Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Alfanaatti immuunitoleranssin induktioterapiassa

keskiviikko 27. lokakuuta 2021 päivittänyt: Grifols Therapeutics LLC

Monikeskusvaiheen 2 avoin, yksihaarainen, prospektiivinen interventiotutkimus plasmaperäisestä tekijä VIII/VWF:stä (Alphanate®) immuunitoleranssin induktioterapiassa potilailla, joilla on synnynnäinen hemofilia A

Tämä on monikeskus, monikansallinen, tuleva, yksihaarainen, ei-satunnaistettu, avoin tutkimus, johon suunnitellaan noin 25 miespuolista osallistujaa, joilla on synnynnäinen hemofilia A ja jotka saavat ensimmäisen (primaarisen) immuunitoleranssin induktiohoidon (ITI) alfanaatilla.

Tutkimus koostuu 2 vaiheesta:

  • ITI-hoitovaihe, jossa kaikki osallistujat saavat ITI-hoitoa alfanaatilla enintään 33 kuukauden ajan. Kun täydellinen immuunisieto on vahvistettu, osallistujat siirtyvät 12 kuukauden profylaktiseen vaiheeseen. Jos osallistuja on saavuttanut osittaisen immuunitoleranssin 33 kuukauden ITI:n jälkeen, osallistujat siirtyvät 12 kuukauden profylaktiseen vaiheeseen.
  • 12 kuukauden profylaktinen vaihe kaikille osallistujille, jotka täyttävät täydellisen tai osittaisen onnistumisen kriteerit jatkaakseen alfanaatin profylaktista annostelua. Rajoitettujen ilmoittautumisten vuoksi tämä tutkimus lopetettiin ennenaikaisesti.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Alle 12-vuotiaat miespuoliset osallistujat, joiden inhibiittoritiitteri on >0,6 - <10 Bethesda-yksikköä (BU), seulotaan ennen suunniteltua ITI-hoidon aloittamista. Osallistujat, jotka täyttävät edelleen pääsykriteerit, siirtyvät ITI-hoitovaiheeseen ja saavat päivittäisiä alfanaattiannoksia 100 IU/kg/vrk enintään 33 kuukauden ajan, ja kerta-annoksena on mahdollisuus nostaa annos 200 IU/kg/vrk. milloin tahansa 90 päivän ITI-hoidon jälkeen.

Osallistujat saavat edelleen päivittäisen alfanaattiannoksensa jopa 33 kuukauden ajan, kunnes tiitteri on negatiivinen (<0,6 BU) kahdessa peräkkäisessä arvioinnissa ja hoidon onnistuminen vahvistetaan FVIII:C-farmakokineettisilla arvioinneilla, jolloin he siirtyvät 12 kuukauden jaksoon. Ennaltaehkäisevä vaihe.

Lisäksi osallistujat, jotka ovat saavuttaneet osittaisen immuunitoleranssin 33 kuukauden ITI-hoidon jälkeen, siirtyvät 12 kuukauden profylaktiseen vaiheeseen. Osallistujat, jotka eivät saavuta osittaista immuunisietokykyä 33 kuukauden ITI-hoidon jälkeen, lopetetaan hoidon epäonnistumisena.

Ennaltaehkäisevä vaihe alkaa 8 viikon kapenemisjaksolla osallistujille, jotka sietävät annoksella 100 IU/kg/vrk, tai 12 viikon kapenemisjaksolla osallistujille, jotka sietävät 200 IU/kg/vrk annoksen pienentämiseksi asteittain. profylaktiseen alfanaattiannokseen 50 IU/kg joka toinen päivä tai 3 kertaa viikossa tutkijan harkinnan mukaan. Ennaltaehkäisevän vaiheen aikana osallistujia seurataan kuukausittain ensimmäisten 4 kuukauden ajan ja sitten kahden kuukauden välein loput 8 kuukautta immuunitoleranssin kestävyyden arvioimiseksi. Rajoitettujen ilmoittautumisten vuoksi tämä tutkimus lopetettiin ennenaikaisesti.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

2

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, Espanja, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
    • Autonomous Community Of Valencia
      • Valencia, Autonomous Community Of Valencia, Espanja, 46026
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe
  • Intia
      • Pune, Intia, 411001
        • B. J. Govt. Medical College & Sassoon Hospital
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Intia, 400022
        • Lokmanya Tilak Municipal Medical College & General Hospital
  • Italia
      • Firenze, Italia, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Roma, Italia, 00161
        • Università degli Studi di Roma La Sapienza
    • Umbria
      • Perugia, Umbria, Italia, 6132
        • A.O.U. Santa Maria della Misericordia Perugia
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N-3Z5
        • McMaster Children's Hospital
  • Venäjän federaatio
      • Kemerovo, Venäjän federaatio, 650061
        • Kemerovo Regional Clinical Hospital
      • Kirov, Venäjän federaatio, 610027
        • FGUs Hospital - Kirov Scientific Research Institute
      • Saint Petersburg, Venäjän federaatio, 191186
        • Center for Hemophilia Treatment St.-Petersburg
  • Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory University
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40536
        • University of Kentucky
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
        • Childrens Hospital and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • The Childrens Mercy Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
        • Robert Wood Johnson Medical Group
      • Newark, New Jersey, Yhdysvallat, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center & Children's Hospital of New Jersey
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27517
        • University of North Carolina at Chapel Hill, Hemophilia and Thrombosis Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98101
        • Seattle Children's Hospital, Seattle Children's Research Institute

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 12 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaalla on dokumentoitu vaikea synnynnäinen hemofilia A, jonka FVIII:C < 1 % normaalista.
  • Tutkittava on mies < 12-vuotias (ja vähintään 2-vuotias, jos hän asuu Intiassa) lähtötilanteessa.
  • Kohteen dokumentoitu historiallinen huippuinhibiittoritiitteri on ≥5 BU ja ≤200 BU.
  • Kohteen inhibiittoritiitteri on >0,6 BU ja <10 BU seulonnassa.
  • Kohdeella on ollut ≤24 kuukauden viive inhibiittorin diagnoosipäivästä potilaan ITI-hoidon aloittamiseen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaalla on tekijä VIII:n (FVIII) puutos.
  • Kohde on aiemmin saanut ITI-hoitoa.
  • Potilaalla on äskettäin (1 kuukauden sisällä) keskuslinjan infektio seulonnan aikana.
  • Tutkijan arvioiden mukaan koehenkilöllä on korkea kardiovaskulaaristen, aivoverisuonien tai tromboembolisten tapahtumien riski.
  • Kohde on parhaillaan hoidossa immunosuppressiivisilla lääkkeillä (esim. systeemisillä kortikosteroideilla), atsatiopriinilla, syklofosfamidilla, suuriannoksisella immunoglobuliinilla, interferonilla tai proteiini A -kolonnilla tai plasmafereesillä, eikä hän ole halukas lopettamaan näitä hoitoja seulontakäynnistä alkaen.
  • Kohdeella on tunnettu ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) aiheuttama infektio tai hänellä on kliinisiä merkkejä ja oireita, jotka ovat yhdenmukaisia ​​nykyisen HIV-infektion kanssa.
  • Kohdeella on tiedossa aikaisempi hepatiitti B -viruksen (HBV) tai hepatiitti C -viruksen (HCV) aiheuttama infektio tai hänellä on kliinisiä merkkejä ja oireita, jotka ovat yhdenmukaisia ​​nykyisen HBV- tai HCV-infektion kanssa.
  • Potilaalla on merkittävä proteinuria, hänellä on ollut akuutti munuaisten vajaatoiminta tai vakava munuaisten vajaatoiminta (veren ureatyppi tai kreatiniini > 2 kertaa normaalin yläraja) tai hän saa dialyysihoitoa seulonnassa.
  • Potilaalla on aspartaattitransaminaasi- tai alaniiniaminotransferaasiarvo > 2 kertaa normaalin yläraja seulonnassa.
  • Tutkittavalla on kliinistä näyttöä mistä tahansa merkittävästä akuutista tai kroonisesta sairaudesta, joka voi tutkijan mielestä häiritä tutkimuksen onnistunutta loppuunsaattamista tai asettaa tutkittavan kohtuuttoman lääketieteellisen riskin.
  • Kohdeella on aiemmin ollut anafylaksia tai vakava systeeminen reaktio mitä tahansa plasmasta tai muista verituotteista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Alfanaatti
Osallistujien oli määrä saada alfanaattia 100 kansainvälistä yksikköä (IU/kg/päivä) enintään 33 kuukauden ajan immuunitoleranssin induktiohoitovaiheessa (ITI). Annosta voidaan nostaa 200 IU/kg/vrk asti tutkijan harkinnan mukaan. ITI-hoitovaiheen jälkeen osallistujien tuli siirtyä profylaktiseen vaiheeseen, jossa alfanaattiannosta pienennettiin asteittain, jotta saavutettiin lopullinen profylaktinen annos 50 IU/kg joka toinen päivä tai 3 kertaa viikossa tutkijan harkinnan mukaan.
Biologinen: Alfanaatti
Bolus IV -injektio.
Muut nimet:
  • Tekijä VIII / von Willebrand -tekijä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat täydellisen immuunitoleranssin 33 kuukauden kuluessa immuunitoleranssin induktiohoitovaiheen (ITI) aloittamisesta
Aikaikkuna: Jopa 32,5 kuukautta
Täydellinen immuunitoleranssi määriteltiin, kun osallistujat saavuttivat 2 peräkkäistä havaitsematonta inhibiittoritiitteriä (<0,6 BU) kahden viikon sisällä toisistaan, tekijä VIII:n aktiivisuus (FVIII:C) plasmassa in vivo palautui ≥ 66 % ennustetusta normaaliarvosta ja FVIII: C-puoliintumisaika ≥6 tuntia 72 tunnin FVIII-hoitovapaan jakson jälkeen.
Jopa 32,5 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat joko täydellisen tai osittaisen immuunitoleranssin 33 kuukauden sisällä ITI-hoitovaiheen aloittamisesta
Aikaikkuna: Jopa 32,5 kuukautta
Täydellinen immuunitoleranssi määriteltiin, kun osallistujat saavuttivat 2 peräkkäistä havaitsematonta inhibiittoritiitteriä (<0,6 BU) kahden viikon sisällä toisistaan, tekijä VIII:n aktiivisuus (FVIII:C) plasmassa in vivo palautui ≥ 66 % ennustetusta normaaliarvosta ja FVIII: C-puoliintumisaika ≥6 tuntia 72 tunnin FVIII-hoitovapaan jakson jälkeen. Osittainen immuunitoleranssi määriteltiin osallistujiksi, jotka saavuttivat inhibiittoritiitterin alenemisen alle 5 BU:een, jotka vahvistettiin kahdessa peräkkäisessä arvioinnissa 2 viikon sisällä toisistaan, FVIII:C:n plasman in vivo palautuminen <66 % ennustetusta normaaliarvosta tai FVIII:C puolikas 72 tunnin FVIII-hoitovapaan jakson ja kliinisen vasteen jälkeen FVIII-hoitoon.
Jopa 32,5 kuukautta
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat täydellisen tai osittaisen immuunitoleranssin ilman uusiutumista profylaktisen vaiheen aikana
Aikaikkuna: 12 kuukautta profylaktisen vaiheen aikana
Relapsi profylaktisen vaiheen aikana niille osallistujille, jotka ovat saavuttaneet täydellisen immuunitoleranssin, määriteltiin FVIII:n estäjätiitterin palautumisena havaittaville tasoille (≥0,6 BU) tai FVIII:C:n palautumisena <66 % ennustetusta normaaliarvosta tai FVIII:C:n puoliintumisajasta. <6 tuntia, vahvistettu toistuvalla arvioinnilla noin 2 viikon sisällä. Osittaisen immuunitoleranssin saavuttaneiden osallistujien uusiutuminen määriteltiin FVIII-inhibiittoritiitterin nousuna ≥5 BU:iin, mikä vahvistettiin toistuvalla arvioinnilla noin 2 viikon kuluessa.
12 kuukautta profylaktisen vaiheen aikana
Verenvuototapahtumien määrä ITI-hoitovaiheen ja profylaktisen vaiheen aikana
Aikaikkuna: Jopa 32,5 kuukautta
Vuosittaiset verenvuototapahtumat ITI-hoitovaiheen ja profylaktisen vaiheen aikana
Jopa 32,5 kuukautta

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvät haittatapahtumat
Aikaikkuna: Jopa 32,5 kuukautta
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ilmaantuvuus ITI-hoitovaiheen ja profylaktisen vaiheen aikana
Jopa 32,5 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Grifols Therapeutics LLC

Yhteistyökumppanit

Grifols Biologicals, LLC

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 3. tammikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 18. syyskuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 18. syyskuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 23. maaliskuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 23. maaliskuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 29. maaliskuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 23. marraskuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 27. lokakuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. lokakuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GBI1406
  • 2015-005524-26 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia A, synnynnäinen

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Romania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa