Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Geeniterapia X-kytketyn kroonisen granulomatoottisen taudin (X-CGD) hoitoon (CGD)

keskiviikko 5. huhtikuuta 2023 päivittänyt: Genethon

Vaihe I/II, ei-satunnaistettu, monikeskus, avoin tutkimus autologisista CD34+-soluista, jotka on transdusoitu G1XCGD-lentivirusvektorilla potilailla, joilla on X-kytketty krooninen granulomatoottinen sairaus

X-kytketty krooninen granulomatoottinen sairaus (X-CGD) on harvinainen geneettinen sairaus, joka vaikuttaa pojilla. Se johtuu virheestä geenissä, joka muodostaa osan immuunijärjestelmää. Perusvika on erikoistuneissa valkosoluissa, joita kutsutaan fagosyyttisoluiksi (tai fagosyyteiksi), jotka vastaavat suojautumisesta infektioita vastaan ​​tuhoamalla tunkeutuvia bakteereja ja sieniä. He tekevät tämän kaatamalla suuria määriä valkaisuaineen kaltaisia ​​aineita näiden organismien päälle. CGD:ssä valkaisuainetta valmistavassa järjestelmässä on vika, jota kutsutaan NADPH-oksidaasiksi. X-CGD:ssä (joka on kaksi kolmasosaa potilaista) vika on geenissä, joka muodostaa kriittisen osan NADPH-oksidaasia (tunnetaan nimellä gp91-phox), eivätkä solut pysty valmistamaan valkaisuaineen kaltaisia ​​aineita. Siksi ne tappavat bakteereita ja sieniä huonosti, ja potilaat kärsivät vakavista ja toistuvista infektioista. Tämä johtaa myös tulehdukseen, joka voi vahingoittaa kehon osia, kuten keuhkoja ja suolistoa.

Monissa tapauksissa potilaat voidaan suojata riittävästi infektioilta jatkuvalla antibioottien nauttimisella. Toisissa kuitenkin vakavat hengenvaaralliset infektiot murtautuvat läpi. Joissakin tapauksissa suoliston tai virtsateiden tulehdus johtaa tukoksiin, joita ei voida hoitaa antibiooteilla ja jotka saattavat edellyttää muiden lääkkeiden, kuten steroidien, käyttöä. Siksi CGD:n parantavien hoitojen kehittäminen on erittäin tärkeää.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

3

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2PG
        • University College London Hospital (UCLH)
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 kuukautta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Miespuoliset X-CGD-potilaat
  • Molekyylidiagnoosi vahvistettu DNA-sekvensoinnilla
  • Vähintään yksi aiempi meneillään oleva tai resistentti vakava infektio ja/tai tulehduksellinen komplikaatio, joka vaatii sairaalahoitoa tavanomaisesta hoidosta huolimatta
  • HLA-vastaavaa luovuttajaa ei ole saatavilla kolmen kuukauden haun jälkeen, ellei tutkija pidä mahdollisen vastineen odottamisen tai allogeenisen siirron suorittamisen riskiä mahdottomana

Poissulkemiskriteerit:

  • Leukafereesin vasta-aihe
  • Vasta-aihe hoitavan lääkkeen antamiselle
  • Gammainterferonin anto 30 päivän sisällä ennen transdusoitujen autologisten CD34+-solujen infuusiota

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Avaa etiketti
X vivo -geeniterapia
Geneettinen: X vivo -geeniterapia
GP91PHOX-geenin sisältävällä lentivirusvektorilla transdusoitujen potilaan autologisten CD34+-solujen transplantaatio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Menettelyn turvallisuus mitattuna haittatapahtumien ilmaantuvuuden perusteella
Aikaikkuna: 24 kuukautta
24 kuukautta
NADPH-toimivien granulosyyttien palautuminen ja stabiilisuus ajan kuluessa arvioituna DHR-testillä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Ravitsemustilan, kasvun, kehityksen, vakavan infektion ja/tai tulehduskomplikaatioiden normalisointi, mikä suositteli potilaan sisällyttämistä
Aikaikkuna: 24 kuukautta
24 kuukautta
Transdusoituneiden CD34+-hematopoieettisten solujen prosenttiosuus infusoiduista ja verisoluista ajan myötä
Aikaikkuna: 24 kuukautta
24 kuukautta
Immunologinen uudelleenmuodostus
Aikaikkuna: 24 kuukautta
24 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Genethon

Tutkijat

  • Päätutkija: Adrian Thrasher, MD, PHD, Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust - London - UK
  • Päätutkija: Janine Reichenbach, MD, University Children's Hospital Zürich - Switzerland
  • Päätutkija: Hubert Serve, MD, PHD, Department of Hematology/Oncology, University Hospital Frankfurt and Institute for Biomedical Research, Georg-Speyer-Haus, Frankfurt - Germany
  • Päätutkija: Emma Morris, MD, PHD, Royal Free Hospital / University College London Hospital (UCLH)

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 24. kesäkuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Keskiviikko 1. syyskuuta 2032

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Keskiviikko 1. syyskuuta 2032

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 14. toukokuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 14. toukokuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 16. toukokuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 6. huhtikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 5. huhtikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. huhtikuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • G1XCGD.01

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset X-linkitetty krooninen granulomatoottinen sairaus

Kliiniset tutkimukset X vivo -geeniterapia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Germany

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa