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Eltrombopag für Menschen mit Fanconi-Anämie

26. August 2026 aktualisiert von: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Eltrombopag für Patienten mit Fanconi-Anämie

Hintergrund:

Fanconi-Anämie ist eine genetische Erkrankung. Einige Menschen mit ihm haben eine verringerte Anzahl von Blutkörperchen. Das bedeutet, dass ihr Knochenmark nicht mehr richtig funktioniert. Diese Personen benötigen möglicherweise Bluttransfusionen wegen Anämie (niedrige Anzahl roter Blutkörperchen) oder niedriger Blutplättchenzahl oder Blutungen. Forscher wollen sehen, ob ein neues Medikament Menschen mit dieser Krankheit helfen kann.

Zielsetzung:

Um herauszufinden, ob ein neues Medikament, Eltrombopag, bei Menschen mit Fanconi-Anämie wirksam ist. Um zu wissen, wie lange das Medikament verabreicht werden muss, um das Blutbild zu verbessern.

Teilnahmeberechtigung:

Personen im Alter von mindestens 2 Jahren mit Fanconi-Anämie mit verringerter Anzahl von Blutkörperchen.

Design:

Die Teilnehmer werden mit Blut- und Urintests untersucht. Sie werden dies wiederholen, bevor sie mit der Einnahme des Studienmedikaments beginnen.

Die Teilnehmer werden 24 Wochen lang einmal täglich Eltrombopag-Tabletten oral einnehmen. Sie werden engmaschig auf Nebenwirkungen überwacht.

Während der Behandlung mit Eltrombopag werden die Teilnehmer alle 2 Wochen Blutuntersuchungen unterzogen.

Die Teilnehmer besuchen das NIH 3 Monate und 6 Monate nach Beginn von Eltrombopag. Bei diesen Besuchen werden die Teilnehmer:

Beantworten Sie Fragen zu ihrer Krankengeschichte, ihrem Befinden und ihrer Lebensqualität

Lassen Sie sich körperlich untersuchen

Lassen Sie Blut- und Urintests machen

Lassen Sie eine Knochenmarkprobe mit einer Nadel aus der Hüfte entnehmen. Der Bereich wird nummeriert.

Wenn sich die Blutzellzahlen der Teilnehmer verbessern, können sie am erweiterten Zugangsteil der Studie teilnehmen. Sie werden Eltrombopag 3 Jahre lang weiter einnehmen und eine andere Einwilligung unterschreiben.

Wenn nach 24-wöchiger Behandlung keine Verbesserung der Blutzellzahlen eintritt, beenden die Teilnehmer die Einnahme von Eltrombopag. Sie kehren für einen optionalen Folgebesuch zurück, der die Studienbesuche wiederholt.

...

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Fanconi-Anämie (FA) ist eine seltene genetische Erkrankung, die häufig als Knochenmarkversagen (BMF)-Syndrom auftritt, aber auch jedes andere Organ betreffen kann. Ätiologisch sind Funktionsverlustmutationen in mehr als 21 verschiedenen Genmitgliedern des FA-Kernkomplexes (d. h. FANCA-FANCV) wurden mit FA in Verbindung gebracht. Der FA-Kernkomplex ist an der Reparatur von Interstrang-Crosslink-DNA-Schäden während der Zellteilung beteiligt. Eine beeinträchtigte DNA-Reparatur verursacht eine genomische Instabilität, die folglich eine Apoptose der Zelle oder eine maligne Transformation verursachen kann. Zusätzlich zu gestörten DNA-Reparaturmechanismen zeigen FA-Zellen eine erhöhte Empfindlichkeit gegenüber entzündungsfördernden Zytokinen (z. IFN->=, TNF-) und erhöhte Spiegel dieser Zytokine wurden mit Knochenmarkversagen bei Patienten mit FA und anderen erblichen Knochenmarkversagenssyndromen in Verbindung gebracht.

Patienten mit FA können angeborene Anomalien wie Mikrozephalie oder Kleinwuchs aufweisen. Die größten Risikofaktoren für Morbidität und Mortalität, insbesondere bei jungen Patienten mit FA, sind jedoch das Versagen des Kompartiments der hämatopoetischen Stammzellen (HSC), eine ausreichende Anzahl peripherer Blutzellen zu produzieren, und das Fortschreiten zum myelodysplastischen Syndrom (MDS) und akuter myeloischer Leukämie In einigen wenigen gemeldeten Fällen hat die spontane somatische Reversion von vererbten Mutationen zu einem selektiven Wachstumsvorteil korrigierter HSCs geführt, der anschließend die Hämatopoese wiederhergestellt hat. Allerdings sind die therapeutischen Möglichkeiten bei FA begrenzt. Obwohl sich die Ergebnisse von HSC-Transplantationen in den letzten zwei Jahrzehnten deutlich verbessert haben, sind Spenderverfügbarkeit, Transplantatversagen und FA-spezifische Transplantattoxizitäten immer noch erhebliche Hürden für eine kurative Behandlung von FA-assoziiertem BMF. Darüber hinaus sind Versuche zur genetischen Korrektur von FA noch nicht reif für die Patientenversorgung.

Das Thrombopoietin (TPO)-Mimetikum Eltrombopag (EPAG) hat sich kürzlich als wirksam bei der Wiederherstellung der Tri-Linien-Hämatopoese bei Patienten mit therapierefraktär erworbener schwerer aplastischer Anämie (SAA) erwiesen. Von besonderem Interesse für Patienten mit FA ist die Beobachtung, dass EPAG auch die Reparatur von DNA-Doppelstrangbrüchen verbessert, ein Mechanismus, der bei Patienten mit FA beeinträchtigt ist. Darüber hinaus weisen unsere vorklinischen Studien darauf hin, dass EPAG die INF->=-Blockade der Signaltransduktion vom TPO-Rezeptor (c-MPL) umgeht, was zu einem verbesserten Überleben und einer verbesserten Proliferation von HSCs führt. Auf der Grundlage dieser klinischen und präklinischen Studien gehen wir davon aus, dass EPAG die Anzahl der peripheren Blutkörperchen bei Patienten mit FA verbessern und somit die Morbidität und Mortalität positiv beeinflussen wird.

Diese klinische Phase-II-Studie schlägt vor, Patienten mit FA für 6 Monate mit EPAG zu behandeln, um die Sicherheit und Wirksamkeit bei der Verbesserung der hämatologischen Manifestationen von FA zu bewerten. Responder nach 6 Monaten können EPAG im Verlängerungsteil dieses Protokolls für weitere 3 Jahre fortsetzen. Während dieses Zeitrahmens rechnen wir mit einer weiteren Verbesserung der Anzahl der peripheren Blutkörperchen, die schließlich nach einer ausschleichenden Phase zum Absetzen von EPAG führen wird. Translationale Studien werden EPAG-Effekte auf DNA-Reparaturaktivität, Apoptose, globales Transkriptom und TPO-Signalwege in hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen (HSPCs) von Patienten untersuchen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

25

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

  • EINSCHLUSSKRITERIEN:
  • Bestätigte Diagnose einer Fanconi-Anämie. Die Diagnose wird durch eine biallelische Mutation in einem bekannten FANC-Gen und/oder durch eine positive Chromosomenbruchanalyse in Lymphozyten und/oder Hautfibroblasten (für Mosaikbildung) bestätigt.
  • Eine oder mehrere der folgenden drei klinisch signifikanten Zytopenien: Thrombozytenzahl kleiner oder gleich 50.000/Mikroliter oder Thrombozytentransfusionsabhängigkeit (erfordert mindestens 4 Thrombozytentransfusionen in den 8 Wochen vor Studieneintritt, siehe Definition von Thrombozytentransfusionseinheiten). unter 8.2.1); Neutrophilenzahl weniger als 1000/Mikroliter; Hämoglobin unter 10 g/dl oder Transfusionsabhängigkeit von Erythrozyten (mindestens 4 PRBC-Transfusionen erforderlich (erwachsener Patient 4 Einheiten PRBC, pädiatrische Patienten mindestens 10 ml/kg/Transfusion) in den acht Wochen vor Studieneintritt.
  • Fehlgeschlagene oder abgelehnte Behandlung mit Androgenen (Danazol oder Oxymetholon).
  • Alter größer oder gleich 2 Jahre alt.
  • Gewicht >10kg.

AUSSCHLUSSKRITERIEN:

  • Bekannte aktive oder unkontrollierte Infektionen, die nicht ausreichend auf eine geeignete Therapie ansprechen.
  • Nachweis für MDS oder AML gemäß WHO-Kriterien.
  • Jegliche zytogenetische Anomalie, die mit einer schlechten Prognose bei FA verbunden ist, einschließlich Zunahmen von Chromosom 3q, Deletionen von Chromosom 7 und komplexer Zytogenetik (72, 73), identifiziert aus Knochenmarkaspirat. Patienten mit bekannten biallelischen Mutationen in BRCA2 (FANCD1).
  • Aktive Malignität oder Wahrscheinlichkeit eines Wiederauftretens von Malignomen innerhalb von 12 Monaten
  • Moribunder Status, so dass der Tod innerhalb von 7 bis 10 Tagen wahrscheinlich ist. Komorbiditäten von solchem ​​Schweregrad, dass dies nach Ansicht des Prüfarztes die Fähigkeit des Patienten, Eltrombopag zu vertragen, wahrscheinlich ausschließen würde.
  • Behandlung mit Androgenen (Danazol oder Oxymetholon) weniger als 4 Wochen vor Beginn von Eltrombopag.
  • Kreatinin > 2,5 mal ULN
  • Direktes Bilirubin > 3,0 mg/dL, was auf angeborene Anomalien des Bilirubinspiegels hinweist
  • SGOT (AST) oder SGPT (ALT) >5-mal der ULN-Normalwert
  • Bekannte schwere Leberzirrhose, die eine Verträglichkeit von Eltrombopag ausschließen würde, nachgewiesen durch Albumin < 35 g/l.
  • Bekannte unmittelbare oder verzögerte Überempfindlichkeit gegen EPAG oder seine Bestandteile.
  • Weibliche Probanden, die stillen oder schwanger sind (positiver Beta-Human-Choriongonadotropin (b-hCG)-Schwangerschaftstest im Serum oder Urin) beim Screening oder vor der Verabreichung an Tag 1.

  • Frauen im gebärfähigen Alter, definiert als alle Frauen, die physiologisch in der Lage sind, schwanger zu werden, es sei denn, sie wenden während der Einnahme und für 30 Tage nach der letzten Dosis von eltrompobag hochwirksame Verhütungsmethoden an. Zu den hochwirksamen Verhütungsmethoden gehören:

