Tutkimus kiertävistä verisolumonosyyteistä luukystisen fibroositaudin ennustavana biomarkkerina. CFTR-korjainten vaikutus. (MUCO-OS)
Tutkimus kiertävistä monosyyteistä osteoklastogeneesin ennustavana biomarkkerina kystiseen fibroosiin liittyvässä luukadossa. CFTR-korjainten vaikutus.
Tutkimuksen tavoitteena on etsiä riskitekijöitä osteoporoosin kehittymiselle kystistä fibroosia sairastavilla potilailla.
Verisolut, joita kutsutaan monosyyteiksi, saadaan verinäytteestä. Nämä monosyytit mahdollistavat toisen luokan solujen, joita kutsutaan osteoklasteiksi, muodostamisen laboratoriossa. Nämä viimeksi mainitut solut ovat vastuussa luun hajoamisesta ja edistävät siten luun haurauden lisääntymistä. Tutkimus keskittyy näiden solujen karakterisointiin, jotta ymmärrettäisiin paremmin niiden potentiaali (matala, keskitaso tai korkea) lisätä luun haurautta potilailla, joilla on kystinen fibroosi.
Lopuksi testataan CFTR-modulaattorien vaikutus näihin luusoluihin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimuksen tavoitteena on karakterisoida kiertävien monosyyttien profiilia osteoklastogeneesin ennustavana biomarkkerina CF-peräisessä luusairaudessa.
Tutkijat arvioivat kystistä fibroosia sairastavien potilaiden verenkierrossa olevien monosyyttien CD115 (MCSF-reseptori) ja CD265 (RANK) kalvoreseptorien läsnäolon ja säätelyn.
He myös analysoivat F508del CFTR -mutaation vaikutusta monosyyttien erilaistumiseen osteoklasteiksi. Aiomme 1) kvantifioida osteoklastien harjoittelun ja toiminnallisen aktiivisuuden ja 2) testata in vitro CFTR:n korjaajien ja tehostajien vaikutuksia erilaistuneiden osteoklastien resorptioaktiivisuuteen.
Tutkimus selitetään potilaille ja heille tehdään vain yksi verikoe.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Paris
-
Paris, Paris, Ranska, 75014
- Cochin Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- potilaille, joilla on kystinen fibroosi
- osallistuu Paris Cochinin aikuisten CF-keskukseen
- jossa on vähintään F508del-mutaatio (homotsygootti- tai heterotsygoottipotilaat)
Poissulkemiskriteerit:
- alle 18-vuotiaat potilaat
- allekirjoitetun suostumuksen puuttuminen
- potilailla, joilla ei ole F508del-mutaatiota
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Perustiede
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Verimonosyyttien esiasteet/osteoklastit
Verikoe
|
Verenotto (max 15 ml)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
CD14-monosyyttien/osteoklastien fenotyyppi
Aikaikkuna: 1 päivä
|
1 päivä
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
CFTR-modulaattoreiden in vitro -testi
Aikaikkuna: 1 päivä
|
1 päivä
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Dominique HUBERT, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Luun sairaudet
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Hengityselinten sairaudet
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Haiman sairaudet
- Luusairaudet, aineenvaihdunta
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Osteoporoosi
- Kystinen fibroosi
- Tutkintatekniikat
- Kliiniset laboratoriotekniikat
- Diagnostiikkatekniikat ja menettelyt
- Diagnoosi
- Hematologiset testit
Muut tutkimustunnusnumerot
- K171004J
- 2017-A02965-48 (Muu tunniste: ID-RCB)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .