Vírusos immunterápia relapszusos/refrakter myeloma multiplexben (MUKeleven)

Bevételi kritériumok:

• Tünetekkel járó myeloma multiplex diagnosztizálva (az IMWG 2014 kritériumai szerint)
• Módosított IMWG-kritériumok alapján értékelhető betegség (azaz abnormális szérum M-fehérje, vizelet-M-fehérje vagy szérummentes könnyűlánc-vizsgálatok alapján)
• Jelenleg lenalidomid- vagy pomalidomid-terápiában részesül, önmagában vagy más mielóma-terápiával kombinálva, és az IMWG kritériumai szerint a betegség szerológiai vagy klinikai progresszióját jelzi (2011)
• Várható élettartam ≥ 3 hónap
• ECOG teljesítmény állapota ≤2
• Szükséges laboratóriumi értékek az adagolás előtti 14 napon belül:
• Abszolút neutrofilszám ≥ 1,0 x 10^9 /L. (növekedési faktor támogatása nem megengedett)
• Thrombocytaszám ≥ 70 x 10^9/L. (Thrombocyta-támogatás nem megengedett; 70 alatti, de 25-nél nagyobb vérlemezkeszám elfogadható, ha a csontvelőt > 50%-ban infiltrálja az MM)
• Hemoglobin ≥ 8 g/dl. Vértámogatás megengedett
• A szérum bilirubin ≤ 2-szerese a normál felső határának (ULN)
• ALT vagy AST ≤ 2,5 x ULN
• Szérum kreatinin ≤ 2 x ULN
• Korrigált kalcium ≤ 2,8 mmol/l
• Negatív HIV és vírusos (B és C) hepatitis teszt eredménye 14 nappal a dózis kiosztása előtt
• Képes tájékozott beleegyezést adni és hajlandó követni a vizsgálati protokollt
• 18 éves vagy idősebb
• Minden résztvevőnek el kell fogadnia, hogy követi a Celgene Terhesség Megelőző Programot (PPP), és részt kell vennie az ehhez kapcsolódó tanácsadáson:
• A fogamzóképes nőknek (FCBP) egyidejűleg két megbízható fogamzásgátlási módot kell alkalmazniuk, vagy teljes absztinenciát kell gyakorolniuk legalább 28 napig a próbakezelés megkezdése előtt, a vizsgálat alatt és legalább 28 napig a vizsgálati kezelés abbahagyása után, és még az adagolás megszakítása esetén, és ebben az időszakban el kell fogadnia a Celgene PPP terhességi tesztet
• A nőstényeknek bele kell egyezniük abba, hogy tartózkodnak a szoptatástól a vizsgálatban való részvétel alatt és 28 nappal a kísérleti gyógyszer abbahagyása után
• A férfiaknak bele kell egyezniük, hogy latex óvszert használnak az FCBP-vel való szexuális érintkezés során (vagy teljes absztinenciát kell gyakorolniuk) a vizsgálat során, beleértve az adagolás megszakítását és a vizsgálat abbahagyását követő 28 napig még akkor is, ha sikeres vazektómián estek át.
• A férfiaknak bele kell egyezniük abba is, hogy tartózkodjanak a sperma vagy sperma adományozásától a pomalidomid-kezelés alatt, beleértve az adagolás megszakítását és a vizsgálat abbahagyását követő 28 napig.
• Minden résztvevőnek bele kell egyeznie, hogy tartózkodik a véradástól, amíg a gyógyszert kipróbálja, beleértve az adagolás megszakítását és a vizsgálat abbahagyását követő 28 napig

Kizárási kritériumok:

• Nem szekréciós myeloma multiplex
• Terhes (pozitív terhességi teszt) a Celgene Terhességmegelőzési Programnak vagy szoptatásnak megfelelően
• Korábbi daganatellenes terápiák, beleértve a kísérleti szereket, a lenalidomidtól és a pomalidomidtól eltérő, a protokollos kezelés megkezdését követő 28 napon belül. A szteroid terápia megengedett, de a ciklus előtt 48 órával 1 napon belül le kell állítani
• Egyidejű vagy korábbi rosszindulatú daganatok (<12 hónappal a kezelés befejezése után) más helyeken, kivéve a megfelelően kezelt, lokalizált bőrhám- vagy méhnyakrákot, vagy a prosztatarák véletlenszerű szövettani leleteit (T1a vagy 1b TNM stádium). Azok a résztvevők, akiknek a kórelőzményében (≥12 hónapos) egyéb daganatok szerepelnek, remisszióban vannak, és jelenleg nem részesülnek terápiában.
• Rendszeres kortikoszteroid terápia társbetegségek esetén (pl. a myeloma multiplextől eltérő egészségügyi állapotok), amelyek nem állíthatók le a vizsgálat idejére. A helyi kortikoszteroid terápia nem kizáró feltétel.
• Bármilyen anamnézisben szereplő ismert túlérzékenység bármely vizsgálati gyógyszerrel vagy segédanyaggal szemben
• Aktív tüneti gombás, bakteriális és/vagy vírusfertőzés
• Rosszul kontrollált vagy súlyos orvosi vagy pszichiátriai betegség, amely a vizsgáló véleménye szerint valószínűleg akadályozza a klinikai vizsgálatban való részvételt és/vagy megfelelést
• Jelentős szív- és érrendszeri betegségben szenvedő betegek (pl. terápiát igénylő pangásos szívelégtelenség anamnézisében (≥ NYHA III. osztály), súlyos szívbillentyű-betegség jelenléte, kezelést igénylő pitvari vagy kamrai aritmia jelenléte, kontrollálatlan magas vérnyomás vagy QTc-eltérések a kórtörténetben
• Sugárkezelés vagy nagyobb műtét a regisztrációt megelőző 4 héten belül
• Nagyobb vagy egyenlő, mint 2. fokozatú neuropátia, fájdalommal vagy anélkül