Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Geeniterapiatutkimus vaikea hemofilia A -potilailla, joilla on vasta-aineita AAV5:tä vastaan (GENEr8-AAV5+)

maanantai 22. huhtikuuta 2024 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical

Vaiheen 1/2 turvallisuus-, siedettävyys- ja tehotutkimus Valoctocogene Roxaparvovecilla, adeno-assosioituneen viruksen vektorivälitteisellä ihmisen tekijä VIII:n geeninsiirrolla hemofilia A -potilailla, joilla on FVIII-jäännöstaso ≤ 1 IU/dl ja aiempia AAV5-vastaisia ​​lääkkeitä

BioMarin Pharmaceutical Inc. suorittaa tämän tutkimuksen avoimena kerta-annostutkimuksena valoctocogene roxaparvovecin (Adenovirus-Associated Virus (AAV) -pohjainen geeniterapiavektori) turvallisuuden määrittämiseksi vaikeaa hemofilia A -potilailla, joilla on jo olemassa vasta-aineita. AAV5.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

3

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Trial Specialist
  • Puhelinnumero: 1-800-983-4587
  • Sähköposti: medinfo@bmrn.com

Opiskelupaikat

  • Etelä-Afrikka
      • Johannesburg, Etelä-Afrikka
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Hemophilia Comprehensive Care Center
  • Korean tasavalta
      • Seoul, Korean tasavalta
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
      • Seoul, Korean tasavalta
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Taiwan
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Tri-Service General Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Free Hospital
      • Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Miehet ≥ 18-vuotiaat, joilla on hemofilia A ja FVIII-jäännösarvot ≤ 1 IU/dL sairaushistorian perusteella tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä.
  2. Havaittavissa olevat vasta-aineet AAV5-vektorikapsidia vastaan ​​mitattuna AAV5-kokonaisvasta-aineen ELISA:lla.
  3. Koehenkilön on täytynyt saada profylaktista FVIII-korvaushoitoa vähintään 12 kuukautta ennen tutkimukseen tuloa.
  4. Ei aikaisempaa dokumentoitua havaittavissa olevaa FVIII-estäjää, ja tulokset Bethesda-määrityksestä tai Bethesda-määrityksestä Nijmegen-modifikaatiolla, joka on alle 0,6 Bethesda-yksikköä (BU) (tai alle 1,0 BU laboratorioissa, joiden historiallinen alempi herkkyysraja inhibiittorin havaitsemiselle on 1,0 BU) kahdesti peräkkäin vähintään viikon välein viimeisten 12 kuukauden aikana (joista vähintään yksi on testattava keskuslaboratoriossa).
  5. Seksuaalisesti aktiivisten osallistujien on suostuttava käyttämään hyväksyttävää tehokasta ehkäisymenetelmää. Osallistujien on hyväksyttävä ehkäisyn käyttö vähintään 12 viikon ajan infuusion jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Kaikki todisteet aktiivisesta infektiosta, mukaan lukien COVID-19, tai mistä tahansa immunosuppressiivisesta häiriöstä, paitsi HIV-infektiosta. HIV-positiiviset potilaat, jotka täyttävät kaikki muut kelpoisuuskriteerit, voidaan ottaa mukaan, jos heidän CD4-määränsä on > 200/mm3 ja viruskuormitusta ei voida havaita (määrittämätön viruskuorma, joka määritellään testauslaboratorion määrityksessä määritettyä määritysrajaa pienemmäksi) hoidon aikana. antiretroviraalinen hoito (ART), joka ei sisällä efavirentsia tai muuta mahdollisesti maksatoksista ART-hoitoa.
  2. Todisteet maksan toimintahäiriöstä, jotka on arvioitu maksakokeiden ja viimeisimmän, aikaisemman FibroScan- tai maksabiopsian perusteella, mikä osoittaa merkittävää fibroosia 3 tai 4, joka on arvioitu asteikolla 0-4 Batts-Ludwig (Batts 1995) tai METAVIR (Bedossa 1996) tai vastaava fibroosi, jos käytetään vaihtoehtoista asteikkoa.
  3. Krooninen tai aktiivinen B- tai C-hepatiitti, joka on todistettu seulonnassa tehdyillä testeillä.
  4. Aktiivinen pahanlaatuisuus, paitsi ei-melanooma-ihosyöpä, tai aiempi maksan pahanlaatuisuus.
  5. Mikä tahansa tila, joka tutkijan tai sponsorin mielestä estäisi potilasta täyttämästä täysin tutkimuksen vaatimuksia (mukaan lukien kortikosteroidihoito ja/tai protokollassa esitettyjen vaihtoehtoisten immunosuppressiivisten aineiden käyttö) ja/tai vaikuttaisi tai häiritsisi tutkittavan turvallisuuden tai tehon tuloksen arviointi ja tulkinta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: valoctocogene roxaparvovec Open Label
BMN270:n kerta-annos annoksella 6E13 vg/kg
Biologinen: Valoctocogene Roxaparvovec
Adeno-assosioituneen viruksen vektorivälitteinen ihmisen tekijä VIII:n geeninsiirto hemofilia A:ssa
Muut nimet:
  • 270 BMN

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Yhden BMN 270:n suonensisäisen annon turvallisuus vaikeilla HA-potilailla, joilla on ennestään vasta-ainetta AAV5-vektorikapsidille, mukaan lukien FVIII:aa neutraloivan vasta-aineen kehittäminen.
Aikaikkuna: 61 kuukautta
61 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
BMN 270:n tehokkuus määritellään FVIII-aktiivisuudeksi vähintään 5 IU/dl viikolla 26.
Aikaikkuna: 26 viikkoa
26 viikkoa
BMN 270:n vaikutus eksogeenisen FVIII-korvaushoidon käyttöön.
Aikaikkuna: 61 kuukautta
61 kuukautta
BMN 270:n vaikutus eksogeenistä FVIII-hoitoa vaativien verenvuotojaksojen määrään.
Aikaikkuna: 61 kuukautta
61 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioMarin Pharmaceutical

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 3. huhtikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. marraskuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. marraskuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 10. huhtikuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 27. huhtikuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 11. toukokuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 24. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 22. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 270-203
  • 2017-000662-29 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia A

Kliiniset tutkimukset Valoctocogene Roxaparvovec

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Panama

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa