Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Rituximab a súlyos hemofília A kezelésére (RICH)

2013. június 7. frissítette: HealthCore-NERI

Rituximab a veleszületett hemofília A gátlószereinek kezelésére (A TMH CTN vizsgálat)

Az A hemofília egy súlyos véralvadási rendellenesség, amelyet a VIII-as faktor hiánya okoz, amely a normál véralvadáshoz szükséges speciális fehérje. Az ebben a betegségben szenvedő egyének spontán vérzést, fájdalmat és duzzanatot tapasztalhatnak ízületeikben a túlzott vérzés miatt, valamint véraláfutások miatt. A súlyos hemofília A általános kezelése a hiányos véralvadási faktor intravénás pótlása; egyes egyéneknél azonban antitestek képződhetnek ezzel a helyettesítő faktorral szemben. Ez a tanulmány értékeli a rituximab hatékonyságát a helyettesítő faktor hatására kialakuló antitestek csökkentésében a súlyos hemofília A-ban szenvedő egyénekben.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A hemofília A egy örökletes véralvadási rendellenesség. Ezt a VIII-as faktor véralvadási fehérje hiánya vagy rendellenessége okozza. Az A hemofíliában szenvedő egyének nem tudnak vérrögöket képezni a vérzés megállításához, és fennáll a veszélye annak, hogy súlyos és életveszélyes vérzéses epizódokat tapasztalnak. Ennek a betegségnek a leggyakoribb kezelése a VIII-as faktor intravénás pótlása. Azonban az egyének 30-40%-a végül inhibitorokat vagy antitesteket fejleszt ki a helyettesítő faktorral szemben. Ezeknél az egyéneknél az immunrendszer idegenként ismeri fel a helyettesítő faktort, és megtámadja, ezáltal ellensúlyozza a kezelés esetleges előnyeit. Egyes súlyos hemofília A-ban szenvedő egyének immuntolerancia terápián (ITT) részesülhetnek, amelynek során rendszeresen kapnak helyettesítő faktort, hogy a szervezet alkalmazkodjon a faktorhoz és leállítsa az inhibitorok termelését. Ez a kezelés azonban nem mindig hatékony mindenki számára. Az előzetes kutatások kimutatták, hogy a rituximab, a non-Hodgkin limfóma kezelésére használt gyógyszer sikeres lehet a kialakuló inhibitorok elnyomásában vagy megszüntetésében. Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy értékelje a rituximab hatékonyságát a VIII-as faktor inhibitorok szintjének csökkentésében súlyos A hemofíliában szenvedő egyénekben.

Ebbe a vizsgálatba súlyos hemofíliás A-ban szenvedő személyeket vonnak be. A vizsgálatba való belépéskor a résztvevők egy adag VIII-as faktort kapnak intravénásan. Az inhibitorok szintjét az eljárást követő 5-7. napon vérvizsgálattal mérik. Ha az inhibitor csúcsszintje 5 Bethesda egység (BU)/ml felett van, 5-9 nappal később a résztvevők hetente egyszer, 4 héten keresztül intravénásan kapnak rituximabot. Minden egyes látogatás alkalmával vért vesznek laboratóriumi vizsgálat céljából. Két héttel az utolsó rituximab-kezelést követően a résztvevőktől vért vesznek inhibitorteszt céljából; erre a vizsgálatra 4 hetente kerül sor a 22. hétig. Ha a résztvevő inhibitor szintje 5 BU/mL alá esik, a résztvevők ismételt dózist kapnak a VIII-as faktorból, és 5-7 nappal később vért vesznek az inhibitor vizsgálata céljából. Az utóellenőrző látogatásokra a 36., 52. és 100. héten kerül sor, és magukban foglalják a fizikális vizsgálatot, a vérvételt, valamint a vérzéses események és fertőzések megfigyelését. A 64., 76. és 88. héten telefonos interjúkat készítenek a vérzéses események és fertőzések nyomon követésére.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

23

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70112
        • Tulane University Health Sciences Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27514
        • UNC at Chapel Hill Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
        • University Hospital of Cleveland
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53201
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Súlyos veleszületett hemofília A
  • Dokumentált historikus inhibitor titer a VIII-as faktorhoz legalább 5 BU/ml
  • 5 BU/mL-nél nagyobb vagy azzal egyenlő inhibitorszint 5-14 nappal a kezdeti VIII-as faktor expozíció után a szűrés során

Kizárási kritériumok:

  • Ismert túlérzékenység vagy allergia rágcsáló és/vagy humanizált antitestekkel szemben
  • Jelenleg vizsgáló hemofília vizsgálatokban vesz részt
  • HIV fertőzött
  • Bármilyen immunhiányos rendellenesség
  • Májbetegség és a szérum ALT vagy AST értéke meghaladja a normál érték felső határának háromszorosát, az albumin kevesebb, mint 2,5 g/dl és/vagy az INR nagyobb, mint 1,7
  • Interferont vagy más immunmoduláló gyógyszereket, például szteroidokat vagy citotoxikus terápiát kapott a vizsgálatba való belépés előtti 30 napon belül
  • Szívritmuszavar, bármilyen aktív lázas betegség, veseelégtelenség vagy tüdőbeszűrődések a kórtörténetben
  • Korábban rituximab kezelésben részesült
  • Jelenleg immuntolerancia terápia alatt áll

  • Hepatitis B (HBV) fertőzés bizonyítéka, az alábbiak egyikeként definiálva:

    • HBsAg pozitív
    • HBsAg negatív, HBsAb negatív, HBcAb pozitív és HBV DNS pozitív

  • Azok a résztvevők, akiknél a magas válaszreakciójú inhibitort (legalább 5 BU/ml) 12 hónappal a vizsgálatba való belépés előtt észlelték először, kivéve, ha a résztvevő immuntolerancia-terápián sikertelen volt, amelyet a következők egyikeként határoztak meg:

    1. A teljes vagy részleges siker kritériumainak 33 hónapon belüli teljesítésének elmulasztása, amelyet a várt 66%-ánál nagyobb vagy egyenlő VIII-as faktor visszanyerés és a 72 órás kezelésmentes kezelés után mért felezési idő legalább 6 óra. kimosódási időszak
    2. Az inhibitortiter 20%-nál nagyobb csökkenésének elmulasztása az ITT minden közbenső, nem átfedő 6 hónapos periódusában dokumentált fertőzés hiányában, 9 hónap a minimális kezelési időszak és 33 hónap a sikertelen ITT maximális lehetséges időtartama
    3. Kilépés az ITT-ből bármilyen más okból
  • Rendszeresen kap VIII-as faktor koncentrátumot a nagyobb és kisebb vérzéses események kezelésére egyaránt
  • VIII-as faktor koncentrátumot kapott a vizsgálatba való belépés előtti 7 napon

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Rituximab
Rituximab 375 mg/m2 dózisban, lassú intravénás infúzióban, hetente egyszer 4 héten keresztül
Drog: Rituximab
Rituximab lassú intravénás infúzióban; 10 kg-nál nagyobb vagy annál nagyobb testtömegű résztvevők számára 375 mg/m2 BSA hetente 4 héten keresztül; a 10 kg-nál kisebb testtömegű résztvevők számára heti 12,5 mg/kg 4 héten keresztül
Más nevek:
  • Rituxan

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A jelentős választ adó alanyok aránya, azaz az inhibitor szint 5 BU/mL alá esik a 6. és 22. hét között, és 5 BU/ml alatt marad 5-7 napon belül az FVIII-mal történt ismételt fertőzés után
Időkeret: Körülbelül 22 héten belül mérve
Jelentős válasz jelenléte vagy hiánya minden résztvevőnél. A fő válasz akkor következik be, ha az inhibitor szintje 5 BU/mL alá csökken a 6. és 22. hét között, és 5 BU/mL alatt marad 5-7 nappal az ismételt FVIII-mal való fertőzést követően.
Körülbelül 22 héten belül mérve

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A legalább csekély válaszreakciót mutató alanyok aránya, azaz az inhibitor szint <5 BU/mL-re esik a 6-22. hét között, és bármelyik 5 BU/mL-nél marad 5-7 nappal az FVIII újrahívást követően, vagy a titer a VIII. ml és az eredeti csúcs <50%-a
Időkeret: Körülbelül 22 héten belül mérve
Minden résztvevőnél legalább egy kisebb válasz megléte vagy hiánya
Körülbelül 22 héten belül mérve
Százalékos változás az inhibitor titerben a VIII-as faktorral végzett kihívás során az alapszintű kihívástól a kezelés utáni kihívásig
Időkeret: Körülbelül 22 héten belül mérve
százalékos változás=100%*(A-B)/B, ahol A=inhibitor titer a FVIII újrafertőzést követő 5-7 napon belül mérve, és B=inhibitor titer a kiindulási FVIII-fertőzést követő 5-14 napon belül mérve. Az első havi vizsgálati látogatást követő 10-18 napon belül megismételték a FVIII-t, amelynek során 5 BU/mL-nél kisebb inhibitortitert kaptak 2 héttel kezdődően, és az utolsó rituximab infúziót követő 18 hétig folytatódtak.
Körülbelül 22 héten belül mérve
A vérzéses események átlagos száma alanyonként, amely megfelel a súlyos nemkívánatos esemény kritériumainak
Időkeret: A 100. hétig mérve
A súlyos nemkívánatos esemény kritériumainak megfelelő vérzéses események medián száma alanyonként
A 100. hétig mérve
A vérzéses események átlagos száma alanyonként, amely nem felel meg a súlyos nemkívánatos esemény kritériumainak
Időkeret: A 100. hétig mérve
A vérzéses események átlagos száma alanyonként, amely nem felel meg a súlyos nemkívánatos esemény kritériumainak
A 100. hétig mérve
A súlyos nemkívánatos események átlagos száma alanyonként, kivéve a vérzéses eseményeket
Időkeret: A 100. hétig mérve
A súlyos nemkívánatos események átlagos száma alanyonként, kivéve a vérzéses eseményeket
A 100. hétig mérve
Az alanyonkénti nemkívánatos események mediánszáma, amelyek nem voltak vérzéses események, és nem feleltek meg a súlyos nemkívánatos esemény kritériumainak
Időkeret: A 100. hétig mérve
Az alanyonkénti nemkívánatos események mediánszáma, amelyek nem voltak vérzéses események, és nem feleltek meg a súlyos nemkívánatos esemény kritériumainak
A 100. hétig mérve
A rituximab infúziók aránya, amelyekben az infúzióra adott reakciót jelentettek
Időkeret: Az 1. héttől a 4. hétig mérve
Azon rituximab infúziók aránya, amelyekben az infúzióra adott reakciót jelentettek
Az 1. héttől a 4. hétig mérve

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

HealthCore-NERI

Együttműködők

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Genentech, Inc.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Susan F. Assmann, PhD, NERI
  • Kutatásvezető: Cindy Leissinger, MD, Tulane University Health Sciences Center
  • Kutatásvezető: Joan Gill, MD, Versiti
  • Kutatásvezető: Keith McCrae, MD, University Hospital of Cleveland
  • Kutatásvezető: Cassandra Josephson, MD, Children's Healthcare of Atlanta
  • Kutatásvezető: Nigel Key, MD, University of North Carolina
  • Kutatásvezető: Charles Sexauer, MD, University of Oklahoma
  • Kutatásvezető: Janna Journeycake, MD, University of Texas Southwestern Medical Center
  • Kutatásvezető: Leslie Raffini, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Kutatásvezető: Margaret Ragni, MD, Hemophilia Center of Western Pennsylvania
  • Kutatásvezető: Leonard Valentino, MD, Rush University Medical Center
  • Kutatásvezető: Diane Nugent, MD, Children's Hospital of Orange County
  • Kutatásvezető: Marcella Torres, MD, Cook Children's Medical Center

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2006. június 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2010. november 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2012. január 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2006. május 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2006. május 26.

Első közzététel (Becslés)

2006. május 29.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2013. június 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. június 7.

Utolsó ellenőrzés

2013. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 374
  • U01HL072268 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
  • U01HL072274 (NIH, Nemzeti Egészségügyi Intézet)
  • U01HL072290 (NIH, Nemzeti Egészségügyi Intézet)
  • U01HL072033 (NIH, Nemzeti Egészségügyi Intézet)
  • U01HL072291 (NIH, Nemzeti Egészségügyi Intézet)
  • U01HL072248 (NIH, Nemzeti Egészségügyi Intézet)
  • U01HL072355 (NIH, Nemzeti Egészségügyi Intézet)
  • U01HL072283 (NIH, Nemzeti Egészségügyi Intézet)
  • U01HL072346 (NIH, Nemzeti Egészségügyi Intézet)
  • U01HL072331 (NIH, Nemzeti Egészségügyi Intézet)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Rituximab

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Nigeria

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel