경증 A형 혈우병 환자의 운동 대 DDAVP
2020년 2월 24일 업데이트: Nationwide Children's Hospital
경증 혈우병 A 환자의 운동 대 DDAVP - 하나는 다른 하나보다 열등하지 않으며 지혈 개선에 부가적으로 작용합니까?
경미한 혈우병 A(MHA)가 있는 개인은 드물게 출혈하지만 스포츠/운동에 참여할 때 종종 발생하는 외상 환경에서 출혈할 수 있습니다.
운동과 DDAVP(데스모프레신) 모두 Factor 8/Von Willebrand Factor(FVIII/VWF 수준)를 높일 수 있지만, 병태생리학적 메커니즘이 동일한지 여부는 명확하지 않습니다.
결과적으로 DDAVP와 운동이 FVIII:C와 VWF 수준을 높이는 데 추가적인 효과가 있는지 또는 하나가 다른 하나의 효과를 무효화하는지 여부는 알려지지 않았습니다.
이 2개 센터(Sickkids 및 Nationwide Children's)의 전향적, 교차 디자인 연구의 목적은 운동 대 DDAVP가 MHA 환자의 지혈에 미치는 영향을 비교하고 이러한 중재가 지혈에 미치는 영향을 조사하는 것입니다. 지수.
연구 개요
상세 설명
경미한 혈우병 A(MHA)(FVIII 수치가 >5% ~ ≈50%인 것으로 정의됨)가 있는 사람은 드물게 출혈하지만 스포츠/운동에 참여하는 맥락에서 종종 발생할 수 있는 외상 환경에서 출혈이 발생할 수 있습니다. FVIII 수치는 스트레스, 운동 및 DDAVP(1-desamino-8-Darginine vasopressin, desmopressin)로 인해 일시적으로 상승합니다. DDAVP의 경우, Hospital for Sick Children(SickKids) 혈우병 팀 등은 FVIII 및 VWF 수치가 DDAVP로 2-4배 증가하는 것으로 나타났습니다. 결과적으로 많은 MHA 환자들은 출혈 위험을 줄이기 위해 스포츠 활동/운동 전에 비강(IN) DDAVP를 복용합니다. IN DDAVP는 합리적으로 비싸고(캐나다의 경우 Octistim® 한 병당 $300, 미국의 경우 Stimate® 한 병당 $700) 수분 섭취 제한이 필요하며 메스꺼움, 구토, 발작 및 빈맥과 관련될 수 있습니다.
최근에 우리 그룹은 혈우병 A[HA] 또는 B[HB](모든 심각도)가 있는 30명의 어린이의 지혈 지수에 대한 처방된 중간 강도의 유산소 운동 요법의 영향을 평가하기 위한 파일럿/타당성 연구를 완료했으며 운동을 통한 다중 응고 매개변수(혈소판 수, FVIII:C 및 폰 빌레브란트 인자[VWF]). 이러한 개선은 경증-중등도 HA를 가진 13명의 사춘기 이후 남성에서 특히 두드러졌습니다. 이 하위 코호트에서 연구자들은 운동 직후 FVIII:C가 평균 2.3배 증가했으며, 운동 완료 후 1시간 후에는 1.9배로 유의미하게 상승한 상태를 유지했다고 밝혔습니다.
유산소 운동과 관련된 지혈 변수의 이러한 변화는 출혈을 예방할 수 있으며 스포츠 참여 직전에 IN DDAVP를 투여할 필요성을 무효화할 수 있습니다.
운동과 DDAVP 둘 다 FVIII/VWF 수준을 높일 수 있지만, 이들이 이를 수행하는 병태생리학적 메커니즘이 동일한지 여부는 명확하지 않습니다. 결과적으로 DDAVP와 운동이 FVIII:C와 VWF 수준을 높이는 데 있어 서로의 효과를 증가시키는지 또는 하나가 다른 하나의 효과를 무효화하는지 여부는 알려지지 않았습니다. 여기에서 조사자들은 MHA가 있는 40-50세 청소년기(13-21세) 남성의 운동 대 IN DDAVP에 대한 전향적 중재 연구를 제안하여 지혈에 미치는 영향을 비교하고 이러한 중재를 지혈 지수에 순차적으로 투여하는 효과를 조사합니다. .
연구 유형
중재적
등록 (실제)
32
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
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Ohio
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Akron, Ohio, 미국, 44308
- Akron Children's Hospital
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Dayton, Ohio, 미국, 45404
- Dayton Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
13년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 1) ≥13세 및 ≤21세 MHA 환자(FVIII:C 수준 ≥6% 내지 ≤50%).
제외 기준:
- 현재 순환 중이거나 억제제 병력(2회 이상 0.5 BU). 억제제 개발은 MHA에서 드뭅니다.
- 지난 1주 동안 FVIII 주입(표준 작용 및 반감기 연장 제품 모두) 또는 DDAVP 사용 이력. 환자는 연구 참여 전 1주 동안 인자 사용 또는 DDAVP를 유지하도록 지시받게 됩니다. 단, 급성 출혈의 관리는 전화나 이메일을 통해 PI에게 알리도록 지시됩니다.
- 운동 능력을 방해하는 중증 관절병증(주임 조사관이 결정함)이 있는 환자. 심한 관절병증은 MHA에서 드물다.
- 베타 차단제, 항혈소판제 또는 일반 비스테로이드성 항염증제(예: 셀레브렉스).
- 활성 흡연자(담배, 마리화나)인 환자.
- 임의의 위치에서 최근 출혈(이전 2주 이내) 또는 이전 4주 동안 하지 관절/근육 출혈 병력이 있는 환자.
- MHA 이외의 선천성 출혈 장애(예: VWD).
- 활동성 감염성 또는 염증성 질환이 있는 환자. 여기에는 B형 또는 C형 간염에 대한 AST, ALT, RNA 양성에 반영된 이전에 확인된 HIV, 활동성 B형 또는 C형 간염이 포함됩니다. 제안된 연구에서.
- 의학적 이유로 DDAVP를 투여해서는 안 되는 환자[신장 또는 CNS 질환(예: 뇌종양)] 또는 이전에 DDAVP로 부작용을 경험한 적이 있습니다(예: 저혈압 사건, 발작).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ARM A: DDAVP 후 운동
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DDAVP 중재를 위해 참가자는 IN DDAVP 비강 스프레이를 1회 또는 2회 실시합니다.
IN DDAVP를 받은 후 참가자는 30분 동안 휴식을 취합니다.
다른 이름들:
운동 개입을 위해 참가자는 이전에 검증된 점진적 증분 Godfrey 프로토콜을 사용하여 고정식 사이클 에르고미터에서 운동합니다.
Godfrey 프로토콜에 따라 참가자는 키에 따라 달라지는 초기 운동 부하로 보정된 사이클 에르고미터에서 사이클링을 시작합니다.
작업량은 참가자의 키에 따라 표준 증분으로 매분 증가합니다.
모든 참가자는 예상 최대 심박수의 85%로 3분간 자전거를 타거나 탈진할 때까지(둘 중 먼저 도래하는 시점)까지 운동합니다.
계획된 운동이 완료되면 작업 부하는 0와트로 줄어들고 참가자는 에르고미터를 받기 전에 추가 3분 동안 이 냉각 속도로 계속 순환하도록 지시를 받습니다.
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활성 비교기: ARM B: DDAVP 단독
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DDAVP 중재를 위해 참가자는 IN DDAVP 비강 스프레이를 1회 또는 2회 실시합니다.
IN DDAVP를 받은 후 참가자는 30분 동안 휴식을 취합니다.
다른 이름들:
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실험적: ARM C: 운동 개입
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운동 개입을 위해 참가자는 이전에 검증된 점진적 증분 Godfrey 프로토콜을 사용하여 고정식 사이클 에르고미터에서 운동합니다.
Godfrey 프로토콜에 따라 참가자는 키에 따라 달라지는 초기 운동 부하로 보정된 사이클 에르고미터에서 사이클링을 시작합니다.
작업량은 참가자의 키에 따라 표준 증분으로 매분 증가합니다.
모든 참가자는 예상 최대 심박수의 85%로 3분간 자전거를 타거나 탈진할 때까지(둘 중 먼저 도래하는 시점)까지 운동합니다.
계획된 운동이 완료되면 작업 부하는 0와트로 줄어들고 참가자는 에르고미터를 받기 전에 추가 3분 동안 이 냉각 속도로 계속 순환하도록 지시를 받습니다.
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실험적: ARM D: 연습 후 DDAVP
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DDAVP 중재를 위해 참가자는 IN DDAVP 비강 스프레이를 1회 또는 2회 실시합니다.
IN DDAVP를 받은 후 참가자는 30분 동안 휴식을 취합니다.
다른 이름들:
운동 개입을 위해 참가자는 이전에 검증된 점진적 증분 Godfrey 프로토콜을 사용하여 고정식 사이클 에르고미터에서 운동합니다.
Godfrey 프로토콜에 따라 참가자는 키에 따라 달라지는 초기 운동 부하로 보정된 사이클 에르고미터에서 사이클링을 시작합니다.
작업량은 참가자의 키에 따라 표준 증분으로 매분 증가합니다.
모든 참가자는 예상 최대 심박수의 85%로 3분간 자전거를 타거나 탈진할 때까지(둘 중 먼저 도래하는 시점)까지 운동합니다.
계획된 운동이 완료되면 작업 부하는 0와트로 줄어들고 참가자는 에르고미터를 받기 전에 추가 3분 동안 이 냉각 속도로 계속 순환하도록 지시를 받습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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•운동 후 요소 8 수준 [ 시간 프레임: 기준선, 개입 후 30분 #1, 개입 후 30분 #2 및 개입 후 90분 #2
기간: 기준선, 개입 후 30분 #1, 개입 후 30분 #2 및 개입 후 90분 #2
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표준화된 중등도 유산소 운동 요법(예상 최대 심박수의 85%에서 3분 운동)과 관련된 FVIII:C(절대 및 배수 증가로 측정)의 증가를 청소년기 이후 남성의 비강내 DDAVP와 비교하기 위해 MHA
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기준선, 개입 후 30분 #1, 개입 후 30분 #2 및 개입 후 90분 #2
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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•인터뷰 8 단계 운동 후 IN DDAVP(또는 그 반대)의 순차적 관리 후 [시간 프레임: 기준선, 개입 후 30분 #1, 개입 후 30분 #2 및 개입 후 90분
기간: 기준선, 개입 후 30분 #1, 개입 후 30분 #2 및 개입 후 90분
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비강내 DDAVP(또는 그 반대)에 따른 운동의 순차적 투여와 관련된 FVIII:C의 절대 및 배수 증가를 결정하기 위해
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기준선, 개입 후 30분 #1, 개입 후 30분 #2 및 개입 후 90분
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• 기준 신체 활동 점수와 운동 후 요인 8 수준 사이의 연관성 [ 시간 프레임: 기준선, 개입 #1 후 30분, 개입 #2 후 30분 및 개입 후 90분
기간: 기준선, 개입 후 30분 #1, 개입 후 30분 #2 및 개입 후 90분
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운동으로 인한 FVIII:C 증가에 대한 기본 신체 활동(국제 신체 활동 설문지[IPAQ]-약식을 사용하여 측정)의 영향을 조사하기 위해
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기준선, 개입 후 30분 #1, 개입 후 30분 #2 및 개입 후 90분
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Riten Kumar, MD, MSc, Nationwide Children's Hospital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 7월 31일
기본 완료 (실제)
2019년 8월 30일
연구 완료 (실제)
2019년 12월 5일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 12월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 12월 17일
처음 게시됨 (실제)
2017년 12월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 2월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 2월 24일
마지막으로 확인됨
2020년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- IRB17-00290
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
환자의 안전을 확보하고 가설의 타당성을 확인하기 위해 다음과 같이 계획하고 있습니다.
- 처음 10명의 환자가 연구를 완료한 후 만나십시오.
- 처음 10명의 환자로부터 데이터를 분석합니다. 여기에는 표준 지혈 검사(FVIII;C, VWF:Ag, VWF:RCo, VWF:CBA, VWF:pp), 혈소판 기능(PFA), 혈소판 검사(TEG) 및 트롬빈 세대.
- 추가 등록을 정당화하는 측정 가능한 결과가 있는지 확인하고 DSMB가 안전성 문제가 있다고 판단되는 경우 연구 종료 또는 프로토콜 수정에 관한 권장 사항을 제시할 수 있습니다.
처음 10명의 피험자 중 예상치 못한 의료 합병증이 발생하면 DSMB의 연구 재평가가 있을 때까지 모집을 중단합니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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혈우병 A에 대한 임상 시험
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Changi General Hospital초대로 등록지단백질(a) | 지질단백질(a), Hyper-Lp(a)-에미아싱가포르, 호주, 말레이시아
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Polish Mother Memorial Hospital Research Institute모병
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King Saud University완전한
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Guangdong Raynovent Biotech Co., Ltd모집하지 않고 적극적으로
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Medical University of Vienna완전한
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Merck Sharp & Dohme LLC아직 모집하지 않음
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Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy Agency아직 모집하지 않음
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.완전한
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Arab American University (Palestine)완전한
DDAVP 흡입제 제품에 대한 임상 시험
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Children's Hospital SrebrnjakBelupo; Podravka d.d.모병
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Children's Hospital SrebrnjakBelupo; Podravka d.d.모병
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Radicle Science아직 모집하지 않음
-
The Hospital for Sick ChildrenUnity Health Toronto; Nationwide Children's Hospital; Canadian Hemophilia Society알려지지 않은
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Chang, Steve S., M.D.Santa Barbara Cottage Hospital; Accumetrics, Inc.완전한
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Suranaree University of Technology완전한
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Assistance Publique - Hôpitaux de Paris모병
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Groupe Maladies hémorragiques de Bretagne모병