Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus profylaktisen emitsitsumabin tehon, turvallisuuden ja farmakokinetiikkaa vastaan ​​estymättömän hemofilia A:n osallistujilla, joilla on estäjiä (HAVEN 1)

keskiviikko 26. toukokuuta 2021 päivittänyt: Hoffmann-La Roche

Satunnaistettu, monikeskus, avoin, vaiheen III kliininen tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida profylaktisen emitsitsumabin tehoa, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa verrattuna estoon puuttumiseen hemofilia A -potilailla, joilla on estäjiä

Tässä monikeskustutkimuksessa arvioidaan ennaltaehkäisevän emitistsumabihoidon turvallisuutta, tehokkuutta ja farmakokinetiikkaa potilailla, joita on aiemmin hoidettu episodisilla tai profylaktisilla ohituslääkkeillä. Episodisen ohitusaineen osallistujat satunnaistetaan suhteessa 2:1 saamaan emitistsumabin estohoitoa (haara A) verrattuna ei-profylaksiaan (haara B) ja jaetaan aseiden A ja B kesken sen mukaan, kuinka monta verenvuotoa he ovat kohdanneet viimeisen 24 viikon aikana. ennen tutkimukseen tuloa (alle [<] 9 tai suurempi tai yhtä suuri kuin [>/=] 9 verenvuotoa); Käsivarren B osallistujat voivat siirtyä emitistsumabin profylaksiaan vähintään 24 viikon tutkimuksen jälkeen. Ennaltaehkäisevän ohitusaineen osallistujat siirtyvät emitistsumabiprofylaksiin (käsivarsi C) tutkimuksen alusta alkaen; Ilmoittautumista jatketaan 24 viikolla sen jälkeen, kun viimeinen osallistuja on ilmoittautunut ryhmään A tai B tai kunnes noin 50 osallistujaa on ilmoittautunut osaan C, sen mukaan, kumpi tulee ensin. Episodiset ohitusagenttiosapuolet, jotka osallistuivat aiemmin ei-interventiotutkimukseen BH29768 (NCT02476942), jotka eivät voineet ilmoittautua aseiden A tai B piiriin, tai profylaktisen ohitusagentin osanottajat, jotka eivät voineet ilmoittautua osaan C ennen sulkemistaan, saavat mahdollisuus ilmoittautua käsivarteen D. Kuten aseiden A ja C osallistujat, käsivarren D osallistujat saavat emisitsumabiprofylaksia kokeen alusta alkaen. Kaikki osallistujat saavat jatkossakin jaksoittaista ohituslääkehoitoa läpimurtoverenvuotojen hoitamiseksi, mieluiten yhdistelmä-DNA-tekniikalla aktivoidulla tekijä VII:lla (rFVIIa).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

113

Vaihe

  • Vaihe 3

Laajennettu käyttöoikeus

Hyväksytty myytävänä yleisölle. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital; Haematology
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital, Melbourne; Thrombosis and Haemostasis Unit
  • Costa Rica
      • San Jose, Costa Rica, 1000
        • ICIC
  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Hospital Universitario la Paz; Servicio de Hematologia
      • Sevilla, Espanja, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Hematologia
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Hospital Universitario la Fe; Servicio de Hematologia
  • Etelä-Afrikka
      • Johannesburg, Etelä-Afrikka, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Hospital; Haemophilia Comprehensive Care Center
  • Italia
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20122
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi e Bonomi"
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italia, 50134
        • AOU Careggi; SOD Malattie Emorragiche
  • Japani
      • Aichi, Japani, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
      • Hiroshima, Japani, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
      • Hyogo, Japani, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
      • Kanagawa, Japani, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital
      • Kitakyushu-shi, Japani, 807-8556
        • Hospital of the University of Occupational and Environmental Health,Japan
      • Nara, Japani, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital
      • Tokyo, Japani, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
  • Korean tasavalta
      • Seoul, Korean tasavalta, 03722
        • Severance Hospital
  • Puola
      • Gdansk, Puola, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne; Klinika Hematologii i Transplantologii
      • Lublin, Puola, 20-081
        • SPSK Nr1 Klinika Hematoo&Transpl.Szpiku
      • Poznań, Puola, 60-549
        • ALVAMED Lekarskie Gabinety Specjalistyczne
      • Warsaw, Puola, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii; Klinika Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych
  • Ranska
      • Bron, Ranska, 69677
        • Hopital Cardio-vasculaire Louis Pradel; Hemostase clinique
      • Le Kremlin Bicetre, Ranska, 94275
        • CH de Bicetre; Centre de Traitement d' Hemophilie
      • Lille, Ranska, 59037
        • Hopital Cardiologique; Hematologie B
      • Paris, Ranska, 75015
        • Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
  • Saksa
      • Bonn, Saksa, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn; Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin
      • Hamburg, Saksa, 20251
        • CTC North GmbH & Co. KG am Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Mörfelden-Walldorf, Saksa, 64546
        • Hämophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
  • Taiwan
      • Taipei City, Taiwan, 10041
        • National Taiwan Uni Hospital
  • Uusi Seelanti
      • Auckland, Uusi Seelanti, 1023
        • Auckland City Hospital; Auckland Haemophilia Centre
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
        • Cardiff and Vale NHS Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital; Haemostasis & Thromboisis Centre
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 7LE
        • Oxford University Hospitals NHS Trust - Churchill Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90010
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Santa Monica, California, Yhdysvallat, 90403
        • Santa Monica Oncology Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University of Colorado Denver, Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Winship Cancer Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Childrens Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Children's Hospital of Michigan; Pediatrics
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10021
        • Cornell Univ Medical College; Hematology-Oncolog
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97201
        • Oregon Health & Science Uni ; Dept of Pediatrics
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033-0850
        • Pennsylvania State Hershey Medical Center; Division of Hematology/Oncology, H046
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Univ of TX Health Science Ctr; Gulf States Hemo and Throm Ctr
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98104
        • Bloodworks Northwest (formerly Puget Sound Blood Center); Hemophilia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ruumiinpaino >/= 40 kilogrammaa (kg) seulontahetkellä
  • Synnynnäisen hemofilia A:n diagnoosi minkä tahansa vaikeusasteen mukaan ja dokumentoitu korkeatiitteri-inhibiittori (eli [eli], >/= 5 Bethesda-yksikköä [BU])
  • Dokumentaatio hoidosta episodisilla tai profylaktisilla ohitusaineilla vähintään viimeisen 24 viikon ajan
  • >/= 6 verenvuotoa viimeisten 24 viikon aikana ennen seulontahoitoa (jos käytetään jaksoittaista ohituslääkehoitoa) tai >/=2 verenvuotoa viimeisten 24 viikon aikana ennen seulontaa (jos käytetään ennaltaehkäisevää ohituslääkehoitoa)
  • Riittävä hematologinen, maksan ja munuaisten toiminta
  • Naiset, jotka eivät ole postmenopausaalisilla tai kirurgisesti steriileillä: suostumus pysymään pidättyväisenä tai käyttämään yksittäisiä tai yhdistettyjä erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistujat, joilla on muu perinnöllinen tai hankittu verenvuotohäiriö kuin hemofilia A
  • Osallistujat, joilla on meneillään (tai aikoo saada tutkimuksen aikana) immuunitoleranssin induktiohoitoa tai profylaksia tekijä VIII:lla (FVIII), lukuun ottamatta osallistujia, jotka ovat saaneet FVIII-profylaksiaa ja samanaikaisesti ohitettavien aineiden estohoitoa
  • Aiempi (viimeisten 12 kuukauden aikana) tai nykyinen tromboembolisen sairauden hoito (lukuun ottamatta aikaisempaa katetriin liittyvää tromboosia, jolle antitromboottista hoitoa ei ole parhaillaan käynnissä) tai tämänhetkiset tromboembolisen sairauden merkit
  • Osallistujat, joilla on muita sairauksia (esimerkiksi [esim.] tietyt autoimmuunisairaudet), jotka voivat lisätä verenvuodon tai tromboosin riskiä
  • Aiemmin kliinisesti merkittävä yliherkkyys, joka liittyy monoklonaalisiin vasta-ainehoitoihin tai emitistsumabi-injektion komponentteihin
  • Tunnettu ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio, jossa erilaistumisklusterin 4 (CD4) määrä < 200 solua mikrolitrassa (solua/mcL) 24 viikon sisällä ennen seulontaa
  • Systeemisten immunomodulaattoreiden (esim. interferonin tai rituksimabin) käyttö tutkimuksen yhteydessä tai suunnitellun käytön aikana tutkimuksen aikana, lukuun ottamatta antiretroviraalista hoitoa
  • Osallistujat, joilla on suuri riski sairastua tromboottiseen mikroangiopatiaan (TMA; esim. joilla on aiemmin ollut TMA:ta tai suvussa), tutkijan harkinnan mukaan
  • Samanaikainen sairaus, hoito tai poikkeavuus kliinisissä laboratoriotutkimuksissa, jotka voivat häiritä tutkimuksen suorittamista tai jotka tutkijan tai sponsorin mielestä estävät osallistujan turvallisen osallistumisen tutkimukseen ja sen loppuun saattamisen tai tutkimustulosten tulkinnan
  • Suunniteltu leikkaus (lukuun ottamatta pieniä toimenpiteitä, kuten hampaan poisto tai viilto ja drenaatio) tutkimuksen aikana
  • Emisitsumabin vastaanotto aiemmassa tutkimustutkimuksessa; Tutkimuslääke hemofiilisen verenvuodon hoitoon tai riskin vähentämiseen 5 puoliintumisajan sisällä viimeisestä lääkkeen annosta; Ei-hemofiliaan liittyvä tutkimuslääke viimeisten 30 päivän tai 5 puoliintumisajan sisällä sen mukaan, kumpi on lyhyempi; Tutkimuslääke samanaikaisesti
  • Haluttomuus käyttää erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä protokollassa määritellyn ajan (vain naiset, ellei paikallinen terveysviranomainen toisin vaadi)
  • Kliinisesti merkittävä poikkeavuus seulonta-arvioinneissa tai laboratoriotutkimuksissa, joka voi tutkijan mielestä aiheuttaa lisäriskin tutkimuslääkkeen antamisessa osallistujalle
  • Raskaus tai imetys tai aikomus tulla raskaaksi tutkimuksen aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Käsivarsi A: 1,5 mg/kg Emitistsumabi QW
Osallistujat, jotka saivat jaksoittaista hoitoa ohitusaineilla ennen tutkimukseen osallistumista ja jotka satunnaistettiin tutkimukseen haaraa A, alkoivat saada emitsitsumabia estolääkitystä. Emitistsumabia annettiin kyllästysannoksella 3 milligrammaa kilogrammaa kohti (mg/kg) kerran viikossa (QW) ihonalaisesti (SC) ensimmäisten 4 viikon ajan, minkä jälkeen annettiin ylläpitoannos 1,5 mg/kg emitistsumabia subkutaanisesti vuoden loppuun asti. opiskella. Osallistujat saivat edelleen ohituslääkehoitoa mahdollisten läpimurtoverenvuotojen hoitamiseksi.
Lääke: Emisitsumabi
Emitistsumabia annetaan kyllästysannos 3 milligrammaa/kg/viikko (mg/kg/viikko) ihonalaisesti (SC) ensimmäisten 4 viikon ajan, minkä jälkeen ylläpitoannos 1,5 mg/kg/viikko ihonalaisesti tutkimuksen loppuun asti. . Vähintään 24 viikon profylaktisen emitsitsumabihoidon jälkeen henkilöillä, joiden verenvuoto ei ole optimaalisesti hallinnassa emitsitsumabilla (protokollassa määriteltyjen kriteerien mukaisesti), on mahdollisuus nostaa annosta 3 mg/kg viikoittain.
Muut nimet:
  • Hemlibra
  • RO5534262
  • RG6013
  • ACE910
Lääke: rFVIIa
Osallistujat saavat edelleen rFVIIa.
Muut nimet:
  • NovoSeven®
Lääke: aPCC
Osallistujat saavat jatkossakin aPCC:tä.
Muut nimet:
  • Factor Eight Inhibitor Bypassing Activity (FEIBA®)
Active Comparator: Käsivarsi B (kontrolli): Ei ennaltaehkäisyä, sitten Emitsitsumabi
Osallistujat, jotka saivat jaksoittaista hoitoa ohitusaineilla ennen tutkimukseen tuloa ja jotka satunnaistettiin tutkimukseen haaraan B, jatkoivat aiemmalla jaksoittaisella hoito-ohjelmallaan tutkimuksen ensimmäisen 24 viikon ajan; he eivät saaneet esmitsumabiprofylaksia tuona aikana. Kun tutkimus oli kestänyt vähintään 24 viikkoa, ryhmän B osallistujat saivat siirtyä emitistsumabiprofylaksiaan (kuten on kuvattu osalle A) tutkimuksen loppuun asti. Osallistujat saivat edelleen ohituslääkehoitoa mahdollisten läpimurtoverenvuotojen hoitamiseksi.
Lääke: Emisitsumabi
Emitistsumabia annetaan kyllästysannos 3 milligrammaa/kg/viikko (mg/kg/viikko) ihonalaisesti (SC) ensimmäisten 4 viikon ajan, minkä jälkeen ylläpitoannos 1,5 mg/kg/viikko ihonalaisesti tutkimuksen loppuun asti. . Vähintään 24 viikon profylaktisen emitsitsumabihoidon jälkeen henkilöillä, joiden verenvuoto ei ole optimaalisesti hallinnassa emitsitsumabilla (protokollassa määriteltyjen kriteerien mukaisesti), on mahdollisuus nostaa annosta 3 mg/kg viikoittain.
Muut nimet:
  • Hemlibra
  • RO5534262
  • RG6013
  • ACE910
Lääke: rFVIIa
Osallistujat saavat edelleen rFVIIa.
Muut nimet:
  • NovoSeven®
Lääke: aPCC
Osallistujat saavat jatkossakin aPCC:tä.
Muut nimet:
  • Factor Eight Inhibitor Bypassing Activity (FEIBA®)
Kokeellinen: Käsivarsi C: 1,5 mg/kg Emitistsumabi QW
Osallistujat, jotka saivat profylaktisia ohitusaineita ennen tutkimukseen tuloa, otettiin mukaan haaraan C saamaan profylaktista emitistsumabia. Emitistsumabia annettiin kyllästysannoksella 3 mg/kg QW SC ensimmäisten 4 viikon ajan, mitä seurasi ylläpitoannos 1,5 mg/kg emitistsumabia QW SC tutkimuksen loppuun asti. Osallistujat saivat edelleen ohituslääkehoitoa mahdollisten läpimurtoverenvuotojen hoitamiseksi.
Lääke: Emisitsumabi
Emitistsumabia annetaan kyllästysannos 3 milligrammaa/kg/viikko (mg/kg/viikko) ihonalaisesti (SC) ensimmäisten 4 viikon ajan, minkä jälkeen ylläpitoannos 1,5 mg/kg/viikko ihonalaisesti tutkimuksen loppuun asti. . Vähintään 24 viikon profylaktisen emitsitsumabihoidon jälkeen henkilöillä, joiden verenvuoto ei ole optimaalisesti hallinnassa emitsitsumabilla (protokollassa määriteltyjen kriteerien mukaisesti), on mahdollisuus nostaa annosta 3 mg/kg viikoittain.
Muut nimet:
  • Hemlibra
  • RO5534262
  • RG6013
  • ACE910
Lääke: rFVIIa
Osallistujat saavat edelleen rFVIIa.
Muut nimet:
  • NovoSeven®
Lääke: aPCC
Osallistujat saavat jatkossakin aPCC:tä.
Muut nimet:
  • Factor Eight Inhibitor Bypassing Activity (FEIBA®)
Kokeellinen: Käsivarsi D: 1,5 mg/kg Emitistsumabi QW
Osallistujat, jotka olivat joko: 1) Saivat satunnaisia ​​ohittavia agentteja ennen tutkimukseen tuloa, mutta eivät voineet ilmoittautua A- tai B-aseisiin; tai 2) Ohitusaineen ennaltaehkäisyä saaneet ennen tutkimukseen tuloa, mutta he eivät voineet ilmoittautua ryhmään C, heidät otettiin mukaan ryhmään D saadakseen emitsitsumabiprofylaksia. Emitistsumabia annettiin kyllästysannoksella 3 mg/kg QW SC ensimmäisten 4 viikon ajan, mitä seurasi ylläpitoannos 1,5 mg/kg emitistsumabia QW SC tutkimuksen loppuun asti. Osallistujat saivat edelleen ohituslääkehoitoa mahdollisten läpimurtoverenvuotojen hoitamiseksi.
Lääke: Emisitsumabi
Emitistsumabia annetaan kyllästysannos 3 milligrammaa/kg/viikko (mg/kg/viikko) ihonalaisesti (SC) ensimmäisten 4 viikon ajan, minkä jälkeen ylläpitoannos 1,5 mg/kg/viikko ihonalaisesti tutkimuksen loppuun asti. . Vähintään 24 viikon profylaktisen emitsitsumabihoidon jälkeen henkilöillä, joiden verenvuoto ei ole optimaalisesti hallinnassa emitsitsumabilla (protokollassa määriteltyjen kriteerien mukaisesti), on mahdollisuus nostaa annosta 3 mg/kg viikoittain.
Muut nimet:
  • Hemlibra
  • RO5534262
  • RG6013
  • ACE910
Lääke: rFVIIa
Osallistujat saavat edelleen rFVIIa.
Muut nimet:
  • NovoSeven®
Lääke: aPCC
Osallistujat saavat jatkossakin aPCC:tä.
Muut nimet:
  • Factor Eight Inhibitor Bypassing Activity (FEIBA®)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Mallipohjainen vuositaso (ABR) hoidetuille verenvuodoille, käsi A: Emisitsumabi vs. käsi B: Ei ennaltaehkäisyä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 24 viikkoon asti (mediaani [min-max] tehon tarkkailujaksot haarassa A vs. haara B: 29,29 [0,1-48,9] viikkoa vs. 24,14 [23,0-26,0] viikkoa)
Hoidettujen vuotojen lukumäärä tehojakson aikana arvioitiin vuositasolla (ABR) käyttämällä negatiivista binomiaalista (NB) regressiomallia, joka ottaa huomioon erilaiset seurantaajat. Käsitellyt verenvuodot määriteltiin verenvuodoksi, jota seurasi suoraan hemofilialääkitys, jonka ilmoitettiin olevan "verenvuotojen hoito". 72 tunnin sääntö otettiin käyttöön: kaksi samantyyppistä ja samasta anatomisesta sijainnista saatua verenvuotoa laskettiin yhdeksi verenvuodoksi, jos toinen verenvuoto tapahtui 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta. Leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot jätettiin pois. Osallistujilla, joiden annosta titrattiin ylöspäin, tehokkuusjakso päättyi päivää ennen ensimmäistä päivää suurennetulla annoksella.
Lähtötilanteesta 24 viikkoon asti (mediaani [min-max] tehon tarkkailujaksot haarassa A vs. haara B: 29,29 [0,1-48,9] viikkoa vs. 24,14 [23,0-26,0] viikkoa)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Mallipohjainen vuotuinen verenvuotonopeus (ABR) kaikille verenvuodoille, käsi A: Emisitsumabi vs. käsi B: Ei ennaltaehkäisyä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 24 viikkoon asti (mediaani [min-max] tehon tarkkailujaksot haarassa A vs. haara B: 29,29 [0,1-48,9] viikkoa vs. 24,14 [23,0-26,0] viikkoa)
Kaikkien vuotojen lukumäärä tehokkuusjakson aikana arvioitiin vuositasolla (ABR) käyttämällä negatiivista binomiaalista (NB) regressiomallia, joka ottaa huomioon erilaiset seurantaajat. Kaikki verenvuodot sisälsivät sekä käsitellyt verenvuodot (hyytymistekijöiden kanssa) että hoitamattomat verenvuodot. 72 tunnin sääntö otettiin käyttöön: kaksi samantyyppistä ja samasta anatomisesta sijainnista saatua verenvuotoa laskettiin yhdeksi verenvuodoksi, jos toinen verenvuoto tapahtui 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta. Leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot jätettiin pois. Osallistujilla, joiden annosta titrattiin ylöspäin, tehokkuusjakso päättyi päivää ennen ensimmäistä päivää suurennetulla annoksella.
Lähtötilanteesta 24 viikkoon asti (mediaani [min-max] tehon tarkkailujaksot haarassa A vs. haara B: 29,29 [0,1-48,9] viikkoa vs. 24,14 [23,0-26,0] viikkoa)
Osallistujien sisäinen vertailu mallipohjaiseen vuosittaiseen verenvuotomäärään (ABR) kaikille käsivarren A verenvuodoille: Emitsitsumabi verrattuna edellisiin episodisiin ohitusaineisiin
Aikaikkuna: Mediaani [min-max] tehon havainnointijaksot: ryhmä A, 1,5 mg/kg Emitistsumab QW: 30,86 [0,1-48,9] viikkoa; Arm A (NIS), Episodic Bypassing Agents: 21.14 [10.6-33.9] viikkoa
Tämä oli osallistujien sisäinen vertailu vuosittaisista vuotomääristä (ABR:t) kaikkien verenvuotojen osalta käsivarren A osallistujilla, jotka olivat aiemmin saaneet episodisia ohitusaineita ei-interventiotutkimuksen (NIS) BH29768 (NCT02476942) (käsivarren A NIS) aikana ennen tuloa. tässä tutkimuksessa verrattuna emitistsumabin profylaksiin tämän tutkimuksen aikana (haara A). Kaikkien vuotojen lukumäärä tehokkuusjakson aikana arvioitiin ABR:nä käyttämällä negatiivista binomiaalista (NB) regressiomallia, joka vastaa eri seuranta-aikoja. Kaikki verenvuodot sisälsivät sekä käsitellyt verenvuodot (hyytymistekijöiden kanssa) että hoitamattomat verenvuodot. 72 tunnin sääntö otettiin käyttöön: kaksi samantyyppistä ja samasta anatomisesta sijainnista saatua verenvuotoa laskettiin yhdeksi verenvuodoksi, jos toinen verenvuoto tapahtui 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta. Leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot jätettiin pois. Osallistujilla, joiden annosta titrattiin ylöspäin, tehokkuusjakso päättyi päivää ennen ensimmäistä päivää suurennetulla annoksella.
Mediaani [min-max] tehon havainnointijaksot: ryhmä A, 1,5 mg/kg Emitistsumab QW: 30,86 [0,1-48,9] viikkoa; Arm A (NIS), Episodic Bypassing Agents: 21.14 [10.6-33.9] viikkoa
Osallistujien sisäinen vertailu malliin perustuvasta vuotuisesta vuotuisesta verenvuodosta (ABR) käsivarren A hoidetuista verenvuodoista: emitsitsumabi verrattuna aikaisempiin episodisiin ohitusaineisiin
Aikaikkuna: Mediaani [min-max] tehon havainnointijaksot: ryhmä A, 1,5 mg/kg Emitistsumab QW: 30,86 [0,1-48,9] viikkoa; Arm A (NIS), Episodic Bypassing Agents: 21.14 [10.6-33.9] viikkoa
Tämä oli osallistujien sisäinen vertailu hoidettujen verenvuotojen ABR:istä käsivarren A osallistujilla, jotka olivat aiemmin saaneet episodisia ohitusaineita ei-interventiotutkimuksen (NIS) BH29768 (NCT02476942) (haaran A NIS) aikana ennen tähän tutkimukseen osallistumista, vs. emitistsumabi. profylaksi tämän tutkimuksen aikana (haara A). Hoidettujen verenvuotojen lukumäärä tehokkuusjakson aikana arvioitiin ABR:nä käyttämällä negatiivista binomiaalista (NB) regressiomallia, joka vastaa eri seuranta-aikoja. Käsitellyt verenvuodot määriteltiin verenvuodoksi, jota seurasi suoraan hemofilialääkitys, jonka ilmoitettiin olevan "verenvuotojen hoito". 72 tunnin sääntö otettiin käyttöön: kaksi samantyyppistä ja samasta anatomisesta sijainnista saatua verenvuotoa laskettiin yhdeksi verenvuodoksi, jos toinen verenvuoto tapahtui 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta. Leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot jätettiin pois. Osallistujilla, joiden annosta titrattiin ylöspäin, tehokkuusjakso päättyi päivää ennen ensimmäistä päivää suurennetulla annoksella.
Mediaani [min-max] tehon havainnointijaksot: ryhmä A, 1,5 mg/kg Emitistsumab QW: 30,86 [0,1-48,9] viikkoa; Arm A (NIS), Episodic Bypassing Agents: 21.14 [10.6-33.9] viikkoa
Mallipohjainen vuotuinen verenvuotoprosentti (ABR) hoidetuille nivelvuotoille, käsi A: Emisitsumabi vs. käsi B: Ei ennaltaehkäisyä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 24 viikkoon asti (mediaani [min-max] tehon tarkkailujaksot haarassa A vs. haara B: 29,29 [0,1-48,9] viikkoa vs. 24,14 [23,0-26,0] viikkoa)
Hoidettujen nivelverenvuotojen lukumäärä tehokkuusjakson aikana arvioitiin ABR:nä käyttämällä negatiivista binomiaalista (NB) regressiomallia, joka ottaa huomioon erilaiset seurantaajat. Käsitellyt nivelverenvuodot määriteltiin hoidetuiksi verenvuodoksi nivelessä, johon liittyi epätavallinen tunne (aura) nivelessä, yhdessä muun oireen kanssa: turvotus/lämpö, ​​kipu/liikerajan heikkeneminen (RoM) tai nivelen liikkumisvaikeudet. Leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot jätettiin pois.
Lähtötilanteesta 24 viikkoon asti (mediaani [min-max] tehon tarkkailujaksot haarassa A vs. haara B: 29,29 [0,1-48,9] viikkoa vs. 24,14 [23,0-26,0] viikkoa)
Osallistujien sisäinen vertailu malliin perustuvasta vuotuisesta vuotonopeudesta (ABR) kaikista verenvuodoista käsivarressa C: Emitsitsumabi vs. aikaisemmat profylaktiset ohitusaineet
Aikaikkuna: Mediaani [min-max] tehokkuuden tarkkailujaksot: ryhmässä C, 1,5 mg/kg Emitistsumab QW: 30,14 [6,9-45,3] viikkoa; käsivarsi C (NIS), aiemmat profylaktiset ohitusaineet: 32,14 [8,1-49,3] viikkoa
Tämä oli osallistujien sisäinen vertailu vuosittaisista verenvuotomääristä (ABR:t) kaikista verenvuodoista osaan C osallistuneilla, jotka olivat aiemmin saaneet ennaltaehkäiseviä ohitusaineita ei-interventiotutkimuksen (NIS) BH29768 (NCT02476942) (käsivarren C NIS) aikana ennen tuloa. tässä tutkimuksessa verrattuna emitistsumabin profylaksiin tämän tutkimuksen aikana (haara C). Kaikkien vuotojen lukumäärä tehokkuusjakson aikana arvioitiin ABR:nä käyttämällä negatiivista binomiaalista (NB) regressiomallia, joka vastaa eri seuranta-aikoja. Kaikki verenvuodot sisälsivät sekä käsitellyt verenvuodot (hyytymistekijöiden kanssa) että hoitamattomat verenvuodot. 72 tunnin sääntö otettiin käyttöön: kaksi samantyyppistä ja samasta anatomisesta sijainnista saatua verenvuotoa laskettiin yhdeksi verenvuodoksi, jos toinen verenvuoto tapahtui 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta. Leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot jätettiin pois. Osallistujilla, joiden annosta titrattiin ylöspäin, tehokkuusjakso päättyi päivää ennen ensimmäistä päivää suurennetulla annoksella.
Mediaani [min-max] tehokkuuden tarkkailujaksot: ryhmässä C, 1,5 mg/kg Emitistsumab QW: 30,14 [6,9-45,3] viikkoa; käsivarsi C (NIS), aiemmat profylaktiset ohitusaineet: 32,14 [8,1-49,3] viikkoa
Osallistujien sisäinen vertailu mallipohjaiseen vuosittaiseen verenvuotomäärään (ABR) hoidettujen verenvuotojen osalta käsivarressa C: Emitsitsumabi verrattuna aikaisempiin profylaktisiin ohitusaineisiin
Aikaikkuna: Mediaani [min-max] tehokkuuden tarkkailujaksot: ryhmässä C, 1,5 mg/kg Emitistsumab QW: 30,14 [6,9-45,3] viikkoa; käsivarsi C (NIS), aiemmat profylaktiset ohitusaineet: 32,14 [8,1-49,3] viikkoa
Tämä oli osallistujien sisäinen vertailu hoidettujen verenvuotojen ABR:istä ryhmässä C osallistuneilla, jotka olivat aiemmin saaneet ohituslääkeprofylaksia ei-interventiotutkimuksen (NIS) BH29768 (NCT02476942) (käsivarren C NIS) aikana ennen tähän tutkimukseen osallistumista emitistsumabiin. profylaksi tämän tutkimuksen aikana (käsiryhmä C). Hoidettujen verenvuotojen lukumäärä tehokkuusjakson aikana arvioitiin ABR:nä käyttämällä negatiivista binomiaalista (NB) regressiomallia, joka vastaa eri seuranta-aikoja. Käsitellyt verenvuodot määriteltiin verenvuodoksi, jota seurasi suoraan hemofilialääkitys, jonka ilmoitettiin olevan "verenvuotojen hoito". 72 tunnin sääntö otettiin käyttöön: kaksi samantyyppistä ja samasta anatomisesta sijainnista saatua verenvuotoa laskettiin yhdeksi verenvuodoksi, jos toinen verenvuoto tapahtui 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta. Leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot jätettiin pois. Osallistujilla, joiden annosta titrattiin ylöspäin, tehokkuusjakso päättyi päivää ennen ensimmäistä päivää suurennetulla annoksella.
Mediaani [min-max] tehokkuuden tarkkailujaksot: ryhmässä C, 1,5 mg/kg Emitistsumab QW: 30,14 [6,9-45,3] viikkoa; käsivarsi C (NIS), aiemmat profylaktiset ohitusaineet: 32,14 [8,1-49,3] viikkoa
Mallipohjainen vuositaso (ABR) hoidetuille spontaaneille verenvuodoille, käsi A: Emisitsumabi vs. käsi B: Ei ennaltaehkäisyä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 24 viikkoon asti (mediaani [min-max] tehon tarkkailujaksot haarassa A vs. haara B: 29,29 [0,1-48,9] viikkoa vs. 24,14 [23,0-26,0] viikkoa)
Hoidettujen spontaanien vuotojen määrä tehokkuusjakson aikana arvioitiin vuositasolla (ABR) käyttämällä negatiivista binomiaalista (NB) regressiomallia, joka ottaa huomioon erilaiset seurantaajat. Hoidetut spontaanit verenvuodot määriteltiin hoidetuiksi (hyytymistekijöillä) verenvuodoksi ilman tunnettua myötävaikuttavaa tekijää (esim. trauma, leikkaus). 72 tunnin sääntö otettiin käyttöön: kaksi samantyyppistä ja samasta anatomisesta sijainnista saatua verenvuotoa laskettiin yhdeksi verenvuodoksi, jos toinen verenvuoto tapahtui 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta. Leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot jätettiin pois. Osallistujilla, joiden annosta titrattiin ylöspäin, tehokkuusjakso päättyi päivää ennen ensimmäistä päivää suurennetulla annoksella.
Lähtötilanteesta 24 viikkoon asti (mediaani [min-max] tehon tarkkailujaksot haarassa A vs. haara B: 29,29 [0,1-48,9] viikkoa vs. 24,14 [23,0-26,0] viikkoa)
Mallipohjainen vuotuinen verenvuotonopeus (ABR) hoidetuille kohdenivelten verenvuodoille, käsi A: Emisitsumabi vs. käsi B: Ei ennaltaehkäisyä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 24 viikkoon asti (mediaani [min-max] tehon tarkkailujaksot haarassa A vs. haara B: 29,29 [0,1-48,9] viikkoa vs. 24,14 [23,0-26,0] viikkoa)
Hoidettujen kohdenivelvuotojen lukumäärä tehokkuusjakson aikana arvioitiin vuositasolla (ABR) käyttämällä negatiivista binomiaalista (NB) regressiomallia, joka ottaa huomioon erilaiset seurantaajat. Hoidetut kohdenivelverenvuodot sisälsivät hoidetut (hyytymistekijöiden kanssa) nivelverenvuodot kohdenivelessä, joka määritellään niveleksi, jossa esiintyi enemmän tai yhtä suuri kuin (>/=) 3 käsiteltyä nivelvuotoa viimeisten 24 viikon aikana ennen tutkimukseen tuloa. 72 tunnin sääntö otettiin käyttöön: kaksi samantyyppistä ja samasta anatomisesta sijainnista saatua verenvuotoa laskettiin yhdeksi verenvuodoksi, jos toinen verenvuoto tapahtui 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta. Leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot jätettiin pois. Osallistujilla, joiden annosta titrattiin ylöspäin, tehokkuusjakso päättyi päivää ennen ensimmäistä päivää suurennetulla annoksella.
Lähtötilanteesta 24 viikkoon asti (mediaani [min-max] tehon tarkkailujaksot haarassa A vs. haara B: 29,29 [0,1-48,9] viikkoa vs. 24,14 [23,0-26,0] viikkoa)
Keskimääräiset lasketut vuotuiset verenvuodot (ABR) hoidetuille verenvuodoille, kaikille verenvuodoille, hoidetuille spontaaneille verenvuodoille, hoidetuille nivelten verenvuodoille ja hoidetuille kohdenivelten verenvuodoille, käsivarsi A: emitsitsumabi vs. käsivarsi B: ei ennaltaehkäisyä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 24 viikkoon asti (mediaani [min-max] tehon tarkkailujaksot haarassa A vs. haara B: 29,29 [0,1-48,9] viikkoa vs. 24,14 [23,0-26,0] viikkoa)
Verenvuotojen lukumäärä tehojakson aikana laskettiin seuraavasti: ABR = (vuotojen lukumäärä/päivien lukumäärä tehojakson aikana) x 365,25. Käsitellyt verenvuodot: verenvuoto, johon annettiin hyytymistekijöitä. Kaikki verenvuodot sisälsivät sekä käsitellyt että hoitamattomat verenvuodot. Hoidetut spontaanit verenvuodot: hoidetut verenvuodot, joihin ei tiedetä vaikuttavaa tekijää (esim. trauma, leikkaus). Hoidetut nivelverenvuodot: hoidetut nivelverenvuodot, joihin liittyy epätavallinen tunne (aura) nivelessä, yhdistettynä johonkin muuhun oireeseen: turvotus/lämpö, ​​kipu/pienentynyt liikerata (RoM) tai nivelen liikkumisvaikeudet. Käsitellyt kohdenivelverenvuodot: hoidetut nivelverenvuodot kohdenivelessä, joka määritellään niveleksi, jossa yli tai yhtä suuri kuin (>/=) 3 käsiteltyä nivelvuotoa viimeisten 24 viikon aikana ennen tutkimukseen osallistumista. Kaikentyyppisille verenvuodoille: 72 tunnin sääntö otettiin käyttöön, ja leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot ja suurentamisen jälkeiset verenvuodot jätettiin pois.
Lähtötilanteesta 24 viikkoon asti (mediaani [min-max] tehon tarkkailujaksot haarassa A vs. haara B: 29,29 [0,1-48,9] viikkoa vs. 24,14 [23,0-26,0] viikkoa)
Keskimääräiset lasketut vuotuiset verenvuodot (ABR) hoidetuille verenvuodoille, kaikille verenvuodoille, hoidetuille spontaaneille verenvuodoille, hoidetuille nivelten verenvuodoille ja hoidetuille kohdenivelten verenvuodoille, käsivarsi A: emitsitsumabi vs. käsivarsi B: ei ennaltaehkäisyä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 24 viikkoon asti (mediaani [min-max] tehon tarkkailujaksot haarassa A vs. haara B: 29,29 [0,1-48,9] viikkoa vs. 24,14 [23,0-26,0] viikkoa)
Verenvuotojen lukumäärä tehojakson aikana laskettiin seuraavasti: ABR = (vuotojen lukumäärä/päivien lukumäärä tehojakson aikana) x 365,25. Käsitellyt verenvuodot: verenvuoto, johon annettiin hyytymistekijöitä. Kaikki verenvuodot sisälsivät sekä käsitellyt että hoitamattomat verenvuodot. Hoidetut spontaanit verenvuodot: hoidetut verenvuodot, joihin ei tiedetä vaikuttavaa tekijää (esim. trauma, leikkaus). Hoidetut nivelverenvuodot: hoidetut nivelverenvuodot, joihin liittyy epätavallinen tunne (aura) nivelessä, yhdistettynä johonkin muuhun oireeseen: turvotus/lämpö, ​​kipu/pienentynyt liikerata (RoM) tai nivelen liikkumisvaikeudet. Käsitellyt kohdenivelverenvuodot: hoidetut nivelverenvuodot kohdenivelessä, joka määritellään niveleksi, jossa yli tai yhtä suuri kuin (>/=) 3 käsiteltyä nivelvuotoa viimeisten 24 viikon aikana ennen tutkimukseen osallistumista. Kaikentyyppisille verenvuodoille: 72 tunnin sääntö otettiin käyttöön, ja leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot ja suurentamisen jälkeiset verenvuodot jätettiin pois.
Lähtötilanteesta 24 viikkoon asti (mediaani [min-max] tehon tarkkailujaksot haarassa A vs. haara B: 29,29 [0,1-48,9] viikkoa vs. 24,14 [23,0-26,0] viikkoa)
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on 0 verenvuotoa hoidettujen verenvuotojen osalta, kaikki verenvuodot, hoidetut spontaanit verenvuodot, hoidetut nivelverenvuodot ja hoidetut kohdenivelverenvuodot, käsi A: emitsitsumabi vs. käsi B: ei ennaltaehkäisyä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 24 viikkoon asti (mediaani [min-max] tehon tarkkailujaksot haarassa A vs. haara B: 29,29 [0,1-48,9] viikkoa vs. 24,14 [23,0-26,0] viikkoa)
Käsitellyt verenvuodot: verenvuoto, johon annettiin hyytymistekijöitä. Kaikki verenvuodot sisälsivät sekä käsitellyt että hoitamattomat verenvuodot. Hoidetut spontaanit verenvuodot: hoidetut verenvuodot, joihin ei tiedetä vaikuttavaa tekijää (esim. trauma, leikkaus). Hoidetut nivelverenvuodot: hoidetut nivelverenvuodot, joihin liittyy epätavallinen tunne (aura) nivelessä, yhdistettynä johonkin muuhun oireeseen: turvotus/lämpö, ​​kipu/pienentynyt liikerata (RoM) tai nivelen liikkumisvaikeudet. Käsitellyt kohdenivelverenvuodot: hoidetut nivelverenvuodot kohdenivelessä, joka määritellään niveleksi, jossa yli tai yhtä suuri kuin (>/=) 3 käsiteltyä nivelvuotoa viimeisten 24 viikon aikana ennen tutkimukseen osallistumista. Kaikentyyppisille verenvuodoille: 72 tunnin sääntö otettiin käyttöön, ja leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot ja suurentamisen jälkeiset verenvuodot jätettiin pois.
Lähtötilanteesta 24 viikkoon asti (mediaani [min-max] tehon tarkkailujaksot haarassa A vs. haara B: 29,29 [0,1-48,9] viikkoa vs. 24,14 [23,0-26,0] viikkoa)
Hemofilia-spesifinen elämänlaatu (Haem-A-QoL) -kyselylomakkeen fyysisen terveyden pisteet viikolla 25 aikuisilla osallistujilla (>/= 18-vuotiaat), käsi A: Emisitsumabi vs. käsi B: Ei ennaltaehkäisyä
Aikaikkuna: Viikko 25
Haem-A-QoL-kyselylomake on kehitetty ja käytetty hemofilia A:n osallistujille. Hemofiliakohtaisena kyselylomakkeena tämä mitta arvioi hyvin erityisiä hemofilian käsittelyn näkökohtia. Tämä kyselylomake koostuu kysymyksistä, jotka liittyvät 10 alueeseen, jotka liittyvät hemofilian kanssa elämiseen. 10 aluetta ovat: fyysinen terveys, urheilu ja vapaa-aika, koulu ja työ, hemofilian käsitteleminen, perhesuunnittelu, tunne, ihmissuhteet, hoito, näkemys itsestäsi ja tulevaisuudennäkymät. Kunkin verkkotunnuksen kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–100, ja alhaisemmat pisteet heijastavat parempaa elämänlaatua. Physical Health -alueen pisteet raportoidaan (vaihteluväli 0–100, alhaisemmat pisteet heijastavat parempaa fyysistä terveyttä).
Viikko 25
Haem-A-QoL-kyselyn kokonaispisteet viikolla 25 aikuisilla osallistujilla (>/= 18-vuotiaat), käsi A: Emisitsumabi vs. käsi B: Ei ennaltaehkäisyä
Aikaikkuna: Viikko 25
Haem-A-QoL-kyselylomake on kehitetty ja käytetty hemofilia A:n osallistujille. Hemofiliakohtaisena kyselylomakkeena tämä mitta arvioi hyvin erityisiä hemofilian käsittelyn näkökohtia. Tämä kyselylomake koostuu kysymyksistä, jotka liittyvät 10 alueeseen, jotka liittyvät hemofilian kanssa elämiseen. 10 aluetta ovat: fyysinen terveys, urheilu ja vapaa-aika, koulu ja työ, hemofilian käsitteleminen, perhesuunnittelu, tunne, ihmissuhteet, hoito, näkemys itsestäsi ja tulevaisuudennäkymät. Kunkin verkkotunnuksen kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–100, ja alhaisemmat pisteet heijastavat parempaa elämänlaatua. Haem-A-QoL-kyselyn kokonaispistemäärä on kaikkien verkkotunnusten pisteiden keskiarvo ja se vaihtelee välillä 0–100, ja alhaisemmat pisteet heijastavat parempaa elämänlaatua.
Viikko 25
Eurooppalainen elämänlaatu - 5 ulottuvuutta - 5 tasoa (EQ-5D-5L) visuaalisen analogisen asteikon pisteet viikolla 25, käsi A: emitsitsumabi vs. käsi B: ei ennaltaehkäisyä
Aikaikkuna: Viikko 25
EQ-5D-5L on standardoitu, osallistujien arvioima kysely, jolla arvioidaan terveyteen liittyvää elämänlaatua. EQ-5D-5L sisältää 2 komponenttia: EQ-5D-5L terveydentilaprofiilin (kuvaava järjestelmä) ja EQ-5D-5L Visual Analog Scale -asteikon. Visual Analogue Scale on suunniteltu arvioimaan osallistujan nykyinen terveydentila asteikolla 0–100, jossa 0 edustaa huonointa kuviteltavissa olevaa terveydentilaa ja 100 parasta kuviteltavissa olevaa terveydentilaa.
Viikko 25
EQ-5D-5L-indeksin hyödyllisyyspisteet viikolla 25, käsi A: Emisitsumabi vs. käsi B: Ei ennaltaehkäisyä
Aikaikkuna: Viikko 25
EQ-5D-5L on standardoitu, osallistujien arvioima kysely, jolla arvioidaan terveyteen liittyvää elämänlaatua. EQ-5D-5L sisältää 2 komponenttia: EQ-5D-5L terveydentilaprofiilin (kuvaava järjestelmä) ja EQ-5D-5L Visual Analog Scale -asteikon. EQ-5D-5L terveydentilaprofiili on suunniteltu tallentamaan osallistujan nykyinen terveydentila viidellä alueella: liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus. Viideltä alueelta saatuja vastauksia käytetään yhden hyödyllisyysindeksin arvon laskemiseen välillä 1-5, jossa 1 ilmaisee parempaa terveydentilaa (ei ongelmia) ja 5 osoittaa huonoimman terveydentilan (sängyssä).
Viikko 25
Hemofiliaspesifinen elämänlaatu - Lyhytmuotoisen (Haemo-Qol-SF) kyselylomakkeen kokonaispistemäärä lähtötilanteessa ja viikolla 25 nuorilla (12–17-vuotiailla)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 25 (käsivarrella B (Emi), tutkimusviikot ovat suhteessa ensimmäiseen emitistsumabiannokseen)
Haemo-QoL-SF sisältää 35 tuotetta, jotka kattavat yhdeksän lasten terveyteen liittyvän elämänlaadun kannalta oleellista aluetta (fyysinen terveys, tunteet, näkemys itsestään, perheestä, ystävistä, muista ihmisistä, urheilusta ja koulusta, hemofilian ja hoito). Kohteet luokitellaan viidellä vastausvaihtoehdolla: ei koskaan, harvoin, joskus, usein ja aina. Haemo-QoL-SF kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–100, jossa alhaisemmat pisteet heijastavat parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua. Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi arvioksi ennen hoitoa. Koska haaran B osallistujat vaihtoivat episodisista ohituslääkkeistä emitistsumabiprofylaksiaan viikon 24 jälkeen, käsivarren B (Emi) aikapisteet ilmaistaan ​​suhteessa ensimmäiseen emitsitsumabiannokseen. käsivarren B (Emi) perusviiva on sama kuin viikko 25 käsivarrelle B (hallinta).
Lähtötilanne ja viikko 25 (käsivarrella B (Emi), tutkimusviikot ovat suhteessa ensimmäiseen emitistsumabiannokseen)
Emitsitsumabin pitkäaikainen tehokkuus: Mallipohjaiset vuotuiset verenvuodot (ABR) hoidetuille verenvuodoille, kaikille verenvuodoille, hoidetuille spontaaneille verenvuodoille, hoidetuille nivelverenvuodoille ja hoidetuille kohdenivelten verenvuodoille, kaikki ilmoittautuneet osallistujat
Aikaikkuna: Emitistsumabihoidon aloittamisesta tutkimuksen loppuun asti (mediaani [min-max] tehon tarkkailujakso kaikille osallistujille: 109,29 [0,1-249,1] viikkoa)
Verenvuotojen lukumäärä tehokkuusjakson aikana arvioitiin ABR:nä käyttämällä negatiivista binomiaalista (NB) regressiomallia, joka selittää erilaiset seurantaajat. Käsitellyt verenvuodot: verenvuoto, johon annettiin hyytymistekijöitä. Kaikki verenvuodot sisälsivät sekä käsitellyt että hoitamattomat verenvuodot. Hoidetut spontaanit verenvuodot: hoidetut verenvuodot, joihin ei tiedetä vaikuttavaa tekijää (esim. trauma, leikkaus). Hoidetut nivelverenvuodot: hoidetut nivelverenvuodot, joihin liittyy epätavallinen tunne (aura) nivelessä, yhdistettynä johonkin muuhun oireeseen: turvotus/lämpö, ​​kipu/pienentynyt liikerata (RoM) tai nivelen liikkumisvaikeudet. Käsitellyt kohdenivelverenvuodot: hoidetut nivelverenvuodot kohdenivelessä, joka määritellään niveleksi, jossa yli tai yhtä suuri kuin (>/=) 3 käsiteltyä nivelvuotoa viimeisten 24 viikon aikana ennen tutkimukseen osallistumista. Kaikentyyppisille verenvuodoille: 72 tunnin sääntö otettiin käyttöön, ja leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot ja suurentamisen jälkeiset verenvuodot jätettiin pois.
Emitistsumabihoidon aloittamisesta tutkimuksen loppuun asti (mediaani [min-max] tehon tarkkailujakso kaikille osallistujille: 109,29 [0,1-249,1] viikkoa)
Emitsitsumabin pitkäaikainen tehokkuus: Keskimääräiset lasketut vuotuiset verenvuodot (ABR) hoidetuille verenvuodoille, kaikille verenvuodoille, hoidetuille spontaaneille verenvuodoille, hoidetuille nivelverenvuodoille ja hoidetuille kohdenivelten verenvuodoille, kaikille osallistujille
Aikaikkuna: Emitistsumabihoidon aloittamisesta tutkimuksen loppuun asti (mediaani [min-max] tehon tarkkailujakso kaikille osallistujille: 109,29 [0,1-249,1] viikkoa)
Verenvuotojen lukumäärä tehojakson aikana laskettiin seuraavasti: ABR = (vuotojen lukumäärä/päivien lukumäärä tehojakson aikana) x 365,25. Käsitellyt verenvuodot: verenvuoto, johon annettiin hyytymistekijöitä. Kaikki verenvuodot sisälsivät sekä käsitellyt että hoitamattomat verenvuodot. Hoidetut spontaanit verenvuodot: hoidetut verenvuodot, joihin ei tiedetä vaikuttavaa tekijää (esim. trauma, leikkaus). Hoidetut nivelverenvuodot: hoidetut nivelverenvuodot, joihin liittyy epätavallinen tunne (aura) nivelessä, yhdistettynä johonkin muuhun oireeseen: turvotus/lämpö, ​​kipu/pienentynyt liikerata (RoM) tai nivelen liikkumisvaikeudet. Käsitellyt kohdenivelverenvuodot: hoidetut nivelverenvuodot kohdenivelessä, joka määritellään niveleksi, jossa yli tai yhtä suuri kuin (>/=) 3 käsiteltyä nivelvuotoa viimeisten 24 viikon aikana ennen tutkimukseen osallistumista. Kaikentyyppisille verenvuodoille: 72 tunnin sääntö otettiin käyttöön, ja leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot ja suurentamisen jälkeiset verenvuodot jätettiin pois.
Emitistsumabihoidon aloittamisesta tutkimuksen loppuun asti (mediaani [min-max] tehon tarkkailujakso kaikille osallistujille: 109,29 [0,1-249,1] viikkoa)
Emitsitsumabin pitkäaikainen tehokkuus: Laskettu vuotuinen vuotuinen vuotosuhde (ABR) hoidetuille verenvuodoille, kaikille verenvuodoille, hoidetuille spontaaneille verenvuodoille, hoidetuille nivelvuotoille ja hoidetuille kohdenivelverenvuodoille, kaikille osallistujille
Aikaikkuna: Emitistsumabihoidon aloittamisesta tutkimuksen loppuun asti (mediaani [min-max] tehon tarkkailujakso kaikille osallistujille: 109,29 [0,1-249,1] viikkoa)
Verenvuotojen lukumäärä tehojakson aikana laskettiin seuraavasti: ABR = (vuotojen lukumäärä/päivien lukumäärä tehojakson aikana) x 365,25. Käsitellyt verenvuodot: verenvuoto, johon annettiin hyytymistekijöitä. Kaikki verenvuodot sisälsivät sekä käsitellyt että hoitamattomat verenvuodot. Hoidetut spontaanit verenvuodot: hoidetut verenvuodot, joihin ei tiedetä vaikuttavaa tekijää (esim. trauma, leikkaus). Hoidetut nivelverenvuodot: hoidetut nivelverenvuodot, joihin liittyy epätavallinen tunne (aura) nivelessä, yhdistettynä johonkin muuhun oireeseen: turvotus/lämpö, ​​kipu/pienentynyt liikerata (RoM) tai nivelen liikkumisvaikeudet. Käsitellyt kohdenivelverenvuodot: hoidetut nivelverenvuodot kohdenivelessä, joka määritellään niveleksi, jossa yli tai yhtä suuri kuin (>/=) 3 käsiteltyä nivelvuotoa viimeisten 24 viikon aikana ennen tutkimukseen osallistumista. Kaikentyyppisille verenvuodoille: 72 tunnin sääntö otettiin käyttöön, ja leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot ja suurentamisen jälkeiset verenvuodot jätettiin pois.
Emitistsumabihoidon aloittamisesta tutkimuksen loppuun asti (mediaani [min-max] tehon tarkkailujakso kaikille osallistujille: 109,29 [0,1-249,1] viikkoa)
Emitsitsumabin pitkäaikainen tehokkuus: Keskimääräiset lasketut vuotuiset verenvuotomäärät (ABR) hoidetuille verenvuodoille 12 viikon välein ajan kuluessa, kaikki ilmoittautuneet osallistujat
Aikaikkuna: 1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157-168, 169-180, 181-192, 193-204, 205-216, 217-228 ja 229-240 viikkoa
Käsiteltyjen verenvuotojen lukumäärä tehojakson aikana laskettiin seuraavasti: ABR = (vuotojen lukumäärä / päivien lukumäärä tehokkuusjakson aikana) x 365,25. Käsitellyt verenvuodot: verenvuoto, johon annettiin hyytymistekijöitä. 72 tunnin sääntö otettiin käyttöön: kaksi samantyyppistä ja samasta anatomisesta sijainnista saatua verenvuotoa laskettiin yhdeksi verenvuodoksi, jos toinen verenvuoto tapahtui 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta. Leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot jätettiin pois. Osallistujilla, joiden annosta titrattiin ylöspäin, tehokkuusjakso päättyi päivää ennen ensimmäistä päivää suurennetulla annoksella.
1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157-168, 169-180, 181-192, 193-204, 205-216, 217-228 ja 229-240 viikkoa
Emitsitsumabin pitkäaikainen tehokkuus: Mediaani laskettu vuotuinen verenvuotoprosentti (ABR) hoidetuille verenvuodoille 12 viikon välein ajan kuluessa, kaikki ilmoittautuneet osallistujat
Aikaikkuna: 1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157-168, 169-180, 181-192, 193-204, 205-216, 217-228 ja 229-240 viikkoa
Käsiteltyjen verenvuotojen lukumäärä tehojakson aikana laskettiin seuraavasti: ABR = (vuotojen lukumäärä / päivien lukumäärä tehokkuusjakson aikana) x 365,25. Käsitellyt verenvuodot: verenvuoto, johon annettiin hyytymistekijöitä. 72 tunnin sääntö otettiin käyttöön: kaksi samantyyppistä ja samasta anatomisesta sijainnista saatua verenvuotoa laskettiin yhdeksi verenvuodoksi, jos toinen verenvuoto tapahtui 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta. Leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot jätettiin pois. Osallistujilla, joiden annosta titrattiin ylöspäin, tehokkuusjakso päättyi päivää ennen ensimmäistä päivää suurennetulla annoksella.
1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157-168, 169-180, 181-192, 193-204, 205-216, 217-228 ja 229-240 viikkoa
Emitsitsumabin pitkäaikainen tehokkuus: Keskimääräiset lasketut vuotuiset verenvuodot (ABR) kaikille verenvuodoille 12 viikon välein ajan kuluessa, kaikki ilmoittautuneet osallistujat
Aikaikkuna: 1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157-168, 169-180, 181-192, 193-204, 205-216, 217-228 ja 229-240 viikkoa
Kaikkien vuotojen lukumäärä tehojakson aikana laskettiin seuraavasti: ABR = (vuotojen lukumäärä / päivien lukumäärä tehokkuusjakson aikana) x 365,25. Kaikki verenvuodot sisälsivät sekä käsitellyt verenvuodot (hyytymistekijöiden kanssa) että hoitamattomat verenvuodot. 72 tunnin sääntö otettiin käyttöön: kaksi samantyyppistä ja samasta anatomisesta sijainnista saatua verenvuotoa laskettiin yhdeksi verenvuodoksi, jos toinen verenvuoto tapahtui 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta. Leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot jätettiin pois. Osallistujilla, joiden annosta titrattiin ylöspäin, tehokkuusjakso päättyi päivää ennen ensimmäistä päivää suurennetulla annoksella.
1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157-168, 169-180, 181-192, 193-204, 205-216, 217-228 ja 229-240 viikkoa
Emitsitsumabin pitkäaikainen tehokkuus: Mediaani laskettu vuotuinen verenvuototaso (ABR) kaikille verenvuodoille 12 viikon välein ajan kuluessa, kaikki ilmoittautuneet osallistujat
Aikaikkuna: 1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157-168, 169-180, 181-192, 193-204, 205-216, 217-228 ja 229-240 viikkoa
Kaikkien vuotojen lukumäärä tehojakson aikana laskettiin seuraavasti: ABR = (vuotojen lukumäärä / päivien lukumäärä tehokkuusjakson aikana) x 365,25. Kaikki verenvuodot sisälsivät sekä käsitellyt verenvuodot (hyytymistekijöiden kanssa) että hoitamattomat verenvuodot. 72 tunnin sääntö otettiin käyttöön: kaksi samantyyppistä ja samasta anatomisesta sijainnista saatua verenvuotoa laskettiin yhdeksi verenvuodoksi, jos toinen verenvuoto tapahtui 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta. Leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot jätettiin pois. Osallistujilla, joiden annosta titrattiin ylöspäin, tehokkuusjakso päättyi päivää ennen ensimmäistä päivää suurennetulla annoksella.
1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157-168, 169-180, 181-192, 193-204, 205-216, 217-228 ja 229-240 viikkoa
Emitsitsumabin pitkäaikainen tehokkuus: Keskimääräiset lasketut vuotuiset verenvuotomäärät (ABR) hoidetuille spontaaneille verenvuodoille 12 viikon välein ajan kuluessa, kaikki ilmoittautuneet osallistujat
Aikaikkuna: 1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157-168, 169-180, 181-192, 193-204, 205-216, 217-228 ja 229-240 viikkoa
Hoidettujen spontaanien vuotojen määrä tehokkuusjakson aikana laskettiin seuraavasti: ABR = (vuotojen lukumäärä / päivien lukumäärä tehokkuusjakson aikana) x 365,25. Hoidetut spontaanit verenvuodot määriteltiin hoidetuiksi (hyytymistekijöillä) verenvuodoksi ilman tunnettua myötävaikuttavaa tekijää (esim. trauma, leikkaus). 72 tunnin sääntö otettiin käyttöön: kaksi samantyyppistä ja samasta anatomisesta sijainnista saatua verenvuotoa laskettiin yhdeksi verenvuodoksi, jos toinen verenvuoto tapahtui 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta. Leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot jätettiin pois. Osallistujilla, joiden annosta titrattiin ylöspäin, tehokkuusjakso päättyi päivää ennen ensimmäistä päivää suurennetulla annoksella.
1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157-168, 169-180, 181-192, 193-204, 205-216, 217-228 ja 229-240 viikkoa
Emitsitsumabin pitkäaikainen tehokkuus: Mediaani laskettu vuotuinen verenvuoto (ABR) hoidetuille spontaaneille verenvuodoille 12 viikon välein ajan kuluessa, kaikki ilmoittautuneet osallistujat
Aikaikkuna: 1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157-168, 169-180, 181-192, 193-204, 205-216, 217-228 ja 229-240 viikkoa
Hoidettujen spontaanien vuotojen määrä tehokkuusjakson aikana laskettiin seuraavasti: ABR = (vuotojen lukumäärä / päivien lukumäärä tehokkuusjakson aikana) x 365,25. Hoidetut spontaanit verenvuodot määriteltiin hoidetuiksi (hyytymistekijöillä) verenvuodoksi ilman tunnettua myötävaikuttavaa tekijää (esim. trauma, leikkaus). 72 tunnin sääntö otettiin käyttöön: kaksi samantyyppistä ja samasta anatomisesta sijainnista saatua verenvuotoa laskettiin yhdeksi verenvuodoksi, jos toinen verenvuoto tapahtui 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta. Leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot jätettiin pois. Osallistujilla, joiden annosta titrattiin ylöspäin, tehokkuusjakso päättyi päivää ennen ensimmäistä päivää suurennetulla annoksella.
1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157-168, 169-180, 181-192, 193-204, 205-216, 217-228 ja 229-240 viikkoa
Turvallisuusyhteenveto niiden osallistujien kokonaismäärästä ja prosenttiosuudesta, joilla on vähintään yksi haittatapahtuma, vakavuus WHO:n toksisuusasteikon mukaan
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti (mediaani [min-max] turvallisuushavainnointijakso kaikille osallistujille: 133,97 [0,1-249,1] viikkoa)
Tutkijat etsivät tietoa haittatapahtumista (AE) jokaisessa kontaktissa osallistujien kanssa. WHO:n toksisuusluokitusasteikkoa käytettiin AE:n vakavuuden (eli AE:n intensiteetin) arvioimiseen; Kaikki haittavaikutukset, joita ei ole erityisesti lueteltu WHO:n toksisuusluokitusasteikolla, arvioitiin vakavuuden suhteen seuraavien asteikkojen mukaan: Aste 1 on lievä; Aste 2 on kohtalainen, aste 3 on vaikea; Aste 4 on hengenvaarallinen; ja luokka 5 on kuolema. Vakavuudesta riippumatta jotkin haittavaikutukset ovat saattaneet täyttää myös vakavuuskriteerit. Termit "vakava" ja "vakava" eivät ole synonyymejä; vakavuus ja vakavuus arvioitiin riippumattomasti kunkin AE:n osalta. Niiltä osallistujilta, joiden emitsitsumabin annosta on titrattu, otetaan mukaan vain tiedot ennen titrausta. aPCC = aktivoitu protrombiinikompleksikonsentraatti; Hypersens.= yliherkkyys
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti (mediaani [min-max] turvallisuushavainnointijakso kaikille osallistujille: 133,97 [0,1-249,1] viikkoa)
Niiden osallistujien määrä, jotka testasivat tutkimuksen aikana negatiivisen tai positiivisen huumevasta-aineiden (ADA:t), mukaan lukien neutraloivat ADA:t
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti (mediaani [min-max] turvallisuushavainnointijakso kaikille osallistujille: 133,97 [0,1-249,1] viikkoa)
"ADA negatiivinen yhteensä" on kaikkien sellaisten koehenkilöiden summa, joiden ADA-testi oli negatiivinen kahdessa seuraavassa kategoriassa: "ADA-negatiivinen", ne, jotka ovat ADA-negatiivisia ennen annosta tai joista puuttuu ennen annosta edeltäviä ADA-tietoja ja joilla on kaikki negatiiviset ADA:n jälkeen. annos ADA tulokset; ja "ADA negatiivinen (hoitoon ei vaikuta)", alaryhmä, joka on ADA-positiivinen ennen annosta, mutta joilla ei ole ≥ 4-kertaista nousua annoksen jälkeisissä ADA-tasoissa verrattuna lähtötilanteen mittaukseen. "ADA-positiivinen kokonaismäärä" on kaikkien sellaisten koehenkilöiden summa, joiden ADA-testi oli positiivinen kahdessa seuraavassa kategoriassa: "ADA-positiivinen (tehostettu hoito)", ne, jotka ovat ADA-positiivisia ennen annosta ja joilla on ≥ 4-kertainen lisääntyminen hoidon jälkeen. ADA-annoksen tasot verrattuna lähtötason mittaukseen; ja "ADA Positive (Treatment Induced)", ne, jotka ovat ennen annosta negatiivisia tai puuttuvat tiedot ja joilla on vähintään yksi annoksen jälkeinen ADA-positiivinen näyte. ADA-positiivisten näytteiden neutralointikyky analysoitiin edelleen käyttämällä modifioitua FVIII-kromogeenistä määritystä; jos ne olivat myös positiivisia, niitä pidettiin neutraloivien ADA:iden.
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti (mediaani [min-max] turvallisuushavainnointijakso kaikille osallistujille: 133,97 [0,1-249,1] viikkoa)
Plasman emitistsumabipitoisuudet määrättyinä ajankohtina
Aikaikkuna: Ennakkoannostus (0 tuntia [tuntia]) viikoilla 1-5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 33, 41, 49, 61, 73, 85, 97, 109, 121, 133, 145, 157 ja 169 (käsivarren B (Emi) osalta tutkimusviikot ovat suhteessa ensimmäiseen emitisumabiannokseen)
Emisitsumabin pitoisuudet plasmassa analysoitiin käyttämällä validoitua entsyymikytkettyä immunosorbenttimääritystä (ELISA). Kvantifioinnin alaraja (LLOQ) oli 100 nanogrammaa millilitrassa (ng/ml). Koska haaran B osallistujat vaihtoivat episodisista ohituslääkkeistä emitistsumabiprofylaksiaan viikon 24 jälkeen, käsivarren B (Emi) aikapisteet ilmaistaan ​​suhteessa ensimmäiseen emitsitsumabiannokseen.
Ennakkoannostus (0 tuntia [tuntia]) viikoilla 1-5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 33, 41, 49, 61, 73, 85, 97, 109, 121, 133, 145, 157 ja 169 (käsivarren B (Emi) osalta tutkimusviikot ovat suhteessa ensimmäiseen emitisumabiannokseen)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hoffmann-La Roche

Yhteistyökumppanit

Chugai Pharmaceutical

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 18. marraskuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 25. lokakuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. joulukuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 2. joulukuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 2. joulukuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 4. joulukuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 24. kesäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 26. toukokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. toukokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BH29884
  • 2015-002866-21 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia A

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Poland

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa