Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus GTX-102:n turvallisuudesta ja siedettävyydestä lapsilla, joilla on Angelmanin oireyhtymä

maanantai 1. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Vaiheen 1/2 avoin, usean annoksen, annosta nostava kliininen tutkimus GTX-102:n turvallisuudesta ja siedettävyydestä lapsipotilailla, joilla on Angelmanin oireyhtymä (AS)

Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida GTX-102:n useiden nousevien annosten turvallisuutta ja siedettävyyttä IT-injektiona potilaille, joilla on AS.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen 1/2 avoin moniannostutkimus GTX-102:n turvallisuuden, siedettävyyden sekä plasman ja aivo-selkäydinnesteen pitoisuuksien arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on AS.

Tutkimus sisältää kuukausittaisen annostelujakson, jota seuraa ylläpitojakso. Tutkimuksen keston kunkin potilaan osalta annoksen korotusvaiheessa oletetaan olevan noin 5 kuukautta. Potilaat siirtyvät sitten ylläpitojaksoon, jossa he voivat saada jatkuvaa GTX-102-hoitoa.

Tämän tutkimuksen julkaisi aiemmin GeneTX Biotherapeutics, LLC, ja se siirrettiin Ultragenyxille heinäkuussa 2022.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

74

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Australia
      • South Brisbane, Australia, QLD 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Austin Health
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital
  • Espanja
    • Barcelona
      • Esplugues De Llobregat, Barcelona, Espanja
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Sabadell, Barcelona, Espanja
        • Hospital Universitari Parc Tauli
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Espanja
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel
        • The Edmond and Lily Safra Children's Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7Z4
        • Magic Clinic Ltd
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada
        • Children's Hospital of Western Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada
        • McGill University Health Centre
  • Ranska
      • Marseille, Ranska
        • Hopital de la Timone
      • Paris, Ranska, 75015
        • AP-HP Hopital Necker-Enfants Malades
  • Saksa
      • Hamburg, Saksa, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Saksa, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Cambridge University Hospitals
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 7LE
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • UCLA Medical Center
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30318
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • Weill Cornell Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Allekirjoitettu tietoinen suostumus vanhemmilta tai laillisilta huoltajilta
  • Dokumentoitu geneettinen vahvistus äidin täydellisestä UBE3A-geenin deleetiosta, joka aiheuttaa AS:n (esim. DNA-metylaatiotestaus joko kromosomaalisella mikrosirulla tai FISH:lla) alueella 15q11.2-q13 mukaan lukien luokka I, II tai III).
  • Ikä ≥ 4 - ≤ 17 vuotta seulonnassa (USA: ikä ≥ 4 - < 8 vuotta seulonnassa)
  • Stabiili kohtausten hallinta (määritelty kliinisesti stabiiliksi ilman muutoksia epilepsialääkkeissä edellisen kuukauden aikana ennen seulontakäyntiä, lukuun ottamatta painoon liittyviä annosmuutoksia)
  • Verihiutalemäärä, protrombiiniaika (PT) / kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) ja osittainen tromboplastiiniaika (PTT) normaaleissa rajoissa
  • Normaali munuaisten toiminta, seerumin kreatiniini ja täplävirtsan proteiini normaalirajoissa
  • Normaali maksan toiminta kokonaisbilirubiinin, aspartaattiaminotransferaasin (AST), alaniiniaminotransferaasin (ALT) ja alkalisen fosfataasin ollessa normaalirajoissa
  • Haluaa ja pystyä noudattamaan suunniteltuja vierailuja, lääkeannostelusuunnitelmaa, laboratoriotestejä, opiskelurajoituksia ja kaikkia LP-tutkimusmenettelyjä.
  • Pystyy sietämään LP-toimenpiteessä vaadittavaa anestesiahoitoa

Poissulkemiskriteerit:

  • Muutokset lääkkeissä (pois lukien epilepsialääkkeet) tai ruokavaliossa, joka on tarkoitettu AS:n oireiden hoitoon (esim. unilääkkeet, lisäravinteet, ketogeeninen tai matalan glykeemisen indeksin ruokavalio, muu) seulonta edeltävän kuukauden aikana.
  • Kyvyttömyys liikkua itsenäisesti tai apuvälineellä tai hoitajan kädensijalla
  • Mikä tahansa verenvuoto tai verihiutaleiden häiriö
  • Mikä tahansa kliinisesti merkittävä (CS) kardiovaskulaarinen, endokriininen, maksan, munuaisten, keuhkojen, maha-suolikanavan, neurologinen, pahanlaatuinen, metabolinen, psykiatrinen tai muu sairaus, joka tutkijan arvion mukaan aiheuttaa turvallisuusriskin, tekee potilaan sopimattomaksi osallistuminen ja/tai kyvyttömyys suorittaa niitä.
  • Mikä tahansa laboratoriopoikkeama, joka voi tutkijan mielestä vaikuttaa haitallisesti potilaan turvallisuuteen, tehdä hoidon tai seurannan loppuunsaattamisen epätodennäköiseksi tai heikentää tutkimustuloksen arviointia
  • Mikä tahansa aktiivinen infektio
  • Luu, selkä, verenvuoto tai muu sairaus, joka altistaa potilaan loukkaantumisriskille tai epäonnistuneelle lannepunktiolle
  • verenvuotoriskiä lisäävät lääkkeet (esim. hepariini, pienimolekyylipainoinen hepariini, verihiutaleiden estäjät).
  • Minkä tahansa tutkittavan oligonukleotidin käyttö viimeisen 6 kuukauden aikana (paitsi GTX-102)
  • Kaikki aiempi geeniterapian käyttö
  • Kaikkien tutkimuslääkkeiden käyttö viimeisen 6 kuukauden aikana (paitsi GTX-102)
  • Mikä tahansa sairaus, joka vaatisi intuboinnin anestesiamenettelyä varten

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: GTX-102 kohortti 1
3,3 mg:n aloitusannos, jota seuraa potilaan sisäinen annoksen nostaminen 36 mg:aan ja sitten ylläpitovaihe (4–<17-vuotiailla yhdysvaltalaisilla osallistujilla)
Lääke: GTX-102
antisense-oligonukleotidi
Kokeellinen: GTX-102 kohortti 2
10 mg aloitusannos, jota seuraa potilaan sisäinen annoksen nostaminen 36 mg:aan ja sitten ylläpitovaihe (yhdysvaltalaisilla osallistujilla 4–<17-vuotiailla)
Lääke: GTX-102
antisense-oligonukleotidi
Kokeellinen: GTX-102 kohortti 3
20 mg aloitusannos, jota seuraa potilaan sisäinen annoksen nostaminen 55 mg:aan ja sitten ylläpitovaihe (yhdysvaltalaisilla osallistujilla 4–<17-vuotiailla)
Lääke: GTX-102
antisense-oligonukleotidi
Kokeellinen: GTX-102 kohortti 4
3,3 mg:n aloitusannos, jota seuraa hidas potilaan sisäisen annoksen nostaminen 5 mg:aan ja sitten ylläpitovaihe (4–<8-vuotiailla entisillä yhdysvaltalaisilla osallistujilla)
Lääke: GTX-102
antisense-oligonukleotidi
Kokeellinen: GTX-102 kohortti 5
5 mg:n aloitusannos, jota seuraa hidas potilaan sisäisen annoksen nostaminen 7,5 mg:aan ja sitten ylläpitovaihe (entiset yhdysvaltalaiset osallistujat, joiden ikä on ≥ 8–17 vuotta)
Lääke: GTX-102
antisense-oligonukleotidi
Kokeellinen: GTX-102 kohortti 6
7,5 mg:n aloitusannos, jota seuraa hidas potilaan sisäisen annoksen nostaminen 10 mg:aan ja sitten ylläpitovaihe (4–<8-vuotiailla entisillä yhdysvaltalaisilla osallistujilla)
Lääke: GTX-102
antisense-oligonukleotidi
Kokeellinen: GTX-102 kohortti 7
10 mg:n aloitusannos, jota seuraa hidas potilaan sisäisen annoksen nostaminen 12 mg:aan ja sitten ylläpitovaihe (entiset yhdysvaltalaiset osallistujat, joiden ikä on ≥ 8–17 vuotta)
Lääke: GTX-102
antisense-oligonukleotidi
Kokeellinen: GTX-102 kohortti USA
2 mg 4 kuukauden annoksella, jota seuraa neljännesvuosittainen ylläpitohoito
Lääke: GTX-102
antisense-oligonukleotidi
Kokeellinen: GTX-102:n laajennettu rekisteröintikohortti A
Sponsoroi valittu annos, jota seuraa hidas potilaan sisäisen annoksen nostaminen ja sitten ylläpitovaihe (entisille yhdysvaltalaisille osallistujille 4–<8-vuotiaille)
Lääke: GTX-102
antisense-oligonukleotidi
Kokeellinen: GTX-102:n laajennettu rekisteröintikohortti B
Sponsoroi valittu annos, jota seuraa hidas potilaan sisäisen annoksen nostaminen ja sitten ylläpitovaihe (entiset yhdysvaltalaiset osallistujat, joiden ikä on ≥ 8–17 vuotta)
Lääke: GTX-102
antisense-oligonukleotidi
Kokeellinen: GTX-102:n laajennettu rekisteröintikohortti C
Sponsoroi valittu annos, jota seuraa hidas annoksen nostaminen potilaan sisällä ja sitten ylläpitovaihe (yhdysvaltalaisilla osallistujilla 4–<8-vuotiailla)
Lääke: GTX-102
antisense-oligonukleotidi
Kokeellinen: GTX-102:n laajennettu rekisteröintikohortti D
Sponsoroi valittu annos, jota seuraa hidas potilaan sisäisen annoksen nostaminen ja sitten ylläpitovaihe (yhdysvaltalaisilla osallistujilla, joiden ikä on ≥ 8–17 vuotta)
Lääke: GTX-102
antisense-oligonukleotidi
Kokeellinen: GTX-102 kohortti E
Sponsoroi valittu annos, jota seuraa hidas annoksen nostaminen potilaan sisällä ja sitten ylläpitovaihe (vain osallistujilla, jotka siirtyvät GTX-102 US -kohortista)
Lääke: GTX-102
antisense-oligonukleotidi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia (AE), vakavia haittatapahtumia (SAE), erityistä kiinnostavia haittatapahtumia (AESI), keskeyttämiseen johtavia haittatapahtumia ja haittavaikutusten vakavuus
Aikaikkuna: Päivään 337 asti
Päivään 337 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
GTX-102:n farmakokinetiikka ajan myötä
Aikaikkuna: Päivään 337 asti
Lääkkeen enimmäispitoisuus (Cmax)
Päivään 337 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 24. helmikuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 31. tammikuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 4. helmikuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 6. helmikuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 2. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GTX-102-001
  • 2021-001793-36 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset GTX-102

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Greece

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa