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Une étude visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité de deux combinaisons de thérapies ciblées par mutants d'isocitrate déshydrogénase (IDH) et d'azacitidine chez des participants atteints de leucémie myéloïde aiguë (LAM) nouvellement diagnostiquée et porteurs de mutations IDH qui ne sont pas candidats à une chimiothérapie d'induction intensive

23 janvier 2024 mis à jour par: Celgene

Une étude ouverte randomisée de phase 1b/2 portant sur 2 combinaisons de thérapies ciblées par mutant d'isocitrate déshydrogénase (IDH) plus azacitidine : AG-120 oral plus azacitidine sous-cutanée et oral AG-221 plus azacitidine SC chez des sujets atteints de leucémie myéloïde aiguë nouvellement diagnostiquée une mutation IDH1 ou IDH2, respectivement, qui ne sont pas candidats à recevoir une chimiothérapie d'induction intensive

Le but de cette étude est

  1. pour déterminer la dose combinée recommandée d'AG-120 et d'AG-221 séparément lorsqu'ils sont administrés avec de l'azacitidine et,
  2. pour étudier l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité des combinaisons d'AG-120 avec l'azacitidine et d'AG-221 avec l'azacitidine par rapport à l'azacitidine seule chez les participants atteints de leucémie myéloïde aiguë (LAM) avec les isoformes de l'enzyme isocitrate déshydrogénase (IDH) 1 ou 2 mutations , respectivement.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

130

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 12200
        • Local Institution - 227
      • Dresden, Allemagne, 01307
        • Local Institution - 230
      • Ulm, Allemagne, 89081
        • Local Institution - 225
  • Australie
      • Melbourne, Australie, 3141
        • Local Institution - 175
      • Perth, Australie, 6000
        • Local Institution - 177
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australie, SA 5000
        • Local Institution - 178
  • Belgique
      • Yvoir, Belgique, 5530
        • Local Institution - UNK-121
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Local Institution - 125
  • Corée, République de
      • Seoul, Corée, République de, 138-736
        • Local Institution - 350
      • Seoul, Corée, République de, 135-710
        • Local Institution - 351
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08907
        • Local Institution - 375
      • Barcelona, Espagne, 08036
        • Local Institution - 379
      • Caceres, Espagne, 10005
        • Local Institution - 376
      • Madrid, Espagne, 28007
        • Local Institution - 378
      • Madrid, Espagne, 28033
        • Local Institution - 381
      • Malaga, Espagne, 29010
        • Local Institution - 380
      • Valencia, Espagne, 46009
        • Local Institution - 377
  • France
      • Lille, France, 59037
        • Local Institution - 205
      • Marseille Cedex 9, France, 13273
        • Local Institution - 206
      • Paris Cedex 10, France, 75475
        • Local Institution - 200
      • Pessac, France, 33604
        • Local Institution - 204
      • Pierre Benite, France, 69495
        • Local Institution - 202
      • Toulouse, France, 31059
        • Local Institution - 203
      • Villejuif CEDEX, France, 94805
        • Local Institution - 201
  • Italie
      • Bologna, Emilia-Romagna, Italie, 40138
        • Local Institution - 253
      • Firenze, Italie, 50134
        • Local Institution - 252
      • Genova, Italie, 16132
        • Local Institution - 256
      • Orbassano, Italie, 10043
        • Local Institution - 251
      • Padova, Italie, 35128
        • Local Institution - 254
      • Pesaro, Italie, 31122
        • Local Institution - 250
      • Roma, Italie, 00189
        • Local Institution - 255
  • Le Portugal
      • Lisboa, Le Portugal, 1169-050
        • Local Institution - 327
  • Pays-Bas
      • Utrecht, Pays-Bas, 3584 CX
        • Local Institution - 277
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B15 2TH
        • Local Institution - 429
      • Headington, Royaume-Uni, OX3 9DU
        • Local Institution - 427
      • London, Royaume-Uni, SE5 9RS
        • Local Institution - 428
      • Sutton (Surrey), Royaume-Uni, SM2 5PT
        • Local Institution - 430
  • Suisse
      • Basel, Suisse, 4031
        • Local Institution - 403
      • Zurich, Suisse
        • Local Institution - 401
  • Suède
      • Göteborg, Suède, 413 45
        • Local Institution - UNK-52
  • États-Unis
    • California
      • Duarte, California, États-Unis, 91010-301
        • Local Institution - 105
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06510
        • Local Institution - 107
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Local Institution - 108
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
        • Local Institution - 103
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Local Institution - 102
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Local Institution - 902
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10065
        • Local Institution - 106
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390-85520
        • Local Institution - 110

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Leucémie myéloïde aiguë (LMA) nouvellement diagnostiquée, primaire (c. la moelle osseuse
  • Statut de performance de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0, 1 ou 2
  • Accepter les prélèvements/biopsies de moelle osseuse en série

Critère d'exclusion:

  • Suspecté ou avéré être atteint de leucémie promyélocytaire aiguë sur la base de la morphologie, de l'immunophénotype, du test moléculaire ou du caryotype
  • LAM secondaire à une leucémie myéloïde chronique (LMC)
  • A reçu un agent ciblé contre une mutation de l'isocitrate déshydrogénase 1 (IDH1) ou de l'isocitrate déshydrogénase 2 (IDH2)
  • A ou est suspecté d'avoir une leucémie du système nerveux central (SNC). L'évaluation du liquide céphalo-rachidien n'est requise que si une atteinte du SNC par la leucémie est suspectée lors du dépistage

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole s'appliquent

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Azacitidine
Médicament: Azacitidine
Dose spécifiée à des jours spécifiés
Expérimental: AG-120 + Azacitidine
Médicament: AG-120
Dose spécifiée à des jours spécifiés
Médicament: Azacitidine
Dose spécifiée à des jours spécifiés
Expérimental: AG-221 + Azacitidine
Médicament: Azacitidine
Dose spécifiée à des jours spécifiés
Médicament: AG-221
Dose spécifiée à des jours spécifiés

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le nombre de participants subissant des toxicités limitant la dose (DLT) : Phase 1B (étape de recherche de dose)
Délai: De la première dose à 28 jours après la première dose
Les toxicités dose-limitantes (DLT) sont définies comme un événement qui constitue un changement par rapport à la ligne de base, quel que soit le résultat et déterminé par l'investigateur comme étant lié au traitement. Les participants évaluables par le DLT ont été définis comme les participants qui ont pris au moins 1 dose du médicament à l'étude au cours de l'étape de recherche de dose de la phase 1b et qui ont soit subi un DLT au cours du cycle 1 (indépendamment de la quantité d'exposition au médicament à l'étude), soit n'ont pas eu de DLT et ont terminé au moins 75 % des doses d'AG-120 ou d'AG-221 (21 jours sur 28) et un minimum de 5 doses d'AZA, au moins 50 % des doses combinées prévues d'AG-120 ou d'AG-221 et d'AZA administrées ensemble (le même jour pendant 4 jours sur 7) au cours des 28 premiers jours à partir de C1D1, et ont également été considérés par l'équipe de l'étude clinique comme disposant de données de sécurité suffisantes pour conclure qu'un DLT ne s'est pas produit au cours du cycle 1.
De la première dose à 28 jours après la première dose
Le nombre de participants subissant des événements indésirables : phase 1B (recherche de dose et phase d'expansion)
Délai: De la première dose à 28 jours après la dernière dose (jusqu'à environ 13 mois)
Le nombre de participants subissant différents types d'événements indésirables (EI). Un EI est tout événement médical nocif, involontaire ou fâcheux qui peut apparaître ou s'aggraver chez un participant au cours d'une étude. Un événement indésirable grave (EIG) est tout EI survenant à n'importe quelle dose qui : entraîne la mort, met la vie en danger, nécessite une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, entraîne une invalidité/incapacité persistante ou importante, est une anomalie congénitale/malformation congénitale , et/ou constitue un événement médical important. Les événements indésirables ont été analysés en termes d'EI apparus sous traitement (TEAE). Les événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE) ont été définis comme des événements qui ont commencé au début ou après le début du traitement à l'étude jusqu'à 28 jours après le dernier traitement à l'étude. La gravité/l'intensité des EI ont été classées en fonction des Critères de terminologie communs pour les événements indésirables (CTCAE, version 4.03) où le grade 3 = grave, le grade 4 = menaçant le pronostic vital et le grade 5 = décès.
De la première dose à 28 jours après la dernière dose (jusqu'à environ 13 mois)
Taux de réponse global : phase 2 (stade randomisé)
Délai: De la première dose jusqu'à environ 26 mois
Le pourcentage de participants atteints de MLFS + CR + CRi + CRp + PR selon les critères de réponse modifiés du Groupe de travail international sur la leucémie myéloïde aiguë (IWG AML) tels qu'évalués par l'investigateur. La réponse complète (RC) et l'état morphologique sans leucémie (MLFS) sont définis comme une diminution de 50 % du pourcentage de blastes BM à 5 % à 25 %. (
De la première dose jusqu'à environ 26 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de réponse global : Phase 1B (recherche de dose et étape d'expansion)
Délai: De la première dose jusqu'à environ 13 mois
Pourcentage de participants atteints de MLFS + CR + CRi + CRp + PR selon les critères de réponse modifiés de l'International Working Group Acute Myeloid Leukemia (IWG AML) tels qu'évalués par l'investigateur. La réponse complète (RC) et l'état morphologique sans leucémie (MLFS) sont définis comme une diminution de 50 % du pourcentage de blastes BM à 5 % à 25 %. (
De la première dose jusqu'à environ 13 mois
CR et CRh dérivés du sponsor : Phase 1B (recherche de dose et phase d'expansion)
Délai: De la première dose jusqu'à environ 13 mois
Le pourcentage de participants avec une rémission complète morphologique (RC) et une rémission complète morphologique avec récupération hématologique partielle (RCh) sur la base des données de laboratoire. La RC est définie comme moins de 5 % de blastes dans un échantillon d'aspiration de BM avec des spicules de moelle et avec un nombre d'au moins 200 cellules nucléées. Il ne devrait y avoir aucun blaste avec des bâtonnets d'Auer et aucune maladie extramédullaire. De plus, toutes les conditions suivantes doivent être remplies : NAN ≥ 1 x 109/L (1 000/μL), numération plaquettaire ≥ 100 x 109/L (100 000/μL), indépendamment des transfusions de globules rouges pendant ≥ 1 semaine immédiatement avant chaque réponse évaluation. La CRh est définie comme moins de 5 % de blastes dans un échantillon d'aspiration de BM avec des spicules de moelle plus ANC > 500 x 109/L (1 000/μL) et numération plaquettaire > 50 x 109/L (100 000/μL). La CRh est définie comme une réponse du blaste médullaire 0,5 × 10^9/L et des plaquettes > 50 × 10^9/L.
De la première dose jusqu'à environ 13 mois
Survie sans événement (EFS) : Phase 2 (stade randomisé)
Délai: De la randomisation à la date documentée de la rechute, de la progression ou du décès quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité (jusqu'à environ 26 mois)
La survie sans événement est le temps écoulé entre la date de randomisation et la date de rechute morphologique documentée, de progression ou de décès quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité. La rechute morphologique est définie comme soit la réapparition de ≥ 5 % de blastes dans le BM non attribuable à une autre cause, soit le développement d'une maladie extramédullaire. La progression est définie comme une augmentation > 50 % du pourcentage de blastes de BM par rapport au départ à ≥ 20 % pour les participants avec 5 à 70 % de blastes de BM au départ ou un doublement du nombre absolu de blastes dans le sang périphérique du départ à ≥ 10 x 109/L (10 000/μL) pour les participants avec > 70 % de blastes BM au départ ou le développement d'une nouvelle maladie extramédullaire.
De la randomisation à la date documentée de la rechute, de la progression ou du décès quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité (jusqu'à environ 26 mois)
Le nombre de participants subissant des événements indésirables : phase 2 (étape aléatoire)
Délai: De la première dose à 28 jours après la dernière dose (jusqu'à environ 26 mois)
Le nombre de participants subissant différents types d'événements indésirables (EI). Un EI est tout événement médical nocif, involontaire ou fâcheux qui peut apparaître ou s'aggraver chez un participant au cours d'une étude. Un événement indésirable grave (EIG) est tout EI survenant à n'importe quelle dose qui : entraîne la mort, met la vie en danger, nécessite une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, entraîne une invalidité/incapacité persistante ou importante, est une anomalie congénitale/malformation congénitale , et/ou constitue un événement médical important. Les événements indésirables ont été analysés en termes d'EI apparus sous traitement (TEAE). Les événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE) ont été définis comme des événements qui ont commencé au début ou après le début du traitement à l'étude jusqu'à 28 jours après le dernier traitement à l'étude. La gravité/l'intensité des EI ont été classées en fonction des Critères de terminologie communs pour les événements indésirables (CTCAE, version 4.03) où le grade 3 = grave, le grade 4 = menaçant le pronostic vital et le grade 5 = décès.
De la première dose à 28 jours après la dernière dose (jusqu'à environ 26 mois)
Taux de rémission complète : Phase 2 (stade randomisé)
Délai: De la première dose jusqu'à environ 26 mois
Le pourcentage de participants présentant une rémission complète (RC) morphologique selon les critères de réponse modifiés de l'International Working Group Acute Myeloid Leukemia Response Criteria (IWG AML). La RC est définie comme moins de 5 % de blastes dans un échantillon d'aspiration de BM avec des spicules de moelle et avec un nombre d'au moins 200 cellules nucléées. Il ne devrait pas y avoir de blastes avec des bâtonnets d'Auer et absence de maladie extramédullaire ; plus les conditions suivantes : nombre absolu de neutrophiles (ANC) ≥ 1 000/μL, nombre de plaquettes ≥ 100 000/μL et indépendant des transfusions de globules rouges pendant ≥ 1 semaine avant chaque évaluation de la réponse.
De la première dose jusqu'à environ 26 mois
Taux d'amélioration hématologique (HI) : Phase 2 (phase randomisée)
Délai: De la première dose jusqu'à environ 26 mois
Le pourcentage de participants présentant une amélioration hématologique de la réponse neutrophile (HI-N) + une amélioration hématologique de la réponse plaquettaire (HI-P) + une amélioration hématologique de la réponse érythroïde (HI-E) selon le Groupe de travail international sur les syndromes myélodysplasiques pour l'amélioration hématologique (IWG MDS HI ) Critères. HI-E est défini comme une augmentation de l'hémoglobine de ≥ 1,5 g/dL et une réduction pertinente du nombre d'unités de transfusions de globules rouges d'un nombre absolu d'au moins 4 transfusions de globules rouges/8 semaines par rapport au nombre de transfusions avant le traitement au cours des 8 semaines précédentes. HI-P est défini comme une augmentation absolue de ≥ 30 X 10^9/L pour les participants commençant par > 20 X et une augmentation de < 20 X 10^9/L à > 20 X 10^9/L et d'au moins 100 %. HI-N est défini comme une augmentation d'au moins 100 % et une augmentation absolue > 0,5 X 10^9/L.
De la première dose jusqu'à environ 26 mois
Durée de la réponse : Phase 2 (stade randomisé)
Délai: De la première dose jusqu'à environ 26 mois
Le temps écoulé entre la première CR/CRi/CRp/PR/MLFS documentée et la rechute, la progression ou le décès morphologique documenté, quelle qu'en soit la cause, selon la première occurrence. CR et MLFS sont définis comme une diminution de 50 % des blastes BM à 5 %-25 %. La rechute est définie comme la réapparition de ≥ 5 % de blastes dans le BM non attribuable à une autre cause ou au développement d'une maladie extramédullaire. La progression est définie comme une augmentation > 50 % du nombre de blastes BM par rapport au départ à ≥ 20 % ou un doublement du nombre absolu de blastes dans le sang périphérique par rapport au départ à ≥ 10 000/μL ou le développement d'une nouvelle maladie extramédullaire.
De la première dose jusqu'à environ 26 mois
Délai de réponse : Phase 2 (étape aléatoire)
Délai: De la première dose à la première documentée MLFS/CR/CRi/CRp/PR (jusqu'à environ 26 mois)
Délai entre la première dose du médicament à l'étude et le premier MLFS/CR/CRi/CRp/PR documenté selon les critères de réponse AML modifiés de l'IWG. La rémission complète (CR) et l'état morphologique sans leucémie (MLFS) sont définis comme une diminution de 50 % du pourcentage de blastes BM à 5 % à 25 %. (
De la première dose à la première documentée MLFS/CR/CRi/CRp/PR (jusqu'à environ 26 mois)
Survie globale : Phase 2 (stade randomisé)
Délai: De la randomisation à la date du décès (jusqu'à environ 26 mois)
La survie globale (SG) est définie comme le temps écoulé entre la randomisation et le décès quelle qu'en soit la cause.
De la randomisation à la date du décès (jusqu'à environ 26 mois)
Taux de survie à un an : phase 2 (stade randomisé)
Délai: De la randomisation à 1 an après la randomisation
Le pourcentage de participants vivants à 1 an à partir de la randomisation
De la randomisation à 1 an après la randomisation
AUC (0-8) - Zone sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps : Phase 1B (étape d'expansion)
Délai: Pré-dose, 0,5, 2, 3, 4, 6, 8 heures après dose (± 10 minutes) le jour 1 des cycles 1 et 2
Aire sous la courbe concentration plasmatique-temps du temps zéro à 8 heures, calculée à l'aide de la règle du trapèze linéaire.
Pré-dose, 0,5, 2, 3, 4, 6, 8 heures après dose (± 10 minutes) le jour 1 des cycles 1 et 2
Cmax - Concentration plasmatique maximale observée : Phase 1B (étape d'expansion)
Délai: Pré-dose, 0,5, 2, 3, 4, 6, 8 heures après dose (± 10 minutes) le jour 1 des cycles 1 et 2
Cmax : concentration plasmatique maximale observée, obtenue directement à partir de la concentration observée en fonction du temps
Pré-dose, 0,5, 2, 3, 4, 6, 8 heures après dose (± 10 minutes) le jour 1 des cycles 1 et 2
Tmax - Temps de concentration plasmatique maximale observée : phase 1B (étape d'expansion)
Délai: Pré-dose, 0,5, 2, 3, 4, 6, 8 heures après dose (± 10 minutes) le jour 1 des cycles 1 et 2
Tmax : heure de la concentration plasmatique maximale observée, obtenue directement à partir des données de concentration observée en fonction du temps.
Pré-dose, 0,5, 2, 3, 4, 6, 8 heures après dose (± 10 minutes) le jour 1 des cycles 1 et 2
ASC (0-8) - Zone sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps : Phase 2 (étape aléatoire)
Délai: Pré-dose, 2, 3, 4, 6 et 8 heures après la dose (± 10 minutes) le jour 1 du cycle 2
Aire sous la courbe concentration plasmatique-temps du temps zéro à 8 heures, calculée à l'aide de la règle du trapèze linéaire.
Pré-dose, 2, 3, 4, 6 et 8 heures après la dose (± 10 minutes) le jour 1 du cycle 2
AUC (0-24) - Aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps : Phase 2 (étape aléatoire)
Délai: Pré-dose, 2, 3, 4, 6, 8 et 24 heures après dose (± 10 minutes) le jour 1 du cycle 2
ASC0-24 : aire sous la courbe concentration plasmatique-temps du temps zéro à 24 heures, calculée à l'aide de la règle du trapèze linéaire.
Pré-dose, 2, 3, 4, 6, 8 et 24 heures après dose (± 10 minutes) le jour 1 du cycle 2
Cmax - Concentration plasmatique maximale observée : Phase 2 (stade randomisé)
Délai: Pré-dose, 2, 3, 4, 6, 8 et 24 heures après dose (± 10 minutes) le jour 1 du cycle 2
Cmax : concentration plasmatique maximale observée, obtenue directement à partir des données de concentration observée en fonction du temps.
Pré-dose, 2, 3, 4, 6, 8 et 24 heures après dose (± 10 minutes) le jour 1 du cycle 2
Tmax - Temps de concentration plasmatique maximale observée : phase 2 (stade randomisé)
Délai: Pré-dose, 2, 3, 4, 6, 8 et 24 heures après dose (± 10 minutes) le jour 1 du cycle 2
Tmax : heure de la concentration plasmatique maximale observée, obtenue directement à partir des données de concentration observée en fonction du temps.
Pré-dose, 2, 3, 4, 6, 8 et 24 heures après dose (± 10 minutes) le jour 1 du cycle 2
Changement par rapport au départ dans les scores du domaine de la qualité de vie liés à la santé de l'EORTC QLQ-C30 : Phase 2 (stade randomisé)
Délai: Ligne de base et Jour 1 Cycle 5
Le questionnaire sur la qualité de vie de l'Organisation européenne pour la recherche et le traitement du cancer (EORTC QLQ-C30) est composé de 30 éléments qui traitent des symptômes physiques généraux, du fonctionnement physique, de la fatigue et du malaise, ainsi que du fonctionnement social et émotionnel. Les scores des sous-échelles sont transformés en une échelle de 0 à 100, avec des scores plus élevés sur des échelles fonctionnelles indiquant une meilleure fonction et des scores plus élevés sur des échelles de symptômes indiquant des symptômes plus graves. Les résultats de référence sont obtenus juste avant le début du traitement à l'étude le jour 1 du cycle 1 et serviront de valeurs de référence. L'EORTC QLQ-C30 est évalué avant le dosage et avant l'interaction avec le personnel de l'étude.
Ligne de base et Jour 1 Cycle 5
Changement par rapport à la ligne de base des indices de l'état de santé de l'EQ-5D-5L : Phase 2 (étape aléatoire)
Délai: Ligne de base et Jour 1 Cycle 5
L'échelle européenne de qualité de vie 5D-5L (EQ-5D-5L) évalue la qualité de vie générale liée à la santé. La santé est définie en 5 dimensions : mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort et anxiété/dépression. Chaque dimension a 5 niveaux : aucun problème, problèmes légers, problèmes modérés, problèmes graves et problèmes extrêmes. Les réponses sont codées de sorte qu'un « 1 » indique l'absence de problème et un « 5 » indique le problème le plus grave. Les réponses pour les 5 dimensions sont combinées dans un nombre à 5 chiffres. Ces états de santé sont convertis en une valeur d'indice unique à l'aide de la méthode de concordance vers la valeur EQ-5D-3L définie au Royaume-Uni (RU). L'indice d'utilité sanitaire EQ-5D-3L basé sur les poids de la population britannique varie de -0,594 à 1,0, les scores les plus élevés indiquant une utilité sanitaire plus élevée. Les résultats de référence sont obtenus juste avant le début du traitement à l'étude le jour 1 du cycle 1 et serviront de valeurs de référence.
Ligne de base et Jour 1 Cycle 5
Changement par rapport à la ligne de base des scores de l'échelle visuelle analogique (EVA) de l'EQ-5D-5L : Phase 2 (stade randomisé)
Délai: Ligne de base et Jour 1 Cycle 5
L'instrument européen Quality of Life 5D-5L (EQ-5D-5L) dispose d'une échelle de santé actuelle auto-évaluée par le répondant qui est enregistrée sur une EVA avec des critères d'évaluation étiquetés "la meilleure santé que vous puissiez imaginer" et "la pire santé que vous puissiez imaginer". ." L'échelle est numérotée de 0 à 100, 0 correspondant au pire état de santé imaginable et 100 correspondant au meilleur état de santé imaginable. Un score élevé représente un meilleur niveau de qualité de vie. Les résultats de référence sont obtenus juste avant le début du traitement à l'étude le jour 1 du cycle 1 et serviront de valeurs de référence.
Ligne de base et Jour 1 Cycle 5
RC dérivée du sponsor : phase 2 (stade randomisé)
Délai: De la première dose à la fin de l'étude
Le nombre de participants avec une rémission morphologique complète (RC) basé sur les données de laboratoire. La RC est définie comme moins de 5 % de blastes dans un échantillon d'aspiration de BM avec des spicules de moelle et avec un nombre d'au moins 200 cellules nucléées. Il ne devrait y avoir aucun blaste avec des bâtonnets d'Auer et aucune maladie extramédullaire. De plus, toutes les conditions suivantes doivent être remplies : NAN ≥ 1 x 109/L (1 000/μL), numération plaquettaire ≥ 100 x 109/L (100 000/μL), indépendamment des transfusions de globules rouges pendant ≥ 1 semaine immédiatement avant chaque réponse évaluation.
De la première dose à la fin de l'étude
CR et CRh dérivés du sponsor : Phase 2 (phase randomisée)
Délai: De la première dose à la fin de l'étude
Le nombre de participants avec une rémission complète morphologique (RC) et une rémission complète morphologique avec récupération hématologique partielle (RCh) sur la base des données de laboratoire. La RC est définie comme moins de 5 % de blastes dans un échantillon d'aspiration de BM avec des spicules de moelle et avec un nombre d'au moins 200 cellules nucléées. Il ne devrait y avoir aucun blaste avec des bâtonnets d'Auer et aucune maladie extramédullaire. De plus, toutes les conditions suivantes doivent être remplies : NAN ≥ 1 x 109/L (1 000/μL), numération plaquettaire ≥ 100 x 109/L (100 000/μL), indépendamment des transfusions de globules rouges pendant ≥ 1 semaine immédiatement avant chaque réponse évaluation. La CRh est définie comme une réponse du blaste médullaire 0,5 × 10^9/L et des plaquettes > 50 × 10^9/L.
De la première dose à la fin de l'étude
Temps de parrainage CR et CRh dérivés : Phase 2 (phase randomisée)
Délai: De la première dose à la fin de l'étude
Délai entre la première dose du médicament à l'étude et la première RC/RCh documentée. La rémission morphologique complète (CR) est définie comme moins de 5 % de blastes dans un échantillon d'aspiration de BM avec des spicules de moelle et avec un nombre d'au moins 200 cellules nucléées. Il ne devrait y avoir aucun blaste avec des bâtonnets d'Auer et aucune maladie extramédullaire. De plus, toutes les conditions suivantes doivent être remplies : NAN ≥ 1 x 109/L (1 000/μL), numération plaquettaire ≥ 100 x 109/L (100 000/μL), indépendamment des transfusions de globules rouges pendant ≥ 1 semaine immédiatement avant chaque réponse évaluation. La rémission complète morphologique avec récupération hématologique partielle (CRh) est définie comme moins de 5 % de blastes dans un échantillon d'aspiration de BM avec des spicules de moelle plus ANC > 500 x 109/L (1 000/μL) et numération plaquettaire > 50 x 109/L (100 000 /μL).
De la première dose à la fin de l'étude
Durée de la RC/RCh dérivée du sponsor : Phase 2 (stade randomisé)
Délai: De la première dose à la fin de l'étude
Temps écoulé entre la première RC/RCh documentée et la rechute morphologique documentée, la MP ou le décès quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité. Les participants sans rechute morphologique, MP ou décès quelle qu'en soit la cause ont été censurés à la date de la dernière évaluation de la réponse. La rechute morphologique est définie comme soit la réapparition de ≥ 5 % de blastes dans le BM non attribuable à une autre cause, soit le développement d'une maladie extramédullaire. La progression (PD) est définie comme une augmentation > 50 % du pourcentage de blastes BM par rapport au départ à ≥ 20 % pour les participants avec 5 à 70 % de blastes BM au départ ou un doublement du nombre absolu de blastes dans le sang périphérique du départ à ≥ 10 x 109/L (10 000/μL) pour les participants avec > 70 % de blastes BM au départ ou le développement d'une nouvelle maladie extramédullaire.
De la première dose à la fin de l'étude

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Celgene

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

3 juin 2016

Achèvement primaire (Réel)

2 août 2018

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 octobre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 février 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 février 2016

Première publication (Estimé)

9 février 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 janvier 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 janvier 2024

Dernière vérification

1 janvier 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AG-221-AML-005
  • 2015-003951-23 (Numéro EudraCT)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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