    • Vollständige Abstinenz (wenn dies dem bevorzugten und üblichen Lebensstil des Patienten entspricht. Periodische Abstinenz (z. B. Kalender-, Ovulations-, symptothermale, postovulatorische Methoden) und Entzug sind keine akzeptablen Verhütungsmethoden
    • Sterilisation der Frau (beidseitige operative Ovarektomie mit oder ohne Hysterektomie), totale Hysterektomie oder Tubenligatur mindestens sechs Wochen vor Einnahme des Studienmedikaments. Im Falle einer alleinigen Ovarektomie nur, wenn der Fortpflanzungsstatus der Frau durch eine nachfolgende Hormonspiegelbestimmung bestätigt wurde
    • Sterilisation des Mannes (mindestens 6 Monate vor dem Screening). Für weibliche Patienten in der Studie sollte der vasektomierte männliche Partner der einzige Partner für diesen Patienten sein.
    • Anwendung von oralen, injizierten oder implantierten hormonellen Verhütungsmethoden oder Platzierung eines Intrauterinpessars (IUP) oder Intrauterinsystems (IUS) oder anderer Formen der hormonellen Empfängnisverhütung mit vergleichbarer Wirksamkeit (Versagensrate < 1 %), z. B. Hormon-Vaginalring oder transdermale Hormonkontrazeption.
    • Im Falle der Anwendung von oralen Kontrazeptiva sollten die Frauen vor Einnahme des Studienmedikaments mindestens 3 Monate mit derselben Pille stabil gewesen sein.
    • Frauen gelten als postmenopausal und nicht gebärfähig, wenn sie über 12 Monate an natürlicher (spontaner) Amenorrhoe mit einem angemessenen klinischen Profilalter (z. im Allgemeinen 40-59 Jahre), vasomotorische Symptome in der Vorgeschichte (z. Hitzewallungen) ohne andere medizinische Begründung oder vor mindestens sechs Wochen eine chirurgische bilaterale Ovarektomie (mit oder ohne Hysterektomie), eine totale Hysterektomie oder eine Tubenligatur hatten. Im Falle einer alleinigen Ovarektomie gilt die Frau nur dann als nicht gebärfähig, wenn der Fortpflanzungsstatus der Frau durch eine nachfolgende Hormonspiegelbestimmung bestätigt wurde.
    • Sexuell aktive Männer, es sei denn, sie verwenden während der Einnahme des Studienmedikaments und für 30 Tage nach Beendigung des Studienmedikaments beim Geschlechtsverkehr ein Kondom und sollten in diesem Zeitraum kein Kind zeugen. Auch bei vasektomierten Männern sowie beim Geschlechtsverkehr mit einem männlichen Partner besteht Kondompflicht, um eine Abgabe des Medikaments über die Samenflüssigkeit zu verhindern.
  • Vorgeschichte von thromboembolischen Ereignissen.
  • Unfähig, orale Medikamente einzunehmen

  • Vorgeschichte oder aktuelle Diagnose einer Herzerkrankung, die ein erhebliches Sicherheitsrisiko für die an der Studie teilnehmenden Patienten anzeigt, wie z. B. unkontrollierte oder signifikante Herzerkrankung, einschließlich einer der folgenden:

    • Kürzlicher Myokardinfarkt (innerhalb der letzten 6 Monate),
    • unkontrollierte kongestive Herzinsuffizienz,
    • Instabile Angina (innerhalb der letzten 6 Monate),
    • Klinisch signifikante (symptomatische) Herzrhythmusstörungen (z. B. anhaltende ventrikuläre Tachykardie und klinisch signifikanter AV-Block zweiten oder dritten Grades ohne Herzschrittmacher).
    • Long-QT-Syndrom, idiopathischer plötzlicher Tod in der Familienanamnese, angeborenes Long-QT-Syndrom oder zusätzliche Risikofaktoren für eine kardiale Repolarisationsanomalie, wie vom Prüfarzt bestimmt.
    • Beeinträchtigte Herzfunktion wie korrigiertes QTc > 450 ms mit Fridericia-Korrektur im Screening-EKG, andere klinisch signifikante kardiovaskuläre Erkrankungen (z. unkontrollierter Bluthochdruck, labile Hypertonie in der Anamnese), bekannte strukturelle Anomalien in der Anamnese (z. Kardiomyopathie).
  • Geschichte der HIV-Positivität.
  • Vorgeschichte von Alkohol-/Drogenmissbrauch.
  • Gleichzeitige Teilnahme an einer Prüfstudie innerhalb von 30 Tagen vor der Aufnahme oder innerhalb von 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist. Hinweis: Eine parallele Eintragung in ein Krankheitsregister ist zulässig.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Participants with Fanconi Anemia Receiving Eltrombopag

Participants with Fanconi anemia will receive daily eltrombopag. Doses will be administered as follows:

Non Asian populations

  • Ages 6 to 11: 75 mg daily; may increase up to 150 mg during the extension phase.
  • Ages 12 and older: 150 mg daily; may increase up to 300 mg during the extension phase.

East Asian, South East Asian populations

  • Ages 6 to 11: 37.5 mg daily; may increase up to 150 mg during the extension phase.
  • Ages 12 and older: 75 mg daily; may increase up to 300 mg during the extension phase.
Arzneimittel: Eltrombopag

Daily dose (first 6 months)

  • Non-Asian (6-11): 75 mg
  • Non-Asian (>=12): 150 mg
  • East Asian, South East Asian (6-11): 37.5 mg
  • East Asian, South East Asian (>=12): 75 mg
Andere Namen:
  • EPAG

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Proportion of Drug Responders
Zeitfenster: 6 months (+/- 14 day window)

Defined as one or more of the following:

Peripheral Blood Response:

  • Platelet count increases of at least 20,000/uL above baseline or stable platelet counts with transfusion independence for those participants that were transfusion dependent prior to treatment for a minimum of 8 consecutive weeks prior to response assessment;
  • An increase in hemoglobin by > 1.5g/dL or a reduction in the units of PRBC transfusions by at least 50% during the eight consecutive weeks prior to response assessment - compared with the pretreatment transfusion number in the previous 8 weeks;
  • At least a 100% increase in ANC in participants with a pretreatment absolute neutrophil count (ANC) of <0.5 x 10^9/L, or an ANC increase >0.5 x 10^9/L

Bone Marrow Response:

  • >= 2-fold increase in normal marrow CD34+ cells by CD34 immunohistochemistry or flow cytometry, and/or
  • >= 2-fold increase in normal marrow cellularity as measured by standard stains (H&E) of bone marrow biopsy/aspirate sections.
6 months (+/- 14 day window)
Toxicity Profile: Number of Participants With Eltrombopag-Related Adverse Events During the First 6 Months, Overall and by Event Term and Maximum CTCAE Grade
Zeitfenster: Up to 6 months (+/- 14 day window)

The table reports the number of participants with at least one related adverse event overall and, for each event term, the number by maximum grade (Grade 1-2 or Grade 3 or higher). Each participant was counted once in the overall row and once per event term at the highest grade experienced; event-term categories are not mutually exclusive.

Adverse events were assessed by the investigator as possibly, probably, or definitely related to eltrombopag, and were graded using Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 4.0: Grade 1 (mild), Grade 2 (moderate), Grade 3 (severe or medically significant), Grade 4 (life-threatening), and Grade 5 (death related to adverse event).
Up to 6 months (+/- 14 day window)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Number of Participants With a Protocol-Defined Hematologic Response at Month 3
Zeitfenster: Month 3 (+/- 14 day window)

Participants with an evaluable Month 3 assessment were responders if they met at least one criterion:

  1. platelet response: platelet count increased by ≥20,000/µL from baseline, or, if platelet-transfusion dependent before treatment, stable counts with transfusion independence for ≥8 consecutive weeks before assessment;
  2. erythroid response: hemoglobin increased by >1.5 g/dL, or packed red blood cell transfusion units decreased by ≥50% during the 8 weeks before assessment versus the 8 weeks before treatment;
  3. neutrophil response: for pretreatment absolute neutrophil count <0.5 × 10^9/L, absolute neutrophil count increased by ≥100% or by >0.5 × 10^9/L; or
  4. bone marrow response: ≥2-fold increase from baseline in normal marrow CD34-positive cells by immunohistochemistry or flow cytometry and/or ≥2-fold increase in marrow cellularity by hematoxylin and eosin staining.
Month 3 (+/- 14 day window)
Number of Participants Who Relapsed During the Extension Phase
Zeitfenster: From entry into the extension phase at Month 6 through up to 3 years of extension-phase follow-up, corresponding to up to Month 42 after initiation of eltrombopag
Among participants who met the protocol-defined response criteria at Month 6 and entered the extension phase, the number who subsequently lost a previously achieved hematologic response. Relapse was assessed using serial peripheral blood counts, transfusion requirements, and bone marrow evaluations obtained during protocol follow-up. Each participant was counted once at the first documented relapse.
From entry into the extension phase at Month 6 through up to 3 years of extension-phase follow-up, corresponding to up to Month 42 after initiation of eltrombopag
Number of Participants With Clonal Evolution During Study Follow-up
Zeitfenster: From baseline through the end of study follow-up, up to 42 months after initiation of eltrombopag
Number of participants who developed at least one new cytogenetic abnormality and/or new morphologic evidence of progression to myelodysplastic syndrome or acute myeloid leukemia after baseline. Clonal evolution was assessed using serial bone marrow morphology and chromosomal analysis by standard cytogenetic techniques. A myelodysplastic syndrome fluorescence in situ hybridization panel could be performed when clinically indicated and at the principal investigator's discretion. Each participant was counted once in the overall measure.
From baseline through the end of study follow-up, up to 42 months after initiation of eltrombopag
Number of Participants With Adverse Events During the Extension Phase
Zeitfenster: From entry into the extension phase at Month 6 through up to 3 years of extension-phase treatment and follow-up, corresponding to up to Month 42 after initiation of eltrombopag
Among participants who entered the extension phase, the number who experienced one or more hematologic or nonhematologic adverse events during extended eltrombopag therapy and follow-up. Adverse events were graded using Common Terminology Criteria for Adverse Events version 4.0 and summarized by event term, maximum grade, seriousness, investigator-assessed relationship to eltrombopag, and action taken with study treatment. Each participant was counted once per adverse-event term at the maximum reported grade.
From entry into the extension phase at Month 6 through up to 3 years of extension-phase treatment and follow-up, corresponding to up to Month 42 after initiation of eltrombopag
Change From Baseline in Health-Related Quality-of-Life Scores at Months 3 and 6
Zeitfenster: Baseline, Month 3 (+/- 14 day window), and Month 6 (+/- 14 day window)

Within-participant change from baseline in health-related quality-of-life scores at Months 3 and 6. Age-appropriate adult, pediatric, or parent-proxy questionnaires were used, as applicable. The protocol-specified measures included:

  • Patient-Reported Outcomes Measurement Information System Global Health.
  • Patient-Reported Outcomes Measurement Information System Sleep Disturbance.
  • Patient-Reported Outcomes Measurement Information System Applied Cognition-Abilities.
  • Patient-Reported Outcomes Measurement Information System Anxiety.
  • Patient-Reported Outcomes Measurement Information System Depression.
  • Functional Assessment of Cancer Therapy measures addressing anemia, thrombocytopenia, and neutropenia.

Changes from baseline were summarized separately for each instrument or domain and evaluated overall and in relation to hematologic treatment response.
Baseline, Month 3 (+/- 14 day window), and Month 6 (+/- 14 day window)
Number of Participants With Fanconi Anemia-Associated Organ-System Findings at Baseline, Month 3, and Month 6
Zeitfenster: Baseline, Month 3 (+/- 14 day window), and Month 6 (+/- 14 day window)
Number of participants with clinically identified findings involving organ systems commonly affected in Fanconi anemia at baseline, Month 3, and Month 6. Prespecified categories included skin lesions, endocrine dysfunction, and new head and neck, oropharyngeal, gastrointestinal, anogenital, or skin cancers. Findings at Months 3 and 6 were compared with baseline to identify newly diagnosed, worsened, improved, or unchanged abnormalities. Participants were counted once within each applicable category at each assessment.
Baseline, Month 3 (+/- 14 day window), and Month 6 (+/- 14 day window)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Mitarbeiter

Novartis Pharmaceuticals

Ermittler

  • Hauptermittler: Andre Larochelle, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. November 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. August 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. August 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. Juni 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. Juni 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. Juli 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 170121
  • 17-H-0121

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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