EJ, Kasamon YL. Risk-stratified outcomes of nonmyeloablative HLA-haploidentical BMT with high-dose posttransplantation cyclophosphamide. Blood. 2015 May 7;125(19):3024-31. doi: 10.1182/blood-2015-01-623991. Epub 2015 Mar 26.
- Bashey A, Zhang X, Jackson K, Brown S, Ridgeway M, Solh M, Morris LE, Holland HK, Solomon SR. Comparison of Outcomes of Hematopoietic Cell Transplants from T-Replete Haploidentical Donors Using Post-Transplantation Cyclophosphamide with 10 of 10 HLA-A, -B, -C, -DRB1, and -DQB1 Allele-Matched Unrelated Donors and HLA-Identical Sibling Donors: A Multivariable Analysis Including Disease Risk Index. Biol Blood Marrow Transplant. 2016 Jan;22(1):125-33. doi: 10.1016/j.bbmt.2015.09.002. Epub 2015 Sep 7.
- Ciurea SO, Mulanovich V, Saliba RM, Bayraktar UD, Jiang Y, Bassett R, Wang SA, Konopleva M, Fernandez-Vina M, Montes N, Bosque D, Chen J, Rondon G, Alatrash G, Alousi A, Bashir Q, Korbling M, Qazilbash M, Parmar S, Shpall E, Nieto Y, Hosing C, Kebriaei P, Khouri I, Popat U, de Lima M, Champlin RE. Improved early outcomes using a T cell replete graft compared with T cell depleted haploidentical hematopoietic stem cell transplantation. Biol Blood Marrow Transplant. 2012 Dec;18(12):1835-44. doi: 10.1016/j.bbmt.2012.07.003. Epub 2012 Jul 11.
- Raiola AM, Dominietto A, Ghiso A, Di Grazia C, Lamparelli T, Gualandi F, Bregante S, Van Lint MT, Geroldi S, Luchetti S, Ballerini F, Miglino M, Varaldo R, Bacigalupo A. Unmanipulated haploidentical bone marrow transplantation and posttransplantation cyclophosphamide for hematologic malignancies after myeloablative conditioning. Biol Blood Marrow Transplant. 2013 Jan;19(1):117-22. doi: 10.1016/j.bbmt.2012.08.014. Epub 2012 Aug 29.
- Kanakry CG, Ganguly S, Zahurak M, Bolanos-Meade J, Thoburn C, Perkins B, Fuchs EJ, Jones RJ, Hess AD, Luznik L. Aldehyde dehydrogenase expression drives human regulatory T cell resistance to posttransplantation cyclophosphamide. Sci Transl Med. 2013 Nov 13;5(211):211ra157. doi: 10.1126/scitranslmed.3006960.
- Ganguly S, Ross DB, Panoskaltsis-Mortari A, Kanakry CG, Blazar BR, Levy RB, Luznik L. Donor CD4+ Foxp3+ regulatory T cells are necessary for posttransplantation cyclophosphamide-mediated protection against GVHD in mice. Blood. 2014 Sep 25;124(13):2131-41. doi: 10.1182/blood-2013-10-525873. Epub 2014 Aug 18.
- Stem Cell Trialists' Collaborative Group. Allogeneic peripheral blood stem-cell compared with bone marrow transplantation in the management of hematologic malignancies: an individual patient data meta-analysis of nine randomized trials. J Clin Oncol. 2005 Aug 1;23(22):5074-87. doi: 10.1200/JCO.2005.09.020.
- Yang JZ, Zhang JQ, Sun LX. Mechanisms for T cell tolerance induced with granulocyte colony-stimulating factor. Mol Immunol. 2016 Feb;70:56-62. doi: 10.1016/j.molimm.2015.12.006. Epub 2015 Dec 17.
- Jun HX, Jun CY, Yu ZX. In vivo induction of T-cell hyporesponsiveness and alteration of immunological cells of bone marrow grafts using granulocyte colony-stimulating factor. Haematologica. 2004 Dec;89(12):1517-24.
- Deotare U, Al-Dawsari G, Couban S, Lipton JH. G-CSF-primed bone marrow as a source of stem cells for allografting: revisiting the concept. Bone Marrow Transplant. 2015 Sep;50(9):1150-6. doi: 10.1038/bmt.2015.80. Epub 2015 Apr 27.
- Couban S, Messner HA, Andreou P, Egan B, Price S, Tinker L, Meharchand J, Forrest DL, Lipton J. Bone marrow mobilized with granulocyte colony-stimulating factor in related allogeneic transplant recipients: a study of 29 patients. Biol Blood Marrow Transplant. 2000;6(4A):422-7. doi: 10.1016/s1083-8791(00)70033-4.
- Isola L, Scigliano E, Fruchtman S. Long-term follow-up after allogeneic granulocyte colony-stimulating factor--primed bone marrow transplantation. Biol Blood Marrow Transplant. 2000;6(4A):428-33. doi: 10.1016/s1083-8791(00)70034-6.
- Ji SQ, Chen HR, Wang HX, Yan HM, Pan SP, Xun CQ. Comparison of outcome of allogeneic bone marrow transplantation with and without granulocyte colony-stimulating factor (lenograstim) donor-marrow priming in patients with chronic myelogenous leukemia. Biol Blood Marrow Transplant. 2002;8(5):261-7. doi: 10.1053/bbmt.2002.v8.pm12064363.
- Morton J, Hutchins C, Durrant S. Granulocyte-colony-stimulating factor (G-CSF)-primed allogeneic bone marrow: significantly less graft-versus-host disease and comparable engraftment to G-CSF-mobilized peripheral blood stem cells. Blood. 2001 Dec 1;98(12):3186-91. doi: 10.1182/blood.v98.12.3186.
- Serody JS, Sparks SD, Lin Y, Capel EJ, Bigelow SH, Kirby SL, Gabriel DA, Wiley JM, Brecher ME, Schell MJ, Folds J, Shea TC. Comparison of granulocyte colony-stimulating factor (G-CSF)--mobilized peripheral blood progenitor cells and G-CSF--stimulated bone marrow as a source of stem cells in HLA-matched sibling transplantation. Biol Blood Marrow Transplant. 2000;6(4A):434-40. doi: 10.1016/s1083-8791(00)70035-8.
- Yawn BP, Buchanan GR, Afenyi-Annan AN, Ballas SK, Hassell KL, James AH, Jordan L, Lanzkron SM, Lottenberg R, Savage WJ, Tanabe PJ, Ware RE, Murad MH, Goldsmith JC, Ortiz E, Fulwood R, Horton A, John-Sowah J. Management of sickle cell disease: summary of the 2014 evidence-based report by expert panel members. JAMA. 2014 Sep 10;312(10):1033-48. doi: 10.1001/jama.2014.10517.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Opiskelun aloitus
Torstai 10. elokuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen
Maanantai 8. huhtikuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen
Maanantai 8. huhtikuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 31. heinäkuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 2. elokuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Ensimmäinen Lähetetty
Maanantai 7. elokuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin päivitys julkaistu
Tiistai 2. syyskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 26. elokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. elokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hematologiset sairaudet
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Anemia, hemolyyttinen
- Anemia
- Hemoglobinopatiat
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Hemic- ja imusuutteet
- Anemia, sirppisolu
- Terapeuttiset lääkkeet
- Kirurgiset toimenpiteet, operatiivinen
- Siirto
- Solu- ja kudospohjainen terapia
- Biologinen terapia
- Kudossiirto
- Luuytimensiirto
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- DREPHAPLO
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Sirppisolutauti
-
NCT00276926TuntematonMyeloproliferatiiviset häiriöt | Hypereosinofiilinen oireyhtymä | Krooninen eosinofiilinen leukemia (CEL)
-
NCT01066468LopetettuKrooninen myelooinen leukemia (CML) | Philadelphian kromosomipositiivinen akuutti lymfoblastinen leukemia (Ph+ ALL) | Muut Glivecin/Gleevecin indikoidut hematologiset häiriöt (HES, CEL, MDS/MPN)
Kliiniset tutkimukset luuytimensiirto
-
NCT01535313Valmis
-
NCT02297256ValmisLannerappeuttava levysairaus
-
NCT04475341Ei vielä rekrytointiaTaluksen osteokondraalinen vaurio
-
NCT01554397Valmis
-
NCT04176796ValmisSydämensiirtohäiriö
-
NCT03046732ValmisLoppuvaiheen munuaissairaus
-
NCT01289834Valmis