- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT03206086
Eltrombopagi Fanconi-anemiasta kärsiville
Eltrombopagi potilaille, joilla on Fanconi-anemia
Tausta:
Fanconi-anemia on geneettinen sairaus. Joillakin sitä sairastavilla verisolujen määrä on vähentynyt. Tämä tarkoittaa, että heidän luuytimensä ei enää toimi kunnolla. Nämä ihmiset saattavat tarvita verensiirtoja anemian (alhaiset punasolut) tai alhaisen verihiutaleiden määrän tai verenvuodon vuoksi. Tutkijat haluavat nähdä, voiko uusi lääke auttaa ihmisiä, joilla on tämä sairaus.
Tavoite:
Selvittääksesi, onko uusi lääke, eltrombopagi, tehokas Fanconi-anemiaa sairastavilla ihmisillä. Tietää, kuinka kauan lääkettä on annettava verenkuvan parantamiseksi.
Kelpoisuus:
Vähintään 2-vuotiaat ihmiset, joilla on Fanconi-anemia ja joiden verisolujen määrä on vähentynyt.
Design:
Osallistujat seulotaan veri- ja virtsakokeilla. He toistavat tämän ennen tutkimuslääkkeen ottamisen aloittamista.
Osallistujat ottavat eltrombopag-pillereitä suun kautta kerran päivässä 24 viikon ajan. Niitä seurataan tarkasti sivuvaikutusten varalta.
Osallistujille tehdään verikokeita 2 viikon välein eltrombopagin käytön aikana.
Osallistujat vierailevat NIH:ssa 3 kuukautta ja 6 kuukautta eltrombopagin aloittamisen jälkeen. Näillä vierailuilla osallistujat:
Vastaa kysymyksiin heidän sairaushistoriastaan, heidän olostaan ja elämänlaadustaan
Tee fyysinen koe
Ota verikokeet ja virtsakokeet
Ota luuydinnäyte neulalla lonkasta. Alue turrutetaan.
Jos osallistujien verisolujen määrä paranee, he voivat liittyä tutkimuksen laajennettuun osaan. He jatkavat eltrombopagin käyttöä 3 vuoden ajan ja allekirjoittavat toisenlaisen suostumuksen.
Jos verisolujen määrä ei parane 24 viikon hoidon jälkeen, osallistujat lopettavat eltrombopagin käytön. He palaavat valinnaiselle seurantakäynnille, joka toistaa opintokäynnit.
...
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Fanconi-anemia (FA) on harvinainen geneettinen sairaus, joka esiintyy usein luuytimen vajaatoiminnan (BMF) oireyhtymänä, mutta voi myös vaikuttaa mihin tahansa muuhun elimeen. Etiologisesti funktiomutaatioiden menetys yli 21 eri FA-ydinkompleksin geenijäsenessä (ts. FANCA-FANCV) on yhdistetty FA:han. FA-ydinkompleksi osallistuu juosteiden väliseen ristisidos-DNA-vaurion korjaamiseen solun jakautumisen aikana. DNA:n heikentynyt korjaus aiheuttaa genomisen epävakautta, joka voi siten aiheuttaa solun apoptoosin tai pahanlaatuisen transformaation. Heikkoutuneiden DNA-korjausmekanismien lisäksi FA-solut osoittavat lisääntynyttä herkkyyttä tulehdusta edistäville sytokiineille (esim. IFN->=, TNF-) ja näiden sytokiinien kohonneet tasot on yhdistetty luuytimen vajaatoimintaan potilailla, joilla on FA ja muita perinnöllisiä luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymiä.
FA-potilailla voi olla synnynnäisiä epämuodostumia, kuten mikrokefaliaa tai lyhytkasvuisuutta. Hematopoieettisten kantasolujen (HSC) osion epäonnistuminen tuottaa riittävää määrää ääreisverisoluja ja eteneminen myelodysplastiseen oireyhtymään (MDS) ja akuuttiin myelooiseen leukemiaan ovat kuitenkin suurimmat riskitekijät sairastumiselle ja kuolleisuudelle, erityisesti nuorilla FA-potilailla. Muutamissa raportoiduissa tapauksissa perittyjen mutaatioiden spontaani somaattinen palautuminen on johtanut korjattujen HSC:iden selektiiviseen kasvuetuun, joka myöhemmin palauttaa hematopoieesin. Terapeuttiset vaihtoehdot ovat kuitenkin rajalliset FA:ssa. Vaikka HSC-transplantaatiotulokset ovat parantuneet merkittävästi viimeisen kahden vuosikymmenen aikana, luovuttajien saatavuus, siirteen epäonnistuminen ja FA-spesifiset siirtotoksisuus ovat edelleen merkittäviä esteitä FA:hen liittyvän BMF:n parantavassa hoidossa. Lisäksi yritykset FA:n geneettiseen korjaamiseen eivät ole vielä valmiita potilaiden hoitoon.
Trombopoietiinia (TPO) jäljittelevän eltrombopagin (EPAG) on äskettäin osoitettu olevan tehokas kolmilinjaisen hematopoieesin palauttamisessa potilailla, joilla on hoitoon vaikea, hankittu vaikea aplastinen anemia (SAA). Erityisen kiinnostava FA-potilaille on havainto, että EPAG parantaa myös kaksijuosteisten DNA-katkojen korjaamista, mikä on mekanismi, joka on heikentynyt FA-potilailla. Lisäksi prekliiniset tutkimuksemme osoittavat, että EPAG välttää INF->= signaalinsiirron eston TPO-reseptorilta (c-MPL), mikä johtaa parempaan eloonjäämiseen ja HSC:iden lisääntymiseen. Näiden kliinisten ja prekliinisten tutkimusten perusteella oletamme, että EPAG parantaa perifeeristen verisolujen määrää potilailla, joilla on FA ja vaikuttaa siten positiivisesti sairastuvuuteen ja kuolleisuuteen.
Tämä vaiheen II kliininen tutkimus ehdottaa FA-potilaiden hoitamista kuuden kuukauden ajan EPAG:lla turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi FA:n hematologisten ilmenemismuotojen parantamisessa. Kuuden kuukauden ikäiset vastaajat voivat jatkaa EPAG:n käyttöä tämän pöytäkirjan jatko-osassa vielä kolme vuotta. Tänä aikana odotamme perifeeristen verisolujen määrän paranevan edelleen, mikä johtaa lopulta EPAG-hoidon lopettamiseen kapenevan jakson jälkeen. Translaatiotutkimuksissa tutkitaan EPAG:n vaikutuksia DNA:n korjausaktiivisuuteen, apoptoosiin, globaaleihin transkriptomiin ja TPO-signalointireitteihin potilaan hematopoieettisissa kanta- ja progenitorisoluissa (HSPC).
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Bretagne Cowling, R.N.
- Puhelinnumero: (240) 550-3587
- Sähköposti: bretagne.cowling@nih.gov
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Andre Larochelle, M.D.
- Puhelinnumero: (301) 451-7139
- Sähköposti: larochea@nhlbi.nih.gov
Opiskelupaikat
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
- Rekrytointi
- National Institutes of Health Clinical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
- Puhelinnumero: TTY8664111010 800-411-1222
- Sähköposti: prpl@cc.nih.gov
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
- SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:
- Vahvistettu diagnoosi Fanconi-anemiasta. Diagnoosi vahvistetaan bialleelisella mutaatiolla tunnetussa FANC-geenissä ja/tai positiivisella kromosomien katkeamisanalyysillä lymfosyyteissä ja/tai ihon fibroblasteissa (mosaiikkia varten).
- Yksi tai useampi seuraavista kolmesta kliinisesti merkitsevästä sytopeniasta: verihiutaleiden määrä enintään 50 000/mikrolitra tai verihiutaleiden siirtoriippuvuus (vaatii vähintään 4 verihiutaleiden siirtoa 8 viikon aikana ennen tutkimukseen tuloa, katso verihiutaleiden siirtoyksiköiden määritelmä kohdassa 8.2.1); neutrofiilien määrä alle 1000/mikrolitra; hemoglobiini alle 10 g/dl tai punasolujen siirtoriippuvuus (vaatii vähintään 4 PRBC-siirtoa (aikuinen potilas 4 yksikköä PRBC, lapsipotilaat vähintään 10 ml/kg/siirto) kahdeksan viikon aikana ennen tutkimukseen osallistumista.
- Epäonnistunut tai hylätty androgeenihoito (danatsoli tai oksimetoloni).
- Ikä on suurempi tai yhtä suuri kuin 2 vuotta.
- Paino >10kg.
POISTAMISKRITEERIT:
- Tunnetut aktiiviset tai hallitsemattomat infektiot, jotka eivät reagoi riittävästi asianmukaiseen hoitoon.
- Todisteet MDS:stä tai AML:stä WHO:n kriteerien mukaisesti.
- Mikä tahansa sytogeneettinen poikkeavuus, joka liittyy huonoon FA:n ennusteeseen, mukaan lukien kromosomin 3q kasvu, kromosomin 7 deleetiot ja monimutkainen sytogenetiikka (72, 73), jotka on tunnistettu luuytimen aspiraatista. Potilaat, joilla on tunnettuja kaksialleelisia mutaatioita BRCA2:ssa (FANCD1).
- Aktiivinen maligniteetti tai pahanlaatuisten kasvainten uusiutumisen todennäköisyys 12 kuukauden sisällä
- Kuolematila siten, että kuolema on todennäköinen 7-10 päivän kuluessa. Sellaisen vakavuuden rinnakkaissairaudet, jotka tutkijan mielestä todennäköisesti estävät potilaan kyvyn sietää eltrombopagia.
- Androgeenihoito (danatsoli tai oksimetoloni) alle 4 viikkoa ennen eltrombopagin käytön aloittamista.
- Kreatiniini > 2,5 kertaa ULN
- Suora bilirubiini > 3,0 mg/dl, mikä osoittaa synnynnäisiä bilirubiinitason poikkeavuuksia
- SGOT (AST) tai SGPT (ALT) > 5 kertaa ULN normaali
- Tunnettu maksakirroosi, jonka vaikeus estäisi eltrombopagin siedettävyyden, minkä osoittaa albumiini < 35 g/l.
- Tunnettu välitön tai viivästynyt yliherkkyys EPAG:lle tai sen aineosille.
- Naishenkilöt, jotka imettävät tai raskaana (positiivinen seerumin tai virtsan beeta-ihmisen koriongonadotropiini (b-hCG) -raskaustesti) seulonnassa tai ennen annostusta päivänä 1.
Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka määritellään naisiksi, jotka fysiologisesti voivat tulla raskaaksi, elleivät he käytä erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä annoksen aikana ja 30 päivän ajan viimeisen eltrompobag-annoksen jälkeen. Erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä ovat:
- Täydellinen raittius (kun tämä on potilaan suosiman ja tavanomaisen elämäntavan mukaista. Säännöllinen raittius (esim. kalenteri, ovulaatio, oireet, ovulaation jälkeiset menetelmät) ja vieroitus eivät ole hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä
- Naisten sterilointi (on ollut kirurginen molemminpuolinen munanpoisto, johon liittyy tai ei kohdunpoistoa), täydellinen kohdunpoisto tai munanjohtimien ligaatio vähintään kuusi viikkoa ennen tutkimushoidon aloittamista. Pelkän munanpoiston tapauksessa vain, kun naisen lisääntymistila on vahvistettu seurantahormonitason arvioinnilla
- Miesten sterilointi (vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa). Tutkimukseen osallistuvien naispotilaiden osalta vasektomoidun mieskumppanin tulee olla potilaan ainoa kumppani.
- Suun kautta otettavien, injektoitujen tai implantoitujen hormonaalisten ehkäisymenetelmien käyttö tai kohdunsisäisen laitteen (IUD) tai kohdunsisäisen järjestelmän (IUS) asettaminen tai muut hormonaaliset ehkäisymenetelmät, joilla on vastaava teho (epäonnistumisprosentti < 1 %), esimerkiksi hormonaalinen emätinrengas tai transdermaalinen hormoniehkäisy.
- Suun kautta otettavaa ehkäisyä käytettäessä naisten olisi pitänyt olla vakaana samalla pillerillä vähintään 3 kuukautta ennen tutkimushoidon aloittamista.
- Naisten katsotaan olevan postmenopausaalisia, eivätkä he ole hedelmällisessä iässä, jos heillä on ollut yli 12 kuukautta luonnollista (spontaania) kuukautisia ja kliinisen profiilin ikää (esim. yleensä 40-59 vuotta), vasomotorisia oireita (esim. kuumat aallot) ilman muuta lääketieteellistä perustetta tai jos sinulla on ollut kirurginen molemminpuolinen munanpoisto (kohdunpoiston kanssa tai ilman), täydellinen kohdunpoisto tai munanjohtimen ligaatio vähintään kuusi viikkoa sitten. Pelkän munanpoiston tapauksessa vain, kun naisen lisääntymistila on varmistettu seurantahormonitason arvioinnilla, hänen katsotaan olevan hedelmällistä.
- Seksuaalisesti aktiiviset miehet, elleivät he käytä kondomia yhdynnän aikana tutkimushoidon aikana ja 30 päivää tutkimushoidon lopettamisen jälkeen, eivätkä he saa siittää lasta tänä aikana. Kondomia vaaditaan myös miehillä, joille on tehty vasektomia, sekä yhdynnässä miespuolisen kumppanin kanssa, jotta estetään lääkkeen kulkeutuminen siemennesteen kautta.
- Tromboembolisten tapahtumien historia.
- Ei pysty ottamaan suun kautta otettavia lääkkeitä
Aiempi tai nykyinen sydänsairaus, joka viittaa merkittävään turvallisuusriskiin tutkimukseen osallistuville potilaille, kuten hallitsematon tai merkittävä sydänsairaus, mukaan lukien jokin seuraavista:
- Äskettäinen sydäninfarkti (viimeisten 6 kuukauden aikana),
- Hallitsematon sydämen vajaatoiminta,
- Epästabiili angina pectoris (viimeisten 6 kuukauden aikana),
- Kliinisesti merkittävät (oireiset) sydämen rytmihäiriöt (esim. pitkäkestoinen kammiotakykardia ja kliinisesti merkittävä toisen tai kolmannen asteen AV-katkos ilman sydämentahdistinta).
- Pitkä QT-oireyhtymä, suvussa esiintynyt idiopaattinen äkillinen kuolema, synnynnäinen pitkän QT-ajan oireyhtymä tai muut sydämen repolarisaatiopoikkeavuuden riskitekijät tutkijan määrittämänä.
- Sydämen vajaatoiminta, kuten korjattu QTc>450 ms Fridericia-korjauksella seulonta-EKG:ssä, muu kliinisesti merkittävä sydän- ja verisuonisairaus (esim. hallitsematon verenpainetauti, labiili hypertensio historiassa), tunnetut rakenteelliset poikkeavuudet (esim. kardiomyopatia).
- HIV-positiivisuuden historia.
- Alkoholin/huumeiden väärinkäytön historia.
- Samanaikainen osallistuminen tutkimustutkimukseen 30 päivän sisällä ennen ilmoittautumista tai tutkimustuotteen 5 puoliintumisajan sisällä sen mukaan, kumpi on pidempi. Huomautus: rinnakkainen rekisteröinti sairausrekisteriin on sallittu.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
Kokeellinen: Ryhmä
Eltrombopag
|
Päivittäinen annos - ei-aasialainen (>=12): 150 mg ei-aasialainen (6-11): 75 mg ei-aasialainen (4-5): 2,5 mg/kg Itä-Aasialainen, Kaakkois-Aasialainen (>=12): 75 mg Itä-Aasialainen, Kaakkois-Aasia (6-11): 37,5 mg Itä-Aasia, Kaakkois-Aasia (4-5): 1,25 mg/kg
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Lääkkeisiin reagoineiden osuus
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Ääreisveren verihiutaleiden määrä nousee 20 000:aan/mikrolitra lähtötason yläpuolelle kuuden kuukauden kuluttua tai verihiutaleiden määrä on vakaa, kun verensiirto on riippumaton, hemoglobiini nousee > 1,5 g/dl tai PRBC-siirtojen yksikkömäärä pienenee vähintään 50 % kahdeksan peräkkäisen kerran. viikkoa ennen vasteen arviointia - verrattuna hoitoa edeltäviin verensiirtoihin edellisten 8 viikon aikana; vähintään 100 %:n lisäys ANC:ssä tai ANC:n lisäys > 0,5 x 109/l; ja >= 2-kertainen kasvu normaaleissa luuytimen CD34+-soluissa CD34-immunohistokemialla tai virtaussytometrialla ja/tai >= 2-kertainen kasvu normaalissa luuytimen soluissa mitattuna luuytimen biopsia-/aspiraattileikkeiden standardivärjäysillä (H&E).
|
6 kuukautta
|
Myrkyllisyysprofiili
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Toksisuusprofiili arvioitu kuuden kuukauden kohdalla CTCAE-kriteereillä
|
6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
---|---|
Pidentyneen hoidon keston aiheuttamat toksisuudet
Aikaikkuna: 3 kuukautta, 6 kuukautta (ensisijainen päätepiste), 6 kuukauden välein 3 vuoden ajan pöytäkirjan laajennusosan allekirjoittamisen jälkeen
|
3 kuukautta, 6 kuukautta (ensisijainen päätepiste), 6 kuukauden välein 3 vuoden ajan pöytäkirjan laajennusosan allekirjoittamisen jälkeen
|
Seerumin sytokiiniprofiili, eli TNFalpha, IFNgamma, TPO
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa 3 ja 6 kuukautta
|
Lähtötilanteessa 3 ja 6 kuukautta
|
Relapsi
Aikaikkuna: 3 vuoden ajan hoidon jälkeen
|
3 vuoden ajan hoidon jälkeen
|
Luuydinsolujen monivärinen virtaussytometria
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa 3 ja 6 kuukautta
|
Lähtötilanteessa 3 ja 6 kuukautta
|
Hoidon ja hoitovasteen vaikutus elämänlaatuun
Aikaikkuna: 3 kuukautta ja 6 kuukautta
|
3 kuukautta ja 6 kuukautta
|
EPAG:n vaikutus muihin elinjärjestelmiin, jotka ovat yleisesti mukana FA:ssa (esim. ihovauriot, endokriiniset toimintahäiriöt ja uusien pään/kaulan, suunnielun, maha-suolikanavan, anogenitaalisten tai ihosyöpien ilmaantuvuus kliinisen arvioinnin perusteella)
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa 3 ja 6 kuukautta
|
Lähtötilanteessa 3 ja 6 kuukautta
|
Hematologiset vasteet
Aikaikkuna: 3 kuukauden iässä
|
3 kuukauden iässä
|
Globaalin transkription arviointi HSPC:issä (yksisoluisen RNA-sekvenssi)
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja 6 kuukautta
|
Lähtötilanteessa ja 6 kuukautta
|
DNA:n korjausaktiivisuuden arviointi HSPC:issä (Gamma H2AX Assay ja Comet Assay)
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa 3 ja 6 kuukautta).
|
Lähtötilanteessa 3 ja 6 kuukautta).
|
Klonaalinen evoluutio
Aikaikkuna: 3 kuukautta, 6 kuukautta (ensisijainen päätepiste), 6 kuukauden välein 3 vuoden ajan pöytäkirjan laajennusosan allekirjoittamisen jälkeen
|
3 kuukautta, 6 kuukautta (ensisijainen päätepiste), 6 kuukauden välein 3 vuoden ajan pöytäkirjan laajennusosan allekirjoittamisen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Andre Larochelle, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Munuaissairaudet
- Urologiset sairaudet
- Luuydinsairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- DNA:n korjaus-puutoshäiriöt
- Anemia, hypoplastinen, synnynnäinen
- Anemia, Aplastinen
- Synnynnäiset luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymät
- Luuytimen vajaatoiminnan häiriöt
- Munuaistiehyen kulku, synnynnäiset virheet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Urogenitaaliset sairaudet
- Miesten urogenitaaliset sairaudet
- Anemia
- Fanconin oireyhtymä
- Fanconin anemia
Muut tutkimustunnusnumerot
- 170121
- 17-H-0121
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Eltrombopag
-
Novartis PharmaceuticalsValmisPurppura, trombosytopeeninen, idiopaattinenVenäjän federaatio
-
Tel-Aviv Sourasky Medical CenterNovartisRekrytointiB-solulymfooma | CART HoitoIsrael
-
Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'AdultoValmisPrimacy Immuuni TrombosytopeniaItalia
-
Novartis PharmaceuticalsValmisPurppura, trombosytopeeninen, idiopaattinen
-
Nanfang Hospital of Southern Medical UniversityGuangzhou First People's Hospital; Second Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen... ja muut yhteistyökumppanitTuntematonAkuutti myelooinen leukemia | Trombosytopenia | EltrombopagKiina
-
IRCCS Policlinico S. MatteoValmis
-
Dana-Farber Cancer InstituteLopetettuMultippeli myelooma | TrombosytopeniaYhdysvallat
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)ValmisMyelodysplastiset oireyhtymät | TrombosytopeniaYhdysvallat
-
M.D. Anderson Cancer CenterGlaxoSmithKlineValmis