IMC-A12 kiújult vagy refrakter Ewing-szarkómában/perifériás primitív neuroektodermális daganatban vagy más szilárd daganatban szenvedő fiatal betegek kezelésében

Bevételi kritériumok:

• Szövettanilag igazolt szolid tumor

  • Kiújult vagy refrakter betegség
  • Nincs központi idegrendszeri (CNS) daganat vagy limfóma
  • A szövettani megerősítés történhetett az eredeti diagnóziskor vagy a visszaeséskor
• A jelenlegi betegségállapotnak olyannak kell lennie, amelyre nincs ismert gyógyító terápia vagy terápia, amely bizonyítottan meghosszabbítja a túlélést elfogadható életminőség mellett
• Mérhető vagy értékelhető betegség

• Az Ewing-szarkómában/perifériás primitív neuroektodermális daganatban (PNET) szenvedő betegeknek szövetblokkokkal vagy tárgylemezekkel kell rendelkezniük

  • A tanszéket értesíteni kell, ha nem állnak rendelkezésre szövetblokkok vagy tárgylemezek

• Karnofsky teljesítménystátusz (PS) ≥ 50% (10 év feletti betegek) és Lansky (PS) ≥ 50% (10 évesnél idősebb betegek)

  • Azokat a betegeket, akik bénulás miatt nem tudnak járni, de kerekesszékben ülnek, járóbetegnek kell tekinteni a teljesítménypontszám értékelése céljából.

• Kreatinin clearance vagy radioizotóp GFR ≥ 70 ml/perc VAGY szérum kreatinin kor/nem alapján, az alábbiak szerint:

  • 1 és < 2 év között (férfiak és nők 0,6 mg/dl)
  • 2 és < 6 év között (férfiak és nők 0,8 mg/dl)
  • 6 és < 10 év között (férfiak és nők 1,0 mg/dl)
  • 10 és 13 év közötti (férfiak és nők 1,2 mg/dl)
  • 13 és 16 év közöttiek (férfiak 1,5 mg/dl és nők 1,4 mg/dl)
  • ≥ 16 év (férfiaknál 1,7 mg/dl és nőknél 1,4 mg/dl)
• Bilirubin ≤ 1,5-szerese a normál életkor felső határának (ULN).
• SGPT (ALT) ≤ 110 μ/L (ebben a vizsgálatban az SGPT ULN értéke 45 μ/L)
• Szérum albumin ≥ 2 g/dl

• Az ismert csontvelő-áttétes betegségben szenvedő betegek alkalmasak lesznek a vizsgálatra, de a hematológiai toxicitás szempontjából nem értékelhetők

  • Nem lehet tudni, hogy a betegek nem reagálnak a vörösvértest- vagy vérlemezke-transzfúzióra

• A csontvelő érintettsége nélkül szolid daganatos betegeknek meg kell felelniük a következő kritériumoknak:

  • Perifériás abszolút neutrofilszám ≥ 1000/μL
  • Thrombocytaszám ≥ 100 000/μL (transzfúziótól független, definíció szerint nem kap vérlemezke-transzfúziót a felvételt megelőző 7 napon belül)
  • Hemoglobin ≥ 8,0 g/dl (vvt-transzfúziót kaphat)
• Nem terhes vagy szoptat
• Negatív terhességi teszt
• A termékeny betegeknek hatékony fogamzásgátlást kell alkalmazniuk a vizsgálati terápia alatt és azt követően 3 hónapig
• Nincs ellenőrizetlen fertőzés
• Nem ismert I-es vagy II-es típusú diabetes mellitus
• Képes megfelelni a vizsgálat biztonsági monitoring követelményeinek, a vizsgáló véleménye szerint
• Az IMC-A12-hez hasonló kémiai vagy biológiai összetételű vegyületeknek tulajdonított allergiás reakciók előzményei nem fordultak elő
• Teljesen felépült az összes korábbi kemoterápia, immunterápia vagy sugárterápia akut toxikus hatásaiból, mielőtt ebbe a vizsgálatba lépett volna

• Legalább 7 nap telt el a korábbi hematopoietikus növekedési faktorok óta, és nincs egyidejűleg

  • A thrombocyta- vagy fehérsejtek számát vagy funkcióját támogató növekedési faktorok csak tenyésztéssel igazolt bakteriémia vagy invazív gombás fertőzés esetén adhatók
• Legalább 7 nap a korábbi biológiai daganatellenes szerek alkalmazása óta, és nem egyidejűleg
• Legalább 6 hét telt el a korábbi monoklonális antitestek megjelenése óta
• Legalább 3 hónap telt el az előző teljes test besugárzás (TBI), craniospinalis külső sugárkezelés (XRT) vagy ≥ 50%-os kismedencei sugárkezelés óta
• Legalább 2 hét az előző helyi XRT (kis port) óta
• Legalább 6 héttel az egyéb korábbi jelentős csontvelő-sugárkezelés óta
• Több mint 3 hét telt el az előző mieloszuppresszív kemoterápia óta (6 hét a nitrozourea esetében)
• Több mint 7 nap telt el a korábbi szisztémás kortikoszteroidok alkalmazása óta, és nincs egyidejűleg alkalmazott szisztémás kortikoszteroid
• Korábbi őssejt-átültetés vagy mentés engedélyezett, feltéve, hogy az elmúlt 2 hónapban nem volt bizonyíték aktív graft versus-host-betegségre
• Nincs korábbi IGF-IR-t célzó monoklonális antitestterápia
• Nincs egyidejű kemoterápia, sugárterápia vagy immunterápia
• Nincsenek egyidejűleg rákellenes szerek
• Nincs egyidejű inzulin- vagy növekedési hormonterápia
• Nincs más egyidejűleg vizsgált gyógyszer