Az omalizumab és mepolizumab válasz nagyságrendjének és előrejelzésének vizsgálata felnőttkori súlyos asztmában. (PREDICTUMAB)

Cím "PREDICTUMAB: Az omalizumab és mepolizumab válaszának prediktív tényezői és nagysága allergiás és eozinofil súlyos asztmában: többközpontú, nyílt, aktív kontrollos, randomizált vizsgálat felnőtt betegeken Belgiumban".

Indoklás és háttér Az asztmás betegek körülbelül 3-5%-át érintő súlyos, refrakter asztma kezelésére új kezelések állnak rendelkezésre. Különösen az immunglobulin E (IgE) vagy interleukin (IL)-5 (és a jövőben más citokinek vagy növekedési faktorok) elleni monoklonális antitesteket alkalmazó biológiai terápiák előnyösek bizonyos betegek számára. Azon betegek azonosítása, akiknek nagyobb hasznot hoz egy adott kezelés, olyan jellemzők (klinikai vonások, biomarkerek) validálása szükséges, amelyek előre jelezhetik a terápiás eredményt. Ilyen prediktív stratégia nem áll rendelkezésre annak eldöntésére, hogy az anti-IgE-t (omalizumab) vagy az anti-IL-5-öt (mepolizumab) kell-e előnyben részesíteni azoknál a betegeknél, akik mindkét terápiára jogosultak. Ezen túlmenően, az e terápiák által elért klinikai előnyök nagyságának összehasonlítása ebben a populációban továbbra is feltáratlan.

Dizájnt tanulni

A vizsgálatot úgy tervezték, hogy kezdetben véletlenszerűen két rétegből (fenntartó orális kortikoszteroiddal vagy anélkül) besorolják a betegeket az oma-mepolizumab csoportba. A válasz értékelése szerint (4, illetve 6 hónapos korban) az alanyokat ezután vagy meghosszabbítják (mindkét terápia esetén 12 hónapig), vagy átállítják a másikra. Azoknál, akiket váltottak, a kezelés meghosszabbodik (vagy nem, kettős sikertelenség esetén) 4 vagy 6 hónap elteltével, a válasz értékelésétől függően. Az elemzés időpontja 4 vagy 6 hónap, 10 hónap (köztes elemzés) és 18 vagy 22 hónap (végső, kezelés utáni elemzés).

A legkorszerűbb

Az asztma az egyik leggyakoribb krónikus betegség, amely világszerte a lakosság 5-10%-át érinti. Az omalizumab és a mepolizumab azok a jóváhagyott antitestek, amelyek a súlyos asztma allergiás és eozinofil fenotípusaiban javallottak. Ha azonban egyes betegek e kritériumok alapján csak egy fenotípusos kategóriába tartoznak, jelentős számú beteg potenciálisan mindkét terápiára jogosult. Ezeknél a betegeknél nem áll rendelkezésre információ az előnyben részesített terápia irányába történő eligazodáshoz, mivel a további fenotípusos tulajdonságok, például a kapcsolódó orrpolipok vagy a betegség korai vagy késői kezdete, előrejelző súlya továbbra sem ismert. Ezenkívül ebben a populációban nem áll rendelkezésre e terápiák közvetlen összehasonlítása.

A vizsgálat céljai

Elsődleges célkitűzések A klinikai jellemzők és a vér (vagy köpet) biomarkereinek meghatározása, amelyek képesek megjósolni az omalizumabra vagy mepolizumabra adott jobb választ azoknál a súlyos asztmás betegeknél, akik mindkét terápiára jogosultak.

A válasz nagyságának meghatározása a tünetek javulása, az exacerbáció gyakorisága és/vagy a tüdőfunkció tekintetében az omalizumabra reagáló betegeknél a mepolizumabbal szemben.

Másodlagos célkitűzések Az omalizumab és a mepolizumab kezelésre reagáló betegek globális kiindulási jellemzőinek (klinikai és biológiai jellemzői) összehasonlítása.

Nemkívánatos események kezelése és jelentése.

Ha a vizsgálat során egy (súlyos vagy nem súlyos) nemkívánatos eseményt (AE) azonosítanak, amely az omalizumabnak vagy a mepolizumabnak tulajdonítható, ezt a szokásos jó klinikai gyakorlatnak megfelelően dokumentálni kell a Szövetségi Gyógyszer- és Egészségügyi Hivatalnál. AFMPS), valamint a Központi Etikai Bizottságnak.

Az adatok bizalmas kezelése.

Az alanyok személyazonossága és részvétele szigorúan bizalmas marad a magánélet védelmével kapcsolatos, 1992. december 8-án kelt belga törvények és a betegek jogaira vonatkozó 2002. augusztus 22-i keltezésű törvények értelmében.

A minták és a kapcsolódó adatok egyedi betegazonosító számmal vannak ellátva.

Az adatokat anonimizáljuk a tanulmányhoz kapcsolódó összes fájlban, eredményben és publikációban.

A szervező megerősíti, hogy engedélyezi az illetékes hatóságok hatósági felügyeletét, vizsgálatát és ellenőrzését azáltal, hogy lehetővé teszi az adatbázishoz/fájlokhoz való közvetlen hozzáférést, és mindezt a titoktartás teljes körű tiszteletben tartása mellett.