Trapianto di midollo osseo HLA aploidentico in pazienti con grave anemia falciforme (DREPHAPLO)

Criteri di inclusione destinatario:

• Età: 13 anni-40 anni

• Grave anemia falciforme con almeno uno dei seguenti criteri:

  • Vasculopatia stenosante con MRA anormale nonostante un programma trasfusionale prolungato
  • PAH confermata dal cateterismo destro con mPAP> 25 mmHg
  • Frazione di eiezione sistolica <55% e velocità di rigurgito tricuspidale > 2,5 m/s a distanza da un episodio acuto
  • Nessuna possibilità di trasfusioni di sangue o trasfusioni di sangue molto complicate
  • Segnala albumina/creatinina > 30 mg/mmol, confermata 3 volte, lontana dall'episodio acuto e persistente nonostante idrossiurea o IEC
  • GFR <80ml/min/1.73m2 (CKD-Epi senza criterio etnico)
  • Storia precedente di sequestro epatico acuto con insufficienza epatica
  • Sindrome toracica acuta o crisi vaso-occlusive sotto idrossiurea
  • Complicazioni della trasfusione di anemia falciforme che impongono un programma di scambio senza possibilità di ritiro oltre un periodo di un anno
• Non avere un donatore geno-identico, ma un grande donatore aploidentico (genitore, fratello, figlio adulto o HbAA AS)
• Avere letto e compreso la lettera informativa e firmato il consenso informato
• Pazienti affiliati a un sistema di previdenza sociale (Social Security o Universal Medical Coverage)

Destinatario dei criteri di esclusione:

• Paziente con un donatore geno-identico
• Stato performans: ECOG> 1
• malattia polmonare: FEV1 e FVC <50% del predetto,
• punteggio di PAH NYHA≥2
• Malattia epatica con bilirubina> 50 .mu.mol / L
• insufficienza cardiaca definita da frazione di eiezione del punteggio NYHA≥3 <45% o frazione di accorciamento <24%
• alloimmunizzazione anti HLA contro il donatore o contro gli antigeni eritrocitari del donatore
• Sierologia o carica virale HIV positiva
• Pazienti che per motivi familiari, sociali o geografici, non desiderano essere monitorati regolarmente in consultazione
• grave infezione incontrollata al momento dell'inclusione o dell'innesto
• donna incinta (beta HCG positivo) o durante l'allattamento
• paziente adulto incapace, fiducia, tutela o salvaguardia della giustizia

Criteri di inclusione donatore

• Età > 18 anni e <60 anni
• L'economia sierologica virale consente l'innesto
• Nessuna controindicazione per l'anestesia generale
• Nessuna controindicazione alla somministrazione di G-CSF (l'esistenza del tratto falciforme non è una controindicazione)
• Mancanza di antigeni HLA riconosciuti dall'anticorpo ricevente
• Emoglobina S <50%
• Quando più donatori sono compatibili: scegliere in base al ricevente ABO: preferire la compatibilità ABO e l'incompatibilità maggiore e l'incompatibilità minore, e infine l'incompatibilità maggiore e minore.
• Firma del consenso informato
• Criteri di non inclusione Donatori: β HCG positivi o gravidanza nota