Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaihe Ib/2, monikeskus, DCR-MYC:n annoksen eskalaatiotutkimus potilailla, joilla on hepatosellulaarinen karsinooma

tiistai 28. elokuuta 2018 päivittänyt: Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Vaihe 1b/2, monikeskus, annoksen eskalaatiokoe DCR-MYC:n turvallisuuden, toleranssin, suurimman siedetyn annoksen ja suositellun vaiheen 2 annoksen määrittämiseksi, lipidinanohiukkasilla (LNP) formuloidulla pienten inhiboivalla RNA:lla (siRNA) oligonukleotidilla kohdennettava MYC. Maksasolukarsinooman (HCC) kanssa

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida tutkittavan syöpälääkkeen DCR-MYC turvallisuutta ja siedettävyyttä. DCR-MYC on uusi synteettinen kaksijuosteinen RNA stabiilissa lipidipartikkelisuspensiossa, joka kohdistuu onkogeeniin MYC. MYC-onkogeenin aktivaatio on tärkeä monien hematologisten ja kiinteiden kasvainten pahanlaatuisten kasvainten kasvulle. Tässä tutkimuksessa Sponsori ehdottaa DCR-MYC:n tutkimista ja sen kykyä estää MYC:tä ja siten estää syöpäsolujen kasvua.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tässä toisessa ihmistutkimuksessa DCR-MYC:tä annetaan 2 tunnin laskimonsisäisenä (IV) infuusiona kerran viikossa 2 viikon ajan, jota seuraa lepoviikko (3 viikkoa = 1 sykli) potilaille, joilla on hepatosellulaarinen karsinooma ja jotka ovat joko sorafenibi- tulenkestävä, sorafenibi-intoleranssi annoksen pienentämisestä ja parhaasta tukihoidosta huolimatta tai joille ei ole saatavilla sorafenibia tai muuta sopivaa hoitoa. Tutkimuksen vaiheen 1b aikana tunnistetaan suurin turvallinen DCR-MYC-annos, joka voidaan antaa. Lisäksi arvioidaan DCR-MYC:n farmakokineettinen (PK) profiili, mahdolliset farmakodynaamiset (PD) vaikutukset sekä alustava kasvainten vastainen aktiivisuus. Tutkimuksen vaiheen 2 osan aikana jopa 30 potilasta hoidetaan vaiheessa 1b tunnistetulla MTD:llä DCR-MYC:n turvallisuuden ja siedettävyyden sekä kasvainten vastaisen vaikutuksen arvioimiseksi edelleen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

21

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Korean tasavalta
      • Seoul, Korean tasavalta, 138-736
        • Asan Medical Center
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 169610
        • National Cancer Centre Singapore
      • Singapore, Singapore, 119228
        • National University Hospital of Singapore
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85259-5499
        • Mayo Clinic
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • South Texas Accelerated Research Therapeutics, LLC

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies- tai naispotilaat, yli 18-vuotiaat (Singaporessa > 21 vuotta tai > 18 vuotta huoltajan suostumuksella).
  2. Potilaat, joilla on dokumentoitu (histologisesti tai sytologisesti todistettu) HCC, jossa vähintään yksi mitattava leesio > 10 mm (luumetastaaseja lukuun ottamatta). Jos mitattavissa oleva vaurio(t) on maksassa, sitä ei joko olisi pitänyt hoitaa aiemmin paikallisella hoidolla tai leesion on osoitettava etenevän aikaisemman paikallisen hoidon jälkeen.
  3. Potilaat, joilla on Barcelonan Clinic Liver Cancer (BCLC) -vaiheen B tai C HCC, jotka eivät ole alttiita kirurgiseen interventioon joko lääketieteellisten vasta-aiheiden tai kasvaimen leikkaamattomuuden vuoksi.
  4. Potilaat, jotka eivät siedä sorafenibia tai eivät siedä sitä annoksen pienentämisestä ja parhaasta tukihoidosta huolimatta, tai potilaat, jotka eivät saa sorafenibia tai muuta sopivaa HCC-hoitoa.
  5. Potilailla, joilla on taustalla maksakirroosi, on oltava Child-Pugh-luokan A kirroosistatus (eli pisteet 5–6) ilman enkefalopatiaa.
  6. Vaiheen 1b MTD-biopsiakohortti: Potilaat, joilla on primaarinen tai metastaattinen kasvainkohta, joiden katsotaan olevan turvallinen biopsiaa varten ja jotka suostuvat ottamaan kasvaimen biopsiat ennen annostusta ja sen jälkeen.
  7. Potilaat, joiden ECOG-suorituskyky on 0 tai 1 ja joiden odotettu elinajanodote on ≥ 3 kuukautta.
  8. Potilaat, sekä miehet että naiset, jotka eivät ole hedelmällisessä iässä tai jotka suostuvat käyttämään lääketieteellisesti tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana ja 3 kuukauden ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.
  9. Potilaat, jotka pystyvät ymmärtämään ja antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen osallistua tähän tutkimukseen, mukaan lukien kaikki arvioinnit ja menettelyt, jotka on määritelty tässä protokollassa.

Poissulkemiskriteerit (potilaat):

  1. raskaana olevat tai imettävät naiset; hedelmällisessä iässä olevat naiset (WOCBP) ja hedelmälliset miehet, joiden WOCBP-kumppani ei käytä eikä halua käyttää lääketieteellisesti tehokasta ehkäisymenetelmää.
  2. Potilaat, joilla tunnetaan keskushermoston (CNS) tai leptomeningeaalisia etäpesäkkeitä, joita ei ole saatu hallintaan aikaisemmalla leikkauksella tai sädehoidolla, tai potilaat, joilla on hoitoa vaativia oireita, jotka viittaavat keskushermostoon.
  3. Potilaat, joilla on sekoitettu histologinen kolangiokarsinooma ja HCC tai fibrolamellaarinen variantti HCC.

  4. Potilaat, joilla on jokin seuraavista hematologisista poikkeavuuksista lähtötilanteessa:

    • Hemoglobiini < 8,5 g/dl
    • Absoluuttinen neutrofiilien määrä < 1500/mm3
    • Verihiutaleiden määrä < 75 000 per mm

  5. Potilaat, joilla on jokin seuraavista seerumikemian poikkeavuuksista lähtötilanteessa:

    • Kokonaisbilirubiini > 1,5 × laitoksen normaalin yläraja (ULN).
    • AST tai ALT > 5 × laitoksen ULN
    • Seerumin kreatiniini > 1,5 × laitoksen ULN

  6. Potilaat, joilla on seuraava hyytymisparametrin poikkeavuus lähtötilanteessa:

    • INR > 1,7 × ULN laitokselle

  7. Potilaat, joilla on:

    • Anamneesissa syvä laskimotromboosi (DVT) tai keuhkoembolia (PE) 6 kuukauden aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antoa; potilaat, jotka saavat systeemistä antikoagulaatiota profylaktisista tai terapeuttisista syistä
    • Aktiivinen hallitsematon verenvuoto tai tunnettu verenvuotodiateesi

  8. Potilaat, joilla on:

    • Ruokatorven tai mahalaukun suonikohjuvuoto 2 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antoa; potilaille, joilla on ollut suonikohjuvuotoa 2–12 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antamista, on täytynyt saada riittävä hoito ja tutkijan mielestä heidän on katsottava kliinisesti stabiileiksi
    • Anamneesi oireinen askites, joka vaatii paracenteesia viimeisen 3 kuukauden aikana tai mikä tahansa enkefalopatia, joka on vaatinut sairaalahoitoa tai lääkitystä viimeisen 3 kuukauden aikana
    • Portaali-caval-shuntit

  9. Potilaat, joilla on merkittävä sydän- ja verisuonisairaus, mukaan lukien:

    • Kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, joka vaatii tällä hetkellä hoitoa
    • Tarve antiarytmiseen lääketieteelliseen hoitoon kammiorytmian
    • Vaikea johtumishäiriö (eli 3. asteen sydänkatkos)
    • Hoitoa vaativa angina pectoris
    • Tunnettu vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) < 50 % MUGA:n tai kaikukardiogrammin perusteella
    • QTc-aika > 450 ms miehillä tai > 470 ms naisilla
    • Hallitsematon systeeminen hypertensio (tutkijan harkinnan mukaan)
    • Luokka III tai IV sydän- ja verisuonisairaus New York Heart Associationin (NYHA) toiminnallisten kriteerien mukaan
    • Sydäninfarkti 6 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antoa
  10. Potilaat, joiden tiedetään tai epäillään olevan yliherkkiä jollekin lipidinanohiukkasformuloidun DCR-MYC:n aineosalle; potilaat, joiden tiedetään olevan herkkiä kremoforille (todettu paklitakselin ja muiden lääkemuotojen kanssa).
  11. Potilaat, joiden arvioitu päivittäinen alkoholin saanti on yli 80 g/vrk.
  12. Potilaat, joille on tehty aiempi elinsiirto (esim. maksansiirto), jotka vaativat immunosuppressiota; pitkäaikaista immunosuppressiivista hoitoa saaville potilaille.
  13. Potilaat, joilla tiedetään olevan ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) seropositiivisuus.
  14. Potilaat, joilla on jokin muu vakava/aktiivinen/hallitsematon infektio, paitsi krooninen hepatiitti B -virus (HBV) tai krooninen hepatiitti C -virus (HCV) -infektio; mikä tahansa tulehdus, joka vaatii parenteraalisia antibiootteja, tai selittämätön kuume > 38 ºC 2 viikon aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antoa.
  15. Potilaat, jotka eivät ole toipuneet riittävästi akuutista toksisuudesta, joka liittyy mihin tahansa aikaisempaan antineoplastiseen hoitoon.
  16. Potilaat, jotka eivät ole toipuneet riittävästi aiemmasta kirurgisesta toimenpiteestä tai potilaat, joille on tehty suuri kirurginen toimenpide 4 viikon sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antamista.

  17. Potilaat, joilla on aktiivinen toinen pahanlaatuinen kasvain tai joilla on ollut jokin muu pahanlaatuinen kasvain viimeisen kolmen vuoden aikana, lukuun ottamatta:

    • Hoidetut, ei-melanoomaiset ihosyövät
    • Käsitelty rinnan tai kohdunkaulan CIS
    • Hallittu, pinnallinen virtsarakon karsinooma
    • T1a- tai B-eturauhassyöpä hoidetaan paikallisen hoitostandardin mukaisesti, eturauhasspesifisellä antigeenillä (PSA) normaaleissa rajoissa (wnl)
  18. Potilaat, joilla on jokin muu henkeä uhkaava sairaus, merkittävä elinjärjestelmän toimintahäiriö tai kliinisesti merkittävä laboratoriopoikkeama, joka tutkijan näkemyksen mukaan joko vaarantaisi potilaan turvallisuuden tai häiritsisi tutkimuslääkkeen turvallisuuden arviointia.
  19. Potilaat, joilla on psykiatrinen häiriö tai muuttunut mielentila, joka estäisi tietoisen suostumuksen ymmärtämisen ja/tai tarvittavien tutkimukseen liittyvien arviointien suorittamisen.
  20. Potilaat, jotka tutkijan näkemyksen mukaan eivät kykene noudattamaan protokollan vaatimuksia, mukaan lukien kyky osallistua kaikkiin käynteihin ja käydä läpi kaikki arvioinnit.

Poissulkemiskriteerit (hoidot):

  1. Vaihe 1b: Yli 3 aikaisempaa systeemistä syövänvastaista kemoterapiaa tai kohdennettua ainetta HCC:lle; aiempi loko-aluehoito, mukaan lukien transkatetrivaltimon kemoembolisaatio (TACE), on sallittu.
  2. Vaihe 2: enemmän kuin yksi aikaisempi systeeminen syövän vastainen kemoterapia tai kohdennettu aine HCC:lle; aiempi paikallinen alueellinen hoito, mukaan lukien TACE, on sallittu.
  3. Sorafenibihoito 2 viikon sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antoa ja tutkimuksen aikana.
  4. Mikä tahansa muu antineoplastinen aine (standardi tai kokeellinen) 4 viikon sisällä; monoklonaalinen vasta-ainehoito, nitrosoureat ja typpisinappi 6 viikon sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antoa ja tutkimuksen aikana.
  5. Paikallinen aluehoito mukaan lukien TACE tai radioembolisaatio 6 viikon sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antoa ja tutkimuksen aikana.
  6. Sädehoito 4 viikon sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antoa ja tutkimuksen aikana.
  7. HCV:n hoito sofosbuviirilla 6 viikon sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antoa ja tutkimuksen aikana.
  8. Yrttivalmisteet tai niihin liittyvät reseptivapaat valmisteet/lisäaineet, jotka sisältävät kasviperäisiä ainesosia, joiden tarkoituksena on hoitaa taustalla oleva pahanlaatuinen kasvain 2 viikon sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antoa ja tutkimuksen aikana.
  9. Systeeminen hormonihoito 2 viikon sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antoa ja tutkimuksen aikana.
  10. Kaikki muut tutkimushoidot tutkimuksen aikana. Tämä sisältää osallistumisen mihin tahansa lääketieteelliseen laitteeseen tai terapeuttiseen interventiotutkimukseen.
  11. Hematopoieettisten kasvutekijöiden profylaktinen käyttö 1 viikon aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antoa ja tutkimussyklin 1 aikana; sen jälkeen kasvutekijöiden profylaktinen käyttö on sallittua kliinisen tarpeen mukaan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: DCR-MYC
Potilasryhmät (kohortit) saavat yhden annoksen DCR-MYC:tä; DCR-MYC:n annostasoa nostetaan seuraavissa kohortteissa
Lääke: DCR-MYC

Annostelu: 2 tunnin IV-infuusio jokaisen 21 päivän syklin 1. ja 8. päivänä.

Aloitusannos: 0,125 mg/kg/annos

Jaksojen lukumäärä: kunnes eteneminen tai ei-hyväksyttävä myrkyllisyys kehittyy.

VAIHE 1b Annoksen nostaminen: 50 % tai 25 % lisäys seuraavissa kohortteissa toksisuudesta riippuen, kunnes suurin siedettävä annos (MTD) tunnistetaan.

VAIHE 2 Kohortin laajentaminen MTD:ssä: Lisää potilaita hoidetaan suurimmalla siedetyllä annoksella tehon arvioimiseksi ja turvallisuuden arvioimiseksi edelleen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vaihe 1b: Niiden potilaiden määrä, joilla on haittavaikutuksia turvallisuuden ja siedettävyyden mittana
Aikaikkuna: Jakso 1 (3 viikkoa), pidempi, jos DCR-MYC:tä jatketaan; 30 päivän seuranta viimeisen annoksen jälkeen

Osa A: 3 potilasryhmää 50 %:n annoksen lisäyksellä kohorttien välillä, kunnes tutkimuslääkkeeseen liittyvä annosta rajoittava toksisuus (DLT) tutkitaan syklin 1 aikana, laajenna sitten 6 potilaaseen ja siirry osaan B.

Osa B: 3–6 potilasryhmää 25 %:n annoksen lisäyksellä kohorttien välillä, kunnes > 1 tutkimuslääkkeeseen liittyvä DLT, lopeta sitten eskalaatio.

Laajenna MTD-kohortti 12 potilaaseen; kasvainbiopsiat, jotka suoritetaan tässä vaiheen 1b MTD-biopsiakohortissa (6 potilasta).
Jakso 1 (3 viikkoa), pidempi, jos DCR-MYC:tä jatketaan; 30 päivän seuranta viimeisen annoksen jälkeen
Vaihe 2: Potilaat, joilla on haittavaikutuksia turvallisuuden ja siedettävyyden mittana
Aikaikkuna: Jakso 1 (3 viikkoa), pidempi, jos DCR-MYC:tä jatketaan; 30 päivän seuranta viimeisen annoksen jälkeen
Enintään 30 potilasta vaiheen 2 MTD-laajennuskohortissa (hoidetaan vaiheessa 1b tunnistetussa MTD:ssä); turvallisuuden ja siedettävyyden lisäarviointi.
Jakso 1 (3 viikkoa), pidempi, jos DCR-MYC:tä jatketaan; 30 päivän seuranta viimeisen annoksen jälkeen
Vaihe 2: Alustava kasvainten vastainen aktiivisuus
Aikaikkuna: Syklin 2 jälkeen (6 viikkoa), sitten 6 viikon välein, jos DCR-MYC:tä jatketaan
Enintään 30 potilasta vaiheen 2 MTD-laajennuskohortissa (hoidetaan vaiheessa 1b tunnistetussa MTD:ssä); arviointi objektiivisen vasteen tai taudin stabiloitumisen osoittamiseksi.
Syklin 2 jälkeen (6 viikkoa), sitten 6 viikon välein, jos DCR-MYC:tä jatketaan

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Cmax (ng/ml) – DCR-MYC-tasot veressä (vain vaihe 1b): Annostuspäivä 1 ja päivä 8
Aikaikkuna: Viikko 1 päivä 1 JA viikko 2 päivä 8 PK-näytteenottopisteet: 0 min, 1/4 infuusiota, 1/2 infuusiota, infuusion loppu, 15 min, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 24 h , Päivä 4
Näytteet kerätään viikolla 1 (päivät 1, 2 ja 4) ja viikolla 2 (päivät 8 ja 11). Yhteenveto tässä raportoiduista tulosmittauksista on ei-osastollisia PK-parametreja (Cmax, annoksen mukaan normalisoitu Cmax (Cmax_D), Tmax, AUClast ja annoksen mukaan normalisoitu AUClast (AUClast_D)) molemmilla infuusiopäivillä (päivä 1 ja päivä 8).
Viikko 1 päivä 1 JA viikko 2 päivä 8 PK-näytteenottopisteet: 0 min, 1/4 infuusiota, 1/2 infuusiota, infuusion loppu, 15 min, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 24 h , Päivä 4
DCR-MYC:n biologiset aktiviteetit (vain vaihe 1b)
Aikaikkuna: Sykli 1; Viikko 1
Verinäytteiden kerääminen sytokiinimittauksia varten (päivät 1, 2 ja 4). Merkittäviä lisäyksiä ei havaittu GM-CSF:n, IFNa:n, IFNɣ:n tai IL-1β:n annosryhmissä tai ajassa. Muiden sytokiinien kohdalla havaitut muutokset eivät olleet annoksesta riippuvaisia, koska niitä esiintyi satunnaisesti ja pääasiassa kohorteissa 3 (0,3 mg/kg) ja 4 (0,45 mg/kg). Tässä on yhteenveto TNF-a:n, IL-10:n, IL-6:n, IL-8:n, IL-1RA:n ja MCP-1:n tuloksista ennen annosta, 4 tuntia annoksen jälkeen ja 24 tuntia annoksen jälkeen.
Sykli 1; Viikko 1
DCR-MYC:n biologiset aktiviteetit (vain vaihe 1b)
Aikaikkuna: Syklit 1 ja 2
Kasvainbiopsiat (yhteensä 2) suoritetaan vain vaiheen 1b MTD-laajennuskohortissa (6 potilasta). Potilaille otetaan biopsiat ennen sykliä 1/päivä 1 ja jakso 2/päivä 11.
Syklit 1 ja 2
Tmax (h) – DCR-MYC-tasot veressä (vain vaihe 1b): Annostuspäivä 1 ja päivä 8
Aikaikkuna: Viikko 1 päivä 1 JA viikko 2 päivä 8 PK-näytteenottopisteet: 0 min, 1/4 infuusiota, 1/2 infuusiota, infuusion loppu, 15 min, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 24 h , Päivä 4
Näytteet kerätään viikolla 1 (päivät 1, 2 ja 4) ja viikolla 2 (päivät 8 ja 11). Yhteenveto tässä raportoiduista tulosmittauksista on ei-osastollisia PK-parametreja (Cmax, annoksen mukaan normalisoitu Cmax (Cmax_D), Tmax, AUClast ja annoksen mukaan normalisoitu AUClast (AUClast_D)) molemmilla infuusiopäivillä (päivä 1 ja päivä 8).
Viikko 1 päivä 1 JA viikko 2 päivä 8 PK-näytteenottopisteet: 0 min, 1/4 infuusiota, 1/2 infuusiota, infuusion loppu, 15 min, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 24 h , Päivä 4
Cmax_D (kg*ng/mL/mg) – DCR-MYC-tasot veressä (vain vaihe 1b): Annostuspäivä 1 ja päivä 8
Aikaikkuna: Viikko 1 päivä 1 JA viikko 2 päivä 8 PK-näytteenottopisteet: 0 min, 1/4 infuusiota, 1/2 infuusiota, infuusion loppu, 15 min, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 24 h , Päivä 4
Näytteet kerätään viikolla 1 (päivät 1, 2 ja 4) ja viikolla 2 (päivät 8 ja 11). Yhteenveto tässä raportoiduista tulosmittauksista on ei-osastollisia PK-parametreja (Cmax, annoksen mukaan normalisoitu Cmax (Cmax_D), Tmax, AUClast ja annoksen mukaan normalisoitu AUClast (AUClast_D)) molemmilla infuusiopäivillä (päivä 1 ja päivä 8).
Viikko 1 päivä 1 JA viikko 2 päivä 8 PK-näytteenottopisteet: 0 min, 1/4 infuusiota, 1/2 infuusiota, infuusion loppu, 15 min, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 24 h , Päivä 4
AUClast_D (hr*kg*ng/ml/mg) – DCR-MYC-tasot veressä (vain vaihe 1b): Annostuspäivä 1 ja päivä 8
Aikaikkuna: Viikko 1 päivä 1 JA viikko 2 päivä 8 PK-näytteenottopisteet: 0 min, 1/4 infuusiota, 1/2 infuusiota, infuusion loppu, 15 min, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 24 h , Päivä 4
Näytteet kerätään viikolla 1 (päivät 1, 2 ja 4) ja viikolla 2 (päivät 8 ja 11). Yhteenveto tässä raportoiduista tulosmittauksista on ei-osastollisia PK-parametreja (Cmax, annoksen mukaan normalisoitu Cmax (Cmax_D), Tmax, AUClast ja annoksen mukaan normalisoitu AUClast (AUClast_D)) molemmilla infuusiopäivillä (päivä 1 ja päivä 8).
Viikko 1 päivä 1 JA viikko 2 päivä 8 PK-näytteenottopisteet: 0 min, 1/4 infuusiota, 1/2 infuusiota, infuusion loppu, 15 min, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 24 h , Päivä 4
AUClast (hr*ng/ml) – DCR-MYC-tasot veressä (vain vaihe 1b): Annostuspäivä 1 ja päivä 8
Aikaikkuna: Viikko 1 päivä 1 JA viikko 2 päivä 8 PK-näytteenottopisteet: 0 min, 1/4 infuusiota, 1/2 infuusiota, infuusion loppu, 15 min, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 24 h , Päivä 4
Näytteet kerätään viikolla 1 (päivät 1, 2 ja 4) ja viikolla 2 (päivät 8 ja 11). Yhteenveto tässä raportoiduista tulosmittauksista on ei-osastollisia PK-parametreja (Cmax, annoksen mukaan normalisoitu Cmax (Cmax_D), Tmax, AUClast ja annoksen mukaan normalisoitu AUClast (AUClast_D)) molemmilla infuusiopäivillä (päivä 1 ja päivä 8).
Viikko 1 päivä 1 JA viikko 2 päivä 8 PK-näytteenottopisteet: 0 min, 1/4 infuusiota, 1/2 infuusiota, infuusion loppu, 15 min, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 24 h , Päivä 4

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 27. tammikuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 11. lokakuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 11. lokakuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 8. joulukuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 8. joulukuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 10. joulukuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 4. syyskuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 28. elokuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. heinäkuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DCR-MYC-102

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset DCR-MYC

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ecuador

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa