HLA Haplo-identieke beenmergtransplantatie bij patiënten met ernstige sikkelcelziekte (DREPHAPLO)
Beenmergtransplantatie HLA Haploidentiek na een verminderde intensiteit Conditionering en preventie van GvHD op basis van toediening van cyclofosfamide na transplantatie bij patiënten met ernstige sikkelcelziekte
Studie Overzicht
Toestand
Toestand
Conditie
Conditie
Interventie / Behandeling
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Sikkelcelziekte is een ernstige ziekte met veelvuldig voorkomen van pijnlijke crises en progressieve installatie van multi-orgaanletsels. Ondanks de vooruitgang in de behandeling, met name sinds de introductie van hydroxycarbamide, was de mediane leeftijd bij overlijden bij sikkelcelpatiënten ongeveer 40 jaar in een recent Amerikaans onderzoek. Ernstige vormen die resistent zijn tegen hydroxyurea of cerebrale vasculopathie vereisen transfusieprogramma's die vatbaar zijn voor risico's van ijzerstapeling en allo-immunisatie. De beenmergtransplantatie geneest bijna 95% van de getransplanteerde kinderen en adolescenten van een HLA-identieke broer of zus. Bij patiënten zonder HLA-identieke donor zijn interessante resultaten gerapporteerd bij haplo-identieke beenmergtransplantaties zonder ex vivo T-celdepletie na een niet-myeloablatief conditioneringsregime en GvHD-preventie met hoge dosis cyclofosfamide-injectie na beenmergtransplantatie. Deze aanpak, uitgevoerd bij 14 patiënten, was effectief om 50% van de patiënten te genezen en 50% heeft de transplantatie afgewezen. Geen overlijden of ernstige GvHD waren gerelateerd aan de procedure.
Het DREPHAPLO-protocol heeft tot doel die aanpak te evalueren in een populatie van sikkelcelpatiënten met ernstige complicaties van de ziekte, wat direct voordeel oplevert voor patiënten met een genezing van de ziekte bij ten minste de helft van hen.
Studietype
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Inschrijving
Fase
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Créteil, Frankrijk, 94000
- CHU Henri-Mondor
-
Créteil, Frankrijk, 94000
- intercommunal hospital of Créteil
-
Marseille, Frankrijk
- CHU La Timone
-
Paris, Frankrijk
- Saint-Louis Hospital
-
Paris, Frankrijk
- Hospital Necker
-
Paris, Frankrijk
- Hospital Robert-Debré
-
Strasbourg, Frankrijk
- CHU Strasbourg
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria ontvanger:
- Leeftijd: 13 jaar - 40 jaar
Ernstige sikkelcelziekte met ten minste een van de volgende criteria:
- Stenoserende vasculopathie met abnormale MRA ondanks langdurig transfusieprogramma
- PAH bevestigd door rechtercatheterisatie met mPAP> 25 mmHg
- Systolische ejectiefractie <55% en tricuspidalisregurgitatiesnelheid> 2,5 m/s op afstand van een acute episode
- Geen mogelijkheid tot bloedtransfusie of zeer gecompliceerde bloedtransfusie
- Rapport albumine / creatinine> 30 mg / mmol, 3 keer bevestigd, verwijderd van acute episode en aanhoudend ondanks hydroxyurea of IEC
- GFR <80ml / min /1.73m2 (CKD-Epi zonder etnisch criterium)
- Voorgeschiedenis van acute leversekwestratie met leverfalen
- Acuut borstsyndroom of vaso-occlusieve crises onder hydroxyurea
- Complicaties van sikkelceltransfusie die een uitwisselingsprogramma opleggen zonder mogelijke terugtrekking na een periode van een jaar
- Geen geno-identieke donor hebben, maar een haplo-identieke hoofddonor (ouder, broer of zus, volwassen kind of HbAA AS)
- De informatiebrief hebben gelezen en begrepen en de geïnformeerde toestemming hebben ondertekend
- Patiënten aangesloten bij een socialezekerheidsstelsel (Sociale Zekerheid of Universele Medische Dekking)
Uitsluitingscriteria ontvanger:
- Patiënt met een geno-identieke donor
- Uitvoerende status: ECOG> 1
- longziekte: FEV1 en FVC <50% voorspeld,
- score van PAH NYHA≥2
- Leverziekte met bilirubine> 50 μmol / L
- hartfalen gedefinieerd door NYHA≥3 score ejectiefractie <45% of verkortingsfractie <24%
- anti-HLA-alloimmunisatie tegen de donor of tegen erytrocytenantigenen van de donor
- Serologie of HIV viral load positief
- Patiënten die om familiale, sociale of geografische redenen geen regelmatige controle wensen in overleg
- ernstige ongecontroleerde infectie op het moment van opname of transplantaat
- zwangere vrouw (positieve bèta-HCG) of tijdens borstvoeding
- onbekwaam volwassen patiënt, vertrouwen, voogdij of vrijwaring van gerechtigheid
Inclusiecriteria donor
- Leeftijd > 18 jaar en <60 jaar
- Virale serologische economie maakt het transplantaat mogelijk
- Geen contra-indicatie voor algehele anesthesie
- Geen contra-indicatie voor toediening van G-CSF (het bestaan van sikkelcelziekte is geen contra-indicatie)
- Gebrek aan antigenen HLA herkend door het ontvangende antilichaam
- Hemoglobine S <50%
- Wanneer meerdere donoren verenigbaar zijn: kies volgens de ABO-ontvanger: verkies ABO-verenigbaarheid en grote onverenigbaarheid en kleine onverenigbaarheid, en tot slot grote en kleine onverenigbaarheid.
- Handtekening van geïnformeerde toestemming
- Non-inclusie criteria donoren: β HCG positief of bekende zwangerschap
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Ander
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Aantal wapens
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / ArmDeelnemersgroep / Arm |
Interventie / BehandelingInterventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: beenmerg transplantatie
Alle geïncludeerde patiënten krijgen een haplo-identieke beenmergtransplantatie met het volgende protocol met betrekking tot de conditionering en GvHD-preventie Conditionering
Profylaxe van GvHD
|
haploidentieke beenmergtransplantatie
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Overlevingskans
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Overleving zonder sikkelceloverleving (elektroforese van hemoglobine vergelijkbaar met die van de donor, dat wil zeggen een HbS-percentage dat niet hoger is dan 10% van dat van transfusies op afstand en dat op een stabiele manier en zonder GvHDc anders dan mild
|
2 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Overlevingskans
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Overleving zonder sikkelceloverleving (elektroforese van hemoglobine vergelijkbaar met die van de donor, dat wil zeggen een HbS-percentage dat niet hoger is dan 10% van dat van transfusies op afstand en dat op een stabiele manier en zonder GvHDc anders dan mild
|
1 jaar
|
|
hematologische reconstitutie
Tijdsspanne: 2 jaar
|
gedefinieerd als een aantal neutrofielen > 500 / mm3 en bloedplaatjes > 20.000 / mm3, gedurende drie opeenvolgende dagen.
|
2 jaar
|
|
Chimerisme
Tijdsspanne: op maand 1
|
Chimerisme in het perifere bloed van de totale bevolking en de CD3+-populatie met de technieken die gewoonlijk door de centra worden gebruikt
|
op maand 1
|
|
Chimerisme
Tijdsspanne: op maand 2
|
Chimerisme in het perifere bloed van de totale bevolking en de CD3+-populatie met de technieken die gewoonlijk door de centra worden gebruikt
|
op maand 2
|
|
Chimerisme
Tijdsspanne: op maand 3
|
Chimerisme in het perifere bloed van de totale bevolking en de CD3+-populatie met de technieken die gewoonlijk door de centra worden gebruikt
|
op maand 3
|
|
Chimerisme
Tijdsspanne: op maand 4
|
Chimerisme in het perifere bloed van de totale bevolking en de CD3+-populatie met de technieken die gewoonlijk door de centra worden gebruikt
|
op maand 4
|
|
Chimerisme
Tijdsspanne: op maand 5
|
Chimerisme in het perifere bloed van de totale bevolking en de CD3+-populatie met de technieken die gewoonlijk door de centra worden gebruikt
|
op maand 5
|
|
Chimerisme
Tijdsspanne: op maand 6
|
Chimerisme in het perifere bloed van de totale bevolking en de CD3+-populatie met de technieken die gewoonlijk door de centra worden gebruikt
|
op maand 6
|
|
Chimerisme
Tijdsspanne: op maand 9
|
Chimerisme in het perifere bloed van de totale bevolking en de CD3+-populatie met de technieken die gewoonlijk door de centra worden gebruikt
|
op maand 9
|
|
Chimerisme
Tijdsspanne: op maand 12
|
Chimerisme in het perifere bloed van de totale bevolking en de CD3+-populatie met de technieken die gewoonlijk door de centra worden gebruikt
|
op maand 12
|
|
Chimerisme
Tijdsspanne: op maand 24
|
Chimerisme in het perifere bloed van de totale bevolking en de CD3+-populatie met de technieken die gewoonlijk door de centra worden gebruikt
|
op maand 24
|
|
hemoglobine-elektroforese
Tijdsspanne: op 1 maand
|
op 1 maand
|
|
|
hemoglobine-elektroforese
Tijdsspanne: op 2 maand
|
op 2 maand
|
|
|
hemoglobine-elektroforese
Tijdsspanne: op 3 maanden
|
op 3 maanden
|
|
|
hemoglobine-elektroforese
Tijdsspanne: op 4 maanden
|
op 4 maanden
|
|
|
hemoglobine-elektroforese
Tijdsspanne: op 5 maanden
|
op 5 maanden
|
|
|
hemoglobine-elektroforese
Tijdsspanne: op 6 maanden
|
op 6 maanden
|
|
|
hemoglobine-elektroforese
Tijdsspanne: op 9 maanden
|
op 9 maanden
|
|
|
hemoglobine-elektroforese
Tijdsspanne: op 12 maanden
|
op 12 maanden
|
|
|
hemoglobine-elektroforese
Tijdsspanne: op 24 maanden
|
op 24 maanden
|
|
|
optreden van graft-versus-hostziekte
Tijdsspanne: op maand 24
|
maandelijks geëvalueerd van M1 tot M6, en M9, M12, M24
|
op maand 24
|
|
graad van graft-versus-hostziekte
Tijdsspanne: op maand 24
|
Incidentie en graad van GvHD, toxische sterfgevallen en infectieuze complicaties en secundaire kanker
|
op maand 24
|
|
optreden van toxische sterfgevallen
Tijdsspanne: op maand 24
|
op maand 24
|
|
|
optreden van infectieuze complicaties
Tijdsspanne: op maand 24
|
op maand 24
|
|
|
optreden van secundaire kanker
Tijdsspanne: op maand 24
|
op maand 24
|
|
|
Lymfocyten immunofenotypering
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Lymfocyt-immunofenotypering T, B en NK + The Extended Phenotype inclusief activeringsmarkers, beoordeling van naïeve mensen en herinneringen, Treg-populaties enz.) en plasma-eiwitelektroforese: 1 maand, 3 maanden, 6 maanden, 12 maanden en 24 maanden na transplantatie.
|
2 jaar
|
|
ECOG-scorewaarde
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Index Trading ECOG volledig lichamelijk onderzoek met bepaling van het gewicht
|
2 jaar
|
|
Beoordeling van complicaties bij sikkelcelziekte
Tijdsspanne: op 1 jaar
|
Microalbuminurie, creatinurie; echocardiografie voor meting van systolische ventriculaire ejectiefractie (februari), PAH-onderzoek en meting IT Vmax; ademhalingsfunctietesten met meting van DLCO; MRI-hersenen met ARM- en cervicale anomalieën vóór transplantatie; Radio van het bekken
|
op 1 jaar
|
|
ferritine dosering
Tijdsspanne: op maand 3
|
Evaluatie van ijzerstapeling door ferritine
|
op maand 3
|
|
ferritine dosering
Tijdsspanne: op maand 6
|
Evaluatie van ijzerstapeling door ferritine
|
op maand 6
|
|
MRI-ijzerstapeling
Tijdsspanne: op 12 maanden
|
lever- en cardiale MRI om de ijzerstapeling te beoordelen
|
op 12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Sponsor
Medewerkers
Medewerkers
Publicaties en nuttige links
Algemene publicaties
- Lanzkron S, Carroll CP, Haywood C Jr. Mortality rates and age at death from sickle cell disease: U.S., 1979-2005. Public Health Rep. 2013 Mar-Apr;128(2):110-6. doi: 10.1177/003335491312800206.
- Luznik L, O'Donnell PV, Symons HJ, Chen AR, Leffell MS, Zahurak M, Gooley TA, Piantadosi S, Kaup M, Ambinder RF, Huff CA, Matsui W, Bolanos-Meade J, Borrello I, Powell JD, Harrington E, Warnock S, Flowers M, Brodsky RA, Sandmaier BM, Storb RF, Jones RJ, Fuchs EJ. HLA-haploidentical bone marrow transplantation for hematologic malignancies using nonmyeloablative conditioning and high-dose, posttransplantation cyclophosphamide. Biol Blood Marrow Transplant. 2008 Jun;14(6):641-50. doi: 10.1016/j.bbmt.2008.03.005.
- Bashey A, Zhang X, Sizemore CA, Manion K, Brown S, Holland HK, Morris LE, Solomon SR. T-cell-replete HLA-haploidentical hematopoietic transplantation for hematologic malignancies using post-transplantation cyclophosphamide results in outcomes equivalent to those of contemporaneous HLA-matched related and unrelated donor transplantation. J Clin Oncol. 2013 Apr 1;31(10):1310-6. doi: 10.1200/JCO.2012.44.3523. Epub 2013 Feb 19.
- Bernaudin F, Socie G, Kuentz M, Chevret S, Duval M, Bertrand Y, Vannier JP, Yakouben K, Thuret I, Bordigoni P, Fischer A, Lutz P, Stephan JL, Dhedin N, Plouvier E, Margueritte G, Bories D, Verlhac S, Esperou H, Coic L, Vernant JP, Gluckman E; SFGM-TC. Long-term results of related myeloablative stem-cell transplantation to cure sickle cell disease. Blood. 2007 Oct 1;110(7):2749-56. doi: 10.1182/blood-2007-03-079665. Epub 2007 Jul 2.
- Habibi A, Arlet JB, Stankovic K, Gellen-Dautremer J, Ribeil JA, Bartolucci P, Lionnet F; centre de reference maladies rares << syndromes drepanocytaires majeurs >>. [French guidelines for the management of adult sickle cell disease: 2015 update]. Rev Med Interne. 2015 May 11;36(5 Suppl 1):5S3-84. doi: 10.1016/S0248-8663(15)60002-9. French.
- Kuentz M, Robin M, Dhedin N, Hicheri Y, Peffault de Latour R, Rohrlich P, Bordigoni P, Bruno B, Socie G, Bernaudin F. Is there still a place for myeloablative regimen to transplant young adults with sickle cell disease? Blood. 2011 Oct 20;118(16):4491-2; author reply 4492-3. doi: 10.1182/blood-2011-07-367490. No abstract available.
- Angelucci E, Matthes-Martin S, Baronciani D, Bernaudin F, Bonanomi S, Cappellini MD, Dalle JH, Di Bartolomeo P, de Heredia CD, Dickerhoff R, Giardini C, Gluckman E, Hussein AA, Kamani N, Minkov M, Locatelli F, Rocha V, Sedlacek P, Smiers F, Thuret I, Yaniv I, Cavazzana M, Peters C; EBMT Inborn Error and EBMT Paediatric Working Parties. Hematopoietic stem cell transplantation in thalassemia major and sickle cell disease: indications and management recommendations from an international expert panel. Haematologica. 2014 May;99(5):811-20. doi: 10.3324/haematol.2013.099747.
- Hsieh MM, Fitzhugh CD, Weitzel RP, Link ME, Coles WA, Zhao X, Rodgers GP, Powell JD, Tisdale JF. Nonmyeloablative HLA-matched sibling allogeneic hematopoietic stem cell transplantation for severe sickle cell phenotype. JAMA. 2014 Jul 2;312(1):48-56. doi: 10.1001/jama.2014.7192.
- Bolanos-Meade J, Fuchs EJ, Luznik L, Lanzkron SM, Gamper CJ, Jones RJ, Brodsky RA. HLA-haploidentical bone marrow transplantation with posttransplant cyclophosphamide expands the donor pool for patients with sickle cell disease. Blood. 2012 Nov 22;120(22):4285-91. doi: 10.1182/blood-2012-07-438408. Epub 2012 Sep 6.
- Kamani NR, Walters MC, Carter S, Aquino V, Brochstein JA, Chaudhury S, Eapen M, Freed BM, Grimley M, Levine JE, Logan B, Moore T, Panepinto J, Parikh S, Pulsipher MA, Sande J, Schultz KR, Spellman S, Shenoy S. Unrelated donor cord blood transplantation for children with severe sickle cell disease: results of one cohort from the phase II study from the Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN). Biol Blood Marrow Transplant. 2012 Aug;18(8):1265-72. doi: 10.1016/j.bbmt.2012.01.019. Epub 2012 Feb 16.
- McCurdy SR, Kanakry JA, Showel MM, Tsai HL, Bolanos-Meade J, Rosner GL, Kanakry CG, Perica K, Symons HJ, Brodsky RA, Gladstone DE, Huff CA, Pratz KW, Prince GT, Dezern AE, Gojo I, Matsui WH, Borrello I, McDevitt MA, Swinnen LJ, Smith BD, Levis MJ, Ambinder RF, Luznik L, Jones RJ, Fuchs EJ, Kasamon YL. Risk-stratified outcomes of nonmyeloablative HLA-haploidentical BMT with high-dose posttransplantation cyclophosphamide. Blood. 2015 May 7;125(19):3024-31. doi: 10.1182/blood-2015-01-623991. Epub 2015 Mar 26.
- Bashey A, Zhang X, Jackson K, Brown S, Ridgeway M, Solh M, Morris LE, Holland HK, Solomon SR. Comparison of Outcomes of Hematopoietic Cell Transplants from T-Replete Haploidentical Donors Using Post-Transplantation Cyclophosphamide with 10 of 10 HLA-A, -B, -C, -DRB1, and -DQB1 Allele-Matched Unrelated Donors and HLA-Identical Sibling Donors: A Multivariable Analysis Including Disease Risk Index. Biol Blood Marrow Transplant. 2016 Jan;22(1):125-33. doi: 10.1016/j.bbmt.2015.09.002. Epub 2015 Sep 7.
- Ciurea SO, Mulanovich V, Saliba RM, Bayraktar UD, Jiang Y, Bassett R, Wang SA, Konopleva M, Fernandez-Vina M, Montes N, Bosque D, Chen J, Rondon G, Alatrash G, Alousi A, Bashir Q, Korbling M, Qazilbash M, Parmar S, Shpall E, Nieto Y, Hosing C, Kebriaei P, Khouri I, Popat U, de Lima M, Champlin RE. Improved early outcomes using a T cell replete graft compared with T cell depleted haploidentical hematopoietic stem cell transplantation. Biol Blood Marrow Transplant. 2012 Dec;18(12):1835-44. doi: 10.1016/j.bbmt.2012.07.003. Epub 2012 Jul 11.
- Raiola AM, Dominietto A, Ghiso A, Di Grazia C, Lamparelli T, Gualandi F, Bregante S, Van Lint MT, Geroldi S, Luchetti S, Ballerini F, Miglino M, Varaldo R, Bacigalupo A. Unmanipulated haploidentical bone marrow transplantation and posttransplantation cyclophosphamide for hematologic malignancies after myeloablative conditioning. Biol Blood Marrow Transplant. 2013 Jan;19(1):117-22. doi: 10.1016/j.bbmt.2012.08.014. Epub 2012 Aug 29.
- Kanakry CG, Ganguly S, Zahurak M, Bolanos-Meade J, Thoburn C, Perkins B, Fuchs EJ, Jones RJ, Hess AD, Luznik L. Aldehyde dehydrogenase expression drives human regulatory T cell resistance to posttransplantation cyclophosphamide. Sci Transl Med. 2013 Nov 13;5(211):211ra157. doi: 10.1126/scitranslmed.3006960.
- Ganguly S, Ross DB, Panoskaltsis-Mortari A, Kanakry CG, Blazar BR, Levy RB, Luznik L. Donor CD4+ Foxp3+ regulatory T cells are necessary for posttransplantation cyclophosphamide-mediated protection against GVHD in mice. Blood. 2014 Sep 25;124(13):2131-41. doi: 10.1182/blood-2013-10-525873. Epub 2014 Aug 18.
- Stem Cell Trialists' Collaborative Group. Allogeneic peripheral blood stem-cell compared with bone marrow transplantation in the management of hematologic malignancies: an individual patient data meta-analysis of nine randomized trials. J Clin Oncol. 2005 Aug 1;23(22):5074-87. doi: 10.1200/JCO.2005.09.020.
- Yang JZ, Zhang JQ, Sun LX. Mechanisms for T cell tolerance induced with granulocyte colony-stimulating factor. Mol Immunol. 2016 Feb;70:56-62. doi: 10.1016/j.molimm.2015.12.006. Epub 2015 Dec 17.
- Jun HX, Jun CY, Yu ZX. In vivo induction of T-cell hyporesponsiveness and alteration of immunological cells of bone marrow grafts using granulocyte colony-stimulating factor. Haematologica. 2004 Dec;89(12):1517-24.
- Deotare U, Al-Dawsari G, Couban S, Lipton JH. G-CSF-primed bone marrow as a source of stem cells for allografting: revisiting the concept. Bone Marrow Transplant. 2015 Sep;50(9):1150-6. doi: 10.1038/bmt.2015.80. Epub 2015 Apr 27.
- Couban S, Messner HA, Andreou P, Egan B, Price S, Tinker L, Meharchand J, Forrest DL, Lipton J. Bone marrow mobilized with granulocyte colony-stimulating factor in related allogeneic transplant recipients: a study of 29 patients. Biol Blood Marrow Transplant. 2000;6(4A):422-7. doi: 10.1016/s1083-8791(00)70033-4.
- Isola L, Scigliano E, Fruchtman S. Long-term follow-up after allogeneic granulocyte colony-stimulating factor--primed bone marrow transplantation. Biol Blood Marrow Transplant. 2000;6(4A):428-33. doi: 10.1016/s1083-8791(00)70034-6.
- Ji SQ, Chen HR, Wang HX, Yan HM, Pan SP, Xun CQ. Comparison of outcome of allogeneic bone marrow transplantation with and without granulocyte colony-stimulating factor (lenograstim) donor-marrow priming in patients with chronic myelogenous leukemia. Biol Blood Marrow Transplant. 2002;8(5):261-7. doi: 10.1053/bbmt.2002.v8.pm12064363.
- Morton J, Hutchins C, Durrant S. Granulocyte-colony-stimulating factor (G-CSF)-primed allogeneic bone marrow: significantly less graft-versus-host disease and comparable engraftment to G-CSF-mobilized peripheral blood stem cells. Blood. 2001 Dec 1;98(12):3186-91. doi: 10.1182/blood.v98.12.3186.
- Serody JS, Sparks SD, Lin Y, Capel EJ, Bigelow SH, Kirby SL, Gabriel DA, Wiley JM, Brecher ME, Schell MJ, Folds J, Shea TC. Comparison of granulocyte colony-stimulating factor (G-CSF)--mobilized peripheral blood progenitor cells and G-CSF--stimulated bone marrow as a source of stem cells in HLA-matched sibling transplantation. Biol Blood Marrow Transplant. 2000;6(4A):434-40. doi: 10.1016/s1083-8791(00)70035-8.
- Yawn BP, Buchanan GR, Afenyi-Annan AN, Ballas SK, Hassell KL, James AH, Jordan L, Lanzkron SM, Lottenberg R, Savage WJ, Tanabe PJ, Ware RE, Murad MH, Goldsmith JC, Ortiz E, Fulwood R, Horton A, John-Sowah J. Management of sickle cell disease: summary of the 2014 evidence-based report by expert panel members. JAMA. 2014 Sep 10;312(10):1033-48. doi: 10.1001/jama.2014.10517.
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Studie start
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Primaire voltooiing
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Eerst geplaatst
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
Laatste update geplaatst
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Genetische ziekten, aangeboren
- Hematologische ziekten
- Bloedarmoede, hemolytisch, aangeboren
- Bloedarmoede, hemolytisch
- Bloedarmoede
- Hemoglobinopathieën
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Hemische en lymfatische ziekten
- Bloedarmoede, sikkelcel
- Therapeutica
- Chirurgische procedures, operatief
- Transplantatie
- Op cellen en weefsel gebaseerde therapie
- Biologische therapie
- Weefseltransplantatie
- Beenmergtransplantatie
Andere studie-ID-nummers
Andere studie-ID-nummers
- DREPHAPLO
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Sikkelcelziekte
-
NCT02978274OnbekendNatural Killer Cell-gemedieerde immuniteit
-
NCT02143726Actief, niet wervendRefractaire Hurthle Cell-schildklierkanker
-
NCT06730347WervingEndometriumkanker | Platina-resistente eierstokkanker | Platina-resistent eileidercarcinoom | Platina-resistent primair peritoneaal carcinoom | Clear Cell Adenocarcinoom van de eierstok | Clear Cell Adenocarcinoom van Vulva | Clear Cell-adenocarcinoom van de vagina | Clear Cell-adenocarcinoom van de baarmoederhals | Clear Cell Adenocarcinoom van de baarmoeder | Clear Cell Adenocarcinoom van de eileider
-
NCT02732535OnbekendNatural Killer Cell-deficiëntie, familiaal geïsoleerd
-
NCT00001160WervingSchildklierkanker | Papillaire schildklierkanker | Hurthle Cell-schildklierkanker | Tall Cell Variant Schildklierkanker | Folliculaire schildklierkanker
-
NCT07367867VoltooidMetaboolsyndroom | Hiv | Microbioom | Single Cell Sequencing-technologie | Sequentieanalyse | Flowcytometrie | Moleculaire biologie
-
NCT07031115Nog niet aan het wervenVerworven Pure Red Cell Aplasia
-
NCT05559827Nog niet aan het werven
-
NCT04470804VoltooidPure Red Cell Aplasia, verworven
Klinische onderzoeken op beenmerg transplantatie
-
NCT07396805Werving
-
NCT03046732VoltooidEindstadium nierziekte
-
NCT07386548Nog niet aan het wervenOnderrug pijn | Lumbale hernia | Verplaatsing van de tussenwervelschijf | Degeneratieve schijfziekte | Beenmergaspiraat concentraat | DDD | CLBP - Chronische lage rugpijn | Degeneratieve schijfziekte, lumbale | Schijfhernia, Lumbaal | Chronische lage rugpijn (CLBP)
-
NCT04308213Werving
-
NCT06919081WervingPersistent hoornvliesepitheeldefect | Hoornvliesepitheelaandoeningen
-
NCT01535313Voltooid
-
NCT07536399Nog niet aan het wervenTMJ-pijn | TMJ Artralgie | TMJ - Mond- en kaakchirurgie | Mondelinge en maxillofaciale omstandigheden
-
NCT07528690Nog niet aan het wervenHepatische encefalopathie | Cirrose
-
NCT03151148VoltooidAtopische dermatitis (AD)
-
NCT07434115Nog niet aan het wervenMusculoskeletale ziekten of aandoeningen