Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Yksihaarainen tutkimus Valoctocogene Roxaparvovecin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi hemofilia A -potilailla (BMN 270-301) (BMN 270-301)

maanantai 18. joulukuuta 2023 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical

Vaiheen 3 avoin, yksihaarainen tutkimus BMN 270:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi. BMN 270 on adenovirukseen liittyvä vektorivälitteinen ihmisen tekijä VIII:n geeninsiirto hemofilia A -potilailla, joiden FVIII-jäännöstaso on ≤ 1 IU/dl, vastaanottoprofylatiikka FVIII-infuusiot

Tässä vaiheen III kliinisessä tutkimuksessa arvioidaan FVIII-aktiivisuudeksi määritellyn BMN 270:n tehokkuutta viikoilla 49-52 BMN 270:n suonensisäisen infuusion jälkeen ja BMN 270:n vaikutusta eksogeenisen FVIII-korvaushoidon käyttöön ja verenvuotojaksojen määrää viikosta alkaen. 5 viimeiseen käyntiin datakatkaisulla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

144

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • The Royal Adelaide Hospital (RAH)
      • Brisbane, Australia
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Melbourne, Australia
        • Alfred Hospital
      • Perth, Australia
        • Fiona Stanley Hospital
      • Sydney, Australia
        • Royal Prince Alfred Hospital
  • Belgia
      • Leuven, Belgia
        • University Hospital Leuven
  • Brasilia
      • Campinas, Brasilia
        • Campinas Estadual University (UNICAMP) / Campinas Hemocentro / Hematologia E Hemoterapia Center
      • Curitiba, Brasilia
        • Parana's Hematology And Hemotherapy Center (HEMEPAR)
      • Rio De Janeiro, Brasilia
        • Arthur De Siqueira Cavalcanti Hematology State Institute
      • São Paulo, Brasilia
        • Sao Paulo University Clinical Hospital
      • Vitória, Brasilia
        • Holy Spirit Hematology and Hemotherapy Center
  • Espanja
      • A Coruna, Espanja
        • Hospital Teresa Herrera
      • Seville, Espanja
        • University Hospital Virgen del Rocio (HUVR)
  • Etelä-Afrikka
      • Johannesburg, Etelä-Afrikka
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Hemophilia Comprehensive Care Center
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Italia
      • Milan, Italia
        • Maggiore Polyclinic Hospital, IRCCS Ca' Granda, Center for Hemophilia and Thrombosis Angelo Bianchi Bonomi
  • Korean tasavalta
      • Seoul, Korean tasavalta
        • Department of Pediatrics, Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • Ranska
      • Lille, Ranska
        • Regional University Hospital of Lille (CHRU de Lille)
      • Marseille, Ranska
        • Hopital de la Timone Marseille - Assistance Publique des Hopitaux de Marseille
  • Saksa
      • Berlin, Saksa
        • Vivantes Clinic im Friedrichshain- Landsberger Allee
      • Bonn, Saksa
        • University Clinic Bonn
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan
        • Changhua Christian Hospital
      • Kaohsiung, Taiwan
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Taiwan
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Tri-Service General Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Addenbrookes Hospital
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Glasgow Royal Infirmary, Department of Hematology
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • St Thomas' Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Barts and The London School of Medicine and Dentistry, Haemophilia Centre
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Hammersmith
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Churchill Hospital, Oxford Hemophilia and Thrombosis Center
      • Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90007-2664
        • Los Angeles Orthopedic Hospital, Orthopedic Hemophilia Treatment Center
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • UC Davis Hemophilia Treatment Center
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92122
        • University of California San Diego, Hematology and Oncology, Hemophilia &Thrombosis Treatment Center
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143-0106
        • UCSF Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33607
        • St. Joseph's Children's Hospital, Center for Bleeding and Clotting Disorders
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611-2605
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago, Department of Hematology
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
        • James Graham Brown Cancer Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109-5718
        • University of Michigan, Pediatric Hematology and Oncology
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Wayne State University, Detroit Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110-1093
        • Washington University School of Medicine, Department of Pediatrics, Division of Hematology/Oncology
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27517
        • UNC Hemophilia and Thrombosis Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Miehet ≥ 18-vuotiaat, joilla on hemofilia A ja FVIII-jäännösarvot ≤ 1 IU/dL sairaushistorian perusteella tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä.
  2. Hänen on täytynyt olla profylaktisessa FVIII-korvaushoidossa vähintään 12 kuukautta ennen tutkimukseen tuloa.
  3. Käsitelty/altistettu FVIII-konsentraateille tai kryopresipitaatille vähintään 150 altistuspäivän ajan (ED).
  4. Ei aikaisempaa dokumentoitua havaittavissa olevaa FVIII-estäjää, ja tulokset Bethesda-määrityksestä tai Bethesda-määrityksestä, jossa Nijmegen-modifikaatio on alle 0,6 Bethesda-yksikköä (BU) kahdessa peräkkäisessä tapauksessa vähintään viikon välein viimeisten 12 kuukauden aikana.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Havaittavissa olevat vasta-aineet AAV5-kapsidille.
  2. Kaikki todisteet aktiivisesta infektiosta tai mistä tahansa immunosuppressiivisesta häiriöstä, mukaan lukien HIV-infektio.
  3. Merkittävä maksan toimintahäiriö.
  4. Aikaisempi maksabiopsia, joka osoittaa merkittävää fibroosia.
  5. Todisteet kaikista verenvuotohäiriöistä, jotka eivät liity hemofilia A:han.
  6. Verihiutaleiden määrä < 100 x 10^9/l.
  7. Kreatiniini ≥ 1,5 mg/dl.
  8. Minkä tahansa etiologian maksakirroosi, joka on arvioitu maksan ultraäänellä.
  9. Krooninen tai aktiivinen hepatiitti B.
  10. Aktiivinen hepatiitti C.
  11. Aktiivinen maligniteetti, paitsi ei-melanooma-ihosyöpä.
  12. Aiempi maksan pahanlaatuisuus.
  13. Valtimon tai laskimotromboembolian historia.
  14. Tunnettu perinnöllinen tai hankittu trombofilia, mukaan lukien tilat, joihin liittyy lisääntynyt tromboembolinen riski, kuten eteisvärinä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: valoctocogene roxaparvovec Open Label
Valoctocogene roxaparvovecin kerta-annos annoksella 6E13 vg/kg
Biologinen: valoctocogene roxaparvovec
Adeno-assosioituneen viruksen vektorivälitteinen ihmisen tekijä VIII:n geeninsiirto hemofilia A:ssa
Muut nimet:
  • 270 BMN

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta vuotuisessa verenvuotojaksojen määrässä riippumatta eksogeenisesta FVIII-korvaushoidosta [Anualized Bleeding Rate (ABR) kaikille verenvuodoille] EEP:ssä.
Aikaikkuna: Lähtötilanteen ja tehokkuuden arviointijakso (EEP)

Kaikki verenvuodot sisältävät sekä käsitellyt että käsittelemättömät vuodot. Tähän määritelmään sisältyvät kaikki verenvuodot riippumatta hyytymistekijöiden hoidosta, lukuun ottamatta seuraavaa poikkeusta: leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot eivät sisälly. Kaikki verenvuodot ovat raportoituja verenvuototapahtumia riippumatta FVIII:n tai muiden hoitojen käytöstä.

ABR kaikille verenvuodoille = verenvuotojaksojen lukumäärä kaikille verenvuodoille laskentajakson aikana / päivien kokonaismäärä laskentajakson aikana * 365,25.

Lähtötilanne: ennen BMN 270 -infuusiota FVIII-profylaksia saamisen aikana.

EEP: Viikosta 5 BMN 270 -infuusion jälkeisestä (tutkimuspäivä 33) tai FVIII-profylaksian päättymisestä plus huuhtoutumisjakso (3 päivää normaalin puoliintumisajan tai plasmasta peräisin oleville tuotteille ja 5 päivää pidennetyn puoliintumisajan tuotteille) , sen mukaan, kumpi on myöhempi, viimeiseen käyntiin kahden vuoden analyysin datarajan mukaan, jäljempänä "FVIII:n jälkeinen esto viimeiseen käyntiin").
Lähtötilanteen ja tehokkuuden arviointijakso (EEP)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta eksogeenistä FVIII-korvaushoitoa vaativien verenvuotojaksojen vuosittaisessa lukumäärässä (ABR hoidetuille verenvuodoille) EEP:ssä.
Aikaikkuna: Perustaso EEP:hen

ABR hoidetuille verenvuodoille = Vuotojaksojen lukumäärä hoidetuille verenvuodoille laskentajakson aikana / päivien kokonaismäärä laskentajakson aikana * 365,25

Mukaan otettiin verenvuodot, joita hoidettiin FVIII-korvaushoidolla (rekisteröity "verenvuodon hoitona") 72 tunnin sisällä ja joita ei liittynyt leikkausta tai toimenpidettä.

Lähtötilanne: ennen BMN 270 -infuusiota FVIII-profylaksia saamisen aikana.

EEP: Viikosta 5 BMN 270 -infuusion jälkeisestä (tutkimuspäivä 33) tai FVIII-profylaksian päättymisestä plus huuhtoutumisjakso (3 päivää normaalin puoliintumisajan tai plasmasta peräisin oleville tuotteille ja 5 päivää pidennetyn puoliintumisajan tuotteille) , sen mukaan, kumpi on myöhempi, viimeiseen käyntiin kahden vuoden analyysin datarajan mukaan, jäljempänä "FVIII:n jälkeinen esto viimeiseen käyntiin").
Perustaso EEP:hen
Muutos lähtötasosta FVIII-toiminnassa viikolla 104
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 104

Muutos lähtötilanteesta (olettaen, ettei vaikeaa hemofilia A:ta hoideta) FVIII-aktiivisuudessa kromogeenisellä substraattimäärityksellä mitattuna viikolla 104 BMN 270 -infuusion jälkeen.

Kunkin koehenkilön FVIII-aktiivisuustaso viikolla 104 määritellään viikolla 104 saatujen arvojen mediaaniksi määritetyn analyysiikkunan kanssa. Perustason arvoksi lasketaan 1 IU/dl jokaiselle koehenkilölle.

Huomautus: Yksi koehenkilön wk104-kopiodataongelmasta korjattiin 3 vuoden analyysissä, jonka keskiarvot (keskihajonta) raportoidaan tulosmittaustaulukossa.

Lähtötilanne: ennen BMN 270 -infuusiota FVIII-profylaksia saamisen aikana.
Lähtötilanne viikkoon 104
Muutos perustasosta EEP:n vuosittaisessa FVIII-käytössä.
Aikaikkuna: Perustaso EEP:hen

Muutos lähtötasosta eksogeenisen FVIII-korvaushoidon vuosittaisessa käytössä (IU/kg/vuosi) FVIII:n jälkeisen estolääkityksen aikana viimeiseen käyntiin EEP:ssä.

Eksogeenisen FVIII-korvaushoidon vuotuinen käyttöaste (IU/kg/vuosi) määritellään FVIII:n käytön summana (IU/kg) laskentajakson aikana / päivien kokonaismäärä laskentajakson aikana × 365,25.

Lähtötilanne: ennen BMN 270 -infuusiota FVIII-profylaksia saamisen aikana.

EEP: Viikosta 5 BMN 270 -infuusion jälkeisestä (tutkimuspäivä 33) tai FVIII-profylaksian päättymisestä plus huuhtoutumisjakso (3 päivää normaalin puoliintumisajan tai plasmasta peräisin oleville tuotteille ja 5 päivää pidennetyn puoliintumisajan tuotteille) , sen mukaan, kumpi on myöhempi, viimeiseen käyntiin kahden vuoden analyysin datarajan mukaan, jäljempänä "FVIII:n jälkeinen esto viimeiseen käyntiin").
Perustaso EEP:hen
Muutos lähtötasosta Haemo-QoL-A-elämänlaadussa: kokonaispisteet viikolla 104
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 104

Muutos lähtötilanteesta (olettaen, että vaikeaan hemofilia A:seen ei ole hoitoa) Haemo-Qol-A-pisteissä, wk104 BMN 270 -infuusion jälkeen. Haemo-Qol-A -kysely sopii tarkoitukseen hemofiliaan liittyvään terveyteen liittyvään elämänlaatuun ( HRQoL) aikuisille tarkoitettu kyselylomake, joka koostuu 41 kohdasta, jotka kattavat 6 aluetta (fyysinen toiminta, roolitoiminta, huoli, verenvuodon seuraukset, tunnevaikutukset ja hoitoon liittyvät huolenaiheet). Haemo-Qol-A-kysymyksiin vastataan 6-pisteen Likert-asteikolla, joka vaihtelee välillä 0 (ei koskaan) - 5 (koko ajan). Haemo-Qol-A:n palautusaika on yksi kuukausi (4- viikkoa).

Haemo-QoL-A-alueen (fyysinen toiminta, roolitoiminta, huoli, verenvuodon seuraukset, emotionaalinen vaikutus, hoitoon liittyvä huolenaihe) pisteet vaihtelevat välillä 0-5 ja kokonaispistemäärä saadaan laskemalla yhteen kunkin alueen pisteet (alue 0-30) . Alue- ja kokonaispistemäärät muunnetaan asteikolle 0 (minimi) 100 (maksimi), korkeammat pisteet osoittavat parempaa tai vähemmän heikentynyttä hemofiliaan liittyvää elämänlaatua.
Lähtötilanne viikkoon 104
Muutos lähtötasosta Haemo-QoL-A-elämänlaadussa: fyysisen toiminnan verkkotunnuksen pisteet, viikolla 104
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 104

Muutos lähtötilanteesta (olettaen, että vaikeaan hemofilia A:seen ei ole hoitoa) Haemo-Qol-A-pisteissä viikolla 104 BMN 270 -infuusion jälkeen. Haemo-Qol-A-kysely on tarkoitukseen sopiva hemofilia-spesifinen terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQoL) -kysely aikuisille, ja se koostuu 41 kohdasta, jotka kattavat kuusi aluetta (fyysinen toiminta, roolitoiminta, huoli, verenvuodon seuraukset, emotionaaliset vaikutukset ja hoito). Huolenaiheet).Haemo-Qol-A-kysymyksiin vastataan 6-pisteen Likert-asteikolla, joka vaihtelee välillä 0 (ei koskaan) 5:een (koko ajan). Haemo-Qol-A:n palautusaika on yksi kuukausi. (4 viikkoa).

Haemo-Qol-A fyysisen toiminnan verkkotunnuksen pistemäärä on kunkin toimialueen kohteen arvon keskiarvo. Verkkoalueen pistemäärät ovat 0–5; korkeammat pisteet tarkoittavat parempaa HRQoL:a tai vähemmän verkkotunnuksen heikkenemistä. Fyysisen toiminnan alueen pisteet muunnetaan asteikolle 0 (minimi) 100 (maksimi), korkeammat pisteet osoittavat parempaa tai vähemmän heikentynyttä hemofiliaan liittyvää fyysistä toimintaa
Lähtötilanne viikkoon 104
Muutos lähtötasosta Haemo-QoL-A-elämänlaadussa: Verenvuotoalueen pisteet, viikolla 104
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 104

Muutos lähtötilanteesta (olettaen, että vaikeaan hemofilia A:seen ei ole hoitoa) Haemo-Qol-A-pisteissä viikolla 104 BMN 270 -infuusion jälkeen. Haemo-Qol-A-kysely on tarkoitukseen sopiva hemofilia-spesifinen terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQoL) -kysely aikuisille, ja se koostuu 41 kohdasta, jotka kattavat 6 aluetta (fyysinen toiminta, roolitoiminta, huoli, verenvuodon seuraukset, tunnevaikutukset ja hoito huolenaiheita). Haemo-Qol-A-kysymyksiin vastataan 6-pisteen Likert-asteikolla, joka vaihtelee 0:sta (ei koskaan) 5:een (koko ajan). Haemo-Qol-A:n palautusaika on yksi kuukausi (4 viikkoa).

Verenvuotoalueen Haemo-Qol-A-seuraukset on kunkin toimialueen kohteen arvon keskiarvo. Verkkotunnuksen pistemäärät ovat 0–5; korkeammat pisteet tarkoittavat parempaa HRQoL:a tai vähemmän verkkotunnuksen heikkenemistä. Verenvuotoalueen pistemäärät muunnetaan asteikolle 0 (minimi) 100 (maksimi), korkeammat pisteet osoittavat paremman tai vähemmän heikentyneen verenvuodon hemofiliaan liittyviä seurauksia
Lähtötilanne viikkoon 104
Muutos lähtötasosta Haemo-QoL-A-elämänlaadussa: Role Functioning Domain Score, viikolla 104
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 104

Muutos lähtötilanteesta (olettaen, että vaikeaan hemofilia A:seen ei ole hoitoa) Haemo-Qol-A-pisteissä viikolla 104 BMN 270 -infuusion jälkeen. Haemo-Qol-A-kysely on tarkoitukseen sopiva hemofilia-spesifinen terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQoL) -kysely aikuisille, ja se koostuu 41 kohdasta, jotka kattavat kuusi aluetta (fyysinen toiminta, roolitoiminta, huoli, verenvuodon seuraukset, emotionaaliset vaikutukset ja hoito). Huolet). Haemo-Qol-A-kysymyksiin vastataan 6-pisteen Likert-asteikolla, joka vaihtelee välillä 0 (ei koskaan) 5:een (koko ajan). Haemo-Qol-A:n palautusaika on yksi kuukausi (4 viikkoa).

Haemo-Qol-A-roolin toimivan verkkotunnuksen pistemäärä on kunkin toimialueen kohteen arvon keskiarvo. Verkkotunnuksen pistemäärät ovat 0–5; korkeammat pisteet tarkoittavat parempaa HRQoL:a tai vähemmän verkkotunnuksen heikkenemistä. Roolitoimialueen pisteet muunnetaan asteikolle 0 (minimi) 100 (maksimi), korkeammat pisteet osoittavat parempaa tai vähemmän heikentynyttä hemofiliaan liittyvää roolin toimintaa.
Lähtötilanne viikkoon 104

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli hoitoon liittyviä haittavaikutuksia, CTCAE v4.03:lla arvioituna valoctocogene roxaparvovec -infuusion jälkeisten 52 ensimmäisen viikon aikana
Aikaikkuna: 52 viikkoa
52 viikkoa
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli hoitoon liittyviä haittavaikutuksia, arvioituna FVIII-estäjien de novo -kehityksen perusteella valoctocogene roxaparvovec -infuusion jälkeisten 52 ensimmäisen viikon aikana
Aikaikkuna: 52 viikkoa
52 viikkoa
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli hoitoon liittyviä haittavaikutuksia, arvioituna CTCAE v4.03:lla vuosina 2–5 valoctocogene roxaparvovec -infuusion jälkeen
Aikaikkuna: 5 vuotta
5 vuotta
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli hoitoon liittyviä haittavaikutuksia, arvioituna FVIII-estäjien de novo -kehityksen perusteella vuosina 2–5 valoctocogene roxaparvovec -infuusion jälkeen
Aikaikkuna: 5 vuotta
5 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioMarin Pharmaceutical

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 19. joulukuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 16. marraskuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. marraskuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 27. marraskuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 7. joulukuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 13. joulukuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 20. joulukuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 18. joulukuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. joulukuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 270-301
  • 2017-003215-19 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia A

Kliiniset tutkimukset valoctocogene roxaparvovec

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Sweden

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa