A lokálisan előrehaladott végbélrák nem műtéti kezelése (NOM)

Háttér: Az alacsony végbélrák (LRC) standard kezelése az anális sphincterrel együtt kombinált, preoperatív kemoterápiát és sugárterápiát (CRT), amelyet műtét követ. A műtét magában foglalja a végbél és a végbélnyílás eltávolítását, valamint az állandó kolosztómia létrehozását, és jelentős hosszú távú hatással van a bél- és szexuális működésre, valamint a testképre. A műtétek magas morbiditása miatt egyre nagyobb az érdeklődés az LRC nem műtéti kezelése (NOM) iránt. A NOM-megközelítés magában foglalja a műtét elhalasztását és minden olyan LRC-s beteg aktív megfigyelését, akik teljes klinikai választ értek el (azaz nincs reziduális daganat) a CRT befejezését követően, ami a betegek körülbelül 30%-ánál fordul elő. A mai napig, bár volt néhány olyan prospektív, egyetlen intézményben végzett tanulmány, amely kedvező eredményeket mutatott a NOM-mal kapcsolatban, ezt a megközelítést nem alkalmazták a klinikai gyakorlatban, mivel az orvosok aggályai vannak a NOM biztonságosságával kapcsolatban a rendelkezésre álló korlátozott bizonyítékok alapján.

Célok: Ezért ennek a tanulmánynak az a célja, hogy egy pánkanadai II. fázisú vizsgálatot végezzenek a NOM biztonságosságának értékelésére az LRC számára.

Módszerek: A részt vevő központokban kezelt összes LRC-s betegnél, akinél műtétre és permanens kolosztómiára van szükség, a teljes klinikai választ (cCR) értékelik nyolc-tíz héttel a kezelő sebész CRT befejezése után. A vizsgálatban cCR-t úgy határoznak meg, hogy (i) nincs tapintható daganat a digitális végbélvizsgálaton, (ii) nincs maradék daganat az endoszkópián fehér-sárga, lapos hegként definiálva, (iii) nincs maradék tumor az MRI-n, (iv) nincs gyanús mesorectalis vagy extramesorectalis nyirokcsomó az MRI-n és (v) normál CEA szint. Azokat a betegeket, akik megfelelnek a cCR ezen kritériumainak, meghívják a vizsgálatban való részvételre. Azok a betegek, akik hozzájárulnak a vizsgálatban való részvételhez, aktív felügyeleten esnek át, amely magában foglalja a DRE-t, az endoszkópiát és a kismedencei MRI-t 3, 6, 9, 12, 18 és 24 havonta; CEA-szint 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24 havonta és CT mellkas/has és medence 6, 12, 18 és 24 havonta. A tanulmány elsődleges eredménye a helyi újranövekedés mértéke lesz a CRT befejezését követő 2 év elteltével. A helyi újranövekedést a cCR-kritériumok bármely időpontban történő teljesítésének elmulasztásaként határozzák meg. A NOM akkor tekinthető biztonságosnak, ha a helyi újranövekedés mértéke két évvel a CRT befejezése után kevesebb, mint 30%. A vizsgálat másodlagos eredménye a távoli kiújulás aránya, a betegségmentesség és a 2 éves teljes túlélés.

Jelentősége: Ennek a vizsgálatnak az eredményei rendkívül klinikailag relevánsak lesznek, mivel várható, hogy az LRC-re vonatkozó NOM biztonságos lesz, és jelentős potenciállal rendelkezik a klinikai gyakorlat megváltoztatására Kanadában és Észak-Amerikában, mivel az LRC-ben szenvedő betegek körülbelül 30%-a biztonságosan kerülje a műtétet és az állandó kolosztómiát, és javuljon a bél- és szexuális funkciója és a testképe. Ezenkívül a NOM széles körű elterjedése növelheti az egészségügyi ellátás kapacitását és csökkentheti a kezelési költségeket azáltal, hogy csökkenti a műtétek számát, a kórházi felvételeket, valamint a műtéttel és a hosszú távú sebészeti morbiditással kapcsolatos költségeket.