CVN424-tutkimus Parkinsonin tautia sairastavilla potilailla, joilla on motorisia vaihteluita

Sisällyttämiskriteerit:

• Mies tai nainen aikuinen, joka on opiskeluhetkellä 30–80-vuotias.
• Hänellä on idiopaattinen Parkinsonin tauti, Hoehnin ja Yahrin vaiheet 2–4, ja hänellä on vakaa levodopaannos.
• Kokee keskimäärin vähintään 2 tuntia OFF-aikaa päivässä ja vähintään 1 tunti joka päivä potilaspäiväkirjaa kohden 2 päivän aikana seulontaarvioinnin aikana.
• Tutkittava allekirjoittaa ja päivämäärät kirjallisen tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) ja tarvittavan tietosuojavaltuutuksen ennen tutkimustoimenpiteiden aloittamista.

Poissulkemiskriteerit:

• Hänellä on epätyypillinen parkinsonismi, vakava vammauttava dyskinesia tai vaikeita motorisia vaihteluita, jotka tutkijan mielestä todennäköisesti häiritsevät tutkimukseen osallistumista tai arviointeja, tai hänellä on aivojen syvästimulaation implantti.
• Huono yhteensopivuus (<75 %) itseraportista paikan arvioijan kanssa klinikan seulontajakson potilaan motorisessa päiväkirjassa. Koehenkilöt, joiden yhteensopivuus on alhainen, voidaan testata uudelleen lisäohjeiden jälkeen, tutkijan harkinnan mukaan.
• Seulontajakso Potilasmoottoripäiväkirja, joka on pisteytetty kotona 2 päivän aikana, osoittaa, että päiväkirja on kelvoton, yli 4 virhettä päivässä. (Hoitajien apu on sallittua, jos he auttavat myös kotipotilaspäiväkirjan kirjaamisessa päivien 15 ja 27 tehokkuuden arvioinneissa.) Koehenkilöt, joilla on enemmän kuin 4 virhettä päivässä, voidaan testata uudelleen lisäohjeiden jälkeen, tutkijan harkinnan mukaan.
• Kehon massaindeksi (BMI) seulonnassa <18,0 tai >35,0 kg/m2, mukaan lukien.
• Tutkittavalla on näyttöä kliinisesti merkittävästä neurologisesta tai muusta häiriöstä tai heikentymisestä, jonka tutkijan mielestä kohtuudella odotetaan vaikuttavan tutkittavan kykyyn osallistua tai sekoittaa tutkimustuloksia.
• Potilaalla on tällä hetkellä tai äskettäin (6 kuukauden sisällä) maha-suolikanavan sairaus, jonka odotetaan vaikuttavan lääkkeiden imeytymiseen (eli aiempaa imeytymishäiriötä, mikä tahansa kirurginen toimenpide, jonka tiedetään vaikuttavan imeytymiseen [esim. bariatrinen leikkaus tai suolen resektio]).
• Tutkittavalla on ollut syöpä tai muu pahanlaatuinen kasvain, lukuun ottamatta matala-asteista kohdunkaulan intraepiteliaalista neoplasiaa, matala-asteista (vähäriskistä) eturauhassyöpää tai 5 vuoden syöpävapaata tyvi- tai levyepiteelisyöpää, korkea-asteinen kohdunkaulan intraepiteliaalinen neoplasia tai eturauhassyöpä.
• Hänellä on ollut ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio.
• Tutkittavan verenpaine makuuasennossa on systolisen 80–160 mmHg ja diastolisen 50–100 mmHg alueen ulkopuolella, mikä vahvistetaan enintään kahdella uusintatestillä seulontakäynnillä; tai oireinen ortostaattinen hypotensio, tutkijan mielestä.
• Tutkittavan leposyke on alueen 50–100 bpm ulkopuolella, mikä vahvistettiin enintään kahdella uusintatestillä seulontakäynnillä.
• Positiivinen virtsatulos laittomien huumeiden (paitsi kannabiksen) varalta seulonnassa tai laittomien huumeiden (paitsi kannabiksen) tai alkoholin väärinkäytön historia 1 vuoden sisällä ennen seulontakäyntiä.
• Kohde on saanut mitä tahansa tutkimusyhdistettä (määritelty lääkkeeksi, jota ei ole FDA-hyväksynyt) 30 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkitysannosta tai viiden puoliintumisajan sisällä tutkittavasta yhdisteestä sen mukaan, kumpi on suurempi.
• Tutkittava on edellisen kuukauden aikana nauttinut poissuljettuja lääkkeitä, lisäravinteita tai elintarvikkeita, jotka on lueteltu Poissuljetut lääkkeet ja ruokavaliotuotteet -taulukossa taulukon 2 mukaisesti.
• Mieshenkilöt, jotka eivät hyväksy kaikkia seuraavia sääntöjä: kun he ovat seksuaalisesti aktiivisia hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten kumppanien kanssa tutkimuksen aikana ja 12 viikon ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen: a) käyttää hyväksyttävää ehkäisymenetelmää (kondomia) spermisidillä tai kirurgisella sterilisaatiolla) ja b) pidättäytyä seksuaalisesta kanssakäymisestä naispuolisten kumppanien kanssa, jotka eivät käytä hyväksyttävää ehkäisymenetelmää. Kaikkien miespuolisten koehenkilöiden, joita ei ole steriloitu kirurgisesti vähintään 90 päivää ennen seulontaa, on käytettävä estoehkäisyä (kondomia, jossa on spermisidiä). Miesten on myös suostuttava pidättäytymään siittiöiden luovuttamisesta tutkimuksen aikana ja 12 viikon kuluttua viimeisestä tutkimuslääkeannoksesta.
• Naispuoliset koehenkilöt, jotka ovat raskaana tai imettävät tai suunnittelevat raskautta tai luovuttavat munasoluja tutkimuksen aikana tai 30 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen. Hedelmällisessä iässä olevien naisten (WOCBP) on myös harjoitettava riittävää ehkäisymenetelmää (esim. oraaliset tai parenteraaliset ehkäisyvälineet, kohdunsisäinen laite, este, raittius).
• Itsemurhariski tutkijan kliinisen arvion mukaan tai hän on yrittänyt itsemurhaa viimeisen 3 vuoden aikana.
• Kohde on opiskelupaikan työntekijä tai opiskelupaikan työntekijän lähi perheenjäsen