A CAL-101 dóziseszkalációs vizsgálata egyes visszaeső vagy refrakter hematológiai rosszindulatú daganatokban

Bevételi kritériumok:

1. Életkor > vagy = 18.

2. Kiújult vagy refrakter betegsége van, az alábbiak szerint:

   • CLL - refrakter vagy kiújult legalább 2 korábbi kezelés után, beleértve a fludarabint, önmagában vagy kombinációban. A betegek nem jogosultak transzplantációra (azok a betegek, akik jelöltek a transzplantációra, és akik elutasították a transzplantációt, jogosultak ebbe a vizsgálatba).
   • B-sejtes NHL - refrakter vagy kiújult legalább 1 korábbi kemoterápiás kezelés után, és rituximabot önmagában vagy más terápiákkal kombinálva kaptak.
   • AML – refrakter vagy relapszus legalább 1 ciklus indukciós kemoterápia után. Azok a 70 év feletti betegek, akik nem alkalmasak kemoterápiára, részt vehetnek ebben a vizsgálatban.
   • MM - legalább 2 korábbi kemoterápiás kezelésre refrakter vagy kiújult, beleértve a bortezomibot és a talidomidot vagy a lenalidomidot (kivéve, ha a gyógyszer ellenjavallt egy betegnél, akkor ez a követelmény nem érvényes).

3. A betegség állapotára vonatkozó követelmény:

   • A CLL-betegek tüneti betegsége, amely kezelést igényel.
   • B-sejtes NHL-es betegeknél CT-vizsgálattal mérhető betegsége van.
   • Az AML-betegek esetében > 10% a csontvelőben refrakter vagy kiújult betegség miatt, és > 20% a csontvelőben, ha nem részesült korábbi kemoterápiában.
   • MM-betegeknél mérhető betegsége van, amelyet a következő 3 mérés közül legalább 1 határoz meg: szérum M-protein > vagy = 1 g/dl, vizelet M-protein > vagy = 200 mg/24 óra vagy szérummentes könnyűlánc (FLC) vizsgálat az érintett FLC-szinttel > vagy = 10 mg/dl-re, feltéve, hogy a szérum FLC arány kóros.
4. WHO teljesítmény állapota ≤ 2.
5. Fogamzóképes korú férfiak és nők, akik hajlandóak megfelelő fogamzásgátlást (azaz latex óvszert, nyaki sapkát, rekeszizom, absztinencia stb.) alkalmazni a vizsgálat teljes időtartama alatt.
6. Képes írásos beleegyezését adni.

Kizárási kritériumok:

1. A szűrést megelőző 4 héten belül sugárterápiát, radioimmunterápiát, biológiai terápiát, kemoterápiát vagy vizsgálati készítményt kapott.
2. A CLL-ben vagy NHL-ben szenvedő betegeknél rövid kortikoszteroid kezelést kaptak a tünetek enyhítésére a szűrést megelőző 1 héten belül.
3. A szűrést megelőző 12 héten belül alemtuzumab-kezelést kapott.
4. Az AML-ben szenvedő betegek a szűrést megelőző 1 héten belül hidroxi-karbamidos kezelésben részesültek.
5. Terhes vagy szoptat.
6. Jelentős, folyamatosan fennálló társbetegségei vannak, amelyek kizárják a vizsgált gyógyszer biztonságos bejuttatását.
7. Átültetésen esett át jelenlegi aktív graft-versus-host-betegséggel.
8. A rosszindulatú daganat aktív központi idegrendszeri érintettsége ismert.
9. Aktív, súlyos fertőzése van, amely szisztémás terápiát igényel. A betegek profilaktikus antibiotikumokat és vírusellenes terápiát kaphatnak a kezelőorvos döntése alapján.
10. Jelentős vese- vagy májműködési zavara van.
11. Súlyos thrombocytopeniája van, amely thrombocyta transzfúziót igényel, kivéve, ha a diagnózis AML.
12. Pozitív tesztje van a humán immunhiány vírus (HIV) antitestekre.
13. Aktív hepatitis B- vagy C-fertőzése van. Azok a betegek, akiknél szerológiailag bizonyított a korábbi expozíció, jogosultak.
14. Rosszul kontrollált diabetes mellitusa van.
15. A szűrést megelőző 1 héten belül olyan gyógyszert szedett, amely a citokróm P450 3A4 erős inhibitora vagy induktora.